XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search SystemsiRNA
摘要
*介绍作者：prashantn2001@nitte.edu.edu.in简介：鞘糖体具有更好的药物保留特性，并且对酸水解的弹性更大。siRNA大多用于癌症治疗中的转录后基因表达沉默。肺癌的阿霉素。 目标与目标：用于治疗肺癌的siRNA和阿霉素的鞘糖体的配方和评估。 方法：研究表明了如何使用3 2完整的阶乘设计来优化Bcl2 Si RNA-阿霉素的Sphiongosomes来治疗肺癌。 纳米形式的鞘糖体是使用薄膜水合过程制备的，并使用3 2完整的阶乘设计与可取性函数进行了优化。 评估了夹层有效性和囊泡尺寸数据。 TEM预测配方的大小，DSC和FTIR将检查进行热稳定性，血清稳定性和进行不育。 结果：发现该配方是球形的，平均直径为263.4 nm，PDI为0.198，夹层效率为69.2和-33.4 MV Zeta电位。 TEM的结果证明了200 nm粒径。 dsc和FTIR的物理混合物和配方的结果根据血清稳定性在范围内，该配方对核酸酶消化具有抗性12小时。 一项不育测试证明了该配方是无菌的摘要和结论：结果证实，鞘体体发育中的QBD方法可以改善配方过程。 该方法导致下降肺癌的阿霉素。目标与目标：用于治疗肺癌的siRNA和阿霉素的鞘糖体的配方和评估。方法：研究表明了如何使用3 2完整的阶乘设计来优化Bcl2 Si RNA-阿霉素的Sphiongosomes来治疗肺癌。纳米形式的鞘糖体是使用薄膜水合过程制备的，并使用3 2完整的阶乘设计与可取性函数进行了优化。夹层有效性和囊泡尺寸数据。TEM预测配方的大小，DSC和FTIR将检查进行热稳定性，血清稳定性和进行不育。结果：发现该配方是球形的，平均直径为263.4 nm，PDI为0.198，夹层效率为69.2和-33.4 MV Zeta电位。TEM的结果证明了200 nm粒径。dsc和FTIR的物理混合物和配方的结果根据血清稳定性在范围内，该配方对核酸酶消化具有抗性12小时。一项不育测试证明了该配方是无菌的摘要和结论：结果证实，鞘体体发育中的QBD方法可以改善配方过程。该方法导致下降
使用叶酸结合纳米粒子靶向 CD146 并抑制小鼠神经胶质瘤模型中的肿瘤生长
目的 胶质瘤干细胞 (GSC) 是肿瘤发生、治疗耐药和复发的原因。CD146 主要在分裂的 GSC 中表达并调节细胞周期进程。然而，针对 CD146 的体内靶向治疗效果的评估仍有待研究。在本研究中，作者旨在开发针对 GSC 的基因治疗，使用与叶酸-聚乙二醇 (FA-PEG-COL NPs) 结合的壳聚糖寡糖乳酸酯 (COL) 纳米颗粒 (NPs) 在体外和体内递送 CD146 小干扰 RNA (siCD146)，并确定 CD146 敲低对肿瘤生长的影响。方法 为了检查肿瘤细胞对 NPs 的摄取，进行了免疫荧光染色、流式细胞术和体内成像。通过蛋白质印迹和水溶性四唑盐-8 分析法测量了 siCD146 在小鼠神经胶质瘤细胞中的敲减效果。通过体内成像和组织学分析监测肿瘤生长来评估 siRNA 治疗靶向 GSC 的疗效。结果 通过小鼠尾静脉注射 NP 后观察到 FA-PEG-COL NP 在皮下和颅内神经胶质瘤中的体内蓄积。此外，体外递送 siCD146 离子交联 NP，降低了 CD146 水平，并抑制了神经胶质瘤肿瘤球的生长。在小鼠神经胶质瘤模型中对 siCD146 交联 NP 的体内治疗效果的评估显示，颅内肿瘤生长显著抑制，组织学检查发现一些小鼠的肿瘤完全切除。此外，与对照小鼠相比，siCD146 的递送显著降低了残留肿瘤组织中的 Ki-67 指数。结论 CD146 是一个潜在的治疗靶点，递送 siRNA 的叶酸结合 NP 可能有助于恶性胶质瘤的基因治疗。
