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海报展示
1 阿尔茨海默氏症协会 - 芝加哥（美国）、2 内华达大学拉斯维加斯分校 - 拉斯维加斯（美国）、3 加利福尼亚大学圣地亚哥分校 - 圣地亚哥（美国）、4 匹兹堡退伍军人医疗保健系统 - 匹兹堡（美国）、5 加利福尼亚大学伯克利分校 - 伯克利（美国）、6 圣路易斯华盛顿大学医学院 - 圣路易斯（美国）、7 伦敦大学学院 - 伦敦（英国）、8 阿姆斯特丹大学医学中心 - 阿姆斯特丹（荷兰）、9 隆德大学 - 隆德（瑞典）、10 麻省总医院 - 波士顿（美国）、11 印第安纳大学医学院 - 印第安纳波利斯（美国）、12 耶鲁大学医学院 - 纽黑文（美国）、13 加利福尼亚大学旧金山分校 - 旧金山（美国）、14 匹兹堡大学医学院 - 匹兹堡（美国）
海报演示
1 DeutschesInstitutfürDemenzPrävention（DIDP），萨尔兰大学医学院 - 霍姆堡（德国），2 A.I. 芬兰东部 - 芬兰大学 - 芬兰大学（芬兰），4个精神病学和神经心理学系，马斯特里赫特市阿尔茨海默氏症中心 - 马斯特里赫特大学 - 马斯特里奇大学 - 荷兰大学（荷兰）5神经化学，神经科学与生理学研究所，哥德堡大学Sahlgrenska学院 - Mölndal（瑞典），7个临床神经化学实验室，Sahlgrenska大学医院 - 瑞典Mölndal（瑞典）（瑞典），瑞典8号，临床医学研究所，伊斯特兰，伊斯兰教学院，伊斯兰教院，伊斯兰教学院。 Kuopio大学医院神经学系神经中心 - Kuopio（芬兰），10临床老年医学司，Karolinska研究所神经生物学系神经科学系 - Huddinge- Huddinge（瑞典）（瑞典）（瑞典），11个临床试验，临床试验，Karolinska Universitim and Hospital Initial -Hospitimi -Huperigy -Hudinge and Swedeem -Huddinge and Ectede and Ectede and Ectede and Ectede and Ectede and Ectede and Ectede，Ectede and Ectede，Extede and Ectede，Extinge，Externe and Ectede，Externe）健康，帝国学院 - 伦敦（英国）1 DeutschesInstitutfürDemenzPrävention（DIDP），萨尔兰大学医学院 - 霍姆堡（德国），2 A.I.芬兰东部 - 芬兰大学 - 芬兰大学（芬兰），4个精神病学和神经心理学系，马斯特里赫特市阿尔茨海默氏症中心 - 马斯特里赫特大学 - 马斯特里奇大学 - 荷兰大学（荷兰）5神经化学，神经科学与生理学研究所，哥德堡大学Sahlgrenska学院 - Mölndal（瑞典），7个临床神经化学实验室，Sahlgrenska大学医院 - 瑞典Mölndal（瑞典）（瑞典），瑞典8号，临床医学研究所，伊斯特兰，伊斯兰教学院，伊斯兰教院，伊斯兰教学院。 Kuopio大学医院神经学系神经中心 - Kuopio（芬兰），10临床老年医学司，Karolinska研究所神经生物学系神经科学系 - Huddinge- Huddinge（瑞典）（瑞典）（瑞典），11个临床试验，临床试验，Karolinska Universitim and Hospital Initial -Hospitimi -Huperigy -Hudinge and Swedeem -Huddinge and Ectede and Ectede and Ectede and Ectede and Ectede and Ectede and Ectede，Ectede and Ectede，Extede and Ectede，Extinge，Externe and Ectede，Externe）健康，帝国学院 - 伦敦（英国）芬兰东部 - 芬兰大学 - 芬兰大学（芬兰），4个精神病学和神经心理学系，马斯特里赫特市阿尔茨海默氏症中心 - 马斯特里赫特大学 - 马斯特里奇大学 - 荷兰大学（荷兰）5神经化学，神经科学与生理学研究所，哥德堡大学Sahlgrenska学院 - Mölndal（瑞典），7个临床神经化学实验室，Sahlgrenska大学医院 - 瑞典Mölndal（瑞典）（瑞典），瑞典8号，临床医学研究所，伊斯特兰，伊斯兰教学院，伊斯兰教院，伊斯兰教学院。 