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针对数千种人类致病变异的 CRISPR 主编辑器的自动设计
1. 纽约基因组中心，纽约州纽约市，美国。2. 纽约大学生物学系，纽约州纽约市，美国。† 这些作者贡献相同。 * 电子邮件：neville@sanjanalab.org 关键词：Prime 编辑、CRISPR、致病变异、ClinVar、人类遗传变异
multicrispr：用于主要编辑和数千个目标的并行定位的 gRNA 设计
近年来，通过 Crispr/Cas9 技术靶向编码基因组引入单核苷酸缺失/插入已成为一种标准程序。它迅速催生了多种方法，例如 Prime Editing、Crispr/Cas9 辅助 APEX 邻近标记蛋白质或同源定向修复 (HDR)，但支持这些方法的生物信息学工具却落后了。新应用通常需要特定的向导 RNA (gRNA) 设计功能，而通用的 gRNA 设计工具却严重缺失。在这里，我们回顾了 gRNA 设计软件并介绍了 multicrispr，这是一种基于 R 的工具，旨在设计单个 gRNA 以及并行靶向许多基因组位点的 gRNA 库。该软件包易于使用，可检测、评分和过滤 gRNA 的效率和特异性，可视化和汇总每个目标或 Crispr/Cas9 序列的结果，最后返回基因组范围以及首选的、无脱靶 gRNA 序列。为了通用，multicrispr 定义并实施了一个基因组算法框架，作为轻松适应尚未出现的技术的基础。其性能和新的 gRNA 设计概念（例如针对 gRNA 库的目标集特定过滤）使 multicrispr 成为处理类似筛选方法时的首选工具。