转录后基因沉默 (PTGS) 是了解和控制植物代谢途径的有力工具,是植物生物技术的核心。PTGS 通常通过将小干扰 RNA (siRNA) 递送到细胞中来实现。标准的植物 siRNA 递送方法(农杆菌和病毒)涉及将 siRNA 编码到 DNA 载体中,并且仅适用于某些植物物种。在这里,我们开发了一个基于纳米管的平台,用于直接递送 siRNA,并在完整的植物细胞中显示出高沉默效率。我们证明纳米管成功递送 siRNA 并沉默内源基因,这归功于有效的细胞内递送和纳米管诱导的保护 siRNA 免受核酸酶降解。这项研究表明,纳米管可以实现大量依赖于 RNA 递送到完整细胞的植物生物技术应用。
摘要:尽管人们对基因疗法有着极大的兴趣,但核酸的系统递送仍然面临巨大的挑战。要成功施用核酸,一种方法是将它们封装在脂质纳米颗粒 (LNP) 中。然而,静脉内施用的 LNP 大量积聚在肝脏中,并被网状内皮系统 (RES) 吸收。在这里,我们在 LNP 之前施用一种旨在暂时占据肝细胞的脂质体,即纳米引物。这项研究表明,用纳米引物预处理小鼠会降低 RES 对 LNP 的吸收。通过在肝细胞中快速积累,纳米引物提高了包裹人促红细胞生成素 (hEPO) mRNA 或因子 VII (FVII) siRNA 的 LNP 的生物利用度,分别导致更多的 hEPO 产生(增加 32%)或 FVII 沉默(增加 49%)。纳米引物的使用为改善 RNA 疗法的系统输送提供了一种新策略。关键词:mRNA、siRNA、脂质纳米颗粒、纳米载体、核酸疗法、纳米引物、Kup 细胞