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World File Search Systemthalassaemia
引用：Premawardhena A，Perera C，Wijethilaka MN等。脱发胺，脱发和脱发三铁螯合剂com
摘要引入尽管医疗管理有所改善，但许多患有输血依赖性β-丘脑贫血的患者由于输血相关的铁超负荷而过早死亡。根据当前的指南，即使有两个铁螯合剂的最大治疗剂量，也无法实现铁的最佳螯合。在这里，我们评估了三合一组合治疗与脱脂氧胺和脱发氧胺和脱甲酸脱脂型对铁螯合β-硫代基质症患者的双重组合对铁螯合对铁螯合的双重组合的疗效和安全性。方法和分析，这是一个单中心，开放标签，随机，对照，对照临床试验，该试验在斯里兰卡拉加马州ragama的科伦坡北教学医院成人和青少年丘脑中心进行。血液学和遗传确认的输血 - 依赖性β-甲性贫血的患者被纳入干预或对照组。干预臂将接受口服脱脂，口服脱脂酮和皮下去feroxamine的组合6个月。控制臂将接受口服脱发和皮下脱氧胺的组合6个月。通过减少治疗后血清铁蛋白的减少来衡量的铁超负荷将是主要结局指标。通过T2* MRI测量的肝脏和心脏铁含量的降低以及试验药物的副作用概况是次要结果指标。P/06/02/2023）。试验结果将在知名期刊的科学出版物中传播。伦理和传播该研究的伦理批准是从凯拉尼亚大学医学院伦理委员会获得的（参考文献试验注册号该试验在斯里兰卡临床试验注册中注册（参考：SLCTR/2023/010）。
指导方针
编辑和附属机构 Cappellini Maria Domenica，意大利米兰 Ca' Granda Foundation Maggiore Policlinico 医院医学和医学专业系血液学教授 Cohen Alan，美国宾夕法尼亚大学医学院儿科教授 Porter John，英国伦敦大学学院血液学系地中海贫血和镰状细胞科主任血液学教授 Taher Ali，黎巴嫩贝鲁特美国大学医学中心医学、血液学和肿瘤学教授、内科系主任 Viprakasit Vip，泰国曼谷玛希隆大学 Siriraj 医院儿科血液学/肿瘤学部血液学副教授和泰国曼谷 Siriraj 地中海贫血中心地中海贫血研究项目协调员
临床指南Lyfgenia（Lovotibeglogene autotemcel）
疾病：有效性和价值。临床和经济评论研究所； 2023年4月12日。可用：https：//icer.org/wp-content/uploads/2023/04/scd_for-publication.pdf 2。Farmakis D，Porter J，Taher A，Domenica Cappellini M等。2021 Thalassexemia International
医疗援助公告
1. Casgevy [处方信息]。马萨诸塞州波士顿：Vertex Pharmaceuticals Incorporated；2024 年 1 月。2. 美国国立卫生研究院 – 国家心肺血液研究所《镰状细胞病循证管理》，专家小组报告，2014 年。网址：https://www.nhlbi.nih.gov/sites/default/files/media/docs/sickle-cell-disease report%20020816_0.pdf。访问日期：2024 年 3 月。3. Cappellini MD、Farmakis D、Porter J、Taher A 编辑。2021 年输血依赖性地中海贫血 (TDT) 管理指南。第 4 版。地中海贫血国际联合会 (TIF)。网址：https://thalassaemia.org.cy/。访问日期：2024 年 3 月。4. Frangoul H、Altshuler D、Cappellini MD 等人。CRISPR-Cas9 基因编辑用于治疗镰状细胞病和 β-地中海贫血。N Engl J Med。2021；384：252-260。5. Connor RF、Fosmarin AG、Tirnauer JS。血液学的新进展。UpToDate [互联网数据库]。马萨诸塞州沃尔瑟姆：UpToDate Inc。2024 年 2 月 29 日更新。访问日期：2024 年 3 月 18 日。6. Fitzjugh C。镰状细胞病的研究性疗法。UpToDate [互联网数据库]。DeBaun MR、Tirnauer JS 编辑。马萨诸塞州沃尔瑟姆：UpToDate Inc。2023 年 12 月 22 日更新。访问日期：2024 年 3 月 15 日。