Kuopio大学医院神经学系神经中心 - Kuopio（芬兰），10临床老年医学司，Karolinska研究所神经生物学系神经科学系 - Huddinge- Huddinge（瑞典）（瑞典）（瑞典），11个临床试验，临床试验，Karolinska Universitim and Hospital Initial -Hospitimi -Huperigy -Hudinge and Swedeem -Huddinge and Ectede and Ectede and Ectede and Ectede and Ectede and Ectede and Ectede，Ectede and Ectede，Extede and Ectede，Extinge，Externe and Ectede，Externe）健康，帝国学院 - 伦敦（英国）
面对面演讲
面对面演示 A/V 1. 麦克风 • 斯科特需要一支领夹式麦克风。 2. 空间 • 斯科特在舞台上走动，因此需要空间。 3. PowerPoint 演示 • 斯科特使用包含视频的 PowerPoint – 需要高品质的声音。 4. 信心监视器/折返监视器 • 斯科特需要在地面上放置 2 个折返监视器 - 1 个用于查看当前的 PowerPoint 幻灯片 + 2 个用于查看下一张幻灯片 + 演示者笔记。 5. MENTI 民意调查 + AHASLIDES • 斯科特使用 Mentimeter 进行民意调查/词云 + Ahaslides 在最后进行测验 – 需要能够实时显示结果。斯科特将向技术团队提供他的用户名 + 密码。此外，还要能够在实时民意调查（在 chrome 上）+ PowerPoint 演示文稿之间移动。 • 代表们需要使用手机在演示期间完成投票（最好使用二维码阅读器！） 6. 联系 AV / 技术团队 • 斯科特需要 AV / 技术团队的联系方式，以便在演示前讨论他的要求。 7. 议程 + 人口统计 • 提前 1-2 周收到议程会很有帮助，这样斯科特就知道还有谁会演讲——在斯科特主题演讲之前和之后。了解与会人员的人口统计也很有帮助——不同性别的大致数量 + 年龄范围 + 与会人员的职位。 8. 在线代表（混合活动） • 如果是混合活动，我可以通过聊天在线与代表互动会很有帮助 座位 / 舞台规划 1. 房间设置 • 前排坐满有助于演示的成功。斯科特很感激您能为此做的任何努力！ 2. 晚餐/午餐演示 • 请确保人们没有进食。 • 演示期间需要停止所有餐桌服务。 虚拟 1. 在线平台 • Zoom 是首选平台。 2. 主持 • Scott 需要担任主持人或共同主持人。
口头报告
1. AAV1-hOTOF基因治疗常染色体隐性耳聋儿童 9 舒依来 1 , 吕军 1 , 王辉 1 , 程晓婷 1 , 陈雨欣 1 , 王大奇 1 , 张龙龙 1 , 曹奇 1 , 唐洪海 1 , 胡少伟 1 , 高凯宇 2 , 孟兆勋 1 , 王景涵1 、王紫晶 1 、朱碧云 1 、崔冲 1 、陈冰 1 、王武清 1 、柴人杰 3 、陈正毅 4 、李华为 1 1 耳鼻喉科研究所、眼耳鼻喉医院耳鼻喉科、国家卫健委听力医学重点实验室、医学神经生物学国家重点实验室、教育部脑科学研究前沿中心复旦大学生物医学科学系，上海，中国，2 上海瑞新基因治疗有限公司，上海，中国，3 数字医学工程国家重点实验室，耳鼻咽喉头颈外科，中大医院，生命科学与技术学院，生命与健康高级研究院，江苏省生物高科技重点实验室，南京，中国，4 耳鼻咽喉头颈外科，言语和听力生物科学和技术研究生项目和神经科学项目，哈佛医学院，伊顿皮博迪实验室，马萨诸塞州眼耳科，马萨诸塞州波士顿背景：常染色体隐性耳聋 9（DFNB9），由 OTOF 基因突变引起，特征为先天性或语前、重度至完全性双侧听力损失。然而，没有针对遗传性耳聋的药物治疗方法。