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World File Search System丙种球蛋白
COVID-19 mRNA 辉瑞- BioNTech 疫苗分析 打印
病例系列药物分析打印名称：COVID-19 mRNA 辉瑞- BioNTech 疫苗分析打印报告运行日期：2021 年 12 月 20 日数据锁定日期：2021 年 12 月 15 日 18:32:39 MedDRA 版本：MedDRA 24.1 反应名称总计致命血液疾病贫血缺乏症贫血叶酸缺乏症 1 0 贫血维生素 B12 缺乏症 3 0 缺乏性贫血 1 0 缺铁性贫血 8 0 恶性贫血 1 0 贫血 NEC 贫血 121 0 大细胞性贫血 2 0 巨幼细胞性贫血 1 0 自身免疫性贫血 3 0 失血性贫血 1 0 小细胞性贫血 1 0 贫血溶血 NEC Coombs 阴性溶血性贫血 1 0 溶血性贫血 7 0 贫血溶血免疫自身免疫性溶血贫血 15 0 冷型溶血性贫血 1 0 埃文斯综合征 1 0 温型溶血性贫血 1 0 贫血溶血性机械因素 微血管病性溶血性贫血 1 0 出血倾向 出血性素质 1 0 瘀伤倾向增加 47 0 自发性血肿 2 0 凝血因子缺乏 获得性血友病 2 0 凝血病 异常凝血因子 4 0 抗磷脂综合征 6 0 凝血病 24 1 弥漫性血管内凝血 2 0 高凝 3 0 血栓性微血管病 2 0 嗜酸性粒细胞疾病 嗜酸性粒细胞增多症 13 0 血液系统疾病 血液疾病 4 0 高丙种球蛋白血症 1 0 高粘度综合征 1 0 肥大细胞活化综合征 7 0 高铁血红蛋白血症 1 0 溶血 NEC 溶血 6 0 血管内溶血 1 0 黄疸 无胆汁性尿 1 0 白细胞增多症 NEC 白细胞增多 2 0 淋巴细胞浸润 1 0 淋巴细胞增多 6 0 中性粒细胞增多 11 0
COVID-19 mRNA 辉瑞 - BioNTech 疫苗分析 打印
病例系列药物分析打印名称：COVID-19 mRNA 辉瑞- BioNTech 疫苗分析打印报告运行日期：2021 年 11 月 5 日数据锁定日期：2021 年 11 月 3 日 18:30:04 MedDRA 版本：MedDRA 24.1 反应名称总计致死血液疾病贫血缺乏症贫血叶酸缺乏症 1 0 贫血维生素 B12 缺乏症 3 0 缺乏性贫血 1 0 缺铁性贫血 8 0 贫血 NEC 贫血 108 0 大细胞性贫血 2 0 巨幼细胞性贫血 1 0 自身免疫性贫血 3 0 失血性贫血 1 0 小细胞性贫血 1 0 贫血溶血 NEC Coombs 阴性溶血性贫血 1 0 溶血性贫血 7 0 贫血溶血性免疫自身免疫性溶血性贫血 14 0埃文斯综合征 1 0 温热型溶血性贫血 1 0 贫血溶血性机械因素 微血管病性溶血性贫血 1 0 出血倾向 出血性素质 1 0 瘀伤倾向增加 44 0 自发性血肿 2 0 凝血因子缺乏 获得性血友病 2 0 凝血病 异常凝血因子 4 0 抗磷脂综合征 5 0 凝血病 24 1 弥漫性血管内凝血 2 0 高凝 3 0 血栓性微血管病 2 0 嗜酸性粒细胞疾病 嗜酸性粒细胞增多症 12 0 血液系统疾病 血液疾病 3 0 高丙种球蛋白血症 1 0 高黏度综合征 1 0 肥大细胞活化综合征 7 0 正铁血红蛋白血症 1 0 溶血 NEC溶血 6 0 血管内溶血 1 0 白细胞增多症（NEC） 白细胞增多症 1 0 淋巴细胞增多症 6 0 中性粒细胞增多症 9 0 白细胞减少症（NEC） 白细胞减少症 4 1 淋巴细胞减少症 4 0 淋巴系统疾病（NEC）
aucatzyl-pi-08-nov2024.pdf