西南伦敦成人 2 型糖尿病 (T2DM) 处方指南 目标受众 本文件旨在供健康
以下情况不适合通过 HbA1c 来诊断糖尿病：• 所有儿童和年轻人• 任何年龄段的疑似患有 1 型糖尿病的人• 糖尿病高风险的急性病患者（例如需要住院治疗）、严重创伤或心血管疾病 (CVD) 事件后患者• 服用可能导致血糖快速升高的药物（例如类固醇、抗精神病药）的人• 患有急性胰腺损伤的人，包括胰腺手术• 孕妇• 终末期肾病患者• 正在使用抗病毒药物治疗 HIV 感染的人• 如果红细胞寿命异常，例如缺铁性贫血、地中海贫血，请谨慎解释 HbA1c• 注意：请注意，患有急性感染、创伤、循环系统或其他压力的人的严重高血糖可能是暂时的，不能诊断为糖尿病
儿童的镰状细胞病（SCD）
和你在一起。这是正常的，我们很高兴自己见到它们。联系方式专家护士艾玛·普雷斯科特（Thalassecott，thalassyia）020 7288 5225 Matty Asante-Owusu（成人社区Matron）07920 711 210 Edith Aimiuwu/ Emma Savie/ Emma Savie-Disu成人）07887 987 931血液学顾问Ryan Mullally博士Ali Rismani博士Ali Rismani博士Emma Drasar儿科顾问Janine Younis Arpana Soni博士Arpana Soni博士，如果您或您的家人有任何其他问题，请不要犹豫，请不要犹豫，与Whittington Health的上述医疗保健专业人员联系。
据报道，欧盟/EEA
•将普通人群的风险评估为低，因为大多数感染都以轻度的童年疾病形式，尽管可能会发生一些并发症。•考虑到病毒循环的不确定性，孕妇的妊娠风险不到20周，妊娠的风险是低至中度的，估计有30-40％的育龄妇女易受感染，并且在一小部分感染妊娠中发生严重的结果。•被评估为中度的免疫抑制人的风险，因为这些患者无法清除感染，并且可能患有慢性贫血，全年的贫血，移植物丧失或功能障碍和器官侵入性疾病。•患有慢性血液疾病患者的风险（例如镰状细胞疾病，丘脑症等）被评估为中度，因为B19V感染会导致瞬时性相位危机。
实现 DNA 的医疗潜力仍是一项成本高昂的挑战
这些疗法通常单次治疗费用约为 100 万美元，如果算上治疗费用（例如住院费用以及分离和操作细胞所需的程序费用），费用会更高。去年，美国食品和药物管理局批准了首个治疗血友病 B 的基因疗法，B 是一种损害血液凝固的遗传性疾病。每次治疗费用为 350 万美元，这种名为 Hemgenix 的疗法是世界上最昂贵的药物。与基于小分子药物的更成熟的疗法相比，基因疗法的开发和生产成本更高。但基因疗法也带来治愈的希望，使接受治疗的人既不必长期依赖昂贵的药物，也不必承担住院的风险。一些人认为这证明高昂的成本是合理的：如果一种疗法可以节省数百万的下游治疗费用，那么初始支出总体上仍然可以省钱。毕竟，随着时间的推移，更传统的治疗方法的成本会累积起来：例如，一项研究发现，在美国，治疗一名镰状细胞性贫血患者直到 64 岁的费用为 170 万美元（KM Johnson 等人，Blood Adv. 7，365–374；2023）。即使在富裕国家，医疗保健系统也无力承担与基因疗法相关的高昂初始成本。2021 年，马萨诸塞州萨默维尔的治疗药物开发商 Bluebird Bio 撤回了在欧洲销售一种治疗 β-地中海贫血（另一种血液病）的基因疗法的计划，因为未能与欧洲当局就价格达成协议。该公司表示将把销售重点放在美国，因为美国对药品成本的监管相对较少。但即使在美国，成本也很重要。马萨诸塞州波士顿卫生经济智库临床与经济评论研究所所长 Steven Pearson 表示，美国的健康保险通常由雇主补贴，有些雇主已经表示，他们可能会在明年限制对基因疗法的覆盖。与此同时，中低收入国家则完全陷入困境。这尤其令人痛心，因为其中一些疾病，如β-地中海贫血和镰状细胞病，在世界较贫穷的地区比在富裕国家更常见。例如，在一些撒哈拉以南地区，据估计约有 2% 的儿童出生时就患有镰状细胞病。考虑到筛查很少，这个数字很可能被低估了。