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对Duchenne肌肉营养不良症患者的Delandistrogene moxeparvovec基因治疗的实际考虑
一个基因治疗中心，阿比盖尔·韦克斯纳研究所，全国儿童医院，俄亥俄州哥伦布市，俄亥俄州立大学，俄亥俄州立大学，哥伦布，俄亥俄州俄亥俄州，国王女儿的儿童医院Roche Ltd，巴塞尔，瑞士G Roche Products Ltd，Welwyn Garden City，英国H小儿神经病学研究所，天主教大学和Nemo Pediatico，Fondazione Policazione Policazione Policlinico gemelli Irccs，意大利罗马，意大利，杜巴维特街，伦敦伦敦街或大帝街，是伦敦伦敦街或大型街道J国家健康研究所，大奥蒙德街医院生物医学研究中心，伦敦，英国k k物理医学与康复部，加州大学戴维斯分校卫生局，加利福尼亚州萨克拉曼多一个基因治疗中心，阿比盖尔·韦克斯纳研究所，全国儿童医院，俄亥俄州哥伦布市，俄亥俄州立大学，俄亥俄州立大学，哥伦布，俄亥俄州俄亥俄州，国王女儿的儿童医院Roche Ltd，巴塞尔，瑞士G Roche Products Ltd，Welwyn Garden City，英国H小儿神经病学研究所，天主教大学和Nemo Pediatico，Fondazione Policazione Policazione Policlinico gemelli Irccs，意大利罗马，意大利，杜巴维特街，伦敦伦敦街或大帝街，是伦敦伦敦街或大型街道J国家健康研究所，大奥蒙德街医院生物医学研究中心，伦敦，英国k k物理医学与康复部，加州大学戴维斯分校卫生局，加利福尼亚州萨克拉曼多
铁路自动化——消除人为因素？ - SINTEF
摘要：未来，自动驾驶汽车将越来越多地用作交通工具。然而，目前尚不清楚这是否意味着完全自主或不同程度的自动化。交通运输中缺乏统一的自主性定义。SAREPTA 项目（工业运输系统的安全、自主性、远程控制和操作）于 2017 年成立，涵盖未来智能交通系统的安全挑战，这些系统是自主的、远程控制的，通常无人驾驶。该项目涵盖公路、海运、航空和铁路。本文重点关注与铁路运输相关的问题，包括地铁和铁路。本文的目的是描述当前的铁路事故，以此为基础质疑未来的数字化是否会提高安全性。本文将讨论与自动化等级相关的自主性概念。相关问题是：什么是自动化，哪些事故可以通过自动化来预防？自动化和远程控制在多大程度上意味着消除人为因素？从安全角度来看——未来自动化的安全潜力是什么，人类如何为未来智能交通系统的安全做出贡献？
NEALS-LUMINA.pdf
披露 SP 报告称，她获得了 Amylyx Therapeutics、Revalesio Corporation、Eledon、Alector、UCB Pharma、Biohaven、Clene Nanomedicine、Prilenia Therapeutics、Seelos、Calico、Denali、NIH、CDC、DoD、ALS 协会、肌肉萎缩症协会、Tambourine 的研究经费，并报告称她获得了 Amylyx、Arrowhead、BMS、Clene、Iris、Eikonizo 和 Cytokinetics 的咨询费。她曾担任 PeerView 和 Medscape 的付费教育演讲者。JS 报告称，她获得了 Amylyx、Biogen、Cytokinetics Incorporated、Ionis、Mitsubishi Tanabe Pharma America、Quralis、PTC、Sanofi、Wave 和 Myolex 的研究资金。他报告称，他从 Amylyx、Cytokinetics、Denali、GSK、Mitsubishi Tanabe Pharma America、Neurosense、Orthogonal、Pinteon、RRD、Acurastem、Revalasio、Apellis、Swanbio、Novartis、Sanofi、Eikonizo 和 Sarepta 获得咨询费。LvdB 报告称，他从 Amylyx、Argenx、Cytokinetics、Denali、Projenx、Sanofi、Takeda 和 Verge 获得咨询费。LK、LK、EM、JP 和 LM 是 Amylyx Pharmaceuticals, Inc. 的全职员工，并可能拥有其股票期权所有权。
大回合 - 决赛 - 2月4日Lindsley
对这些活动没有公司的支持。认证：耶鲁大学医学院得到认证委员会的持续医学教育，为医师提供继续医学教育。指定声明：耶鲁大学医学院为1 AMA PRA类别1 CRECTER指定了现场活动。医师应仅要求其参与活动的程度相称。目标受众：YCC成员，Smilow教师，YSM，护理，公共卫生学生。教师披露：赢家 - 没有什么要披露的。Lindsley- Takeda Pharmaceuticals；蓝鸟生物； Qiagen; Sarepta Therapeutics； Verve Therapeutics；爵士药物；顶点药物； Geron。这是耶鲁大学医学院，继续接受医学教育的政策，以确保其所有教育计划中的平衡，独立性，客观性和科学严格性。对财务关系的缓解声明：耶鲁CME遵守ACCME的诚信和独立性的标准，在认可的继续教育中。任何有能力控制CE活动内容的个人，包括教职员工，计划者，审阅者或其他人都必须披露与不合格实体（商业利益）的所有相关财务关系。在活动开始之前，所有相关的利益冲突都得到了减轻。