INCLISIRAN 治疗高胆固醇血症
Inclisiran 由 The Medicines Company 开发。然而，诺华制药已于 2020 年 1 月完成收购，与 The Medicine Company 合并。此次收购将使 Inclisiran 成为诺华产品线中潜在的首创高胆固醇血症治疗药物。4 2020 年 12 月，诺华已获得欧盟批准，将 Inclisiran 作为首创 siRNA 降低胆固醇，每年服用两剂。它还被批准作为单一疗法，并与其他非他汀类降脂药物联合用于对他汀类药物不耐受的患者。5 英国国家医疗服务体系 (NHS) 将争取达成商业协议，使该药物从 2021 年开始广泛上市。6 目前，Inclisiran 尚未获得美国食品药品管理局 (USFDA) 的批准。7
lsm4218.pdf
模块描述现代生物技术和生物医学科学的革命进步对发现和开发药物的方式产生了重大影响。该模块通过探索基因，蛋白质和细胞如何转化为生物治疗药物，侧重于生物技术对药物发现和发育进步的贡献。涵盖的主题包括：重组蛋白和肽药物，抗体和纳米疗法，DNA和siRNA药物，细胞治疗，疫苗产生和癌症疫苗的新技术，基于诊断的靶向治疗方法（Theranostics）（Theranostics），以及OMICS技术（Omics Technology）以及OMICS技术（GENEMACS，PROTEEMASS，PROTEEMASS和METETEBOMICS）。资格和要求先决条件（需要的先决条件）：LSM2105分子遗传学或
silexion-therapeutics 报告肿瘤生长强劲。......
关于 Silexion Therapeutics Silexion Therapeutics 是一家专注于肿瘤学的临床阶段先锋生物技术公司，致力于开发创新的 RNA 干扰 (RNAi) 疗法，用于治疗由 KRAS 突变驱动的实体瘤，KRAS 突变是人类癌症中最常见的致癌驱动因素。该公司的第一代产品 LODER™ 在针对不可切除的胰腺癌的 2 期试验中显示出令人鼓舞的结果。Silexion 还在推进其下一代 siRNA 候选药物 SIL-204，旨在针对更广泛的 KRAS 突变，并在临床前研究中显示出巨大的潜力。该公司仍致力于突破肿瘤学治疗创新的界限，重点是改善难治性癌症患者的治疗效果。欲了解更多信息，请访问：https://silexion.com
研究会议
为了评估 P2X7 敲低对乳腺癌 (BC) 细胞行为的影响，我们设计了一种新型合成的可电离脂质 (SIL)，以便能够有效转染小鼠 4T-1 细胞中靶向 P2X7 受体 (siP2X7) 的 siRNA-LNP。合成并表征了 SIL。通过 HPLC-ELSD 评估 LNP 稳定性 (残留脂质) 并使用 MTT 测定法确定 SIL 和 siP2X7-LNP 的毒性后，使用共聚焦显微镜可视化 siP2X7-LNP 的细胞摄取。在 LNP 表征后，分别用划痕测定法和流式细胞术分析了 siRNA 封装、剂量、孵育时间、迁移抑制和凋亡诱导。最后，使用蛋白质印迹法测量 P2X7R 的总表达蛋白。
Steinert病的2024年晚期
基于RNA的候选药物 - 几个实验室已合成了能够特异性结合DMPK Messenger RNA并导致其降解的小RNA片段。Depending on its size and chemical composition, researchers distinguish several kinds: antisen oligonucleotides, interferential small RNAs (Small Interfering RNA in English, or Sirna), micro-arn ... to allow them to penetrate more effectively inside muscle cells, they were optimized: Del-desiran and Dyne-101 are associated with Fragment of antibodies which will bind to a receiver on the surface of muscle cells (the TFR1转铁接收器）虽然PGN-edoDM1和VX-670与能够越过细胞膜的肽有关。
