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World File Search System不能治愈
生物制剂
克罗恩病和溃疡性结肠炎的医学治疗有两个主要目标：实现缓解然后保持缓解。生物制剂是实验室中产生的抗体，可用于治疗炎症性肠病（IBD）和其他炎症性疾病。生物药物的靶向可能与IBD中发生的炎症有关的特定蛋白质。虽然无法确定哪种生物学对个别患者最有效，但您的医生会推荐不同的选择，并与您一起实现缓解的目标。生物仿制药是生物学药物，它们几乎是其他已批准的生物疗法的副本。生物仿制药与最初认可的生物学之间没有有意义的差异。它们同样安全有效，并以相同的形式和剂量服用。有关生物仿制药的更多信息，请访问：https：//www.crohnscolitisfoundation.org/what--is-is-ibd/medication/biosiminars在接下来的几节中，我们将审查有关不同类型的生物疗法的简要信息。重要的是要注意，这些治疗方法不能治愈IBD，而是用于管理症状和炎症，并帮助您与医生一起工作以实现缓解目标。下面列出的所有IBD药物均获得FDA批准。有关这些当前药物市场可用性的信息可能不会反映在此教育资源中。有关每种药物的更多信息，包括IBD的其他药物，请在www.ibdmedicationguide.org上查看我们的IBD药物指南。抗肿瘤坏死因子剂
第 8 章 阿霉素的故事 220720az3 抗癌药物：发现和寻求治愈方法的故事 Kurt W. Kohn，医学博士，哲学博士 退休科学家
第 8 章 阿霉素的故事 220720az3 抗癌药物：发现和寻求治愈方法的故事 Kurt W. Kohn，医学博士，哲学博士 名誉科学家 分子药理学实验室 发育治疗学分部 美国国立癌症研究所 马里兰州贝塞斯达 kohnk@nih.gov 第 8 章 阿霉素的故事：一颗有着致命缺陷的明星。 引言 阿霉素 (也称为阿霉素) 是一种 DNA 插入剂 (第 4 章) 和拓扑异构酶 II 阻滞剂 (第 10 章)。它成为最有用的抗癌药物之一；它被发现对许多癌症有效，虽然不能治愈。然而，它对心脏、脑、肝脏和肾脏的毒性作用阻碍了它的实用性。在这些毒性中，最严重的是损害心脏；如果所用药物的累积量超过一定限度，患者通常会死于充血性心力衰竭（Von Hoff 等人，1979 年）（图 8.1）。这种药物有时会导致癌症消失，但缓解仅持续几个月，之后肿瘤就会重新出现，然后对药物产生耐药性（Benjamin 等人，1974 年）。一些乳腺癌患者通过手术成功治愈，随后使用一段时间的阿霉素作为“辅助治疗”，但即使在 10 年后，心脏仍然受到一定程度的损伤（Murtagh 等人，2016 年）。因此，心脏损伤是不可逆的，而且可能非常严重，唯一的补救措施是移植新的心脏。对心脏的潜在致命损伤阻止了使用可能治愈癌症的更高剂量。因此，人们付出了巨大的努力来确切了解这种药物是如何损害心脏的。虽然心脏损伤的机制已经明确，但除了限制药物的用量外，没有发现其他预防措施。此外，尽管普遍认为阿霉素对拓扑异构酶 II 的作用是主要的治疗机制，但阿霉素抑制癌症的具体机制尚未完全确定。
宪章
关于克拉布疾病的情况是一种罕见的疾病，每10万人中约有1人。患有Krabbe疾病的人的酶太少了，称为GALC。这导致神经细胞的死亡，包括大脑中的细胞。Krabbe病引起健康问题，例如严重的烦躁和麻烦移动。大多数患有Krabbe疾病的婴儿都具有婴儿形式，并且在出生后的头12个月中受到影响。婴儿克拉贝疾病（IKD）是最严重的形式，导致健康问题迅速恶化并在幼儿期间导致死亡而没有治疗。婴儿Krabbe疾病的治疗医生可能建议造血干细胞移植（HSCT）作为IKD治疗。这种治疗方法可以降低儿童早期的死亡风险，并有助于解决某些症状，但不能治愈Krabbe病。对于带有IKD的婴儿，医生建议在出生后6周之前治疗重大疾病。在新生儿筛查IKD的新生儿筛查中发现婴儿的Krabbe疾病可以包括常规的新生儿筛查。筛选有几个步骤。第一步使用收集的相同的干血点来筛选其他条件，以检查低galc酶水平。第二步检查了高水平的Psychosine的点，这是IKD中建立的一种物质。有时，第二步还将包括检查与Krabbe病有关的基因变化。新生儿的筛查结果显示出更高的IKD风险应立即看到专家。其中约有10个带有IKD的婴儿可能会接受HSCT治疗。公共卫生影响筛查美国的所有新生儿预计每年将发现约11个婴儿Krabbe疾病。接受HSCT的婴儿中有1个婴儿可能会在100天内死亡，而其他婴儿将在2.5岁时还活着，但有一定程度的残疾。委员会决定，ACHDNC在2024年投票建议将婴儿krabbe病添加到RUSP中。ACHDNC指出，尽管可能仍然存在其他健康问题，但HSCT早期治疗的益处在增加了IKD的生存期。
预防疫苗研发方面取得进展。......
