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vyjuvek
vyjuvek是一种实用复制缺陷的基于HSV-1的载体，已经过遗传修饰以表达人类型VII胶原蛋白（COL7）蛋白。COL7A1基因中的 1突变导致DEB患者的生物活性COL7水平降低或不存在。 col7蛋白是锚定原纤维的关键组成部分，这对于维持皮肤完整性至关重要。 将Vyjuvek应用于伤口，导致编码的人Col7a1的转录以及细胞以其成熟形式对Col7的生产和分泌。 Col7分子形成锚定的原纤维，将表皮和真皮固定在一起。 疾病概述DEB通常在出生时出现，并根据继承模式分为两种主要类型：隐性DEB（RDEB）和主导DEB（DDEB）。 6 deb的所有亚型均由基因编码Col7a1中的突变引起，从而导致极端皮肤脆弱。 4,6 Deb的标志是在皮肤和其他粘膜表面上疤痕。 4临床疗效GEM-3，III期，双盲，安慰剂对照，内部随机，关键研究，分配了DEB患者，以治疗两个类似大小的伤口；一个与Vyjuvek，一个和安慰剂一起持续26周（n = 31）。 2名合格的患者≥6个月大，表现为DEB的临床诊断，其特征是刺激性，伤口和疤痕，并通过包括COL7A1在内的基因检测确认。 伤口的外观要清洁，并具有足够的肉芽组织，出色的血管化，并且不会被感染。 不包括接受免疫疗法，化学疗法或其他研究产品的患者。1突变导致DEB患者的生物活性COL7水平降低或不存在。col7蛋白是锚定原纤维的关键组成部分，这对于维持皮肤完整性至关重要。将Vyjuvek应用于伤口，导致编码的人Col7a1的转录以及细胞以其成熟形式对Col7的生产和分泌。Col7分子形成锚定的原纤维，将表皮和真皮固定在一起。疾病概述DEB通常在出生时出现，并根据继承模式分为两种主要类型：隐性DEB（RDEB）和主导DEB（DDEB）。6 deb的所有亚型均由基因编码Col7a1中的突变引起，从而导致极端皮肤脆弱。4,6 Deb的标志是在皮肤和其他粘膜表面上疤痕。4临床疗效GEM-3，III期，双盲，安慰剂对照，内部随机，关键研究，分配了DEB患者，以治疗两个类似大小的伤口；一个与Vyjuvek，一个和安慰剂一起持续26周（n = 31）。2名合格的患者≥6个月大，表现为DEB的临床诊断，其特征是刺激性，伤口和疤痕，并通过包括COL7A1在内的基因检测确认。伤口的外观要清洁，并具有足够的肉芽组织，出色的血管化，并且不会被感染。不包括接受免疫疗法，化学疗法或其他研究产品的患者。此外，将具有当前证据的伤口部位或鳞状细胞癌或活性感染病史作为Vyjuvek（或安慰剂）应用的地点。vyjuvek或安慰剂仅用于打开伤口。伤口，以确定Vyjuvek或安慰剂的持续应用。如果重新张开伤口，则恢复应用；如果伤口闭合，则省略了申请。除一名患者外，所有患者均具有隐性DEB基因型。在第6个月，Vyjuvek-与安慰剂治疗的伤口得到了明显愈合（分别为67％和22％； P = 0.002）[Primarty Dentpoint]。在第3个月中观察到类似的结果，有利于Vyjuvek与安慰剂进行完全伤口愈合（分别为71％和20％； P <0.001）。耐用性（在第3个月和第6个月的全部伤口愈合）分别在50％和Vyjuvek-与安慰剂治疗的伤口中分别看到（差43％； 95％置信区间：23％，63％）。一名患者的背部测量> 100 cm 2的慢性次要伤口已经开放了10年。在Vyjuvek治疗后，患者能够恢复日常生活的活动，包括淋浴，由于伤口的开放性，以前是不可能的。
vyjuvek（Beremagene Geperpavec）
概述本文档介绍了食品和药物管理局批准的一种局部基因疗法Vyjuvek（Beremagene Geperpavec）的使用，用于治疗营养不良表皮细胞溶质（DEB）。营养不良的表皮溶解Bulosa可以主要是（DDEB）或隐性遗传（RDEB）。在这种疾病中，由Col7a1基因突变引起的VII型胶原蛋白缺陷。此缺陷导致缺乏稳定的皮肤表皮粘附。因此，个人患有粘膜在内的皮肤很大。通过基因检测，免疫荧光映射（IFM）和/或电子显微镜（TEM）的传播确认确认确认以确定精确的亚分类。目前，尚无任何明确治疗，症状护理是疾病管理的主要手段。预防新水泡以及伤口护理一直是该疾病的主要治疗方法。
vyjuvek（Beremagene geperpavec-svdt）