抗病毒研究
对丙型肝炎病毒（HBV）的免疫耐受性对于发展慢性肝炎B至关重要，而大量产生和分泌的HBV表面抗原（HBSAG）被认为是关键的贡献者。HBSAG以HBV感染的肝细胞和携带HBV积分的肝细胞表示。HBSAG分泌或肝脏中表达的高抗原量是否决定其免疫调节特性，但是电源不清楚。因此，我们开发了一种新型的HBV动物模型，使我们能够研究分泌的HBSAG的作用。我们引入了先前描述的HBS突变，C65s，将HBSAG分泌废除为复制 - 胜任的1.3过高长度HBV基因组，并使用了与腺相关的病毒载体将其传递到小鼠肝脏中。AAV-HBV分别建立了Wildtype和C65S突变体HBV的载体状态。我们研究了治疗性疫苗接种后HBV载体小鼠中的抗病毒B和T细胞免疫。此外，我们将缺乏HBSAG分泌的效果与抗病毒siRNA的作用进行了比较。虽然缺少HBSAG分泌允许治疗疫苗接种后更高水平的可检测到的抗HBS抗体，但不论起始水平如何，它既不影响抗病毒T细胞反应也不影响肝内HBV基因的表达。用HBV siRNA限制了肝细胞中病毒抗原表达的治疗，无论HBV能力分泌HBSAG，都提高了治疗性疫苗接种的抗病毒功效。我们的数据表明，从血液中清除HBSAG不会显着影响HBV持久性或T细胞免疫。这表明需要肝病毒抗原表达的重复效果以破坏HBV免疫耐受性。
Brugarolas-2024-ARO-HIF2-ccr-23-3029.pdf
摘要 ◥ 目的：ARO-HIF2 是一种 siRNA 药物，旨在选择性靶向缺氧诱导因子 2 a (HIF2 a )，阻断透明细胞肾细胞癌 (ccRCC) 中的下游促癌信号传导。这项 1 期研究 (AROHIF21001) 的目的是评估安全性、耐受性、药代动力学，并确定推荐的 2 期剂量。患者和方法：接受过至少 2 种包括 VEGF 和免疫检查点抑制剂的疗法后病情出现进展的 ccRCC 受试者被逐步纳入剂量递增队列，ARO-HIF2 以每周 225、525 或 1,050 毫克的剂量静脉注射。结果：26 名受试者接受了 ARO-HIF2 治疗。最常见的治疗引起的不良事件 (AE)（无论因果关系如何）是疲劳（50.0%）、头晕（26.9%）、呼吸困难（23.1%）和恶心（23.1%）。四名受试者（15.4%）在治疗期间出现
Novartis每年两次*Leqvio®在临床上演示...
巴塞尔，2024年8月28日 - 诺华宣布今天在III阶段V-MONO研究中，来自每年两次的年度*Leqvio®（Inclisiran）的积极顶级结果，该研究达到了其主要端点。LEQVIO单一疗法在临床上有意义且具有统计学意义的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低与安慰剂和依泽替型的降低相比，患有低度或中度患动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的患者和中等风险的患者，并且未接受较低的脂肪降低脂肪较低的治疗。v-mono是评估小型干扰RNA（siRNA）疗法作为单一疗法对降低LDL-C的单一疗法的第一次试验，患有较低或中度患ASCVD风险的患者。诺华计划在即将举行的医疗会议上提出该试验的结果，并与包括美国食品药品监督管理局（FDA）在内的监管机构分享。