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lenmeldy™（atidarsagene autotemcel）
lenmeldy是一种基于自体造血干细胞（HSC）基因疗法，用于治疗患有症状前晚期症状晚期（PSLI），症状前早期炎症（PSEJ）或早期症状早期（PSEJ）或早期症状早期（ESEJ）的早期（ESEJ）过单（ESEJ）的过化症（ESEJ）过化症。LenMeldy的临床功效和安全性是在两项单臂开放标签临床试验（NCT01560182和NCT03392987）中建立的，并在欧盟扩大了访问计划。将Lenmeldy治疗的参与者（n = 37）的运动功能和整体存活与外部未经处理的自然历史史，患有晚期肢体的儿童（n = 28）和早期少年MLD（n = 21）。所有17名具有LenMeldy治疗的MLD后期形式的儿童中的所有儿童，紧接着至少5岁，仍然没有事件，并定义为丧失运动丧失和无需支撑的丧失（GROSS运动功能分类（GMFC）-MLD水平）或死亡或死亡，或与0％的儿童相比。与未经处理的自然历史组相比，用Lenmeldy的治疗显着延长了总体生存期；从出生后6年，所有经过Lenmeldy治疗的PSLI MLD的儿童都还活着，自然史组中有10名儿童死亡（42％）。PSEJ MLD的结果表明，所有3名具有可评估运动结果的儿童都保留了正常步态。ESEJ MLD的结果表明，有3/10名儿童的运动和认知结果和2/10名接受Lenmeldy治疗的儿童死亡。与治疗相关的最常见的不良反应包括发热
在自闭症谱系障碍治疗中使用草药
抽象的自闭症谱系障碍是一种疾病，其特征是非典型神经发育，对社交技能，沟通和刻板行为的出现承诺，影响了大约2.8％的人口，并导致各种合并症。植物疗法是一种综合医学的一种实践，已被用作一种治疗形式，或以互补的方式传统疗法，都是基于非典型和常规抗精神病药的药理治疗方法。从这个意义上讲，需要对ASD治疗中研究的主要药用植物进行系统的综述。为此，通过BiblioMetrix方法进行了文献计量分析以及对发现文件的系统分析，以涵盖拟议主题的10年期。在结果中，最相关的草药是Ginkgo Biloba和Curcuma Longo，其中包含12篇已发表的文章。尽管项目表现出了有希望的潜力，但文献中仍然存在差距，需要进一步的结论性研究。
Skysona®（elivaldogene autotemcel）
上述信息旨在用于非联邦医疗保险（Medicare）承保范围的确定。《联邦医疗保险福利政策手册》（Pub. 100-2）第15章第50节“药物和生物制品”概述了门诊（B部分）药物的联邦医疗保险承保范围。此外，可能存在国家承保范围确定（NCD）和/或地方承保范围确定（LCD），适用时必须遵守这些政策。也可能存在地方承保条款（LCA），用于理赔支付目的或阐明可自行服用药物的B部分福利资格。以下链接可用于搜索NCD、LCD或LCA文件：https://www.cms.gov/medicare-coverage-database/search.aspx。其他适应症，包括任何上述信息，可由健康计划酌情适用。
药物名称lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）
lyfgenia最初在2023年获得FDA批准，是一种自体造血干细胞基因疗法，用于治疗12岁或以上患有镰状细胞疾病的患者和血管闭塞病史（VOCS）。输注Lyfgenia后，转导的CD34+造血干细胞（HSC）植入骨髓中并分化以产生含有生物活性βA-T87Q-环球蛋白的红细胞，这些细胞将与α-蛋白结合使用，与α-蛋白结合，以产生含有βA-T87Q-Globin的功能性HB（HB）。HBAT87Q具有相似的氧结合亲和力和氧血红蛋白解离曲线至野生型HBA，可降低细胞内和总血红蛋白S（HBS）水平，并旨在在空间上抑制HBS的聚合，从而限制了红细胞的镰刀。SCD是由β球蛋白基因中的遗传突变引起的，导致称为镰状血红蛋白（HBS）的异常血红蛋白。红细胞变得僵硬，会过早溶血导致贫血，并且无法将氧气转运到临界器官。患者因血管熟悉的危机而遭受严重的疼痛。镰状细胞疾病的第一线治疗是羟基脲。lyfgenia（Lovotibeglogene autotemcel）在满足以下条件时将考虑覆盖：
患有遗传额颞痴呆参与者的行为和神经精神症状的频率和纵向过程
