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治疗晚期甲状腺癌由于对各种治疗方式的抵抗而提出了挑战,从而限制了治疗选择。据我们所知,这项研究是第一个报告Temsirolimus与Nivolumab/ipilimumab的双重免疫疗法结合使用以治疗经过严重处理的晚期PDTC的效率。一名50岁的女性最初在她的右脖子上出现了快速扩大的肿块。随后的诊断表明甲状腺癌分化差,导致甲状腺切除术,然后进行术后放射治疗。四年后,对持续性咳嗽的检查显示,多个纵隔节点内这种疾病复发。对血液样本的遗传分析发现了肿瘤中的体细胞突变,涉及PTEN和TP53。尽管姑息放射线,lenvatinib和Nivolumab/ipilimumab治疗,该疾病仍在进行。因此,作为Nivolumab/ipilimumab方案的辅助作用,将Temsirolimus作为MTOR抑制剂发挥作用。这种组合方法在大约六个月的时间内产生了显着的临床改善和疾病控制。Temsirolimus可能抑制了异常激活的PI3K/AKT/MTOR信号传导途径,这是由PTEN遗传改变促进的,因此产生了有效的治疗反应。靶向药物和免疫疗法之间的这种协同作用为有限的治疗替代品的晚期PDTC患者提供了有希望的治疗策略。与其他靶向疗法结合使用时,观察到的SD或部分反应率范围为80%至97%。在先前的临床试验中,MTOR抑制剂已经证明了晚期甲状腺癌患者(包括患有PDTC患者)保持稳定疾病(SD)的能力。这些试验中的许多主要涉及分化的甲状腺癌,具有不同的遗传突变。甲状腺癌患者