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人造血干细胞的体内编辑治疗蛋白的红细胞表达
有针对性的基因组编辑具有治疗需要蛋白质替代疗法的疾病的巨大治疗潜力。为了开发独立于特定患者变形的平台，可以将治疗转基因插入安全且高度转录的基因座，以最大程度地提高蛋白质表达。在这里，我们描述了一种实现人类造血干/祖细胞（HSPCS）中有效基因靶向有效基因的方法，并通过红细胞动力学谱系对临床相关蛋白质的鲁棒表达。使用CRISPR-CAS9，我们在内源性α-珠蛋白启动子的转录控制下整合了不同的转基因，从而概括了其高和红细胞的特异性表达。源自靶向HSPC的促成的细胞分泌不同的治疗蛋白，该蛋白保留了酶活性和交叉校正患者细胞。此外，修饰的HSPC在移植小鼠中保持长期重生和多系分化潜力。总的来说，我们为不同的治疗应用（包括血友病和遗传的代谢疾病）建立了一个安全且通用的基于CRISPR-CAS9的HSPC平台。
社论：与糖尿病相关并发症的病理生理学的新颖见解：对改善治疗策略的影响，卷II
糖尿病（DM），尤其是2型糖尿病（T2DM），是全球最普遍的慢性疾病之一，具有广泛的并发症，严重影响了患者的生活质量（1-3）。此外，糖尿病并发症，例如糖尿病性视网膜病（DR），糖尿病性肾病（DN），糖尿病足溃疡（DFUS），Sarcopenia和Neuropathy，尽管糖尿病护理的进步，但仍继续挑战临床管理（4-6）。与糖尿病相关并发症的基础机制涉及各种因素，包括代谢障碍，免疫反应，内皮功能障碍和线粒体损伤等（7-10）。为了更深入地了解与糖尿病相关并发症的病理生理学，我们组织了当前的研究主题，“对与糖尿病相关并发症的病理生物生物生物生物生物的新颖见解：在促进II的改善治疗策略的影响之后”，此后，II卷，旨在探索这些机构的成功I，旨在探索这些机制。该研究主题于2023年5月23日启动，并于2025年1月17日关闭。在这几个月中，收到了总共88项提交的意见，包括84项手稿和4个摘要。Finally, 37 high-quality articles were selected and published, covering a wide range of topics related to diabetes-related complications, including DR, DN, diabetic peripheral neuropathy (DPN), T2DM-associated periodontitis, metabolic regulation, immune-in fl ammatory processes, and emerging biomarkers ( Yang et al.，Li等。 ，Li等。 ，他等人。 ，Xu等。 ）。，Li等。，Li等。 ，他等人。 ，Xu等。 ）。，Li等。，他等人。，Xu等。）。这些研究不仅为推动这些并发症的机制提供了新的见解，还强调了潜在的生物标志物，
法国圭亚那的结ab：与治疗失败相关的定量和定性因素
摘要背景：控制疮的策略应适用于本地设置。法国圭亚那的传统社区具有非西方的疾病和健康概念。目标：这项研究的目标是探索知识，态度和实践，以识别与这些社区中cab脚治疗失败相关的潜在因素。方法：在2021年4月01日至2021年8月31日之间在卡扬医院或13个卫生中心之一中看到的a疮的患者被包括在内，并在6周后再次看到以检查持久性病变。在围绕和6周时都发现了与治疗失败有关的因素。半结构化访谈是与参与者多样化的子样本进行的。结果：总共有164名参与者在定量组件中包括了21个定性组成部分。宣布已服用第二种治疗剂量与治疗成功有关。西方治疗并不总是负担得起的。用局部治疗观察到比口服伊维菌素更好的依从性，而苄氯菊酯单一疗法则与失败有关。与cabies相关的耻辱感在美洲印第安人和海地人中很高，但在Ndjuka Maroons中不存在。参与者报告的环境解音非常复杂。结论：传统圭亚那社区中疮的治疗可能会因当地对盛装配方的看法，疾病相关的污名和获得医疗保健的差异而有所不同。在制定针对居住在偏远地区和移民人口的传统社区的sc ab夫时，应考虑这些因素。
