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自愿公告 一类创新药「TQA3038(siRNA)」完成I期临床研究
TQA3038是本集团自主研发的针对乙肝病毒（HBV）的小干扰RNA（siRNA）药物，用于治疗慢性乙肝。TQA3038是一种N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联的siRNA药物，可在肝脏中蓄积并有效降解靶RNA，抑制相关蛋白的翻译，从而阻断HBV的复制，有望在临床上显著提高功能性治愈率。TQA3038采用具有自主知识产权的核酸序列，与临床开发进展最快的siRNA相比，具有更强的体内外抗病毒活性。
鼻腔内递送与 Fas 信号阻断肽复合的抗凋亡 siRNA 可减轻脑缺血中的细胞凋亡
摘要：缺血性中风引起的神经元细胞死亡导致脑功能的永久性损害。Fas介导的外在凋亡途径和细胞色素c介导的内在凋亡途径是导致缺血性中风神经元损伤的两种主要分子机制。在本研究中，我们使用了Fas阻断肽（FBP）与带正电荷的九聚精氨酸肽（9R）偶联，与带负电荷的靶向Bax的siRNA（FBP9R/siBax）形成复合物。该复合物专门用于将siRNA递送至表达Fas的缺血性脑细胞。该复合物能够靶向抑制Fas介导的外在凋亡途径和细胞色素c介导的内在凋亡途径。具体而言，FBP靶向Fas/Fas配体信号传导，而siBax靶向参与内在途径中线粒体破坏的Bax。 FBP9R 载体系统能够将功能性 siRNA 递送至表面表达 Fas 受体的缺氧细胞 — 这一发现已通过 qPCR 和共聚焦显微镜分析得到验证。通过鼻内 (IN) 向大脑中动脉闭塞 (MCAO) 缺血大鼠模型施用 FBP9R/siCy5，脑成像显示该复合物专门定位于表达 Fas 的梗塞区域，但并未定位在大脑的非梗塞区域。单次鼻内施用 FBP9R/siBax 可有效抑制 Fas 信号传导并阻止细胞色素 c 的释放，从而显著减少神经元细胞死亡。FBP9R/siBax 的靶向递送代表了治疗脑缺血的一种有前途的替代策略。
基于碳点的阿霉素和 siRNA 共递送系统通过 MRP1 抑制肺癌化学耐药性
在紫外光照射下，CD-PEI 溶液有明显的绿光发射，表明 CD-PEI 具有优异的荧光性能，如图 S1 所示。CD-PEI 和 CD-PEI-DOX-siMRP1 的光致发光 (PL) 光谱已通过各种激发波长以 20 nm 为增量进行了表征。随着激发波长的增加，CD-PEI 的发射发生红移。CD-PEI 表现出优异而稳定的 PL 性能，有利于体内药物输送的跟踪。碳点中的发射可能是纳米量子限制效应引起的[29, 30]。此外，CD-PEI 还具有激发相关的发射行为[31, 32]，即当激发波长从 330 nm 增加到 510 nm 时，发射峰从 450 nm 移至 600 nm。多色 PL 行为可能是由于碳点表面发射陷阱分布不均匀造成的[33]。
人脑功能性子...
这项研究的目的是检查和比较内糖瘤细胞穿透性肽（CPP）EB1和PEG 2000的阳离子脂质体的效率。 （2х3）和辅助脂质1,2-二烯酰基-SN-甘油-3-磷酸乙醇胺（DOPE）用于抗BCR-ABL siRNA递送到K562人CML细胞系中。我们表明EB1和2х3-DOPE-DEPE-PEG 2000（0.62％mol。）脂质体通过内吞机制有效地将siRNA传递到K562细胞中，并且使用脂质体会导致对靶基因（BCR-ABL）和癌细胞增殖的表达更有效地抑制。综上所述，这些发现表明，PEG装饰的阳离子脂质体介导的siRNA递送可以有效地抑制某些肿瘤基因，并且代表了一种有希望的新型CML疗法。
系统评价 - 改善脚部自我保健实践...
基因操纵工具已经改变了生物医学研究，并改善了其用于治疗目的的可能性。这些工具在许多生物体中有助于有效的基因组修饰，并已成功应用于生物医学工程，生物技术和生物医学。他们还显示了减轻遗传和非遗传疾病的治疗应用的潜力。小型干扰RNA（siRNA）和定期间隔间的短上粒细胞重复/相关蛋白系统（CRISPR/CAS）是基因操作中应用的两种工具。本综述旨在评估siRNA和CRISPR/CAS作为遗传操作的新工具的分子影响。本综述讨论了siRNA和CRISPR/CAS的分子机制，以及siRNA和CRISPR/CAS的优点和缺点。本综述还将siRNA和CRISPR/CAS之间的比较作为基因治疗的潜在工具。siRNA治疗应用是通过蛋白质敲除发生的，导致细胞损害。siRNA在mRNA水平上敲低基因表达，而CRISPR/CAS在DNA水平上永久击倒基因。毫无结论，基因操纵工具具有改善治疗策略和植物衍生产品的应用的潜力，但是必须在基因编辑的临床应用之前建立道德标准。
ASO/siRNA/CRISPR-CAS9与TTR心脏淀粉样变性的抗体
在《联合国NCD宣言》中，国家缺乏进步，这表明许多卫生系统并没有跟上NCD负担的上升13。在获得基本的医疗服务，药物，技术以及检测和治疗CVD患者的基本卫生服务，药物，技术和程序方面存在显着差异。这些差异在某种程度上与一个国家的人均医疗保健支出相关。COVID-19大流行通过显着影响CVD患者的护理递送来加剧这一挑战。许多康复的COVID-19患者已开发出新的心血管健康状况14,15。根据《基本权利宪章》第35条
基于siRNA的治疗候选靶向PRDM2以抑制肺癌进展
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basic-sirna-respension-protocol.pdf
1。简短离心管，包含siRNA，以确保在管子的底部收集siRNA颗粒。2。使用表1。a中列出的所需量的所需的最终浓度重悬于无RNase 1X siRNA缓冲液中（请参见下面的注释）。例如：对于10 nmol的siRNA和20 µm库存浓度，加入500 µl 1x siRNA缓冲液。3。移液器上下溶液上下3-5次，避免引入气泡并牢固密封管（或多孔板）。4。在室温下将溶液放在轨道搅拌机/振动器上30分钟。5。简短离心管，包含siRNA，以确保将溶液收集在管子底部。6。使用260 nm处的紫外分光光度法验证siRNA的浓度。对于siRNA，1 µm = 13.3 ng/µl。对于microRNA模拟，1 µm = 14.1 ng/µl和microRNA发夹抑制剂，1 µm = 18.5 ng/µl请参阅FAQ，有关其他信息。7。RNA可以立即使用，或将等分等分为较小的体积以限制冻融周期的数量。重悬于的siRNA应将其存储在-20°C中，以手动除霜或非周期冰柜。在4°C下存储最多可容纳6周。