213026Orig1s000 - accessdata.fda.gov
埃里克·B a. stings，医学博士 神经科学办公室副主任 主题 Sun nm uy 备忘录 NDA/BLA # 和补充 # 213026 申请人 Sarepta 提交日期 2020 年 6 月 25 日 PDUF A 目标日期 2021 年 2 月 25 日 专有名称 Amondys 45 建立或专有名称 Cas im ersen 剂量形式 静脉溶液 治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 申请人 建议的适应症 / I Cb>“~ 具有 DMD 基因的已知群体突变且适合进行外显子 45 跳跃的患者。 申请人 建议的剂量 30 毫克/周 疗程Re2ulator v 行动批准 I (b)~ l 杜氏肌营养不良症 (DMD) 的治疗。批准适应症/人群 l 患有 DMD 基因的一致突变且可进行外显子 45 跳跃的患者。批准剂量2 疗程 30 毫克/周
AMX0114的开发中的下一步
披露JC和JK是Amylyx Pharmaceuticals，Inc。RM，JP，AH和LM的共同股份，是Amylyx Pharmaceuticals的全职员工，并可能拥有INC. SP。纳米医学，Prilenia Therapeutics，Seelos，Calico，Denali，NIH，CDC，DOD，ALS协会，ALS协会，肌肉营养不良协会，Tambourine和报告来自Amylyx，Arrowhead，Arrowhead，BMS，Clene，Clene，Iris，Eikonizo，Eikonizo和distokinetics的咨询费用。她曾是Peerveie和Medscape的有偿教育发言人。JS报告了来自氨基酯，生物基因，细胞动力学公司，Ionis，Mitsubishi Tanabe Pharma America，Quralis，PTC，PTC，Sanofi，Wave和Myolex的研究资金。他报告了amylyx，Cytokinetics，Denali，GSK，Mitsubishi Tanabe Pharma America，Neurosense，Orthosense，Orthosense，Pinteon，Rrd，Acurastem，Revalasio，Revalasio，Apellis，Swanbio，Swanbio，Novartis，Sanofi，Eikonizo，Eikonizo，eikonizo和Sarepta。LVDB报告氨基酯，Argenx，Cytokinetics，Denali，Projenx，Sanofi，Takeda和Verge的咨询费。
对DeLandistrogene Moxeparvovec基因疗法对工作机会的影响的经济分析
参考文献1。Szabo SM等。orphanet j Rare。2021; 16：237。2。yiu em，Kornberg AJ。J Paediatr儿童健康。2015; 51：759-64。 3。 Schwartz CE等。 j患者代表结果。 2021; 5：124。 4。 Ammann-Schnell L等。 orphanet j Rare。 2021; 16：211。 5。 delandistrogene moxeparvovec [处方信息]。 马萨诸塞州剑桥：Sarepta Therapeutics，Inc； 2023。 6。https：//mohap.gov.ae/ en/services/nocended-medical-product-directory [2024年3月7日访问]。 7。 卡塔尔公共卫生部更新部，2023年9月27日。 文件中的Roche数据。 2023年10月。 8。https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-批准 - first-gene-therapy-therapy-warteatment-cneathment-pateriations-patients-duchenne-muscular-muscular- dismtrostrophrophy-访问[2024年2月访问]。 9。 Broomfield J等。 神经病学。 2021; 97：E2304-14。 10。 Passamano L等。 Acta Myol。 2012; 31：121-5。 11。 Paramsothy P等。 神经肌肉疾病。 2022; 32：468-76。 12。 Klimchak AC等。 