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Waldenström巨球素血症 嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗 癌症治疗的牙科和口服并发症 CLL指南： 成人急性髓样白血病 关于淋巴瘤的事实 耐药性慢性髓样白血病 儿童和青少年的急性髓样白血病
血浆置换。血浆置换可降低血液粘度。它使用的机器将被称为“血浆”（包含异常IgM蛋白质）的血液部分分离为血液细胞。然后将血细胞退还给患者，而含有抗体的血浆被丢弃并用其他液体代替。药物以防止血液凝结（称为“抗凝剂”）。如果过度粘度是患者唯一的症状，则可以单独使用血浆置换治疗。在某些情况下，当患者的WM不受化学疗法，生物疗法或其他治疗控制时，使用血浆置换。没有过度粘度的症状，但IgM水平很高（4,000 mg/dl或更高）可能会在接受药物治疗前的血浆置术治疗中受益，特别是如果计划包括Rituximab（Rituxan®）的全身治疗。利妥昔单抗可能导致IgM暂时增加，导致高粘度和潜在的严重副作用，这一现象称为“ IgM耀斑”。
瓦尔登斯特伦氏病指南
- 血细胞计数、分类血细胞计数 - 血型、抗体筛查测试 - 电解质（钠、钾、钙）、肌酐（包括计算的 GFR）、尿素、尿酸、LDH、GPT、GOT、铁状态（铁蛋白、转铁蛋白饱和度）、糖化血红蛋白 - proBNP 或 BNP、肌钙蛋白 T 或 I - 25-羟基胆钙化醇（检测维生素 D 缺乏症） - 肾功能不全或高钙血症时：1,25-二羟基胆钙化醇（维生素 D 代谢） - 总蛋白和白蛋白、免疫球蛋白定量（IgG、IgA、IgM）、β2-微球蛋白 - 血清蛋白电泳（SPEP）和 M 蛋白定量、免疫固定 - 游离 κ 和 λ 轻链、轻链比率 - 冷球蛋白 - 冷凝集素 - 疫苗接种状况、HIV 和肝炎血清学 - 维生素 B12、叶酸、促红细胞生成素（肾功能不全的情况下） - 通过 FACS 分析进行表面标志物检测（仅适用于白血病病程） - 出血倾向的情况下：vWF Ag 和活性 + 因子 VIII 测定（继发性 VW 综合征？）
优化WaldenStr om中的BTK抑制作用...
布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂已成为Waldenstr€OM巨型球蛋白血症（WM）患者的护理标准，并且是FDA批准的治疗这些患者的唯一药物。由于越来越多的WM患者接受了美国和全球的BTK抑制剂治疗，因此必须通过选择更有可能从中受益的患者以及管理与这些药物相关的独特不良影响来优化这种疗法。在此，我们提出了一种基因组驱动的方法，可以选择具有WM的物质，他们更有可能对BTK抑制剂进行快速，深层和持久的反应，并提供用于管理不良影响的实用策略，包括BTK抑制剂降低，将其切换到其他BTK抑制BTK和BTK APY的其他BTK抑制剂。正在进行的临床试验正在评估单独和组合的共价BTK抑制剂以及BTK降解器，并取得了令人兴奋的结果，这使WM Bright and Hopeful the Horizon构成了BTK靶向疗法的地平线。
一次 WalDenström macroglobulatemia 发作后...
noglobulins 显示 IgM 水平为 7,340 mg/dl（参考值 50-300 mg/dl），而 IgA 和 IgG 水平正常。入院时她的粘度升高至 3.4（参考值 1.5-1.9）。尿液免疫固定试验为阴性。进行了骨髓活检，结果符合瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症。患者最初于 2002 年 6 月接受以氟达拉滨为基础的化疗以治疗新发现的诊断。2002 年 6 月 26 日，由于粘度升高导致神经系统症状，她还接受了血浆置换术。接下来，在瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症周期性发作期间，她每周接受 Rituxan ® 单药治疗四周，直至 2011 年 1 月 27 日；从 2011 年 11 月 22 日至 2012 年 2 月 17 日，她开始使用 Treanda ® 和 Rituxan ® 治疗；从 2014 年 2 月 28 日起，她开始使用地塞米松/利妥昔单抗/环磷酰胺治疗方案。治疗后，她的 IgM 水平下降至约 1,200 mg/dl。最后，在 2014 年 9 月 4 日，在她的 IgM 水平开始上升，然后上升到新的 2,470 mg/dl 水平后，她开始使用伊布替尼，这是一种口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，获准用于治疗瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症。
