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beqvez™（fidanacogene elaparvovec-dzkt）
Beqvez是一种用于治疗中度至重度血友病的基因治疗。批准的指示包括目前使用IX（修复）预防疗法的成年人，具有当前或历史的威胁性出血，或重复，严重的自发性出血事件，并且没有对腺体相关病毒（AAV）血清型rh74var（Aavrh74Var）的中和抗体的中和抗体（AAVRH74VAR）cava anavrh74 vaRh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varsiv。beqvez充当基于AAV的基因疗法，旨在将固定基因的功能副本引入转导的细胞中，然后将其编码高活动固定变体。Beqvez仅作为一次性单剂量IV输注。FDA批准是基于关键阶段3 Benegene-2研究的结果，这是一项开放标签的单臂研究，该研究招募了45名成年男性中度严重至严重的血友病B，在领先研究中完成至少6个月的常规常规固定预防治疗。患者以每公斤体重（VG/kg）的5×10^11载体基因组的静脉内（IV）输注Beqvez。该试验表明，与现年化标准（SOC）修复治疗相比，年度出血率（ABR）的非劣势。在第12周和数据截止期之间的功效评估期间，用BEQVEZ进行治疗的平均ABR为2.5（中值随访），而在至少6个月的预处理预处理期间的平均ABR为4.5（中位数为中位数1。2年）。出血，而SOC预防臂则消除了。 数据显示Beqvez是。数据显示Beqvez是
beqvez，inn-fidanacogene elaparvovec
该药物会受到其他监测。这将允许快速识别新的安全信息。医疗保健专业人员被要求报告任何可疑的不良反应。有关如何报告不良反应的第4.8节。1。药用产品Beqvez的名称0.79-1.21×10 13矢量基因组/ml浓度用于输注2。QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION 2.1 General description Fidanacogene elaparvovec is a gene therapy medicinal product that consists of a recombinant viral capsid derived from a naturally occurring adeno-associated viral serotype Rh74 (AAVRh74var) packaging genome containing the human coagulation factor IX (FIX) transgene modified to be a high factor IX activity (Padua)变体称为fix-r338l。fidanacogene elaparvovec是通过重组DNA技术在人类胚胎肾细胞中产生的。2.2定性和定量组成每个ml的fidanacogene elaparvovec包含0.79-1.21×10 13载体基因组（VG）。每个小瓶的可提取体积为1 ml。有关实际浓度和患者剂量计算的定量信息在伴随药物治疗的批量信息表（LIS）中提供。根据患者的体重和实际浓度，每个包中的小瓶总数对应于单个患者的剂量要求（请参阅第4.2和6.5节）。具有已知作用的赋形剂该药物含有4.55 mg钠。有关赋形剂的完整列表，请参见第6.1节。3。4。药物形式的浓缩液用于输注（无菌浓缩物）。清晰至略微的蛋白味，无色至略带棕色溶液，pH值为6.8-7.8，渗透压约为348 MOSM/L。临床细节4.1治疗指示BEQVEZ用于治疗没有因子IX抑制剂病史的成年患者严重和中度严重的血友病B（先天因子IX缺乏症），而没有可检测到的抗体抗体抗体抗体AAV Serotype RH74。
Rodrigo Ferrer-Chavez，Brandon Feng，Jason J. Wang，...
直接成像是发现和表征系外行星的必要技术。鉴于主恒星比我们希望观察到的行星更明亮，因此直接成像的主要挑战是删除尽可能多的星光，同时在我们的图像中保持尽可能多的行星信号。更有效地做到这一点，可以研究淡淡的行星，这转化为对新系外行星种群的访问。尤其是James Webb空间望远镜（JWST）允许对直接图像的子jupiter质量行星具有首次敏感性。常用方法包括在参考图像上执行主成分分析（PCA）以删除星光，但此工作引入了一种新的前向模型方法，使用可区分的冠状动脉模型来减去星光减法。利用JWST的特殊稳定性，我们在模拟的JWST图像上测试了我们的方法，同时拟合了恒星点扩散函数（PSF）和望远镜入口处的光路差（OPD）图。我们的方法成功地以广泛的挑战对比度水平成功恢复了行星信号。
MCP 458 Beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）
