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药房管理药物政策
描述：leveriDys（Delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗4至5岁年龄的卧床儿科患者。它旨在传递编码微肌营养蛋白的基因。由leveridys表达的微型链霉素是一种缩短版本，其中包含在正常肌肉细胞中表达的肌营养不良蛋白的选定结构域。该药物经加速批准批准，该药物允许替代终点（微肺炎水平）用于严重疾病，其中未满足治疗的需求。levidys的加速批准是基于两项正在进行的临床研究（研究102和研究103）的数据以及三项正在进行的试验的安全数据（研究101，研究102和研究103）。研究102是一个多中心三部分的2阶段研究，研究3是一项两部分的开放标签1期研究，在五个由年龄和卧床状态定义的DMD的男孩中。For the subset of patients 4-5 years of age who received the FDA approved dosage of Elevidys, the mean change from baseline in Elevidys micro-dystrophin expression levels at Week 12 following Elevidys infusion was 95.7% (n=3; standard deviation [SD]: 17.9%) in Study 102 Parts 1 and 2, and 51.7% (n=11; SD: 41.0%) in Study 103 Cohort 1。leverdys并未证明对功能结果具有统计学意义的治疗作用。然而，与安慰剂在北极星门诊评估（NSAA）的变化中，对16名参与者的探索性亚组分析（levidys：n = 8;安慰剂：n = 8）4至5岁，显示了leverbo的数值优势。2024年6月21日，FDA将加速的批准转化为Elevidys（Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl），以完全批准，以治疗4岁及4岁以上年龄的Duchenne肌肉营养不良的卧床患者。该机构还批准了非注重患者的leverdys的批准。第三阶段的踏板研究正在作为评估临床益处的验证性试验。2023年10月30日，Sarepta宣布了Topline的结果，Embark招募了125名DMD患者4-7岁的DMD患者。主要终点没有得到满足，因为NSAA的总分从第52周的基线变化（经过高甲基治疗的患者为2.6分，而在安慰剂治疗中为1.9点）没有达到统计学意义（n = 125，p = 0.24）。关键的次要终点，包括上升时间（TTR）和10米步行测试，显示出统计上的
罗扎诺利珠单抗治疗全身性重症肌无力患者的长期安全性结果：汇总分析
作者披露：John Vissing 曾担任 Amicus Therapeutics、Arvinas、Biogen、Fulcrum Therapeutics、Genethon、Horizon Therapeutics（现为 Amgen）、Lupin、ML Biopharma、Novartis、Regeneron Pharmaceuticals、Roche、Sanofi Genzyme（现为 Sanofi）、Sarepta Therapeutics 和 UCB Pharma 顾问委员会的顾问。他曾获得 Alexion Pharmaceuticals、argenx、Biogen、Edgewise Therapeutics、Fulcrum Therapeutics、Lupin、Sanofi Genzyme（现为 Sanofi）和 UCB Pharma 的研究、差旅支持和/或演讲者酬金。他是 Alexion Pharmaceuticals、argenx、Genethon、Horizon Therapeutics（现为 Amgen）、Janssen Pharmaceuticals（现为 Johnson & Johnson Innovative Medicine）、ML Biopharma、Novartis、Regeneron Pharmaceuticals、Roche、Sanofi Genzyme（现为 Sanofi）和 UCB Pharma 临床试验的首席研究员。Julian Grosskreutz 曾担任 Biogen、Alexion Pharmaceuticals 和 UCB Pharma 的顾问，他的机构获得了 Boris Canessa 基金会的研究支持。Ali A. Habib 曾获得 Alexion Pharmaceuticals、argenx、Cabaletta Bio、Genentech/Roche、Immunovant、Regeneron Pharmaceuticals、UCB Pharma 和 Viela Bio（现为 Amgen）的研究支持。他曾获得 Alexion Pharmaceuticals、Alpine Immune Sciences、argenx、Genentech/Roche、Immunovant、Inhibrx、Regeneron Pharmaceuticals、NMD Pharma 和 UCB Pharma 的酬金。Kimiaki Utsugisawa 曾担任 argenx、Chugai Pharmaceutical、HanAll Biopharma、Janssen Pharmaceuticals（现为 Johnson & Johnson Innovative Medicine）、Merck、Mitsubishi Tanabe Pharma、UCB Pharma 和 Viela Bio（现为 Amgen）的付费顾问；他还曾获得 Alexion Pharmaceuticals、argenx、日本血液制品组织和 UCB Pharma 的演讲酬金。 Tuan Vu 是 MG 临床试验的 USF 首席研究员，该临床试验由 Alexion Pharmaceuticals、Amgen、argenx、Cartesian Therapeutics、Dianthus Therapeutics、Immunovant、Johnson & Johnson、Regeneron Pharmaceuticals 和 UCB Pharma 赞助，并曾担任 Alexion Pharmaceuticals、argenx 和 CSL Behring 的发言人。他为 Alexion Pharmaceuticals、argenx、Dianthus Therapeutics、ImmunAbs 和 UCB Pharma 提供咨询服务。Marion Boehnlein、Maryam Gayfieva、Bernhard Greve、Thaïs Tarancón 和 Franz Woltering 是 UCB Pharma 的员工和股东。 Vera Bril 是 Akcea、Alexion Pharmaceuticals、Alnylam、argenx、CSL、Grifols、Ionis、Immunovant、Janssen Pharmaceuticals（现为 Johnson & Johnson Innovative Medicine）、Momenta（现为 Johnson & Johnson）、Novo Nordisk、Octapharma、Pfizer、Powell Mansfield、Roche、Sanofi、Takeda Pharmaceuticals 和 UCB Pharma 的顾问。她曾获得 Akcea、Alexion Pharmaceuticals、argenx、CSL、Grifols、Ionis、Momenta（现为 Johnson & Johnson）、Octapharma、Takeda Pharmaceuticals、UCB Pharma 和 Viela Bio（现为 Amgen）的研究支持。
欧洲的 ATMP
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