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多中心研究的结果
结直肠癌远处转移的主要靶器官是肝脏和肺（1）。结直肠癌肝转移（CRLM）是结直肠癌患者最常见的死亡原因。约15%～25%确诊的结直肠癌患者有同步性肝转移，另有15%～25%的患者在根治性切除原发病灶后会发生同步性肝转移。后一类患者由于绝大多数肝转移灶初期不适合做放射状（R0）切除术，必须接受一系列转化治疗，因此此类病变患者的总生存期（OS）较短（2-4）。相关研究显示，未接受治疗的肝转移患者中位OS仅为6.9个月，无法切除的肝转移患者5年生存率<5%。相反，如果肝转移瘤能够完全切除，或者患者能够达到无疾病证据（NED）状态，则中位OS为35个月，5年生存率可高达30%–57%（5，6）。
审议结果报告
1. 发现的来源或历史、在国外的使用及其他信息 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种X连锁隐性遗传病。该病是由X染色体上的肌营养不良蛋白基因突变缺失或重复导致功能性肌营养不良蛋白缺陷引起的（Cell. 1987;51:919-28）。DMD是“肌营养不良症”的一种指定难治性疾病，是一种难治性进行性肌肉疾病，并发呼吸肌和心肌无力以及严重的运动功能障碍、吞咽困难、痰液滞留和胃肠道功能障碍。患有 DMD 的儿童在 10 岁左右失去行走能力，平均寿命约为 30 年（杜氏肌营养不良症 (DMD) 实用指南 2014。Nankodo Co., Ltd.；2014:2-5）。每 3500 名新生男婴中就有 1 名患有 DMD（Neuromuscul Disord. 1991;1:19-29），估计日本约有 5000 名患者受到影响（Experimental Medicine. 2016;34:3151-8）。鉴于大约 8% 的 DMD 患者具有可使用 viltolarsen 治疗的基因突变（Hum Mutat. 2009;30:293-9），预计日本约有 400 名患者可使用 viltolarsen。 2019 年 8 月 20 日，Viltolarsen 被指定为孤儿药（孤儿药指定编号 2019 年第 440 号 [ 31 yaku ]），预期适应症为“杜氏肌营养不良症，肌营养不良蛋白基因缺失，可通过外显子 53 跳跃疗法治疗”。Viltolarsen 是一种合成的吗啉寡核苷酸，由申请人和美国国家神经病学和精神病学中心开发。Viltolarsen 与肌营养不良蛋白信使核糖核酸 (mRNA) 前体的外显子 53 结合，从而跳过外显子 53，导致肌营养不良蛋白的表达，这种蛋白比正常蛋白链短，但具有功能性。在日本，2013年6月，由国立神经精神病学中心以厚生劳动科学研究基金资助的研究者发起试验的形式开始了临床研究。申请人提交了viltolarsen的上市申请，声称viltolarsen在DMD患者中已证实了其有效性和安全性。在美国，viltolarsen的申请于2019年12月提交，目前正在审查中。截至2019年12月，viltolarsen尚未在任何国家或地区获得批准。日本批准的肌营养不良症适应症药物有泼尼松龙（适应症为“杜氏肌营养不良症”）和三磷酸腺苷二钠水合物注射剂（适应症为“肌营养不良症及相关疾病”）。 Viltolarsen 于 2015 年 10 月 27 日被指定为 SAKIGAKE 指定系统的对象（2015 年 SAKIGAKE 药品指定第 2 号 [ 27 yaku ]），其预期适应症为“杜氏肌营养不良症”。“Viltolarsen 还受到药品有条件早期批准制度的约束（PSEHB/PED 通知编号 1029-3，2019 年 10 月 29 日）。
2024 年第三季度业绩
2024 年第三季度业务表现 集团销售额为 23.94 亿欧元，较 2023 年第三季度增长 2.9%，这得益于特种材料业务的推动，该业务主要受益于亚洲和北美的正有机增长（而欧洲则出现下滑），以及 PIAM 整合。 尽管宏观经济环境依然充满挑战，需求并未复苏，且本季度末客户去库存，但集团销量仍较去年增长 2.2%。 特种材料销量增长 3.8%，这得益于能源、体育、包装和医疗保健等一些较为活跃的市场，而建筑业并未显示出任何好转的迹象，汽车行业正在放缓，尤其是在欧洲。 受现有制冷剂气体配额机制的影响，中间体销量下降了 12.1%。价格效应基本保持稳定（下降 0.2%），特种材料略有下降（下降 0.7%），与整体原材料的变化一致，但被制冷剂气体的积极动态所抵消。2.3% 的正范围效应主要与收购先进材料部门的 PIAM 有关。货币效应为负 1.4%，反映了美元和拉丁美洲货币对欧元的贬值。
2023 财年财务业绩
[公司名称] 安斯泰来制药有限公司[公司 ID] 4503-Qcode [活动语言] jpn [活动类型] Fynancial Fy2023 年度 [日期] 2024 年 4 月 25 日 [时间] 演示时长：43 分钟，问答时间：54 分钟） [发言人人数] Kimtura 首席财务官 (CFO) Claus Zieler 首席商务官 (CCO) Himomimsusus & ir 官员（分析师姓名） Stanley Mufg Securiitiies Seiji Wakao jpmorgan securiities securiities akinori ueda goldman sachs securiities shiya tsuzuki mizuho securities miki sogi sanford C. Bernstein Kasumi haruta Ubs securities
2024年上半年业绩发布会
本演示文稿可能包含涉及假设、风险和不确定性的前瞻性陈述。由于存在许多风险、不确定性和假设，实际未来业绩、成果和结果可能与前瞻性陈述中表达的业绩、成果和结果存在重大差异。这些因素的代表性示例包括（但不限于）一般行业和经济状况、利率趋势、资本成本和资本可用性、来自其他开发项目或公司的竞争、预期入住率水平的变化、物业租金收入、收费收款、运营费用的变化（包括员工工资、福利和培训费用）、政府和公共政策变化以及持续提供支持未来业务所需的金额和条款的融资。请注意不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述基于管理层对未来事件的当前看法。本演示文稿中包含的信息未经独立核实。对于本演示文稿中包含的信息或意见的公平性、准确性、完整性或正确性，不作任何明示或暗示的陈述或保证，也不应依赖这些陈述或保证。 IREIT Global Group Pte. Ltd.（“管理人”）或其任何附属公司、顾问或代表均不对因使用、依赖或分发本演示文稿或其内容或与本演示文稿相关的其他方式而直接或间接产生的任何损失承担任何责任（无论是疏忽还是其他责任）。IREIT Global（“IREIT”）的过往表现并不代表 IREIT 的未来表现。同样，管理人的过往表现也不能代表管理人的未来表现。IREIT 单位（“单位”）的价值及其产生的收益可升可跌。单位不是管理人或其任何附属公司的义务、存款或担保。投资单位存在投资风险，包括可能损失所投资的本金。投资者应注意，只要基金单位在新加坡证券交易所有限公司（“SGX-ST”）上市，他们就无权要求管理人赎回或购买其基金单位。IREIT 的基金单位持有人只能通过在 SGX-ST 交易来交易其基金单位。基金单位在 SGX-ST 上市并不保证基金单位的流动性。本演示文稿仅供参考，并不构成收购、购买或认购基金单位的邀请或要约。