XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search Systemvamorolone
vamorolone信息表
vamorolone信息表的家庭是什么是vamorolone？•Vamorolone（Agamree）是一种用于治疗Duchenne肌肉营养不良（DMD）的新类固醇。•它的设计在肌肉上具有与经典类固醇（泼尼松，泼尼松龙，Deflazacort）相同的益处，同时可能会引起更少的副作用。•目前在美国和欧洲的部分地区可用。询问您的医疗保健提供者是否可以在您居住的地方使用。Vamorolone的可能益处和副作用是什么？•长达2。5年的研究表明，与经典类固醇治疗的儿童相比，用vamorolone处理的DMD儿童对肌肉功能具有相似的好处，并且越来越高。•与经典类固醇相比，瓦莫龙的副作用总结在下表：
与您的医疗保健讨论Vamorolone（Agamree）
Vamorolone的好处和副作用是什么？vamorolone是一种新型的类固醇，旨在具有经典类固醇（泼尼松/泼尼松和Deflazacort）的有益抗炎和肌肉稳定作用，同时可能会减少一些副作用。最多2.5岁的临床研究表明，每天以6 mg/kg/天治疗的儿童对肌肉功能测试的好处具有相似的好处，并且与接受泼尼松和Deflazacort治疗的儿童相比，肌肉功能测试的益处更高。与经典类固醇相似，瓦莫龙仍然引起重要的副作用，包括肾上腺抑制（如下所述），在某些情况下，体重增加过多。初步信息表明，脊柱骨折在Vamorolone上可能不太常见。但是，脊柱和肢体骨折仍可能发生。需要更多时间来了解其对骨骼健康的影响。早期报告表明，与泼尼松的儿童相比，在Vamorolone的儿童中，侵略性和情绪波动等行为副作用也可能不太常见。尚不清楚Vamorolone如何影响心脏，肺和青春期。与下表进行比较，以比较瓦莫龙，泼尼松/泼尼松龙和脱氮杂的副作用。在开始Vamorolone之前，哪些重要考虑因素是什么？对于每个患有DMD的人，启动或更改为Vamorolone的决定都会有所不同。vamorolone可能并不适合所有人。下面是与医疗保健提供者谈论Vamorolone时需要知道的一些事情。
以生物标志物为重点的多药结合疗法和MDX小鼠的重新利用试验
divenne肌肉营养不良是由肌营养不良蛋白缺乏症引发的，但是下游病原体途径，例如膜不稳定性，NFκB激活，线粒体Dys-功能以及TGFβ纤维化途径的诱导，可以认为可以驱动残疾。肌营养不良的替代策略对解决上游肌营养不良症的缺陷有希望。但是，迄今为止的所有方法都使用可能触发下游途径的半功能性营养不良蛋白。因此，即使对于肌营养不良蛋白替代策略，可以靶向多个下流途径的组合疗法对于治疗DMD也很重要。我们试图使用一系列重新塑造的药物在Duchenne肌肉营养不良的MDX小鼠模型中定义药物反应的血液药效生物标志物。四个星期大的MDX小鼠用四种不同的药物单独和组合处理四个星期：媒介物，泼尼松龙，瓦莫洛龙，利妥昔单抗，β-氨基异丁酸（Baiba）（Baiba）（11个治疗组； n = 6/组）。通过在研究终止时通过心脏穿刺收集血液，并使用Somascan Aptamer面板进行蛋白质组学分析（1,310例蛋白酶）。泼尼松龙单独测试并与其他药物结合使用。被发现具有良好的泼尼松龙反应性生物标志物（泼尼松龙增加了56个，降低了39个），重点是NFκB和TGFβ级联。vamorolone共有45个（80％）的生物标志物和13（33％）的生物标志物的生物标志物的13（33％）。比较已发表的人皮质类固醇反应性生物标志物与我们的MDX数据的比较显示，小鼠与人之间的14％（3/22）一致性。利妥昔单抗显示与药物相关的生物标志物更少，其中最重要的是人IgG。另一方面，Baiba治疗（高剂量和低剂量）显示40种血清蛋白的药物相关增加，并降低了5种血清蛋白。我们的结果表明，可以采用生物标志物方法来评估小鼠和人类研究中的药物组合。
呼吸机引起的单纤维细胞结构...
呼吸机诱导的隔膜功能障碍（VIDD）是需要机械通气（MV）和神经肌肉阻滞（NMBA）的重症监护单元（ICU）治疗的常见续集。它的特征是隔膜无力，延长的呼吸器断奶和不良后果。解离性糖皮质激素（例如Vamorolone，VBP-15）和伴侣共同诱导剂（例如BGP-15）先前在ICU-RAT模型中显示出积极影响。在肢体肌肉疾病肌病中，优先肌球蛋白损失占上风，而肌纤维蛋白翻译后修饰在VIDD中更为主导。尚不清楚特定力的明显下降（归一化为横截面区域）是否是收缩性信号变化的纯粹结果，或者隔膜弱点是否也通过肌球的细胞体系结构来迅速发展，以及vbp-15或BGP-15或BGP-15的范围，通过肌发光的细胞体系结构来实现结构性相关。为了解决这些问题，我们进行了无标签的多光子第二次谐波产生（SHG）成像，然后在单个diaphragm肌肉肌中进行定量形态计量学，从健康大鼠进行MV + NMBA的五天或10天的健康大鼠，以模拟ICU治疗而无需混淆病理（例如Sepsis）。大鼠每天接受泼尼松龙，VBP-15，BGP-15或无治疗。肌球蛋白-II SHG信号强度，纤维直径（FD）以及肌纤维角平行性的参数