无 ( 4 )。------------------------警告和注意事项------------------------------- • 长期血细胞减少症：患者在输注 AUCATZYL 后可能会出现 3 级或更高级别的血细胞减少症，持续数周。监测全血细胞计数 ( 5.3 )。• 感染：监测患者是否出现感染的体征和症状；进行适当治疗 ( 5.4 )。• 低丙种球蛋白血症：监测并考虑免疫球蛋白替代疗法 ( 5.5 )。• 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症/巨噬细胞活化综合征：按照机构标准进行治疗 ( 5.6 )。• 超敏反应：监测输注期间的超敏反应 ( 5.7 )。• 继发性恶性肿瘤：在使用 BCMA 和 CD19 定向的转基因自体 T 细胞免疫疗法治疗血液系统恶性肿瘤后，发生了 T 细胞恶性肿瘤。如果在接受 AUCATZYL 治疗后出现继发性恶性肿瘤，请联系 Autolus Inc，电话 1-855-288-5227（ 5.8 ）。•对驾驶和使用机器能力的影响：建议患者在接受 AUCATZYL (5.2) 后至少 8 周内不要驾驶和从事危险职业或活动，例如操作重型或潜在危险的机械。------------------------------------------不良反应-----------------------------------------最常见的（非实验室）不良反应（发生率≥20%）是：CRS、感染 - 病原体不明、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发烧、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、ICANS、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血（ 6.1 ）。如需报告疑似不良反应，请联系 Autolus Inc（免费电话 1-855-288-5227）或 FDA（电话 1-800-FDA-1088）或访问 www.fda.gov/medwatch ( 17 )。请参阅 17 了解患者咨询信息和用药指南。
IWMF研究种子货币计划奖
2023请求提出提案，以实现其对世界的愿景，而没有华尔登斯特罗姆（Waldenstrom）的大巨素血症（WM），国际瓦尔登斯特伦（Waldenstrom）的巨型球蛋白血症基金会（IWMF）认识到，为研究Waldenstrom的研究人员提供种子资金至关重要。因此，IWMF自豪地宣布Waldenstrom的大型球蛋白血症的IWMF研究种子货币计划的第二年。根据IWMF研究种子货币计划的赠款奖，使世界各地的调查人员有机会定义目标和测试试点假设，以准备通过IWMF-LLLS战略研究路线图计划为更大的赠款申请做准备。项目的种子数据将使研究人员对未来Waldensstrom大型球蛋白血症研究的可行性和方向性研究有了更好的了解。
基因编辑 CRISPR/Cas9 系统在 β-乳球蛋白基因敲除的背景下生产低过敏性牛奶的奶牛
BLG 是牛奶中的主要过敏原，约 3% 的婴儿和幼儿对牛奶过敏 [1]，而全脂牛奶制成的辅食可能会引发严重疾病 [2]。从牛奶中去除 BLG 可降低其致敏性，并提高其作为幼儿食品的潜力。迄今为止，降低牛奶混合物致敏性的主要方法是深度变性蛋白质。实际上，我们谈论的是肽的混合物，但这可能导致形成新的致敏表位。一种现代替代方法是创建具有 BLG 基因敲除的动物的方法[3,4]。在工业化奶牛品种上进行此类工作尤其重要，因为它可以让您创造特定特征，而不会影响其他具有经济意义的特征和生产力。此前，人们结合了转基因、基因敲除和 SCNT，以及 TALEN 和原核微注射。所有这些都显示出足够的有效性。 Crispr/Cas9 基因编辑技术的快速发展 [5, 6] 使我们能够在用于生产的牛品种中有效引入 BLG 基因突变。在本文中，我们介绍了开发和创建用于引入双链
CTX001用于输血依赖性β（β） - Thalassyaia
ctx001是一种离体研究基因编辑的疗法，目前正在评估患有依赖输血依赖β-核阿无血症（TDT）的患者，其中未经其未成熟的骨髓（haematopoietic）被检索。这些细胞经过设计以使它们产生γ-球蛋白，这是红细胞中存在的胎儿血红蛋白（血红蛋白F; HBF）的成分之一，通常在出生后一年以上产生。预计改性细胞会产生γ-球蛋白，这反过来又会导致胎儿血红蛋白的产生，当将胎儿血红蛋白移植回患者时。3,4预计该过程将增加新的红细胞的形成并减少贫血。使用CRISPR-CAS9（一种酶）与能够编辑特定基因的一小部分遗传物质（RNA）结合使用CRISPR-CAS9制造。ctx-001导致CRISPR-CAS9在一种称为BCL11A的蛋白质基因中产生缺陷，该蛋白通常会阻止γ-球蛋白的产生。这些缺陷阻止了BCL11A的产生，并允许产生γ-球蛋白。3 CTX001提高了HBF，并有可能提高TDT患者的输血需求。4 CTX001目前正在I/II期临床试验（NCT03655678; NCT04208529）中。参与者将在骨髓性调节后接受静脉注射（IV）注射。1,2
