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抽象演示
下午6点至8点海报会议厅G-H（圣地亚哥会议中心）616急性髓性白血病：研究性药物和细胞疗法：海报II 2883.3阶段1/2，开放式和多核研究，评估CD123天然杀手Celler（NKCE）的安全性，耐受性和初步功效，sar44399999999。在新诊断的急性髓样白血病（AML）的患者中，没有资格进行强化化学疗法的患者下午6点至8点海报会议厅G-H（圣地亚哥会议中心）616急性髓性白血病：研究性药物和细胞疗法：海报II 2883.3阶段1/2，开放式和多核研究，评估CD123天然杀手Celler（NKCE）的安全性，耐受性和初步功效，sar44399999999。在新诊断的急性髓样白血病（AML）的患者中，没有资格进行强化化学疗法的患者
开发小分子 Losmapimod 来调节基因表达，治疗 FSHD 的根本原因
• 使用专有探针库确定目标 • Fulcrum 产品引擎将 p38α (MAPK) 确定为 DUX4 表达的关键调节器 • 使用基因组学和化学基因组学工具在多个细胞中验证 p38α (MAPK) • 确定可降低 DUX4 表达的化合物 • 使用患者来源的肌管建模疾病 • 第 1 阶段：临床安全性、耐受性、剂量 (PK) • 第 2 阶段：临床概念验证 • 第 3 阶段：临床益处确认
长效抗逆转录病毒治疗
• 剂量：长效卡博特韦注射剂为 600 毫克（3 毫升）注射剂，首次注射后 1 个月重复注射，之后每 2 个月重复注射一次。可选择口服引导剂，每日一次 30 毫克卡博特韦，持续约 1 个月，以评估卡博特韦的耐受性。如果使用口服卡博特韦引导剂，应在口服引导剂的最后一天（或完成口服引导剂后 3 天内）注射卡博特韦的首剂。
年度报告2023-2024
该研究将评估单剂量和多种剂量的IMC-M113V的安全性，耐受性，PK和抗HIV活性。imc- M113V是一种针对病毒（IMMTAV®）的免疫动物单克隆T细胞受体，这是一种新型的BI特异性蛋白质疗法，旨在在患有慢性HIV感染的个体中靶向消除HIV储层的靶向消除研究：两部分将在两部分进行研究：部分将在两部分中进行：第1部分将评估单次登上剂量的剂量;第2部分将评估多个上升剂量时间表。作为I期临床试验，CIRG与爱丁堡CRF合作。
食欲素受体拮抗剂作为新治疗靶点，突破失眠症现行药物治疗的局限性
失眠症是一种常见病，被认为是多种身心疾病的危险因素，会导致生活质量下降和医疗费用增加。尽管认知行为疗法 (CBT) 通常被推荐作为主要干预措施，但由于资源有限，其普及度受到限制，这促使药物干预作为临床的主要治疗方法。本研究回顾了当前失眠症药物治疗的益处和风险，特别提到了食欲素系统作为治疗的新靶点。GABA 能机制增强剂（苯二氮卓类 (BZD) 和“Z 类药物”）的处方已显示出在短期失眠治疗中（少于 4 周）的疗效，然而，人们对其长期有效性、不良耐受性和安全性（包括潜在的依赖性）提出了担忧。具有抗组胺特性的药物，包括某些抗抑郁药和抗精神病药，表现出短期疗效，但有记录显示耐受性有限，尤其是在老年人中。褪黑激素有各种配方，使用缺乏全面的长期数据。双食欲素受体拮抗剂 (DORA)，如 daridorexant、lemborexant 和 suvorexant，代表了一种治疗失眠的新方法，它抑制觉醒而不是增强镇静。作为欧洲药品管理局 (EMA) 批准用于治疗失眠的唯一 DORA，
alpha-bicyclo-DNA骨架反义寡核苷酸
主链修饰的进步正在推动具有增强的生物稳定性和耐受性谱的核酸治疗剂的发展。我们已经开发了一种基于α异源主链糖的新型7'，5'-α-BC-DNA（ABCDNA）支架，并先前证明了寡核苷酸含有这种修饰的寡核苷酸，该修饰显示了成功的靶向外显子鞋鞋。在这里，我们显示了含有AbcDNA核苷酸的Gapmer反义寡核苷酸（ASOS）的第一个生物物理和体内基因敲低功效的初步结果，而不是使用完善的2'MoE修饰碱基。
对于立即释放的Sun Pharma的GL0034（Utreglutide）表现出显着的体重减轻，葡萄糖代谢和脂质降低疗效
MUMBAI, India and NEW YORK, June 22, 2024 /PRNewswire/ -- Sun Pharmaceutical Industries Limited (Reuters: SUN.BO, Bloomberg: SUNP IN, NSE: SUNPHARMA, BSE: 524715) (together with its subsidiaries and/or associates referred as "Sun Pharma”) announced results from a Phase 1, multiple ascending-dose study evaluating the safety, tolerability,肥胖成年人中GL0034（Utreglutide）的药代动力学和药效学。该数据在2024年6月21日在佛罗里达州奥兰多市的美国糖尿病协会（ADA）的第84届科学会议上展出。肥胖是一个迅速增长的全球健康问题，导致了许多代谢疾病，包括2型糖尿病（T2DM），心血管疾病和代谢功能障碍 - 相关的衰弱性肝炎（MASH）。有效的治疗对于管理肥胖及其相关的合并症至关重要。GLP-1（胰高血糖素样肽1）受体激动剂已成为肥胖症的有前途的治疗类别。GL0034（Utreglutide）是一种新型分化的肠降血糖素类似物，在GLP-1受体上具有有效的长效激动剂活性。这种创新的化合物正在评估其潜力，它有可能在肥胖者中为体重减轻和葡萄糖代谢益处提供重大临床益处。“最近的GL0034研究表明，肥胖参与者的体重减轻和脂质特征的显着改善，令人鼓舞的结果。“这种研究疗法在体重管理领域中可能是一种潜在分化的资产。积极的结果强调了这种治疗的潜力，并为进一步的研发奠定了基础。”