人类T淋巴细胞病毒1型（HTLV-1）是第一个被描述的人类逆转录病毒（1）。据估计，全世界约有500万至1000万人感染HTLV-1（2）。目前，日本西南部、撒哈拉以南非洲、南美洲、加勒比地区、澳大利亚-美拉尼西亚和中东部分地区仍被视为流行地区。在非洲大陆，扎伊尔和几内亚比绍等国报告的感染率最高。在南美洲，巴西的患病率很高，位于该国东北部和北部的马拉尼昂州、巴伊亚州、伯南布哥州和帕拉州占病例的大多数（3、4）。感染HTLV-1的个体可能罹患HTLV-1相关脊髓病/热带痉挛性截瘫（HAM/TSP）、成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATLL）、HTLV-1相关传染性皮炎（IDH）、葡萄膜炎和其他炎症表现，例如关节炎、角膜结膜炎和支气管肺泡炎（4,5）。虽然大多数HTLV-1感染者被归类为无症状携带者（AC），但一些感染者可能会出现非特异性症状，例如抑郁和其他情绪因素，并且由于这种感染而导致生活质量下降。此外，一些研究表明，合并感染的HTLV-1患者的死亡风险增加（6-8）。 HTLV-1属于德尔塔逆转录病毒属，其基因组编码 gag 、 pol 和 env 等结构基因。HTLV-1基因组还有一个重要的调控区域，称为 pX，其5'端和3'端由两个长末端重复区（LTR）连接（9）。CD4 + T 细胞是 HTLV-1 的主要靶细胞，但它们也可在其他细胞中找到，例如单核细胞、B 细胞、CD8 + T 细胞、巨噬细胞、树突状细胞和内皮细胞（10-14）。在其复制周期中，HTLV-1基因组整合到宿主细胞基因组中并可诱导持续感染。这种逆转录病毒可以改变特定的细胞功能，导致感染者的免疫系统失调，并产生过度激活和炎症，从而导致临床表现（15）。尽管 HTLV-1 是第一个被描述的与人类重要疾病相关的逆转录病毒，但关于这种被忽视的威胁的研究仍然很少。虽然它已被列入性传播病毒名单并被纳入世界卫生组织 (WHO) 的性传播感染计划，但它仍然是一种被忽视的疾病 ( 16 )。此外，这种感染无法治愈，目前只有患有 HTLV-1 相关疾病的人可以接受姑息治疗 ( 17 )。对于受 ATLL 影响的个人，除了基于单克隆抗体的免疫疗法外，还有一些治疗方法可供选择，例如化疗和抗病毒疗法 ( 18 )。同时，有科学证据支持对病情进展的 HAM/TSP 患者使用皮质类固醇疗法，但同样，这种疗法也不能治愈疾病（19）。HTLV-1 感染控制的一个不利因素是潜伏期长（20）。HTLV-1 携带者可能多年无症状，在此期间可能会发生病毒传播。在这种情况下，预防性 HTLV-1 疫苗似乎是控制这种病毒传播的基础。研究表明，宿主和病毒因素可能影响 HTLV-1 相关疾病的早期出现。例如，在