该Molina临床政策（MCP）旨在促进利用管理过程。政策不是治疗的补充或建议；提供者完全负责该成员的诊断，治疗和临床建议。它表达了莫利纳（Molina）确定某些服务或供应是为了确定付款适当性的目的，在医学上是必要的，实验性，研究或化妆品。在医学上有必要的特定服务或供应的结论不构成涵盖该服务或供应的代表或保证（例如，将由Molina支付）特定成员。成员的福利计划确定覆盖范围 - 每个福利计划定义了涵盖哪些服务，哪些被排除在外，哪些受到美元上限或其他限制。成员及其提供者将需要咨询成员的福利计划，以确定是否存在适用于本服务或供应的任何排除或其他福利限制。如果该政策与成员的福利计划之间存在差异，则福利计划将管理。此外，可以根据州，联邦政府或医疗保险成员的适用法律要求要求承保范围。CMS的覆盖范围数据库可在CMS网站上找到。覆盖范围指令和现有国家承保范围确定（NCD）或地方覆盖范围确定（LCD）的标准将取代本MCP内容，并为所有Medicare成员提供指令。在政策批准和出版时所包含的参考文献是准确的。
桦树皮提取物凝胶（FILSUVEZ®）
桦树皮提取物（FILSUVEZ®）皮肤凝胶在英国获得审查的指示。建议的桦树皮提取物（FILSUVEZ®）皮肤凝胶的建议说明将凝胶涂在清洁伤口的表面上，厚度约为1毫米，并用无菌的非粘性敷料盖住或直接涂在敷料上，以确保凝胶直接与伤口接触。凝胶不应少量施用或擦拭，应在每次伤口敷料变化时重新涂抹。每个管仅用于一次使用。使用后应丢弃管。儿科患者的病态（6个月及以上）与成年人相同。该产品不应与其他局部产品同时使用。有关更多信息，请参阅产品特性的产品摘要（SPC）。1
beqvez-patient-brochure.pdf
什么是beqvez？beqvez是一种一次性基因疗法，用于治疗接受常规预防的中度至重度血友病B的成年人，或者患有当前威胁生命的出血或威胁生命的出血病史，或者重复发生严重自发性出血。在使用BEQVEZ治疗之前，您的医疗保健专业人员将进行血液检查，以检查对AAVRH74VAR病毒的中和抗体。此测试的结果将有助于确定您是否可以收到Beqvez。
基因疗法B，Hemgenix，Etra-Vovec-Drl，Beqvez，Elaparvovec-DZKT，DRU735
*临床试验没有主动比较器；因此，与固定替代疗法相比，益处的大小尚不清楚。外源修复产品具有数十年的临床数据，以支持其在该人群中的安全性和功效。*在6个月的运行期间缺乏外源性固定预防治疗的优化，然后用Beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）治疗会导致不确定性。*在临床试验期间观察到固定表达的重大病毒间变异性。此时，由于用Beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）治疗的患者的样本量较小，因此尚未确定可用于预测固定响应的特定变量。因此，未知如何确定患者是否会对治疗做出反应。* beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）未在具有固定抑制剂史的受试者中，或抗AAVRH74抗体的患者中进行研究。因此，在该人群中使用被认为是研究的。
药房重点Hemgenix和Beqvez基因疗法
总体而言，一次性基因疗法的目的是增加因子IX凝血因子的产生，以减少出血发作以及对预防性和/或AS或AS或AS或AS或AS-ASED替代疗法的需求。任何一种疗法的全部作用都可能需要数周到几个月。接受Hemgenix临床试验的参与者在接受基因治疗输注后至少六个月继续预防治疗，其中54名参与者中有两名根本无法停止。接受Hemgenix或Beqvez后，大多数参与者获得了类似于轻度疾病严重程度的因子IX水平，仅需要ASSEAD因子IX替代治疗急性出血发作。在BEQVEZ的BENEGENE-2试验中，在60％的患者中消除了出血，而预防臂的患者为29％，并且年化出血率（ABR）中位数降低（治疗组中的零中位数为零的中位数，而预防臂中的1.3）。这两种治疗的耐用性仍然有待观察，但是对Hemganix的参与者至少进行了24个月的研究，而Beqvez的参与者已经进行了6年。
beqvez™（fidanacogene elaparvovec-dzkt） - 新孤儿...
- 目前使用IX预防疗法，或者 - 具有当前或历史的威胁生命的出血，或者 - 重复，严重的自发性出血事件，并且 - 没有与腺相关病毒型RH74VAR（AAVRH74VAR）的抗体中和抗体中和抗体的中和抗体，该抗体被acpsed a app. apps a apps a apps。•血友病是一种罕见的遗传出血疾病，由于凝结因子IX缺乏，可防止正常血液凝结。血友病患者面临过度和复发性自发和/或创伤后出血的风险，这可能会危及生命，尤其是在严重的血友病患者中。•BEQVEZ是B. CSL Behring的Heivmgenix®（Etranacogene dezaparvovec-DRLB）的第二种基因疗法。•BEQVEZ的疗效是在正在进行的，前瞻性的，开放标签的单臂研究中，对45名中度严重至重度血友病B的成年男性患者进行了研究。所有患者在进入临床研究之前在通常的护理环境中接受常规的IX预防，对基线数据收集至少六个月进行了前瞻性介入研究。患者随后接受了单次静脉内（IV）输注BEQVEZ。主要疗效结果是在疗效评估期（EEP）（EEP）中对年度渗出率（ABR）的非效率（Ni）测试，在BEQVEZ处理后的数据截止第12周，与在领先期间的基线ABR相比。