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双二联输血综合征中的大脑问题
结果332个双胞胎妊娠（664个胎儿）在2008年至2015年之间用胎儿镜激光治疗。对于517名有资格进行随访的儿童，已完成417个儿童行为清单问卷。研究组的平均胎龄为32.8周±3.2。在临床范围内的临床范围内的总行为问题中有8％（95％CI 5.9至11.2）的幸存者，而荷兰人总数为10％（p = 0.12）。未检测到捐助者和接受者之间的差异（p = 0.84）。分别报告了9.4％（95％CI 6.9至12.6）和11.5％（95％CI 8.8至15.0）的内在化和外部化问题。在行为问题的儿童中，严重的神经发育障碍更为常见。高产妇教育水平与较低的行为问题评分有关。
定义依赖输血依赖性的β-...
1。Betts M，PA Flight PA，Paramore LC，Tian L，Milenkovic D，ShethS。疾病负担的系统文献回顾 - 依赖于输血依赖的β-地中海疾病。临床。2020; 42（2）：322-337 E322。2。Galanello R，Origa R. Beta-Thalassemia。orphanet j Rare。2010; 5：11。3。Origa R. 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输血依赖性地中海贫血的基因治疗决策
摘要背景：造血干细胞移植 (HSCT) 是治疗输血依赖性地中海贫血 (TDT) 患者的一种选择，但由于缺乏合适的捐献者和相关的发病率/死亡率导致的可接受性，其应用受到限制。自体转基因造血细胞移植、基因治疗 (GT) 正在成为 TDT 的一种有前途的治疗选择，因为它可以消除移植物抗宿主病 (GVHD) 和免疫抑制的需要。GT 的早期结果表明，许多但并非所有患者在手术后都实现了输血独立性。关于 TDT 患者对 GT 的可接受性的信息很少。我们试图检查患者/家人对 TDT 中 GT 的知识，并研究影响这种疗法决策的因素。方法：对知情同意的 TDT 儿童和 TDT 成人的父母进行半结构化访谈，以了解患者/家人对 TDT 中 GT 的知识和决策。对转录的访谈进行编码，并使用主题分析和内容分析相结合的方式对数据进行新出现的主题检查。结果：25 名平均年龄为 38 岁（17—52 岁）的研究参与者接受了半结构化定性访谈，其中包括 8 名患有 TDT 的成年人和 17 名 TDT 儿童的父母。参与者的反应围绕与 GT 知识、激励/阻碍因素和结果相关的广泛主题。研究参与者表达了对地中海贫血“治愈”的愿望，包括输血独立、减少螯合治疗和改善生活质量作为考虑 GT 的动机。对过程、长期结果、安全性和副作用以及手术死亡/失败的可能性了解不足是考虑 GT 的障碍。对于大多数参与者来说，即使不停止输血，减少输血频率也是 GT 可以接受的结果。参与者对首选治疗方式的选择分为两类：他们熟悉的无限期持续输血和不熟悉的 GT，且结果不确定。没有参与者有匹配的兄弟姐妹供体；替代供体 HSCT 是该组中最不受欢迎的选择。结论：TDT 患者/家庭对 GT 的兴奋程度有所缓和，总体上愿意接受输血减少作为结果。关键词：决策、输血依赖性地中海贫血、基因治疗、定性
引用：Yang Y，Gao J，Wang S等。脐带间充质干细胞输血的功效对严重AKI的治疗：
