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Casgevy™ (exagamglogene autotemcel)
Casgevy (exagamglogene autotemcel) is indicated for the treatment of sickle cell disease (SCD) in patients 12 years and older with recurrent vaso-occlusive crises (VOCs). Casgevy was evaluated in an ongoing single-arm, multicenter, phase 1/2/3 trial with patients who had a history of at least 2 protocol-defined severe VOC events during each of the 2 years prior to screening. Of the 63 patients enrolled in the trial, 44 patients went on to receive Casgevy to form the full analysis set (FAS). Of the 44 patients from the FAS, 31 had adequate follow-up to allow evaluation of the primary efficacy endpoint and formed the primary efficacy set (PES). The primary efficacy outcome was the proportion of VF12 responders, defined as patients who did not experience any protocol-defined severe VOCs for at least 12 consecutive months within the first 24 months after treatment with Casgevy. The VF12 response rate was 29/31 (93.5%, 98% one-sided CI: 77.9%, 100.0%). The proportion of patients who did not require hospitalization due to severe VOCs for at least 12 consecutive months within the 24-month evaluation period (HF12) was also assessed. One patient was not evaluable for HF12 response; the remaining 30 patients achieved the endpoint of HF12 (100% [98% one-sided CI: 87.8%, 100.0%]). The most common grade 3 or 4 adverse reactions with an incidence ≥25% were mucositis, febrile neutropenia, and decreased appetite. The most common grade 3 or 4 laboratory abnormalities (≥ 50%) were neutropenia, thrombocytopenia, leukopenia, anemia, and lymphopenia.
路易斯安那州医疗补助计划 Exagamglogene autotemcel (Casgevy...
接受者在大脑中动脉和颈内动脉中进行了多普勒 (TCD) 检查；并且 o 接受者没有怀孕或哺乳；并且 o 接受者有资格接受造血干细胞 (HSC) 移植；并且 o 接受者没有已知且可用的 HLA 匹配家庭供体；并且 o 接受者之前未接受过 HSC 移植；并且 o 接受者从未接受过任何基因治疗；并且 o 接受者没有临床上显着且活跃的细菌、病毒、真菌或
扩展了由CDR和NACC FTLD评估的表型光谱在遗传额颞痴呆中
注意：年龄，教育，MMSE，FRS和临床评级量表得分显示为平均值（标准偏差）。请注意，FRS可在440个突变载体（187 C9orf72，178 GRN，75 MAPT）和252个对照中使用。与对照组相比，使用线性回归，与对照组相比，BOLD项目与对照组有显着不同（斜体化项目的差异明显较小），而对照组，突变组之间的逻辑回归以及性别差异的卡方（p <0.005）。其他差异显示为：与C9ORF72相比，明显受损/年轻/更多的男性； B与GRN相比，B明显受损/年轻；或与MAPT突变载体相比，C大大受损/较少的教育年份。缩写：CDR Plus NACC FTLD；临床痴呆评级痴呆症分期仪器加上国家阿尔茨海默氏症的协调中心行为和语言领域； FRS，ftd评级量表GRN，progranulin; MAPT，微管相关蛋白Tau； MMSE，小型国家考试。
ElivalDogene Autotemcel（Skysona）（tx.cc.phar.25）
政策声明：本临床标准的目的是为ElivalDogene Autotemcel（Skysona®）提供医学必要性审查指南。目的：与第42 CFR第438.210节和42 CFR第457.1230（D）节的规定一致，在托管护理合同中涵盖的服务，包括临床医生管理的药物，必须以数量，持续时间和范围提供，这些范围和范围不低于规定的范围，持续时间，并在同一服务中提供了相同的服务。尽管MCO可能对药物提出适当的限制，但MCO可能不会使用标准来确定比州计划中使用的医疗需求更具限制性的，即由供应商药物计划开发的。例如，如果成员因MCO先前的授权标准而被拒绝在托管护理中服用药物，但会根据州计划中规定的标准收到该药物，那么MCO的先前授权标准将违反上面提到的金额，持续时间和范围要求。HHSC打算在下一个机会中修改托管护理合同，以包括此要求。同样的标准适用于芯片配方和CAD覆盖范围。有关临床标准和事先授权要求的更多详细信息，请参阅德克萨斯医疗补助提供商程序手册的门诊药物服务手册。该药物是一种基于非风险的（NRB）支付药物，由于其偿还方式，应遵循国家的医疗必要性审查医疗补助/芯片。所有决定将由医疗主管执行。此外，这种药物是一种精确的药物。药房临床医生将审查先前的授权请求，并向医疗主管提出建议，但不会对任何情况做出最终决定。Centene的Precision药物行动委员会（PDAC）为Centene创建了一种标准化的方法，以管理精确药物和其管理的相关费用，然后成员提出要求其中一位代理人的要求。无论是否雕刻，通过，都必须向PDAC报告所有精确的药物请求或潜在请求，以进行跟踪。PDAC UM建议将支持所有精确药物的医疗必要性确定，并根据周转时间的指示和允许使用专家意见。任何提供商的过程代码J3590（用于Skysona）将限制为每个终生的批准。如果将来更新代码，它仍将仅限于每生一次。范围：此标准适用于Centene Corporation，其分支机构，健康计划和子公司公司的所有董事，官员和雇员（统称为“公司”）。