Sonja Schfa fa Onecker，医学博士，弗朗西斯科·马丁内斯·穆尔西亚（Francisco J. Martinez-Murcia）rer。MD，PhD，Lize C. Jiskoot博士，DCLINPSY，HARRO SEELAAR，医学博士，PhD，Raquel Sanchez-Valle，医学博士，博士，Robert Laforce，Jr. Alexandre deMendonça，医学博士，博士，Pietro Tiraboschi，医学博士，伊莎贝尔·桑塔纳（Isabel Santana） Isabelle le ber，医学博士，博士，伊丽莎白·费格（Elizabeth Finger），医学博士，玛丽亚·卡梅拉·塔塔格利亚（Maria Carmela Tartaglia）博士学位，用于遗传额颞痴呆倡议（GENFI），Josef Priller，医学博士，Gounter U. H” Ogliner，MD和Johannes Levin，MD
AVB-101的临床前发育，AAV基因治疗治疗额颞痴呆症的临时痴呆症
缩写：AAV：腺相关病毒； AAV9：腺相关病毒血清型9;中枢神经系统：中枢神经系统； CSF：脑脊液； ELISA：酶联免疫吸附测定； FB：配方缓冲液； FTD：额颞痴呆； GRN：颗粒蛋白； GRN - / - ：GRN淘汰；下摆：半球； HPGRN：人类PGRN； ITR：反向终端重复； MOI：感染的多样性； N/A：不适用； NFL：神经丝轻链； NHP：非人类灵长类动物； PBS：磷酸盐缓冲盐水； PGRN：pRogranulin; SCMAS：线粒体亚基三磷酸合酶； SD：标准偏差； SMA：脊柱肌肉萎缩； TDP-43：交易反应DNA结合蛋白43; UNTR：未经处理； VA：腹侧前核； VG：矢量基因组； WT：野生型。
lyfgenia（lovoti -blown autotemcel）
o基于疾病严重程度的个人考虑（IC）将考虑其他基因型。•患者没有处方药的禁忌症； •患者没有临床合适的，已知和可用的10/10人白细胞抗原匹配的兄弟姐妹供体，愿意参加同种异体造血干细胞移植； •患者尚未接受其他基因疗法或同种异体造血干细胞移植； •在合格的Lyfgenia（Lovotibeglogene autotemcel）的专家中为患者开了叶晶（Lovotibeglogene autotemcel）； •患者有羟基脲治疗或患者使用羟基脲的史； •在治疗之前，在过去的两年中，患者必须至少有4个严重的血管熟悉危机（VOC）事件，或者目前正在接受慢性红细胞（RBC）输血疗法，以预防严重的血管熟悉事件；和
lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）
lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）是一种自体造血干细胞基因治疗镰状细胞疾病（SCD）。在这种疗法中，自体CD34+造血干细胞是从患者那里收集的，然后用lovotibeglogene自动塞转染。一旦准备好细胞，患者就会接受调节方案，用基因治疗干细胞代替其造血干细胞。基因疗法干细胞放在患者的骨髓中，在那里生长并产生含有正常血红蛋白基因的新血细胞。FDA批准的指示，用于治疗12岁及12岁以上的SCD患者以及血管熟悉的危机/发作史（VOC/VOE）。覆盖范围指南群众总杨树健康计划涵盖了以下所有内容：
lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）
lyfgenia最初在2023年获得FDA批准，是一种自体造血干细胞基因疗法，用于治疗12岁或以上患有镰状细胞疾病的患者和血管闭塞病史（VOCS）。输注Lyfgenia后，转导的CD34+造血干细胞（HSC）植入骨髓中并分化以产生含有生物活性βA-T87Q-环球蛋白的红细胞，这些细胞将与α-蛋白结合使用，与α-蛋白结合，以产生含有βA-T87Q-Globin的功能性HB（HB）。HBAT87Q具有相似的氧结合亲和力和氧血红蛋白解离曲线至野生型HBA，可降低细胞内和总血红蛋白S（HBS）水平，并旨在在空间上抑制HBS的聚合，从而限制了红细胞的镰刀。SCD是由β球蛋白基因中的遗传突变引起的，导致称为镰状血红蛋白（HBS）的异常血红蛋白。红细胞变得僵硬，会过早溶血导致贫血，并且无法将氧气转运到临界器官。患者因血管熟悉的危机而遭受严重的疼痛。镰状细胞疾病的第一线治疗是羟基脲。lyfgenia（Lovotibeglogene autotemcel）在满足以下条件时将考虑覆盖：