乌干达看到埃博拉疫苗试验的“最快推出”：WHO
通过分析被鉴定为潜在的治疗靶点的每个基因，研究人员进一步探索了其他生物学证据，以加强蛋白质与心力衰竭亚型之间的因果关系。然后，他们在175,000名非裔美国人，西班牙裔和欧洲血统的多项式遗传学数据集中验证了这些发现，并使用替代蛋白质组学平台复制了结果。
准确确定整个标记位置 -
透明质酸（HA）是一种天然存在的非硫磺糖胺聚糖（GAG），与细胞表面相关的生物聚合物，是组织细胞外基质（ECM）的关键组成部分。以及出色的物理化学特性，HA还具有多方面的生物学作用，其中包括但不限于ECM组织，免疫调节和各种细胞过程。环境提示，例如组织损伤，感染或癌症改变HA的下游信号传导功能。与天然HA不同，HA的碎片对炎症，癌症，纤维化，血管生成和自身免疫反应具有多样化的影响。在这篇综述中，我们旨在将HA作为一种治疗性递送系统开发过程，来源，生物物理化学特性以及天然和碎片HA的相关生物学途径（尤其是通过细胞表面受体）。我们还试图概述HA（天然HA与片段）在调节炎症，免疫反应和各种癌症靶向递送应用中的潜在作用的概述。本评论还将详细讨论了基于HA的治疗系统，医疗设备和未来观点。
肌萎缩性侧面硬化症的寡聚结构具有基因检测，咨询和治疗意义
iacoangeli，1,2,3 Mamede decarvalho，14 Vivian在Drory中，15,16 Jonathan D Glass，17 Mark Gotkine，24 Susana Pinto，32 Jan Herman Veldink，Jan Herman Veldink，Jan Herman Veldink，iacoangeli，1,2,3 Mamede decarvalho，14 Vivian在Drory中，15,16 Jonathan D Glass，17 Mark Gotkine，24 Susana Pinto，32 Jan Herman Veldink，Jan Herman Veldink，Jan Herman Veldink，
针对1 kSHV相关疾病的基因疗法的设计，开发和评估2
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细胞功能障碍和死亡作为糖尿病的治疗剂
全世界有超过5亿成年人患有糖尿病，这一数字不断增加。糖尿病每年可导致500万人死亡和每年巨大的医疗费用。b -cell死亡是1型糖尿病的主要原因。b-细胞分泌功能障碍在2型糖尿病的发展中起关键作用。还提出，由于凋亡死亡而导致的B细胞质量损失对于2型糖尿病的发病机理至关重要。B细胞的死亡是由多种因素引起的，包括促炎性细胞因子，慢性高血糖（糖毒性），高浓度的某些脂肪酸（脂肪毒性），反应性氧，内质性网状胁迫和胰岛淀粉样蛋白沉积物。不幸的是，当前可用的抗糖尿病药物都不支持维持内源性B细胞功能质量，表明未满足的医疗需求。在这里，我们在过去的十年中全面审查了对保护B细胞免受功能障碍和凋亡死亡的药理兴趣分子的研究和鉴定，这可能为糖尿病创新疗法的发展铺平道路。
理想的药物间相互作用或当令人担忧的问题成为新的治疗策略时
药物相互作用有时被认为是有害的，并会导致不良反应。然而，在某些情况下，有些人是治疗效果的利益相关者，这种组合策略被一些药物组合所利用，包括左旋多巴 (L-Dopa) 和多巴脱羧酶抑制剂、β-内酰胺类抗生素和克拉维酸、5-氟尿嘧啶 (5-FU) 和亚叶酸以及青霉素和丙磺舒。最近，一些药物组合已被整合到现代药物设计策略中，旨在通过新化合物不仅作为协同关联，而且作为活性的真正增强剂来提高已上市药物的效率。在这篇评论中，我们提供了此类策略的最新示例，特别关注微生物学和肿瘤学。
酶 ALPK2：致命心力衰竭的治疗靶点
蛋白质磷酸化过程是调节身体各种功能的关键，包括心脏泵血能力。该过程由一种称为蛋白激酶的酶控制，这种酶将磷酸基团添加到目标蛋白质上的特定氨基酸上。这种修饰会改变蛋白质的结构，导致其活性和与其他分子的相互作用发生变化。酶活性的破坏是心脏僵硬的关键原因。