J Mark Access健康政策。 2023; 11：2216518。 13。 Soelaeman RH等。 肌肉神经。 2021; 64：717-25。 14。 麦当劳CM等。 柳叶刀。 2018; 391：451-61。 15。 Osterman M等。 natl重要统计代表。 16。2015; 51：759-64。3。Schwartz CE等。j患者代表结果。2021; 5：124。4。Ammann-Schnell L等。orphanet j Rare。2021; 16：211。5。delandistrogene moxeparvovec [处方信息]。马萨诸塞州剑桥：Sarepta Therapeutics，Inc； 2023。 6。https：//mohap.gov.ae/ en/services/nocended-medical-product-directory [2024年3月7日访问]。 7。 卡塔尔公共卫生部更新部，2023年9月27日。 文件中的Roche数据。 2023年10月。 8。https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-批准 - first-gene-therapy-therapy-warteatment-cneathment-pateriations-patients-duchenne-muscular-muscular- dismtrostrophrophy-访问[2024年2月访问]。 9。 Broomfield J等。 神经病学。 2021; 97：E2304-14。 10。 Passamano L等。 Acta Myol。 2012; 31：121-5。 11。 Paramsothy P等。 神经肌肉疾病。 2022; 32：468-76。 12。 Klimchak AC等。 J Mark Access健康政策。 2023; 11：2216518。 13。 Soelaeman RH等。 肌肉神经。 2021; 64：717-25。 14。 麦当劳CM等。 柳叶刀。 2018; 391：451-61。 15。 Osterman M等。 natl重要统计代表。 16。马萨诸塞州剑桥：Sarepta Therapeutics，Inc； 2023。6。https：//mohap.gov.ae/ en/services/nocended-medical-product-directory [2024年3月7日访问]。7。卡塔尔公共卫生部更新部，2023年9月27日。文件中的Roche数据。2023年10月。8。https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-批准 - first-gene-therapy-therapy-warteatment-cneathment-pateriations-patients-duchenne-muscular-muscular- dismtrostrophrophy-访问[2024年2月访问]。9。Broomfield J等。 神经病学。 2021; 97：E2304-14。 10。 Passamano L等。 Acta Myol。 2012; 31：121-5。 11。 Paramsothy P等。 神经肌肉疾病。 2022; 32：468-76。 12。 Klimchak AC等。 J Mark Access健康政策。 2023; 11：2216518。 13。 Soelaeman RH等。 肌肉神经。 2021; 64：717-25。 14。 麦当劳CM等。 柳叶刀。 2018; 391：451-61。 15。 Osterman M等。 natl重要统计代表。 16。Broomfield J等。神经病学。2021; 97：E2304-14。 10。 Passamano L等。 Acta Myol。 2012; 31：121-5。 11。 Paramsothy P等。 神经肌肉疾病。 2022; 32：468-76。 12。 Klimchak AC等。 J Mark Access健康政策。 2023; 11：2216518。 13。 Soelaeman RH等。 肌肉神经。 2021; 64：717-25。 14。 麦当劳CM等。 柳叶刀。 2018; 391：451-61。 15。 Osterman M等。 natl重要统计代表。 16。2021; 97：E2304-14。10。Passamano L等。Acta Myol。2012; 31：121-5。 11。 Paramsothy P等。 神经肌肉疾病。 2022; 32：468-76。 12。 Klimchak AC等。 J Mark Access健康政策。 2023; 11：2216518。 13。 Soelaeman RH等。 肌肉神经。 2021; 64：717-25。 14。 麦当劳CM等。 柳叶刀。 2018; 391：451-61。 15。 Osterman M等。 natl重要统计代表。 16。