摘要引入急性肾脏损伤（AKI）是一个常见且严重的临床问题，与高死亡率，长期住院和高医疗保健资源消耗有关。大约四分之一的AKI幸存者将发展慢性肾脏疾病。间充质干细胞（MSC）是具有抗凋亡，免疫调节，抗氧化和促血管生成特性的多能干细胞。因此，MSC被认为是一种潜在的AKI治疗的新疗法。已经进行了几项临床试验，但结果不一致。该试验调查了MSC是否可以改善严重AKI患者的肾脏恢复和死亡率。方法和分析患有严重AKI的100名受试者将参加此患者盲，随机，安慰剂对照，并行设计临床试验。参与者将在第0天和第7天随机分配接受两剂MSC或安慰剂（盐水）。肾脏损伤和修复的尿生物标志物将使用市售ELISA试剂盒进行测量。 主要结果指标是MSC输注后的前28天内肾功能水平的变化。 伦理和传播该研究得到了中国PLA综合医院伦理委员会的批准。 该研究的结果将通过公共和科学渠道传播。 试用注册号NCT04194671。肾脏损伤和修复的尿生物标志物将使用市售ELISA试剂盒进行测量。主要结果指标是MSC输注后的前28天内肾功能水平的变化。伦理和传播该研究得到了中国PLA综合医院伦理委员会的批准。该研究的结果将通过公共和科学渠道传播。试用注册号NCT04194671。
CTX001用于输血依赖性β（β） - Thalassyaia
ctx001是一种离体研究基因编辑的疗法，目前正在评估患有依赖输血依赖β-核阿无血症（TDT）的患者，其中未经其未成熟的骨髓（haematopoietic）被检索。这些细胞经过设计以使它们产生γ-球蛋白，这是红细胞中存在的胎儿血红蛋白（血红蛋白F; HBF）的成分之一，通常在出生后一年以上产生。预计改性细胞会产生γ-球蛋白，这反过来又会导致胎儿血红蛋白的产生，当将胎儿血红蛋白移植回患者时。3,4预计该过程将增加新的红细胞的形成并减少贫血。使用CRISPR-CAS9（一种酶）与能够编辑特定基因的一小部分遗传物质（RNA）结合使用CRISPR-CAS9制造。ctx-001导致CRISPR-CAS9在一种称为BCL11A的蛋白质基因中产生缺陷，该蛋白通常会阻止γ-球蛋白的产生。这些缺陷阻止了BCL11A的产生，并允许产生γ-球蛋白。3 CTX001提高了HBF，并有可能提高TDT患者的输血需求。4 CTX001目前正在I/II期临床试验（NCT03655678; NCT04208529）中。参与者将在骨髓性调节后接受静脉注射（IV）注射。1,2
人工智能与输血医学的未来
时代在变，世界也在变——人、文化、环境、气候、科学、技术、通信、医疗保健标准和机会。在过去几个世纪中，从黑暗时代到工业化和社会化的启蒙时代，再到人权和平等的曙光，世界在 1948 年就一系列基本和普遍人权达成一致，这些权利被记录为子孙后代在和平和培育环境中行为、交流、尊重和尊严的基础 [1]。事实上，很多变化都造福了人类。为了能够衡量发展方面的差异和进步，联合国通过其发展计划开发署于 1990 年设计了一系列关键指标 [2] 来衡量社会/国家在以下方面的发展状况：
引用：Levi R、Carli F、Arévalo AR 等人。基于人工智能的胃肠道出血患者重症监护病房输血预测。BMJ Health Care Inform 2021；28：e100245。doi:10.1136/bmjhci-2020-100245
摘要 目的 在可能出现血流动力学障碍或可能需要紧急干预的情况下，胃肠道 (GI) 出血通常需要重症监护病房 (ICU)。然而，许多进入 ICU 的患者出血停止，不需要进一步干预，包括输血。本研究提出了一种人工智能 (AI) 解决方案，用于预测入住 ICU 的胃肠道出血患者的再出血。方法 使用两个公开的 ICU 数据库（重症监护医学信息集市 V.1.4 数据库和 eICU 协作研究数据库）训练和测试机器学习算法，使用免于输血作为可能不需要 ICU 级护理的患者的代理。使用现成的数据（包括实验室、人口统计和临床参数）探索了多个初始观察时间范围，总共 20 个协变量。结果最佳模型使用 5 小时的观察期来实现接受者操作曲线下面积 (ROC-AUC) 大于 0.80。该模型在针对两个 ICU 数据库进行测试时表现稳健，所有数据库的 ROC-AUC 都相似。结论人们认识到人工智能对医疗创新的潜在破坏性影响，但在实施和部署之前，应考虑人工智能对医疗应用的风险和当前的局限性。所提出的算法并非旨在取代临床决策，而是为临床决策提供参考。前瞻性临床试验验证作为分类工具是必要的。