表皮分解bullosa（EB）是一种临床和遗传上异质性的遗传性皮肤脆性障碍，其特征是皮肤表皮交界处的皮肤结构破坏或表皮的基础层，从而增加了对机械应力的皮肤脆弱性。变体类型（双重性和单相），数量（单基因，二元性遗传）以及基因或基因段内的位置，以及相关的定量（缺乏，还原，还原）或蛋白质表达的质量（逐渐减少）或蛋白质表达变化的频谱，导致具有相当大的属于属于遗传基因型的蛋白质型。EB发病机理所涉及的基因也部分在其他上皮组织和间质组织中表达，从而导致主要的一级表现和相关并发症发生，尤其是在严重的EB形式中。并发症可能涉及其他器官和系统（例如心脏和肌肉骨骼系统）。表皮溶解bulo的发作即将出生或不久之后。例外发生在轻度的表皮溶液单纯术中，直到成年或偶尔无法诊断。
vyjuvektm（geperpavec-svdt）
vyjuvek（Beramagene Geperpavec-SVDT）用于治疗6个月大的患者，患有疾病性表皮分解Bullosa（deb）的患者，具有致病性变种（s）的collagen collagen type vii alpha（s）。具体来说，它是基于1型（HSV-1）载体基因疗法的疱疹病毒。患有这种隐性遗传疾病的患者在COL7A1基因中由致病性变异引起的VII型胶原蛋白缺陷，导致缺乏蛋白质，有助于增强和支持皮肤的外层和中间层。这导致了皮肤和粘膜的广泛起泡。治疗的主要手段是对新水泡和伤口护理的症状护理和预防。通过引入这种新的第一个基因疗法，Vyjuvek提供了除标准治疗DEB伤口管理以外的治疗选择。DEB的诊断标准是通过基因检测，免疫荧光映射（IFM）和/或电子显微镜（TEM）传播来完成的，以确定表皮分解的精确亚分类。食品和药物管理（FDA）批准的适应症：•指示治疗6个月大的患者的伤口，年龄较大的患者患有障碍性表皮性表皮分解Bullosa，致病性变异（S）在VII型Alpha 1型链条1链1链（COL7A1）中使用该计划的计划和群体范围用于医疗保险和医疗服务（COL7A1），以供应大量的医疗服务（COSMAID）。其Medicare Advantage计划成员的成员和CMS。CMS国家承保范围确定（NCD），地方保险确定（LCD），地方覆盖范围文章（LCA）和医疗保险手册中包含的文件和Masshealth医疗必要性确定是覆盖范围确定的基础。当CMS和MassHealth不提供指导时，将使用该计划的内部开发的医疗必需指南。CMS和MassHealth覆盖指南尚未为此服务制定。 用于治疗Vyjuvek，证据足以根据2023年5月的FDA批准覆盖。 该批准是基于GEM-3试验，其中有67％的Vyjuvek治疗的伤口已经完全愈合（定义为100％伤口闭合，如皮肤再上皮层次不连续2周而没有引流，而与安慰剂治疗的伤口中有22％相比。 在这项研究中，在用Vyjuvek治疗的71％的伤口中可以看到完全愈合，而安慰剂治疗的伤口中有20％。 鉴于Vyjuvek，FDA批准的有效性以及为DEB患者缺乏替代治疗选择，Vyjuvek将是某些成员的适当每周治疗选择。 在利用管理过程中使用该标准将确保获得基于证据的临床适当护理。 有关这些标准的制定中访问的所有证据，请参见下面的参考部分。CMS和MassHealth覆盖指南尚未为此服务制定。用于治疗Vyjuvek，证据足以根据2023年5月的FDA批准覆盖。该批准是基于GEM-3试验，其中有67％的Vyjuvek治疗的伤口已经完全愈合（定义为100％伤口闭合，如皮肤再上皮层次不连续2周而没有引流，而与安慰剂治疗的伤口中有22％相比。在这项研究中，在用Vyjuvek治疗的71％的伤口中可以看到完全愈合，而安慰剂治疗的伤口中有20％。鉴于Vyjuvek，FDA批准的有效性以及为DEB患者缺乏替代治疗选择，Vyjuvek将是某些成员的适当每周治疗选择。在利用管理过程中使用该标准将确保获得基于证据的临床适当护理。有关这些标准的制定中访问的所有证据，请参见下面的参考部分。
皮肤病学 - 基因治疗-Vyjuvek