淋巴浆细胞淋巴瘤 (LPL) 和瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症 (VM)
主动监测 患有 LPL 或 WM 的人通常多年都不需要治疗。当症状出现时，应开始进行主动治疗。有几种治疗方案可用于预防或控制症状并改善生活质量。LPL 或 WM 没有标准治疗方法。主动监测（观察和等待）会延迟治疗，直到疾病有可能恶化。这种治疗通常用于 LPL 和 WM 等生长缓慢的疾病。
BGB-11417（BCL-2抑制剂）单药治疗或与Zanubrutinib在非霍奇金淋巴瘤或Waldenström-crocoglobobolinemia患者中
AE，不利事件；所有，急性淋巴细胞白血病； Alt，丙氨酸转氨酶； AML，急性髓样白血病； AST，天冬氨酸氨基转移酶； BCl2，B细胞淋巴瘤2;出价，每天两次； BTK，布鲁顿酪氨酸激酶； CLL，慢性淋巴细胞性白血病； CMV，巨细胞病毒； CR，完全响应； CTCAE，不良事件的常见术语标准； D，白天； DLBCL，扩散的大B细胞淋巴瘤； DLT，剂量限制性毒性； ECOG PS，东方合作肿瘤学组绩效状况； FL，卵泡淋巴瘤； GGT，γ-谷氨基转移酶； G -CSF，粒细胞菌落刺激因子；胃肠道，胃肠道； IC，抑制浓度； MCL，地幔细胞淋巴瘤； MTD，最小耐受剂量； MZL，边缘区淋巴瘤； NE，无法评估； NHL，非Hodgkin淋巴瘤； PD，进行性疾病； PFS，无进展生存； PK，药代动力学； PR，部分反应； QD，每天； RP2D，建议的2期剂量； r/r，复发/难治； SD，稳定疾病； SLL，小淋巴细胞淋巴瘤； SMC，安全监测委员会； SPD，直径的乘积之和； t 1/2，半个生物； TFL，转化为fl； TBD，待定； TLS，肿瘤裂解综合征；最大时间，最长时间； TN，幼稚治疗； tnhl，变成了NHL； W，周； WM，Waldenström巨球素血症； Zanu，Zanubrutinib。
患者对于华氏巨球蛋白血症治疗方案的偏好：离散选择实验
摘要简介：过去几十年来，华氏巨球蛋白血症 (WM) 的治疗方案迅速增多。然而，对于首选治疗方法尚无共识。因此，患者的偏好在制定个性化治疗计划时变得越来越重要。然而，WM 患者对其治疗方案的优先考虑和观点仍不清楚。我们使用离散选择实验 (DCE) 评估了 WM 患者的治疗偏好。方法：采用混合方法来识别和选择属性/级别。DCE 问卷包括五个属性：药物类型（靶向治疗与化疗）；给药频率和途径；5 年无进展生存期 (PFS)；不良事件；继发性恶性肿瘤风险。正交设计和混合 Logit 面板数据模型分别用于构建选择任务和评估患者偏好。结果：330 名 WM 患者参与了该项目。总共有 214 份（65%）完整的问卷被纳入数据分析。 5 年 PFS，其次是继发性恶性肿瘤风险，是做出治疗选择的最重要因素。至于副作用，患者选择避免
Waldenström巨球素血症
在医院或治疗中心，汽车T细胞被解冻，然后注入患者。许多患者的短暂疗程是一种或多种化学疗法剂，以减少体内正常T细胞的数量。这称为“淋巴结序”。此过程很重要，因为它为接受输注的患者中的CAR T细胞“造就空间”。然后，通过静脉输注（IV）输注或通过现有的中心线将转基因的CAR T细胞注入患者的血液中。该过程通常需要少于30分钟。在体内，汽车T细胞寻找表达抗原已被训练的抗原细胞。这些“攻击者”细胞在其表面上使用靶抗原识别并破坏细胞。遇到抗原时，汽车T细胞被激活并攻击并杀死癌细胞。这些T细胞开始制作自己的副本，并在整个体内增加数量。
新型 BCL2 抑制剂 Sonrotoclax (BGB-11417) 治疗复发/难治性瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症的 1 期研究的安全性和有效性结果
1 西班牙马德里 Gregorio Marañón 大学医院； 2 澳大利亚西澳大利亚州内德兰兹市查尔斯盖尔德纳爵士医院； 3 西澳大利亚大学医学院，澳大利亚华盛顿州克劳利； 4 线性临床研究，西澳大利亚州内德兰兹，澳大利亚； 5 澳大利亚维多利亚州墨尔本阿尔弗雷德医院和莫纳什大学； 6 美国华盛顿州西雅图弗雷德哈钦森癌症中心； 7 华盛顿大学，美国华盛顿州西雅图； 8 Te Whatu Ora，新西兰卫生部，怀特玛塔，奥克兰，新西兰； 9 美国内布拉斯加大学医学中心，内布拉斯加州奥马哈； 10 意大利米兰生命健康大学和 IRCCS 圣拉斐尔医院； 11 百济神州（上海）有限公司，上海，中国； 12 BeiGene USA, Inc，美国加利福尼亚州圣马特奥； 13 奥克兰市医院，格拉夫顿，奥克兰，新西兰