2012; 31：121-5。11。Paramsothy P等。神经肌肉疾病。2022; 32：468-76。12。Klimchak AC等。J Mark Access健康政策。 2023; 11：2216518。 13。 Soelaeman RH等。 肌肉神经。 2021; 64：717-25。 14。 麦当劳CM等。 柳叶刀。 2018; 391：451-61。 15。 Osterman M等。 natl重要统计代表。 16。J Mark Access健康政策。2023; 11：2216518。13。Soelaeman RH等。肌肉神经。2021; 64：717-25。14。麦当劳CM等。柳叶刀。2018; 391：451-61。15。Osterman M等。 natl重要统计代表。 16。Osterman M等。natl重要统计代表。16。2021; 70：1-50。soim a和al。J儿童神经2021; 36：1095-1
第1阶段研究
HL: consultancy and financial support for research projects and clinical trials from Amplo Biotechnology, AMO Pharma, argenx, Biogen, Desitin, Fulcrum Therapeutics, Harmony Biosciences, KYE Pharmaceuticals, Milo Biotechnology, Novartis, Pfizer, PTC Therapeutics, Hoffman-La Roche Limited, Sanofi-Genzyme, Santhera, Sarepta，Satellos，Spark Therapeutics和Ultragenyx；神经肌肉疾病杂志的主编。SJB：Argenx的咨询和研究支持；持有Argenx许可的专利。 JA，DG，SD，AS，RV，RS：Argenx的员工。 TvB: consultancy for Curare Consulting B.V. JP: support for scientific meetings and honoraria for advisory work from Merck Serono, Sandoz, Sanofi, Novartis, Chugai, Alexion, Clene, Roche, Medimmune, Amgen, Vitaccess, UCB, Mitsubishi, Amplo, Janssen; Alexion，Argenx，Roche，Medimmune，UCB，Amplo Biotechnology的研究赠款；拥有Astrazeneca许可的专利；来自NHS英格兰的部分资金； Sumaira基金会和MOG项目慈善机构的医疗咨询委员会成员； Guthy-Jackson慈善基金会的成员；欧洲charcot基金会的董事会成员； Magnims和英国NHSE IVIG委员会的指导委员会成员； NHSE神经免疫学患者途径主席；教育委员会的Ectrims理事会委员； MS和神经炎症和神经肌肉疾病的ABN咨询组成员。 这项研究由Argenx赞助。 由Argenx资助的Envision Pharma Group提供了医学写作支持。SJB：Argenx的咨询和研究支持；持有Argenx许可的专利。JA，DG，SD，AS，RV，RS：Argenx的员工。TvB: consultancy for Curare Consulting B.V. JP: support for scientific meetings and honoraria for advisory work from Merck Serono, Sandoz, Sanofi, Novartis, Chugai, Alexion, Clene, Roche, Medimmune, Amgen, Vitaccess, UCB, Mitsubishi, Amplo, Janssen; Alexion，Argenx，Roche，Medimmune，UCB，Amplo Biotechnology的研究赠款；拥有Astrazeneca许可的专利；来自NHS英格兰的部分资金； Sumaira基金会和MOG项目慈善机构的医疗咨询委员会成员； Guthy-Jackson慈善基金会的成员；欧洲charcot基金会的董事会成员； Magnims和英国NHSE IVIG委员会的指导委员会成员； NHSE神经免疫学患者途径主席；教育委员会的Ectrims理事会委员； MS和神经炎症和神经肌肉疾病的ABN咨询组成员。这项研究由Argenx赞助。由Argenx资助的Envision Pharma Group提供了医学写作支持。
无 CRISPR 基因组编辑时代的到来
