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World File Search Systemumbralisib
umbralisib，...
结果中位随访时间为27.7个月（效率）和21.4个月（安全）。总体反应率为47.1％，86.4％的患者发生肿瘤降低。响应的中间时间为2.7-4.6个月。MZL未达到响应持续时间，FL 11.1个月，SLL未达到18.3个月。未达到中位无进展生存期，FL的10.6个月，SLL未达到20.9个月。据报道，有53.4％的患者报告了至少一个$ 3级治疗急性不良事件（TEAE）。TEAE导致了32例患者的雨伞中断（15.4％）。由于与治疗相关的不良事件，总共31例（14.9％）中断。$ 3级茶水报告为$ 10％的患者：中性粒细胞减少症（11.5％）和腹泻（10.1％）。增加了ALT/AST（$ 3级）的患者中，发生了6.7％/7.2％。
允许参加食品药品管理局咨询委员会的豁免 日期：2022 年 3 月 22 日 收件人：Russell Fortney 咨询委员会主任
允许参与食品药品管理局咨询委员会的豁免 日期：2022 年 3 月 22 日 致：Russell Fortney 咨询委员会监督和管理人员主任 首席科学家办公室 发件人：Byron Marshall 咨询委员会和顾问管理部主任 高级项目办公室 药物评估和研究中心 咨询委员会名称 临时投票成员：Gita Thanarajasingam，医学博士 委员会：肿瘤药物咨询委员会 会议日期：2022 年 4 月 22 日 适用豁免的具体事项描述：Gita Thanarajasingam 医学博士是肿瘤药物咨询委员会 (ODAC) 的临时投票成员。该委员会的职能是审查和评估有关用于治疗癌症的上市和研究性人用药物产品的安全性和有效性的现有数据，并向食品药品监督管理局局长提出适当的建议。 2022年4月22日，委员会将讨论TG Therapeutics, Inc.提交的Ukoniq（umbralisib）片剂的补充新药申请（sNDA）213176/S-002和ublituximab注射液的生物制品许可申请（BLA）761207。这两款产品的拟定适应症（用途）为联合用药，用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。此外，委员会还将根据21 CFR 314.500（子部分H，加速审批法规）讨论umbralisib在复发或难治性滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤患者中的现有适应症。咨询委员会审查的事项是涉及特定当事人的具体事项。经济利益的类型、性质和规模：Thanarajasingam 博士受雇于梅奥诊所。她被列为所在机构大多数淋巴瘤相关研究的联合研究员，以便能够招募患者。她不领取任何薪水
靶向癌症治疗
Lymphoma: Ibritumomab tiuxetan (Zevalin) , denileukin diftitox (Ontak) , brentuximab vedotin (Adcetris) , rituximab (Rituxan) , vorinostat (Zolinza) , romidepsin (Istodax) , bexarotene (Tartene) , borzotremi (Velcatremia) (Velcatremia) tyn) , ibrutinib (Imbruvica) , siltuximab (Sylvant) , idelalisib (Zydelig) , belinostat (Beleodaq) , obinutuzumab (Gazyva) , nivolumab (Opdivo) , pembrolizumab (Keytruda) , rituximab and hyaluronidase (Rhuman hydroxide) Aliqopa) , axicabtagene ciloleucel (Yescarta) , acalabrutinib (Calquence) , tisagenlecleucel (Kymriah) , venetoclax (Venclexta) , mogamulizumab-kpkc (Poteligeo) , duvelisib (Copiktra) , poltuzutinib-poladopinib (Bruxiq, Zanquiq) insa) , tazemetostat hydrobromide (Tazverik) , selinexor (Xpovio) , tafasitamab-cxix (Monjuvi) , brexucabtagene autoleucel (Tecartus) , crizotinib (Xalkori) , umbralisib tosylate (Ukoniq) , mara lisocab (Bleugene)
Jessie Lai-Sim Au，药学博士，哲学博士......
