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类治疗稀有骨病骨的治疗
哥本哈根，2024年5月28日。Boost Pharma是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发新型细胞疗法，今天宣布，它已向新投资者Industrifonden和Karolinska Development筹集了额外的资金。Boost Pharma正在为先天性疾病成骨肌发育局（OI）（OI）（也称为脆性骨骼疾病）开发一种一类潜在的基于开创性的细胞治疗，这种疾病以脆弱的骨骼，恒定骨折和骨骼变形为特征。这种新型细胞疗法基于具有高骨形成能力的间充质干细胞（MSC）。该治疗旨在直接在诊断后直接给药，无论是在出生前还是在出生后，在大多数骨折的生命早期就可以在生命的早期就具有一类潜在的优势。开发的OI疗法已在美国和欧盟接受了罕见的小儿疾病指定，并且处于临床1/2研究的最后阶段。研究结果将于2024年晚些时候宣布。“ Boost Pharma起源于总部位于斯德哥尔摩的Karolinska Institute的合作研究，这是细胞疗法研究的世界领导者。因此，让来自瑞典的两个主要投资者加入我们为那些患有OI的儿童带来潜在疗法的努力是非常令人鼓舞的。“该治疗在一个领域中具有独特的位置，目前没有治疗选择，我们很乐意将Boost Pharma包括在我们的投资组合中，” Karolinska Development首席执行官Viktor Drvota说。“ Industrifonden很荣幸地支持Boost团队开发一种疗法，这使人们希望改善与OI出生的儿童的生活质量。” Industrifonden校长Jonathan Ilicki说。
植物性单克隆抗体治疗和预防各种疾病
CSIR研究人员使用基于植物的平台开发了MAB产品的管道。这项技术利用了富有效率和可伸缩性的mab的转瞬即逝的植物，可以显着超过当前方法。所需的抗体基因被引入植物中，然后用作生物反应器，以具有成本效益，环保和无动物的方式表达抗体，同时保留其关键质量属性，包括翻译后修饰。作为产品组合的一部分，研究人员将人性化的糖基化和酪氨酸硫酸化设计为CSIR开发的HIV MABS，从而产生了有效的功效。研究小组已经生产了一系列的单击治疗癌症，自身免疫性疾病和感染性疾病，例如HIV/AIDS，RABIES和COVID-19。
我如何治疗小儿急性髓样白血病
针对急性骨髓性白血病（AML）的小儿患者的治疗结果继续落后于报告的急性淋巴细胞白血病儿童（全部）的结果，部分原因是该疾病的异质性，靶向疗法的PAU城市以及与所有免疫治疗相比的相对较慢的发育相对较慢。此外，我们已经达到了治疗强度的局限性，即使经过出色的支持性护理，仅传统化学疗法的进一步强化也会影响复发率。然而，全面的基因组分析和白血病干细胞的更彻底的表征提供了见解，应在不久的将来导致卫生部和更有效的疗法。此外，最终新疗法是最终出现的，包括Bcl-2抑制剂Venetoclax，CD33-和CD123定向的嵌合抗原受体T细胞疗法，CD123导向的抗体疗法和梅宁抑制剂。在这里，我们提出了4个案例，以说明有关新诊断或复发AML的最佳治疗的一些争议。
治疗 HBV 和 HDV 感染的进入抑制剂的最新进展
Schulze 等人，肝脏病学，2012； Schulze 等人，JVI，2010； Schick 等人，肝脏病学，2013； Blank 等人，抗病毒治疗，2017年。
如果生物传感器可以帮助治疗罕见疾病会怎样？
第二种方法是技术，即利用人工智能 (AI) 的不断发展来寻找新的治疗方法。生物传感器是一种经常被忽视的工具，它可以促进早期发现和治疗，同时降低成本。它们是检测生物参数的医疗设备，例如持续感染的存在、改变的表型水平、基因突变和药理作用。这些设备可以用作即时护理设备、可穿戴设备（例如智能手表、智能手机、眼镜、贴片、智能纺织品），甚至可以用作可摄入和可植入设备。它们可以应用于各种医学领域，从遗传学和基因组学到神经病学、肿瘤学、免疫学、心脏病学和代谢学。生物传感器用于罕见疾病检测和治疗的示例包括：
治疗肺癌的新细菌治疗方法
研究小组利用 RNA 测序发现癌细胞在细胞和分子水平上对细菌的反应。他们提出了一个假设，即癌细胞的哪些分子通路有助于细胞对细菌疗法产生耐药性。为了验证他们的假设，研究人员用目前的抗癌药物阻断了这些通路，并表明将药物与细菌毒素相结合可以更有效地消除肺癌细胞。他们在肺癌小鼠模型中验证了细菌疗法与 AKT 抑制剂的结合作为一个例子。
我们如何治疗 HER2 阳性转移性乳腺癌
第一个针对 HER2 受体的药物曲妥珠单抗于 1998 年 9 月获批用于治疗 MBC。2007 年 3 月，拉帕替尼获批，它是一种新型双酪氨酸激酶抑制剂，可同时抑制 HER2 和 EGFR - 表皮生长因子受体。2012 年 6 月，根据 CLEOPATRA 试验，第二种用于治疗 HER2 阳性 MBC 的单克隆抗体帕妥珠单抗获批。3 它与 HER2 受体的不同表位结合，从而防止 HER2 与 HER3 受体发生异二聚化，而曲妥珠单抗则抑制两个 HER2 受体的同二聚化。2013 年 2 月，根据 EMILIA 试验，一种新型抗体-药物偶联物 ado-trastuzumab emtansine (T-DM1) 获批用于治疗 MBC。最近，有三种新药获批用于治疗MBC：2019年12月的曲妥珠单抗德鲁替康（T-DXd）、2020年2月的来那替尼和2020年4月的图卡替尼。值得注意的是，没有证据表明对HER2阴性疾病患者使用HER2靶向治疗，即使免疫组织化学检测HER2评分为2+但荧光原位杂交检测为阴性。
评估、治疗和释放 - 护理指令 - NSHA CD-EC-020
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2023 年 7 月 27 日 331-DMT-4027 为潜水员提供氧气治疗......
条件：您是一名特种部队潜水医疗技术人员，正在开放水域环境中进行水下潜水，并且必须治疗患有氧中毒的潜水伤员。您将获得一名表现出氧中毒体征和症状的真实或模拟潜水伤员；一套适当的医疗救治设备，包括氧气管理设备；美国海军潜水手册，第 1-3.3 和 1-12、3-9.2、9-12.4 和 9-12.9、16-2.1 和 16-2.2 以及 17-8.10 段；美国海军潜水医务官指南；Bove 和 Davis 的潜水医学（Alfred A. Bove）；潜水生理学和医学（Peter B. Bennett 和 David H. Elliott）；高压氧疗法（Richard A. Neubauer 和 Morton Walker）；潜水和水下医学（Carl Edmonds）；以及《潜水医学医师指南》（Charles W. Shilling 等人）。此项任务不应在 MOPP 4 中进行培训。标准：按照 SS521-AG-PRO-010 美国海军潜水手册修订版 7 变更 A 和 GO/NO-GO 检查表治疗氧中毒伤员，不得有错误。