1 “适应性细菌免疫中的可编程双 RNA 引导 DNA 内切酶”(PMID：22745249 PMCID：PMC6286148 DOI：10.1126/science.1225829) https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22745249/ 2 聚集的规律间隔的短回文重复序列-CRISPR 相关蛋白。 CRISPR 是与（适应性）免疫相关的基因所在位点的名称。它具有一个带有回文的独特序列，是由九州大学的石野吉住教授发现的。 Cas 是一组蛋白质的名称。 Cas9是一种被称为核酸酶的蛋白质，具有切割DNA双螺旋结构的功能。请参阅文章末尾的参考资料。 3.三井全球战略研究所的《2016年值得关注的四项技术：基因组编辑》（作者：冈田智之）中主要通过案例研究介绍了CRISPR-Cas9。 https://www.mitsui.com/mgssi/ja/report/detail/__icsFiles/afieldfile/2016/10/20/160215mt.pdf 4 iPS细胞研究应用研究所利用CRISPR-Cas9删除与免疫排斥有关的HLA基因组，成功创建了iPS细胞。此外，在杜氏肌营养不良症（MDM）病例中，该研究所通过使用自己开发的病毒样颗粒，将利用CRISPR-Cas9/CRISPR-Cas3的外显子跳跃的iPS细胞有效地递送至细胞，成功再生了骨骼肌干细胞。这是在小鼠身上进行的研究成果，希望未来能够应用于人类。 日本新药公司的MDM治疗药物“viltolarsen”和Sarepta Therapeutics公司的Eteplirsen（在日本未获批）都是常规核酸药物，并未使用基因组编辑技术。
2024年6月20日批准信-Everidys
2024年6月20日Sarepta Therapeutics，Inc。Attention: Patrick O'Malley 215 First Street Cambridge, MA 02142 Dear Patrick O'Malley: We have approved your request received December 21, 2023, to supplement your Biologics License Application (BLA) submitted under section 351(a) of the Public Health Service Act (PHS Act) for delandistrogene moxeparvovec-rokl to expand the approved indication to individuals at least 4 years of age for the treatment of卧床患者的Duchenne肌肉营养不良（DMD），并在DMD基因中确认突变。We have also approved your request to supplement your BLA submitted under section 351(a) of the PHS Act for delandistrogene moxeparvovec-rokl to expand the approved indication to individuals at least 4 years of age for the treatment of DMD in patients who are non-ambulatory and have a confirmed mutation in the DMD gene, according to the regulations for accelerated approval, 21 CFR 601.41.基于Elevidys Micro-Dystrophin的表达，非门诊患者的DMD指示得到了加速批准。对该补充的审查与以下国家临床试验（NCT）数字有关：NCT05096221和NCT04626674。此批准要求您进一步研究生物产品，以验证和描述其临床益处，而在替代终点与临床益处的关系或观察到的临床益处与最终结果的临床益处存在不确定性。ACCELERATED APPROVAL REQUIREMENTS Under accelerated approval regulations statutory provisions and we may grant marketing approval for a biological product on the basis of adequate and well-controlled clinical trials establishing that the biological product has an effect on a surrogate endpoint that is reasonably likely, based on epidemiologic, therapeutic, pathophysiologic, or other evidence, to predict clinical benefit or on the basis of an effect on a clinical终点除了生存或不可逆转的发病率。