使用以下覆盖范围政策的说明适用于Cigna公司管理的健康福利计划。某些CIGNA公司和/或业务范围仅向客户提供利用审核服务，并且不做覆盖范围的确定。引用标准福利计划语言和覆盖范围确定不适用于这些客户。覆盖范围政策旨在为解释Cigna Companies管理的某些标准福利计划提供指导。请注意，客户的特定福利计划文件的条款[集团服务协议，覆盖范围证据，覆盖证证书，摘要计划描述（SPD）或类似计划文件]可能与这些承保范围政策所基于的标准福利计划有很大差异。例如，客户的福利计划文件可能包含与覆盖策略中涉及的主题相关的特定排除。发生冲突时，客户的福利计划文件始终取代覆盖策略中的信息。在没有控制联邦或州承保范围授权的情况下，福利最终取决于适用的福利计划文件的条款。在每个特定实例中的覆盖范围确定需要考虑1）根据服务日期生效的适用福利计划文件的条款； 2）任何适用的法律/法规； 3）任何相关的附带资料材料，包括覆盖范围政策； 4）特定情况的具体事实。应自行审查每个覆盖范围请求。医疗总监有望行使临床判断，并在做出个人覆盖范围确定方面有酌处权。覆盖范围政策与健康福利计划的管理仅有关。覆盖范围政策不是治疗的建议，绝不应用作治疗指南。在某些市场中，可以使用授权的供应商指南来支持医疗必要性和其他承保范围的确定。
PCSK9抑制剂（Alirocumab，evolocumab）C10800-A
该Molina临床政策（MCP）旨在促进利用管理过程。政策不是治疗的补充或建议；提供者完全负责该成员的诊断，治疗和临床建议。它表达了莫利纳（Molina）确定某些服务或供应是为了确定付款适当性的目的，在医学上是必要的，实验性，研究或化妆品。在医学上有必要的特定服务或供应的结论不构成涵盖该服务或供应的代表或保证（例如，将由Molina支付）特定成员。成员的福利计划确定覆盖范围 - 每个福利计划定义了涵盖哪些服务，哪些被排除在外，哪些受到美元上限或其他限制。成员及其提供者将需要咨询成员的福利计划，以确定是否存在适用于本服务或供应的任何排除或其他福利限制。如果该政策与成员的福利计划之间存在差异，则福利计划将管理。此外，可以根据州，联邦政府或医疗保险成员的适用法律要求要求承保范围。CMS的覆盖范围数据库可在CMS网站上找到。覆盖范围指令和现有国家承保范围确定（NCD）或地方覆盖范围确定（LCD）的标准将取代本MCP内容，并为所有Medicare成员提供指令。在政策批准和出版时所包含的参考文献是准确的。
Molina临床政策Vyjuvek（Beremagene Geperpavec）
该Molina临床政策（MCP）旨在促进利用管理过程。政策不是治疗的补充或建议；提供者完全负责该成员的诊断，治疗和临床建议。它表达了莫利纳（Molina）确定某些服务或供应是为了确定付款适当性的目的，在医学上是必要的，实验性，研究或化妆品。在医学上有必要的特定服务或供应的结论不构成涵盖此服务或供应的代表或保证（例如，将由Molina支付给特定成员）。成员的福利计划确定覆盖范围 - 每个福利计划定义了涵盖哪些服务，哪些被排除在外，哪些受到美元上限或其他限制。成员及其提供者将需要咨询成员的福利计划，以确定是否存在适用于本服务或供应的任何排除或其他福利限制。如果该政策与成员的福利计划之间存在差异，则福利计划将管理。此外，可以通过国家，联邦政府或Medicare和Medicaid成员的适用法律要求要求承保范围。CMS的覆盖范围数据库可在CMS网站上找到。覆盖范围指令和现有国家承保范围确定（NCD）或地方覆盖范围确定（LCD）的标准将取代本MCP内容，并为所有Medicare成员提供指令。在政策批准和出版时所包含的参考文献是准确的。
swixx与Krystal Biotech forVyjuvek®...
vyjuvek®是一种基于疱疹的1型病毒（HSV-1）基于载体的基因疗法，该基因治疗可用于治疗6个月大的患者的伤口，年龄较大，患有营养不良的表皮溶液（DEB），这是一种罕见和严重的疾病，会影响皮肤和肿块组织1。deb是由VII型alpha 1链（COL7A1）基因突变引起的，该基因导致皮肤极为脆弱，从小摩擦或创伤引起了裂口和眼泪。vyjuvek是一种非侵入性的，局部，可重新选择的基因疗法，旨在直接应用于DEB伤口时提供两份COL7A基因的副本，并在2023年5月获得了美国FDA批准，目前由欧洲药品机构（EMA）评估营销授权申请。2
MCP 439 Vyjuvek（Beremagene Geperpavec）
所有MCE都已经完成了索赔代码配置，以删除HCPCS代码A4239和E2103上的事先授权，至少在下一个日历年，1/1/1/2024 - 12/31/2024。
嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞产品开发的注意事项
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