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药物和生物管道更新Q1 2024
carelonrx视图：根据其FDA标记，只能对Hemgenix进行一次施用。它旨在使用基于腺相关的病毒5-（AAV5）病毒载体提供固定基因的副本。同样，Fidanacogene可能会仅限于一个管理。fidanacogene使用生物工程的AAV病毒载体来传递其固定基因。虽然略有不同，但两种基因疗法都使用AAV技术来提供其预期的修复基因疗法。基于这种相似性，理论上一个人可以尝试两种基因疗法吗？似乎不太可能因一种血友病基因疗法的治疗失败，因此由于施用后，由于中和基因治疗载体（AAV）而导致的抗体，他们将能够使用其他基因治疗。但是，这个问题仍然没有得到答复，在决定使用哪种基因疗法时是一个重要的考虑因素。
黄热病毒和黄热病疫苗
• 科：黄病毒科；黄病毒属。• 形态：有包膜的球形颗粒，直径 40-60 纳米，具有二十面体核衣壳对称性和表面突起；病毒体含有三种结构蛋白：C（衣壳）、E（主要包膜蛋白）和 M（膜），并产生七种非结构蛋白。M 蛋白是病毒成熟过程中产生的前体 (pr)M 蛋白的小蛋白水解片段。黄热病毒有一种血清型，与七种基因型有关。• 核酸：线性、正义、单链 RNA，长 11 kb • 物理化学特性：在 >56°C 下加热 10 分钟灭活；37°C 下半衰期为 7 小时；对脂质溶剂、去垢剂、乙醚、胰蛋白酶、氯仿、甲醛和β-丙内酯敏感；暴露于辐射后传染性降低，在pH 1 – 3时失活。
一步三型taqman定量逆转录聚合酶链反应，用于检测猫科罗尼亚病毒，猫Panleukopenia病毒和猫白血病病毒
冠状病毒家族[1]。病毒基因组（约29 kb）包含11个开放式阅读框，它们编码四个结构蛋白和7种非结构性（NS）蛋白质。FCOV根据其致病性分为两种生物型：猫肠病毒（FECV）和猫感染性骨膜炎病毒（FIPV）[2]。FECV感染主要限于肠道，导致轻度，自限制的胃肠道疾病。FIPV会导致致命的多系统，免疫介导的疾病，该疾病是大坝老化的各种组织和器官，腹膜炎甚至死亡是损害的最典型迹象[2，3]。fipv被认为是FECV的突变体，导致病毒致病性和向性欲的变化。然而，可以解释FECV和FIPV的不同致病性的遗传差异仍然不清楚[1，4，5]。根据病毒抗原>
脑膜炎球菌疫苗接种后反应性心包炎
已有许多脑膜炎球菌感染后 RMP 的病例报告，但尚未发表过脑膜炎球菌疫苗接种后 RMP 的病例报告。RMP 是一种罕见疾病，可能比化脓性心包炎更严重；心包填塞相对常见，需要大剂量的类固醇和/或心包穿刺术。RMP 通常在发病后 6-15 天出现，其特征是 III 型超敏反应，要么针对脑膜炎奈瑟菌的特定血清型，要么针对新抗原，即因与微生物抗原的分子模拟而受损的心包组织。与化脓性心包炎相反，RMP 代表了一种晚期并发症，自 1969 年以来，全球文献中已报道了许多脑膜炎球菌感染后 RMP 的病例（表 2）。 5-10 严重疾病、年龄（成人和青少年）和 C 血清群似乎容易发生感染后免疫相关
cp.phoar.595 Eladocagene Exuparvovec-tneq（kibilid）
修订日志请参阅本政策末尾的重要提醒，以了解重要的监管和法律信息。描述Eladocagene Exuparvovec-Tneq（Kebilidi™）是基于重组的血清型2腺相关病毒（RAAV2）基因疗法，旨在提供dopa脱羧基酶（DDC）基因的副本，可编码芳族溶质溶液氨基氨基酸脱羧酸脱羧酸脱羧酸脱羧基酶（AADC）ENEADC）ENEADC）ENEADC）AADCEADCE AADE。FDA批准的指示（S）Kebilidi用于治疗AADC缺乏症的成年人和小儿患者。政策/标准提供者必须提交支持成员已满足所有批准标准的文件（例如办公室图表，实验室结果或其他临床信息）。根据本政策审查的所有请求要求医疗总监审查。是与Centene Corporation®相关的健康计划政策，当满足以下标准时，Kebilidi在医学上是必要的：I。初始批准标准
BEQVEZ 6487-A MEDB CMS P2024.DOCX
A.成员年龄在18岁以上。成员符合以下任何一个：1。成员在过去30天内具有负因子IX抑制剂测试结果2。如果成员在过去30天内具有阳性因子IX抑制剂测试结果，则必须在初始阳性结果的2周内产生阴性测试结果C.成员具有严重或中度严重的因子IX缺乏症（≤2％的正常循环因子IX），并且符合以下任何：1。成员目前正在使用第IX因子预防治疗2。成员具有威胁生命的出血的当前或历史3。成员有重复的，严重自发出血发作的病史。成员具有阴性腺相关病毒血清型RH74VAR（AAVRH74VAR）抗体测试结果E.成员先前尚未接受基因治疗
Qdenga 登革热四联疫苗（减毒活疫苗）...