Daratumumab 用于治疗难治性 ANCA
摘要 目的 治疗难治性抗中性粒细胞胞浆抗体 (ANCA) 相关性血管炎 (AAV) 是一种危及生命的疾病，目前尚无循证治疗方法。抗 CD38 抗体达雷木单抗是几种抗体介导的自身免疫性疾病的一种新兴治疗选择，它可以消耗分泌自身抗体的浆细胞。方法 我们治疗了两例患有严重危及生命的 AAV 且有肾脏和肺部表现的患者，尽管使用了利妥昔单抗和环磷酰胺进行诱导治疗，患者仍接受了 4 至 8 次 1800 毫克达雷木单抗治疗。我们随访了临床和免疫反应。结果 第一例髓过氧化物酶-ANCA 阳性显微镜下多血管炎患者在使用达雷木单抗后，肺炎和胸膜炎得到缓解，肾功能稳定。第二名患者患有蛋白酶 3-ANCA 阳性肉芽肿性多血管炎、弥漫性肺泡出血，需要体外膜氧合 (ECMO) 和急性肾衰竭，需要肾脏替代治疗，该患者在接受达雷木单抗治疗后脱离了 ECMO、机械通气和透析并出院回家。在临床症状改善的同时，血清 ANCA 水平以及总 IgG 水平也大幅下降，表明浆细胞已被消耗。除了 CD38 + 自然杀伤细胞的消耗外，达雷木单抗对血液白细胞水平没有显著影响。仅发生了低丙种球蛋白血症和上呼吸道感染等轻微不良事件。结论 达雷木单抗在两例重度难治性 AAV 患者中诱导缓解是安全有效的，值得进行前瞻性临床试验以确定其安全性和有效性。
富兰克林-威廉姆森双县卫生局疫苗接种记录和知情
同意日期：______________ 名：________________________________姓：_______________________________ 地址_____________________________________城市：__________________________________ 出生日期：________________年龄：____________电话：________________________________ 医生：______________________ 请圈出： 种族： ****美洲印第安人/阿拉斯加原住民****亚洲人****白种人**** ****黑人/非裔美国人****夏威夷原住民/其他太平洋岛民****其他 民族： 西班牙裔/拉丁裔****非西班牙裔/拉丁裔****其他 性别： 女 男 其他__________ 1. 接种疫苗的人今天是否生病或受伤？如果是，是否出现新发发烧、咳嗽、腹泻或呕吐？是 否 此人是否有开放性伤口、穿刺或组织检查结果提示需要破伤风疫苗注射？是 否 2. 此人是否对药物、食物成分、疫苗成分或乳胶过敏？是 否 3. 此人是否有慢性健康疾病或长期健康问题？ 是 否 您是否正在服用血液稀释剂？ 是 否 4. 此人是否曾患癫痫病而正在服用癫痫药、脑部疾病、格林-巴利综合征或其他神经系统问题？ 是 否 5. 此人是否曾在接种疫苗后出现反应、昏厥或感到头晕，有血小板减少病史，或者是否有任何医生或其他医疗保健专业人员曾告诫或警告过不要接种某些疫苗或在医生办公室或医院外接种疫苗？ 是 否 6. 此人目前是否怀孕或考虑在下个月怀孕？ 是 否 7. 此人的免疫系统是否较弱或被医生告知其免疫抑制？ 是 否 8. 过去四周内，此人是否接种过任何疫苗或做过皮肤测试？ 是 否 9. 此人目前是否正在服用削弱免疫系统的药物？是 否 10.患者在过去一年内是否接受过血液或血液制品输血或注射过免疫（丙种）球蛋白？ 是 否
IVIG MARF - 电子转诊
