由日本医疗研究发展机构 (AMED) 资助的药品和医疗器械监管科学研究“审查有关国内主方案临床试验实施的监管、统计和实际问题并制定其正确使用的指南”(由东京医科齿科大学医学和齿科研究生院临床生物统计学系教授 Akihiro HIRAKAWA 博士领导)已汇编成附录,题为“在药物开发中使用主方案试验的考虑因素”。
第 1 卷 21 CFR 第 11 部分回顾 / 1 吸收促进剂 / 13 药物吸收 / 19 固体表面吸附:制药应用 / 34 药物不良反应 / 46 处方药和非处方药产品的广告和促销 / 57 替代药物 / 66 无定形制药系统 / 83 分析程序:验证 / 92 药物开发中的动物 / 114 无菌处理:验证 / 127 自氧化和抗氧化剂 / 139 生物可吸收聚合物 / 155 药物的生物利用度和生物等效性 / 164 可生物降解聚合物作为药物载体 / 176 生物液体:分析 / 194 生物药剂学 / 208 药物的生物合成 / 228 生物技术和生物制剂 / 258生物技术衍生的药物产品:配方开发 / 281 生物技术衍生的药物产品:稳定性测试、灌装和包装 / 302 药物的生物转化 / 310 蒸汽灭菌的生物验证 / 325 血液替代品:氟碳方法 / 335 血液替代品:基于血红蛋白的氧载体 / 353 吹灌封:高级无菌处理 / 378 缓冲剂、缓冲剂和离子平衡 / 385 药物研发中的量热法 / 393 硬胶囊 / 406 软胶囊 / 419 致癌性测试:过去、现在和未来 / 431 手性分析方法 / 445 色谱分析方法:气相色谱法 / 463 色谱分析方法:高效液相色谱法
AD 适航指令 A/M 飞机 ADF 自动测向 [设备] ADS 空中数据系统 AHRS 姿态航向参考系统 AOA 攻角 AOS 侧滑角 AP 自动驾驶仪 APP 进近 ATC 空中交通管制 ATCAS 空中交通管制自动化系统 CAA 民航局 CG 重心 C L 升力系数 DAFCS 数字式自动飞行控制系统 DME 测距设备 EFIS 电子飞行仪表系统 FAA 联邦航空管理局(美国) FDR 飞行数据记录器 FL 飞行高度 FOD 外来物体损坏 FTB 飞行试验台 GNC 引导导航控制 GPS 全球定位系统 IAS 指示空速 ICAO 国际民用航空组织 M 马赫数(= 边界外的流速与当地音速之比,在海平面大约为 340 米/秒) MAC 平均气动弦 (M)MEL(主)最低设备清单 METAR 气象报告 MFC 多功能计算机 NM 海里(= 1.852 米) OAT室外空气温度(°C、°K、°F 外部空气)PF 飞行员飞行
由于大多数家庭自掏腰包购买药品,药品价格是医疗保健成本的主要决定因素,对医疗保健的机会和健康结果有影响,特别是对贫困家庭(Bredenkamp 和 Buisman,2016 年)。2012 年,菲律宾家庭平均在药品上花费 5,158 比索,占总自付医疗支出的 61.7%(Ulep 和 Cruz,2013 年)。在发生灾难性支出的家庭中,药品支出是最大的支出项目,相当于总支出的 55%。在所有收入群体中,药品和药物在医疗支出的构成中占比最高。虽然最富裕五分之一家庭的平均药品和药物支出较高,但贫困家庭的药品支出在总支出中的占比更高。最贫困五分之一家庭将 76% 的自付费用用于购买药品,比最富裕的家庭群体高出约 18 个百分点。
一所航空航天,运输与制造学院,克兰菲尔德大学,克兰菲尔德,贝德福德,MK43英国,英国,Z.Serfontein@cranfield.ac.uk,orcid https://orcid.org/0000-0000-0000-0000-0002-5704-1677王国,j.kingston@cranfield.ac.uk,orcid https://orcid.org/0000-0002-3605-5842 C Cranfield,Cranfield University,Cranfield,Bedford,Bedford,Mk43 0al,英国,S.E.Hobbs@cranfield.uk,ORCID https://orcid.org/0000-0002-1464-5382 D D d d制造业,克兰菲尔德大学,克兰菲尔德,贝德福德,MK43 0al,英国,a.i.aria@cranfield.ac.uk,Ordid https://orcid.org/0000-0000-0000-0000-6305-3906 F Belstead Research Ltd. ian.holbrough@belstead.com G Belstead Research Ltd.,387 Sandyhurst Lane,Ashford,TN25 4PF,英国,james.beck@belstead.com一所航空航天,运输与制造学院,克兰菲尔德大学,克兰菲尔德,贝德福德,MK43英国,英国,Z.Serfontein@cranfield.ac.uk,orcid https://orcid.org/0000-0000-0000-0000-0002-5704-1677王国,j.kingston@cranfield.ac.uk,orcid https://orcid.org/0000-0002-3605-5842 C Cranfield,Cranfield University,Cranfield,Bedford,Bedford,Mk43 0al,英国,S.E.Hobbs@cranfield.uk,ORCID https://orcid.org/0000-0002-1464-5382 D D d d制造业,克兰菲尔德大学,克兰菲尔德,贝德福德,MK43 0al,英国,a.i.aria@cranfield.ac.uk,Ordid https://orcid.org/0000-0000-0000-0000-6305-3906 F Belstead Research Ltd. ian.holbrough@belstead.com G Belstead Research Ltd.,387 Sandyhurst Lane,Ashford,TN25 4PF,英国,james.beck@belstead.com
CRISPR/Cas9系统作为一种高效的基因编辑工具,被广泛应用于研究和调控药用植物有效成分的生物合成途径,在提高药用植物有效成分的产量和质量方面具有巨大的潜力。通过精准调控关键酶和转录因子的表达,CRISPR技术不仅加深了我们对药用植物次生代谢途径的认识,也为药物研发和中药现代化开辟了新的途径。本文首先介绍了CRISPR技术的原理及其在基因编辑中的应用,然后详细讨论了其在药用植物次生代谢中的应用,包括有效成分的组成和CRISPR策略在代谢途径中的实施,以及Cas9蛋白变体和先进的CRISPR系统在该领域的影响。此外,本文还展望了CRISPR技术对药用植物研发进程的长远影响,并提出了目前研究中存在的问题,包括脱靶效应、基因组结构复杂、转化效率低、对代谢途径了解不足等,同时提出了一些见解,以期为CRISPR在药用植物中的后续应用提供新思路。总之,CRISPR技术在药用植物次生代谢研究中具有广阔的应用前景,有望促进生物医药和农业科学的进一步发展。随着技术进步和挑战的逐步解决,CRISPR技术有望在药用植物有效成分研究中发挥越来越重要的作用。
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采用人工智能 (AI) 技术解决各种研发问题是制药行业一个快速增长的趋势。这体现在大量风险投资涌入人工智能驱动的生物技术公司(仅 2020 年药物研发领域的投资就超过 20 亿美元,而更广泛的生物医学和临床应用领域的投资则远高于这一数字),领先制药组织与人工智能生物技术/人工智能技术供应商之间的研究伙伴关系不断增加,行业发展、研究突破和概念验证研究不断涌现,以及主要媒体和咨询公司对制药和医疗保健领域人工智能主题的关注度激增。