Qdenga 是什么？Qdenga 是武田登革热四价疫苗（减毒活疫苗）的商品名，该疫苗由德国 IDT Biologika GmbH 公司通过重组 DNA 技术开发，在 Vero 细胞中生产，为武田公司生产。该疫苗由经过分子鉴定的减毒登革热血清型 2 病毒株和 3 种重组登革热病毒株组成，这些病毒株表达与登革热血清型 1、3 和 4 相对应的表面抗原。血清型特异性表面蛋白的基因被设计到登革热 2 型骨架中。本产品含有转基因生物 (GMO)。Qdenga 登革热四价疫苗（减毒活疫苗）是一种白色至灰白色注射用冻干粉（致密块）。它装在 2 毫升 USP 和 Ph.Eur Ⅰ型透明硼硅酸盐玻璃小瓶中，配有溴丁基橡胶制成的药用级橡胶塞和 13 毫米铝制卷边盖，带绿色翻盖密封。它以与稀释剂一起包装的单剂量小瓶形式提供，每包 10 剂。疫苗单剂量小瓶每 0.5 毫升剂量包含以下活性成分：
成像先天性心脏病的新技术
黄病毒，包括寨卡病毒（ZIKV）和登革热病毒（DENV），依靠其非结构蛋白5（NS5）来复制病毒基因组和抑制宿主IFN信号传导。deNV和zikV ns5s被证明可促进蛋白体介导的人stat2的蛋白质降解（HSTAT2）。然而，对于特定于物种的IFN抑制，蓝宝病毒NS5如何进化尚不清楚。在这里，我们报告了DENV血清型2（DENV2）NS5-HSTAT2复合物的结构 - 功能 - 特征。DENV2 NS5的MTase和RDRP结构域形成了与HSTAT2的盘绕线圈和N末端结构域相互作用的扩展构象，从而促进了细胞中的HSTAT2降解。DENV2/ZIKV NS5的扩展构象的破坏，但没有替代紧凑状态会损害其HSTAT2结合。我们对蓝宝病毒NS5的比较结构分析进一步揭示了一个保守的蛋白质相互作用平台，其微妙的氨基酸变化可能是基于不同IFN抑制机制的基础。一起，这项研究发现了蓝绿病毒NS5抑制hSTAT2的基本的构建选择机制。
精确的 CRISPR-Cas 介导的基因修复，最大程度减少失活......
尽管 CRISPR-Cas9 是基因治疗发展的关键，但其潜在的脱靶突变仍然是一个主要问题。在这里，我们建立了一种“间隔缺口”基因校正方法，将 Cas9 D10A 切口酶与一对相距 200 到 350 bp 的 PAM-out sgRNA 相结合。结合腺相关病毒 (AAV) 血清型 6 模板递送，我们的方法可在人类造血干细胞和祖细胞（HSPC 包括长期 HSC）和 T 细胞中实现有效的 HDR，同时将 NHEJ 介导的靶突变降至最低。利用间隔缺口，我们开发了一种修复 HBB 、 ELANE 、 IL7R 和 PRF1 基因中发生的致病突变的方法。我们实现了 20% 到 50% 的基因校正效率，同时将 NHEJ 介导的靶突变降至最低。根据深入的脱靶评估，经典 CRISPR-Cas9 诱导的频繁非预期遗传改变在用间隔缺口处理的 HSPC 中显著减少或消失。因此，间隔缺口基因校正方法为基因治疗提供了更高的安全性和适用性。
氨基霉素治疗增加了B组链球菌诱导的绒毛膜炎的胎盘白介素-1β-1β-beta浓度和多形核浸润：一项临床前研究
抽象背景：完整膜的早产期间的抗生素治疗与新生儿死亡的风险增加有关。目标：使用B组链球菌（GBS）诱导的绒毛膜炎的既定大鼠模型，我们假设氨苄西林治疗会增加胎盘炎症，如其他细菌感染所示。方法：在妊娠第19天，刘易斯大坝是腹膜内的（i.p.）由10 8 CFU接种β-溶血性血清型IA GBS（菌株＃16955易受氨苄西林敏感）。大坝被治疗。在48和60小时的INOCUCHITATION时，具有200 mg/kg氨苄青霉素（n = 9）或0.9％盐水（n = 10）。剖宫产在GBS插入后72小时进行。结果：氨苄青霉素的治疗与滤膜的多形核细胞数量增加（PMN）相关（平均1,536 vs. 532 pmn/mm 2; p <0.001）和更高的胎盘浓度IL-1β（平均