1) 初始治疗还是持续治疗？ 初始 持续 原始开始日期：_______________ 2) 如何给药？ 自行给药 医疗保健专业人员给药 3) 给药部位？ 提供者办公室/家庭输液 其他：_____________________________ 医院门诊设施（转至第 4 项） 医院门诊原因：_____________________________________ 4) 请提供给药地点的 NPI 编号：_____________________________________ 5) 如果是医院门诊输液，请指定给药地点？ ___________________________________________ 6) 请提供会员目前的体重（公斤）和身高（英寸）： _____________________________ 7) 适应症： 原发性体液免疫缺陷 疾病类型： ______________ 急性 IDP（格林-巴利综合征） 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (IDP) 多灶性运动神经病 实体器官移植 皮肌炎 多发性骨髓瘤 低丙种球蛋白血症 特发性血小板减少性紫癜 (ITP) 慢性急性妊娠 HIV 骨髓移植 重症肌无力 系统性红斑狼疮 多发性肌炎 其他____________________ 8) 请填写与患者相关的信息并提供水平： 测试反应水平日期 测试反应水平日期 IgG 低正常高 ________ _________ IgD 低正常高 ________ _________ IgM 低正常高 ________ _________ B 细胞低正常 高 ________ _________ IgA 低 正常 高 ________ _________ T 细胞 低 正常 高 ________ _________ IgE 低 正常 高 ________ _________ 血小板计数 __________________/mm 3 日期：______________ 9) 请勾选与患者相关的方框： 无法对以下情况产生反应： 蛋白质抗原 碳水化合物抗原 反复感染 预防性抗生素 结合疫苗免疫 10) 请列出过去尝试过的其他常规疗法以及失败情况： 之前的治疗 治疗日期 结果/停药原因 ____________________________ _______ 至 _______ 不耐受 失败 解释：___________ ____________________________ _______ 至 _______ 不耐受 失败 解释：___________ ____________________________ _______ 至 _______ 不耐受 失败 解释：___________治疗（请提供并附上适用的实验室值） 改善 请描述：____________________________________________________________ 稳定 请描述：____________________________________________________________ 恶化 请描述：____________________________________________________________ 档案中没有可用的评估；解释：___________________________________________________ 处理所有请求都需要图表注释。请添加任何其他支持性医疗信息。
PTM-Fetuin-A：一种用于早期检测糖尿病肾病的新型生物标志物
慢性肾病 (CKD) 是一个重大的公共卫生问题，全球患病率不断上升。糖尿病肾病 (DKD) 是 CKD 的主要原因，需要改进生物标志物以便早期发现和有效管理。血清肌酐、估计肾小球滤过率 (eGFR) 和白蛋白尿等传统标志物在敏感性和特异性方面存在明显局限性，尤其是在早期检测方面。胎球蛋白-A，特别是其翻译后修饰形式 (PTM-胎球蛋白-A)，已成为 DKD 的潜在新型生物标志物。本研究评估了保加利亚 1 型和 2 型糖尿病患者队列中的 PTM-胎球蛋白-A，评估了其与白蛋白尿和 eGFR 等传统标志物的相关性。 PTM-Fetuin-A 与这些指标之间存在显著相关性（例如，Pearson r = 0.447，白蛋白尿 p = 0.025），突出了其检测早期肾功能衰退的能力。此外，PTM-Fetuin-A 显示出作为识别正常白蛋白尿 DKD 的非侵入性工具的潜力，填补了传统生物标志物留下的空白。通过提供额外的预后价值，PTM-Fetuin-A 可以改善糖尿病患者的早期诊断和临床管理，减轻 CKD 负担。