计算和建模来解释、询问和整合药物在多个尺度（分子、细胞、器官、整个生物体、时间、空间）上的作用。目标是预测治疗结果并提高临床药物开发的成功率（目前认为成功率不到 7%）。Au 博士在加州大学旧金山分校获得药学博士学位，随后获得药剂学博士学位，并在纽约州布法罗的罗斯威尔帕克纪念研究所完成了生化药理学博士后研究。她是 170 多篇同行评审文章、10 个书籍章节、260 多篇摘要的作者，并拥有 28 项专利和版权。她的工作通常处于不同学科的交叉点，目标是将实验室发现转化为延长生存期的癌症治疗。委员会将讨论 umbralisib (Ukoniq) 和 ublituximab 联合用于治疗 CLL 或 SLL 成年患者。此外，委员会将讨论 umbralisib 目前对复发或难治性滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤的适应症。据负责审查本次会议相关申请的审查部门称，本次会议需要临床药理学家，因为需要对与 Cmax、Cavg、AUC 等药代动力学指标相关的安全性和有效性进行暴露反应分析，以更好地了解药物的益处：风险状况。Au 博士拥有进行、审查和理解这些分析的专业知识，并将为这方面的数据提供宝贵的见解/理解。多位临床药理学家受邀参加，但由于时间安排冲突而拒绝了邀请。Au 博士是全国知名的临床药理学家和转化研究员。她在质量系统药理学方面的知识，使用模型来解释、询问和整合药物作用并预测治疗结果，使 Au 博士成为唯一有资格就委员会面临的问题提供见解和反馈的人。这个特定问题很敏感。 FDA 负责审查 umbralisib 和 ublituximab 的部门确实希望委员会审议的事项能够引起公众的关注，因为它与 1992 年颁布的加速审批监管途径有关。该途径已广泛应用于肿瘤学审批，以便以快速的方式为患者带来新的治疗方法。该部门寻求 ODAC 对拟议适应症中组合的风险效益以及当前信息如何影响加速审批下的现有适应症的意见。Jessie Lai-Sim Au 博士在这一特定问题上的专业知识对于公众健康而言是必要的。非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 是美国最常见的癌症之一，约占所有癌症的 4%。美国癌症协会估计，2022 年非霍奇金淋巴瘤的发病率约为 80,470 人（成人和儿童）将被诊断出患有 NHL，约有 20,250 人将死于这种癌症。据估计，有 672,980 人患有或处于非霍奇金淋巴瘤缓解期。惰性淋巴瘤进展缓慢，往往生长较慢，首次发病时体征和症状较少
o r i g i n a l r e s a r c h血清铁蛋白水平和其他与糖尿病的相关参数在患有β的成年患者中
摘要：磷脂酰肌醇3-激酶（PI3KS）是一个细胞内信号传感器酶的家族，可以将磷酸组连接到膜上膜的磷脂酰磷脂酰糖脂（PI）的3'-羟基的3'-羟基。PI3KS已显示在细胞增殖，生长，生存，运动和代谢中起重要作用。尽管如此，PI3K途径也已显示在几种肿瘤中，尤其是B细胞恶性肿瘤。近年来，PI3K信号通路已成为大量药物发现和开发工作的主要重点。选择性（PI3K）抑制剂已被批准用于治疗慢性淋巴细胞性白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），以及不固定的非霍奇金淋巴瘤（INHL），例如卵形淋巴瘤和山胶瘤和洋麦氮障碍瘤。四种选择性PI3K抑制剂已获得加速FDA批准，用于治疗患有复发/难治性（R/R）CLL和/或INHL的患者，主要基于单臂II期研究：IDELALISIB（PI3K-δ抑制剂），Copanlisib（dual Pi3K-α和Pulual pulual pulual dulual pulual pulual pulual）（pulual pulual）（pulual pulual）（pulual pulual）（pulual）（prevel）（PULUAL）（PISIB）（PILAUM）（PILAUM）（PIS）（PIS）（PULUAL）（PULAUM） PI3K-γ和PI3K-δ抑制剂）和雨伞（双PI3Kδ和CK1ε抑制剂）。相反，与对照组中的患者相比，涉及其中一些药物的随机对照试验（RCT）的最新临时结果（RCT）显示出令人担忧的总生存期（OS）降低（OS）的趋势，致命和严重不良反应的增加。关键字：磷脂酰肌醇-3激酶，血液系统恶性肿瘤，临床试验，安全性，安全性，加速批准Consequently, the class of PI3K inhibitors came under scrutiny, with an FDA expert panel voting on April 21, 2022, recommending that future FDA approvals of PI3K inhibitors be supported by randomized data, rather than single-arm data only, and further discontinuing the use of almost all the PI3K inhibitors in hematologic malignancies.我们认为需要进一步的研究来通过改善其安全性概况来帮助潜在的PI3K抑制剂，因此这种迷你审查旨在重新审视这类药物的临床成功，失败以及有希望的方面，同时提出可能有利于其成功发展的可能方法。