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当前对温热自身免疫性溶血的管理......
温性自身免疫性溶血性贫血 (wAIHA) 是一种罕见的、危及生命的疾病，由自身抗体引起，会导致红细胞过早破坏（溶血）。目前尚无针对 wAIHA 的获批靶向疗法。直到最近，人们对自身免疫性溶血性贫血 (AIHA) 的研究关注甚少，过去 20 年该领域的进展甚微。过去 3 年，随着这种罕见疾病的潜在新疗法的开发，人们对 wAIHA 的研究兴趣激增。为了撰写这篇文章，EMJ 于 2024 年 6 月采访了米兰大学和意大利米兰 Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico 的关键意见领袖 Bruno Fattizzo，以提高人们对 wAIHA 的认识，并探索该疾病研究的最新进展。 Fattizzo 在 wAIHA 的临床管理方面拥有丰富的经验和专业知识，他对 wAIHA 对患者的临床和生活质量 (QoL) 的影响；wAIHA 的当前管理，包括类固醇、利妥昔单抗、免疫抑制剂、脾切除术、抗凝预防和重组促红细胞生成素；以及疾病领域剩余的未满足需求等主题提供了宝贵的见解。
第 66 届 ASH® 年会和博览会
缩写：1L，一线；CR，完全缓解；CS，皮质类固醇；DR，持久缓解；EOT，治疗结束；Hb，血红蛋白；ITP，免疫性血小板减少症；IV，静脉注射；IVIG，静脉注射免疫球蛋白；PBO，安慰剂；Q4W，每 4 周一次；R，随机化；TF，治疗失败；wAIHA，温热型自身免疫性溶血性贫血。a 完整的资格标准请参见 ClinicalTrials.gov。b 如果在联合治疗期结束时连续 ≥2 次评估的血小板计数≥50 g/L，则将开始逐渐减少艾曲波帕的剂量，最长 8 周，直至血小板计数保持≥30 g/L 时停药。参考文献：1. Al-Samkari H 等人。血液。2023；142（补充 1）：5456。 2. ClinicalTrials.gov。NCT05653349。2024 年 6 月 14 日访问。https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05653349 3. 存档数据。VAYHIT1 方案修正案 4. 诺华；2023 年 12 月 14 日。4. ClinicalTrials.gov。NCT05653219。2024 年 6 月 14 日访问。https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05653219 5. 存档数据。VAYHIT2 方案修正案 4. 诺华；2023 年 11 月 3 日。6. ClinicalTrials.gov。NCT05648968。2024 年 6 月 14 日访问。https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05648968 7. 存档数据。 VAYHIA 协议修正案 4。诺华；2024 年 1 月 17 日。