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药房管理药物政策
描述：leveriDys（Delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗4至5岁年龄的卧床儿科患者。它旨在传递编码微肌营养蛋白的基因。由leveridys表达的微型链霉素是一种缩短版本，其中包含在正常肌肉细胞中表达的肌营养不良蛋白的选定结构域。该药物经加速批准批准，该药物允许替代终点（微肺炎水平）用于严重疾病，其中未满足治疗的需求。levidys的加速批准是基于两项正在进行的临床研究（研究102和研究103）的数据以及三项正在进行的试验的安全数据（研究101，研究102和研究103）。研究102是一个多中心三部分的2阶段研究，研究3是一项两部分的开放标签1期研究，在五个由年龄和卧床状态定义的DMD的男孩中。For the subset of patients 4-5 years of age who received the FDA approved dosage of Elevidys, the mean change from baseline in Elevidys micro-dystrophin expression levels at Week 12 following Elevidys infusion was 95.7% (n=3; standard deviation [SD]: 17.9%) in Study 102 Parts 1 and 2, and 51.7% (n=11; SD: 41.0%) in Study 103 Cohort 1。leverdys并未证明对功能结果具有统计学意义的治疗作用。然而，与安慰剂在北极星门诊评估（NSAA）的变化中，对16名参与者的探索性亚组分析（levidys：n = 8;安慰剂：n = 8）4至5岁，显示了leverbo的数值优势。2024年6月21日，FDA将加速的批准转化为Elevidys（Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl），以完全批准，以治疗4岁及4岁以上年龄的Duchenne肌肉营养不良的卧床患者。该机构还批准了非注重患者的leverdys的批准。第三阶段的踏板研究正在作为评估临床益处的验证性试验。2023年10月30日，Sarepta宣布了Topline的结果，Embark招募了125名DMD患者4-7岁的DMD患者。主要终点没有得到满足，因为NSAA的总分从第52周的基线变化（经过高甲基治疗的患者为2.6分，而在安慰剂治疗中为1.9点）没有达到统计学意义（n = 125，p = 0.24）。关键的次要终点，包括上升时间（TTR）和10米步行测试，显示出统计上的
PGY-1 药学住院医师培训计划
Geremy R. Carpenter，理学学士、药学博士、BCPS 临床药学服务副主任 PGY-1 药学住院医师项目主任 电子邮箱：geremy.carpenter@mountsinai.org
药房重点：Casgevy™和Lyfgenia
可根据需要使用发作和其他并发症，调整疾病的药物和输血。羟基脲是SCD预防的一线疗法，尤其是在镰状细胞贫血和镰状β-Zer-Zera-Zero thalassya中，因为它会减少疼痛发作和其他并发症。如果仍然无法控制该疾病，则可以将L-谷氨酰胺，Adakveo®（Crizanlizumab）和Oxbryta®（Voxelotor）等药物添加到羟基脲中。SCD的已知潜在疗法是骨髓移植。但是，寻找匹配的捐赠者的困难使此选项非常罕见，并且不能保证为所有人提供治疗。最近，在停止疾病进展并可能治愈疾病方面，基因疗法一直在显示出令人鼓舞的结果。在2023年12月，Casgevy™和Lyfgenia™Gene Therapies therapies therapies thee Therapies™获得了食品和药物管理局（FDA）的批准。
设计考虑因素 - 配制药房
+ 安装空气阀、风扇过滤器单元和其他设备 + 密封并移除这些空间中的泄漏区域。这种极其狭窄的施工空间会导致加压所需的空气差量缩小。 • 这包括检查门扫、密封扩散器和通风口等方法 • 例如，如果标准房间需要 200 CFM 的偏移量才能达到 -0.02 in.wc，那么密封较小的空间可能需要 50 CFM 才能达到相同的设定点。当您将 50 CFM 的要求与此空间中的高空气变化率结合起来时，所需的小偏移量可能意味着没有足够精确的空气阀技术来控制此空间
埃及肿瘤药房指南...
药物警戒 与检测、评估、了解和预防不良反应或任何其他与药物相关的问题有关的科学和活动。药物警戒旨在加强患者在使用药物方面的护理和安全性。这一过程应在药物的整个生命周期以及药物在药品市场上销售期间持续进行。
药学院研究项目
周细胞是大脑毛细血管上的细胞。令人兴奋的新证据表明，周细胞可以调节血脑屏障并扩张毛细血管以在需要时增加血流量。这两种作用对于大脑健康都至关重要，并且周细胞可能会在疾病（例如中风或阿尔茨海默病）期间出现功能障碍或死亡。我们的研究重点是周细胞中的钙信号传导，这可能对调节血流很重要。我们想知道：是什么导致了周细胞中的钙信号？这些信号会产生什么结果？这些问题对于理解周细胞生理学及其在大脑中的作用至关重要。这项工作还可能导致未来开发用于治疗用途的周细胞特异性药物。加入我们充满活力的团队的学生将有机会直接与小鼠打交道，包括小鼠处理、训练和注射。学生还将学习双光子显微镜，这是神经科学领域最新的、最先进的显微镜技术。他们将使用这款显微镜实时记录活体小鼠大脑周细胞中前所未见的钙信号的美丽影片。通过学习使用 MATLAB 和 R 等程序分析这些钙信号影片，学生还将获得宝贵的计算机技能。学生还将通过参加小组环境下的定期实验室会议来培养沟通和解决问题的能力。我们的实验室位于 Bannatyne 校区的 Apotex 中心，这是一个充满活力的社区，鼓励来自不同健康研究学科的科学家进行互动。