临床指南Lyfgenia（Lovotibeglogene autotemcel）
疾病：有效性和价值。临床和经济评论研究所； 2023年4月12日。可用：https：//icer.org/wp-content/uploads/2023/04/scd_for-publication.pdf 2。Farmakis D，Porter J，Taher A，Domenica Cappellini M等。2021 Thalassexemia International
关于额颞叶痴呆的全面回顾：
摘要。额颞叶痴呆 (FTD) 是一种渐进性神经退行性疾病，其特征是大脑额叶和颞叶选择性退化。本综述探讨了 FTD 对语言、言语和行为的影响。早期症状包括找词困难、言语输出减少和理解障碍，常常导致失语症。该研究讨论了 FTD 患者观察到的深刻行为变化，包括冷漠、脱抑制、强迫行为和同理心丧失，以及准确和早期诊断的重要性及其挑战。我们甚至回顾了针对性治疗的潜力以及多学科护理在管理 FTD 的语言、言语和行为方面所发挥的重要作用。通过研究客观数据和关于该主题的全面研究，本研究提供了有关 FTD 对语言、言语和行为的深刻影响的宝贵见解，有助于改善这种毁灭性疾病的临床管理和潜在治疗策略。
静息态成人额颞叶痴呆与阿尔茨海默病脑电图特征提取鉴别技术的比较研究
摘要：早期阿尔茨海默病 (AD) 和额颞叶痴呆 (FTD) 具有相似的症状，这使其诊断和制定特定治疗策略变得复杂。我们的研究评估了多种特征提取技术，用于从脑电图 (EEG) 信号中识别 AD 和 FTD 生物标志物。我们开发了一种优化的机器学习架构，该架构集成了滑动窗口、特征提取和监督学习，以区分 AD 和 FTD 患者以及健康对照 (HC)。我们的模型具有 90% 的滑动窗口重叠度、SVD 熵用于特征提取和 K 最近邻 (KNN) 用于监督学习，在区分 AD 和 HC、FTD 和 HC 以及 AD 和 FTD 方面分别实现了 93% 和 91%、92.5% 和 93% 以及 91.5% 和 91% 的平均 F1 分数和准确率。特征重要性阵列是一种可解释的 AI 特征，它突出显示了有助于识别和区分 AD 和 FTD 生物标志物的脑叶。这项研究引入了一种使用 EEG 信号检测和区分 AD 和 FTD 的新框架，满足了对早期准确诊断的需求。此外，还记录了滑动窗口、多特征提取和机器学习方法对 AD/FTD 检测和区分的比较评估。
betibeglogene autotemcel（zynteglo®）
提供的方式：•作为单剂量提供的输注，其中包含一个或多个（最多4）输液袋中CD34+细胞的悬浮液。最小建议的Zynteglo剂量为5.0×10 6 CD34+细胞/kg。•Zynteglo从制造工厂运送到Cryoshipper的治疗中心存储设施，该设施可能包含用于单个患者的多个金属盒。（6）参考•AHFS®。可在http://www.lexi.com上获得订阅•drugdex®。可通过订阅获得http://www.micromedexsolutions.com/home/dispatch•zynteglo®（betibeglogene autotemcel）[处方信息]。马萨诸塞州萨默维尔：蓝鸟生物，公司； 08/2022。 （7）策略更新上次审查的日期：4Q2022下一个审查日期：4Q2023更改以前的策略版本：•常规年度审查后没有临床更改对政策的临床更改。 BSC药物覆盖标准，以确定P＆T委员会审查的医学必要性马萨诸塞州萨默维尔：蓝鸟生物，公司； 08/2022。（7）策略更新上次审查的日期：4Q2022下一个审查日期：4Q2023更改以前的策略版本：•常规年度审查后没有临床更改对政策的临床更改。BSC药物覆盖标准，以确定P＆T委员会审查的医学必要性
内窥镜透性方法的定量比较手术分析和额叶 - 邻苯甲酸的方法用于外部exposu
目的是最近，内窥镜上眼睑透性方法（SETA）已成为进入海绵窦（CS）的潜在替代方法。先前的几项研究试图定量地比较传统的开放前外侧颅底接近和透性暴露。但是，这些比较仅限于骨开口和轨迹提供的暴露区域，并且无法说明随后必要的手术操作提供的主要暴露途径。作者定量地比较了额颞骨（FTOZ）方法提供的手术通道和适用的Periclinoid手术操纵后的SETA，评估每个关键结构中关键结构的手术暴露，并讨论最佳方法选择。方法SETA和FTOZ方法是在8个Cadaveric头上进行的随后适用的手术操作。颅神经（CNS）II – VI和颈内动脉的暴露长度；跨层次，额叶和上颌骨（前）三角形的空间区域；曝光总面积；并比较了攻击的角度。结果在方法之间的结果是可比的，而FTOZ方法中的访问明显更大。在方法之间，CN III，V1，V2和V3的内部暴露的长度是可比的。FTOZ方法提供了CNS IV（20.9±2.36 mm vs 13.4±3.97 mm，p = 0.023）和VI（14.1±2.44 mm vs 9.22±3.45 mm，p = 0.066）的暴露略有增加。FTOZ还提供了明显更大的垂直（44.5°±6.15°VS 18.4°±1.65°，p = 0.002）和水平（41.5°±5.40°Vs 15.3°±5.06°，P <0.001）的范围更大，因此较大的攻击范围很大，并且是显着的自由度，并且是对攻击的范围。 = 0.021）和Infratrochlear（p = 0.007）三角形，以及海绵状内部颈动脉的暴露明显更大（17.2±1.70 mm vs 8.05±2.37 mm，p = 0.001）。在FTOZ中，总暴露面积也明显更大，该面积为CS的侧壁提供了广泛的访问以及内部通路的可能性。结论这是第一个定量确定在必要的手术手术后，目标区域中FTOZ和跨渗透方法的相对优势的研究。理解这些数据将有助于根据目标病变的大小和位置选择最佳方法和操作集。