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摘要
指导委员会主席：Rex B. Demafelis 教授，CEAT 联合主席：Mary Jane F. Gallardo 女士，CEAT 成员：Maria Liezel C. Eusebio 助理教授，CEAT Ian Lorenzo E. Gonzaga 助理教授，CEAT Christian C. Vaso 助理教授，CEAT Maria Victoria M. Sumagang 助理教授，CEAT Jey-R S. Ventura 教授，CEAT Camille G. Martinez 助理教授，CEAT Aidrean P. Opaco 助理教授，CEAT Christian Paul R. Esteban 工程师，CEAT Joseph Angelo R. Sabio 工程师，CEAT Ronnie C. Valencia 先生，CEAT John Kenneth P. Punongbayan 先生，CEAT Rusellen E. Baraquio 先生，CEAT 邀请和程序委员会主席：Mary Jane F. Gallardo 女士，CEAT 联合主席： Maria Liezel C. Eusebio 教授，CEAT 成员：副教授。 Marion Lux Y. Castro 教授，CEAT 副教授。 Manolito E. Bambase, Jr. 教授，CEAT 副教授。 Perlie P. Velasco 教授，CEAT 助理Genev Yesiree M. Rodriguez-Garcia 教授，CEAT 副教授。 Diana Marie R. De Silva 教授，CEAT 助理Marita Natividad T. De Lumen 教授，CEAT 助理Jesha Faye T. Librea 教授，CEAT 助理Christian Laurence E. Aquino 教授，CEAT
lyfgenia
lyfgenia最初在2023年获得FDA批准，是一种自体造血干细胞基因疗法，用于治疗12岁或以上患有镰状细胞疾病的患者和瓦索 - 闭塞病史（VOC）。输注Lyfgenia后，转导的CD34+造血干细胞（HSC）植入骨髓中并分化以产生含有生物活性βA-T87Q-环球蛋白的红细胞，这些细胞将与α-蛋白结合使用，与α-蛋白结合，以产生含有βA-T87Q-Globin的功能性HB（HB）。HBAT87Q具有相似的氧结合亲和力和氧血红蛋白解离曲线至野生型HBA，可降低细胞内和总血红蛋白S（HBS）水平，并旨在在空间上抑制HBS的聚合，从而限制了红细胞的镰刀。SCD是由β球蛋白基因中的遗传突变引起的，导致称为镰状血红蛋白（HBS）的异常血红蛋白。红细胞变得僵硬，会过早溶血导致贫血，并且无法将氧气转运到临界器官。患者因血管熟悉的危机而遭受严重的疼痛。镰状细胞疾病的第一线治疗是羟基脲。lyfgenia（Lovotibeglogene autotemcel）在满足以下条件时将考虑覆盖：
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1. 控制住鸟后，检查爪子，确保其清洁。如有必要，使用沾有酒精的棉垫清洁该区域； 2. 使用用酒精清洗过的剪刀或指甲刀，剪掉指甲的一小部分（大约 1/3 的指甲），足以到达血管并流出一滴血。 3. 剪掉指甲后，将试剂盒预留用来接收血液的部分放在剪掉的指甲尖上，轻轻按摩鸟的脚，直到一滴血流出并滴到纸上； 4.一般3滴即可，无需将试剂盒上的圆圈完全涂满血液； 5. 让材料在阴凉处自然干燥至少 30 分钟。最后，沿着标记折叠套件，保护生物材料。
