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心脏基因治疗
摘要：尽管临床基因治疗取得了初步成功，已有几种产品获批用于临床，数百种产品正处于临床审批的最后阶段，但尚无一种基因治疗方法对心脏有效。本文，我们回顾了过去在几项心脏基因治疗临床试验中获得的经验，这些试验的目的是诱导缺血性心脏的治疗性血管生成，并尝试调节心力衰竭患者的心脏功能。对迄今为止取得的结果进行严格评估表明，心脏基因传递的效率仍然是阻碍成功的一大障碍，但也需要在建立更可靠的大型动物模型、选择更有效的治疗基因、更好地设计临床试验和更深入地了解心脏生物学方面寻求改进。我们还强调了心脏基因治疗发展中未来前景广阔的几个领域。特别是，从使用蛋白质编码 cDNA 进行基因添加研究到使用小 RNA 疗法调节基因表达的转变，以及精准基因编辑的改进，为心肌梗死后的心脏再生和遗传性心肌病的基因校正等应用铺平了道路，而这些应用直到十年前还无法实现。
基因治疗和杜氏肌营养不良症
基因治疗中使用的载体是由经过改造的病毒制成的。如果一个人已经接触过与载体中使用的病毒相同的病毒，那么他或她可能已经对该病毒产生了抗体。这些预先存在的抗体可能会使某人不适合接受基因治疗，因为抗体会在载体进入人体时识别载体，就像抗体识别以前感染的病毒一样。
FlashRNA® 用于 RNA 治疗
- 淋巴回流受损和四肢肿胀 - 未排出的间质液/淋巴液积聚。它可能发生在癌症手术和淋巴结切除后。事实上，10-15% 的女性在乳腺癌康复后会出现手臂继发性淋巴水肿。淋巴水肿没有治愈方法。Theralymph 临床计划的主要目标是建立一种针对继发性淋巴水肿的多基因疗法，基于两种因子的瞬时表达，允许恢复正常的淋巴功能。FlashRNA ® 将用于通过皮内注射递送两种治疗性 RNA。
抗真菌治疗 - SCH
伏立康唑、泊沙康唑、脂质体两性霉素 B (L-AmB；Ambisome®) 和棘白菌素类药物（如米卡芬净）可能适用于 IFI 高风险儿童，包括霉菌和酵母菌感染。关于其中一种药物优于其他药物的证据有限。然而，这些药物在可用配方和毒性方面确实有所不同。药物相互作用和患者间/患者内药代动力学差异（需要治疗药物监测）也是重要的限制因素，尤其是对于年幼儿童使用唑类抗真菌药物，尽管这些药物比两性霉素 B 和棘白菌素类药物有优势，因为目前有口服配方。选择预防措施时应考虑个体患者因素、药品福利计划批准的适应症、给药的便利性和成本。
基因治疗中的密码子优化
密码子的优化已进化为通过利用遗传密码的冗余，从而增强蛋白质表达效率，从而为单个氨基酸提供多个密码子选项。最初在大肠杆菌中观察到的最佳密码子使用与高基因表达相关，这推动了从基础研究扩展到生物药物和疫苗开发的应用。该方法对于调节基因疗法的免疫反应特别有价值，并且具有创建组织特异性疗法的能力。然而，挑战仍然存在，例如对蛋白质功能产生意外影响的风险以及评估优化有效性的复杂性。尽管存在这些问题，但密码子优化对于推进基因疗法至关重要。这项研究在基因疗法的背景下对当前的密码子优化指标进行了全面综述及其在研究和临床应用中的实际用途。
微生物组引导的抗抑郁治疗
抑郁症是一种高度普遍且异质性的疾病，通常以对抗抑郁剂治疗的反应可变。最近的研究强调了肠道轴是精神病的关键调节剂，强调了微生物群对神经递质合成，免疫调节和全身炎症的影响。证据表明，肠道营养不良有助于治疗耐药性，而特定的细菌菌株（例如乳酸杆菌和双歧杆菌）会增强抗抑郁药疗效。相反，致病物种促进神经炎症，损害药物反应。微生物组引导的抗抑郁治疗的新兴概念为优化精神疗法提供了一种精确的医学方法。宏基因组学，代谢组学和人工智能的进步促进了个性化的治疗策略，Incorpo评级益生菌，益生元和粪便微生物群移植（FMT）作为常规药物治疗的辅助手段。研究表明，微生物组的调节可能会增强5-羟色胺的可用性，减少全身性炎症并改善抗抑郁剂预后，尤其是在耐治疗抑郁症中。尽管有很有希望的发现，但关于长期影响，最佳微生物干预措施和个性化治疗方案仍然存在几个差距。此外，年龄，性别，饮食和昼夜节律影响了微生物群的位置，需要进行量身定制的干预措施。
高压氧疗法
Pasek（2023）发表了一项试验随机对照研究，评估了局部高压氧疗法（THOT）和Atrauman AG医学敷料（MD）的应用。[6]患有慢性动脉溃疡的患者（n = 30）被随机分配到MD和THOT（n = 16）或单独分配给MD（n = 14）。进行治疗4周。使用Planimetric方法评估了愈合溃疡的进展，而疼痛疾病的强度则通过视觉模拟量表（VAS）评估。在两个研究组中，治疗溃疡的平均表面积从8.53±1.71 cm2降低到THOT组的8.53±1.71 cm2至5.55±1.11 cm2（p <0.001）和MD（P <0.001）和8.43±1.51 cm2至6.28±1.13 Cm2。疼痛强度从THOT组（P <0.001）中的7.93±0.68点降低到5.00±0.63点，MD组的疼痛强度从5.00±0.63点（P <0.001）和8.00±0.67点降低到5.64±0.49点（P <0.001）。THOT组的基线溃疡面积的百分比变化（34.6±8.47％）大于MD组（25.23±6.01％）（p = 0.003）。作者得出的结论是，局部高压氧疗法作为对治疗的补充，使用专门的医疗敷料可以提高下肢动脉溃疡治疗的有效性，以减轻溃疡区域和疼痛。