AAV1-hOTOF，携带人类 OTOF 转基因的腺相关病毒（AAV）血清型 1，旨在治疗 DFNB9 患者。在这里，我们报告了通过单侧或双耳注射 AAV1-hOTOF 基因疗法治疗 DFNB9 儿童的安全性和有效性。方法：在这项单臂试验中，重度至完全听力损失的患者（1-18 岁）符合条件。AAV1-hOTOF 通过圆窗注入一个或两个耳蜗。主要结果是剂量限制性毒性 (DLT)。评估了不良事件 (AE)、免疫反应、听觉功能和言语感知。结果：从 2022 年 10 月到 2023 年 9 月，共招募了 11 名平均听觉脑干反应 (ABR) 阈值大于 95 dB 的患者（0.5-4 kHz）。六名患者接受单侧注射，其中患者 #1 接受 9×10 11 vg 剂量，患者 #2-6 接受 1.5×10 12 vg 剂量。随后，患者 #7-11 接受双耳注射，剂量为每耳 1.5×10 12 vg。随访时间为 4 至 26 周。未观察到 DLT。观察到 80 起不良事件，其中 97.5% (78/80) 为 1 级或 2 级，2.5% (2/80) 为 3 级。10 名儿童听力恢复。患者 #1 的平均 ABR 阈值在 4 周时恢复至 68 dB，13 周时恢复至 53 dB，26 周时恢复至 45 dB。
抽象演示
下午6点至8点海报会议厅G-H（圣地亚哥会议中心）616急性髓性白血病：研究性药物和细胞疗法：海报II 2883.3阶段1/2，开放式和多核研究，评估CD123天然杀手Celler（NKCE）的安全性，耐受性和初步功效，sar44399999999。在新诊断的急性髓样白血病（AML）的患者中，没有资格进行强化化学疗法的患者下午6点至8点海报会议厅G-H（圣地亚哥会议中心）616急性髓性白血病：研究性药物和细胞疗法：海报II 2883.3阶段1/2，开放式和多核研究，评估CD123天然杀手Celler（NKCE）的安全性，耐受性和初步功效，sar44399999999。在新诊断的急性髓样白血病（AML）的患者中，没有资格进行强化化学疗法的患者
口头演示
简介：高成本基因疗法会使医疗保健预算的可持续性限制。尽管某些基因疗法承诺的长期节省了潜在的长期节省，但由于对治疗的耐用性和较少讨论的因素的不确定性，这些节省的挑战面临着挑战：真正的成本抵消潜力。我们的研究旨在评估美国医疗补助有关最近批准的血友病和B的基因疗法的成本偏移不确定性。方法：使用2018年至2022年科罗拉多州医疗保健政策和融资数据的分析来确定护理标准的直接成本（因子替代疗法或Emicizumab）。成本模拟模型在五年和十年时间内的范围内估计科罗拉多医疗补助成本，如果患者改用基因疗法（Valoctocogene roxaparvovec或etranacogene dezaparvovec）而不是保持护理标准。如果与ICD-10-CM代码D66（血友病A）和D67（B）的ICD-10-CM代码年龄在18岁及以上，则包括患者。在基本情况下，严重的血友病A被定义为需要大于或等于六个年度VIII或Emicizumab的索赔，并且每年需要大于或等于四因子IX替代治疗索赔。结果：血友病A的年度护理费用为426,000美元（SD 353,000美元），血友病B. Valoctocogene Roxaparvovec（血友病A）的量化为546,000美元（SD美元542,000美元）的成本为880,000美元，在五年和10年中为10年。敏感性分析显示，五年之内有23％的收获机会，在10年内48％。Etranacogene Dezaparvovec（Hemophilia b）在五年时的成本为429,000美元，10年的成本为2,490,000美元。模拟表明，五年内发生分支机构的机会为32％，在10年内有59％。不同的资格（≥4至≥15个护理标准索赔）受到明显影响的分支；例如，Valoctocogene Roxaparvovec：10年内收支平衡的机会为40％至77％。结论：我们的研究强调了有资格获得基因疗法的患者护理标准的显着成本差异，从而增加了围绕成本估计的不确定性，并强调了解决这一因素在风险分担协议中的重要性。不同的资格标准对成本偏移的影响强调了在卫生技术评估中使用现实世界数据时精心定义资格的重要性。