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高效 CRISPR/Cas9 介导全色盲患者来源的 iPSC 中纯合突变的校正
摘要：全色盲是一种常染色体隐性遗传病，患者视锥细胞会逐渐退化，导致色盲和视力下降，以及其他严重的眼部病变。它属于一类遗传性视网膜营养不良症，目前尚无治疗方法。尽管一些正在进行的基因治疗研究报告了功能改善，但仍应开展更多努力和研究以增强其临床应用。近年来，基因组编辑已成为个性化医疗最有前途的工具之一。在本研究中，我们旨在通过 CRISPR/Cas9 和 TALENs 技术纠正全色盲患者 hiPSC 中的纯合 PDE6C 致病变异。在这里，我们展示了 CRISPR/Cas9 的高基因编辑效率，但 TALENs 近似值不高。尽管少数经过编辑的克隆表现出杂合的靶向缺陷，但具有潜在恢复的野生型 PDE6C 蛋白的校正克隆的比例占所分析克隆总数的一半以上。此外，它们中没有一个出现脱靶畸变。这些结果对单核苷酸基因编辑的进展和未来治疗全色盲的策略的发展做出了重大贡献。
咨询和纯服务协议
1。服务。为了获得特定需求的TAP服务（“服务”），各方将完成一个展览，其中包含（i）客户需求的详细信息，（ii）完成服务所需的估计时间，（iii）客户支付的费用以与Services和（IV）的其他信息相同。展览a-sow在此处双方的授权代表接受和执行时有效。在本协议与展览A-sow之间存在任何冲突的范围内，该协议应控制。该服务应由TAP的资源（或与Tap合同下的第三方资源一起提供，以提供此类资源）（“分配的资源”），其日常活动将由客户指导和控制。客户可以随时要求更换任何实质性的资源，这些资源实质上未能满足客户的合理性能和能力要求，并且TAP将使用商业上合理的努力来迅速满足此类请求。返回家庭页面
纯创新药物公司
本演示文稿包含 1995 年美国私人证券诉讼改革法案所定义的前瞻性陈述。前瞻性陈述通常可以通过诸如“潜在”、“预期”、“将”、“计划”、“管道”、“展望”等词语或类似术语来识别，或通过关于我们重点战略、优先事项、计划、期望或意图的讨论的明示或暗示的讨论来识别；或关于可能完成 Sandoz 拟议分拆的讨论；关于 Sandoz 战略审查的结论以及我们打算通过 100% 分拆分离 Sandoz 的意图，我们计划通过分拆成为一家纯粹的制药公司；或关于拟议分拆产生的任何潜在战略利益、协同效应或机会；或关于我们提供更好的财务业绩、继续开发以成功推出新产品和现有产品的新适应症、提供高价值创新或改善患者获取的能力；或关于我们将 ESG 整合到我们更广泛业务中的能力。您不应过分依赖这些陈述。此类前瞻性陈述基于我们当前对未来事件的信念和期望，并受重大已知和未知风险和不确定性的影响。如果这些风险或不确定性中的一个或多个成为现实，或者基本假设被证明不正确，实际结果可能与前瞻性陈述中所述的结果大不相同。我们无法保证我们能够实现我们重点战略、优先事项、计划、期望或意图的预期收益。我们也无法保证拟议的分拆将以预期的形式或在预期的时间范围内完成或根本完成。我们也无法保证诺华或独立的山德士业务能够通过这些行动实现任何潜在的战略利益、协同效应或机会。我们也无法保证股东将获得任何特定水平的股东回报。我们也无法保证拟议的山德士分拆将为股东带来最大价值，或者诺华或其任何部门或独立的山德士业务将在未来获得商业成功，或者实现任何特定的信用评级或财务业绩。我们也无法保证我们能够改善财务业绩、成功推出新产品和现有产品的新适应症、实现高价值创新或改善患者获取途径。特别是，我们的预期可能会受到以下因素的影响：无法成功实施我们的重点战略、优先事项、计划、期望或意图；意外未能完成或意外延迟完成拟议分拆的必要行动，或获得完成这些行动所需的批准；拟议分拆所预期的潜在战略利益、协同效应或机会可能无法实现，或者可能需要比预期更长的时间才能实现；监管行动或延迟或政府监管；预测股东回报的固有不确定性；山德士与诺华的成功分离以及分离时机；客户、供应商、战略合作伙伴或山德士关键人员对拟议分拆的潜在不利反应以及与此类人员维持关系的潜在困难；未能改善我们的财务业绩，未能成功推出新产品和现有产品的新适应症，未能提供高价值创新，或改善患者获得治疗的机会；研究和开发固有的不确定性，包括临床试验结果和对现有临床数据的额外分析；全球医疗保健成本控制趋势，包括政府、付款人和公众定价和报销压力以及提高定价透明度的要求；我们获得或维持专有知识产权保护的能力；医生和患者的特定处方偏好；一般政治、经济和商业状况，包括 COVID-19 等流行病的影响和减轻影响的努力；安全、质量、数据完整性或制造问题；潜在或实际的数据安全和数据隐私泄露，或我们信息技术系统的中断，以及诺华公司目前提交给美国证券交易委员会的 20-F 表格中提及的其他风险和因素。诺华公司在本演示文稿中提供的信息截至目前，并不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新本演示文稿中包含的任何前瞻性陈述的任何义务。付款人和公众的定价和报销压力和提高定价透明度的要求；我们获得或维持专有知识产权保护的能力；医生和患者的特定处方偏好；一般的政治、经济和商业状况，包括 COVID-19 等大流行性疾病的影响和减轻其影响的努力；安全、质量、数据完整性或制造问题；潜在或实际的数据安全和数据隐私泄露，或我们信息技术系统的中断，以及诺华公司当前提交给美国证券交易委员会的 20-F 表中提及的其他风险和因素。诺华在本演示文稿中提供的信息截至目前为止，并且不承担因新信息、未来事件或其他原因更新本演示文稿中包含的任何前瞻性陈述的义务。付款人和公众的定价和报销压力和提高定价透明度的要求；我们获得或维持专有知识产权保护的能力；医生和患者的特定处方偏好；一般的政治、经济和商业状况，包括 COVID-19 等大流行性疾病的影响和减轻其影响的努力；安全、质量、数据完整性或制造问题；潜在或实际的数据安全和数据隐私泄露，或我们信息技术系统的中断，以及诺华公司当前提交给美国证券交易委员会的 20-F 表中提及的其他风险和因素。诺华在本演示文稿中提供的信息截至目前为止，并且不承担因新信息、未来事件或其他原因更新本演示文稿中包含的任何前瞻性陈述的义务。
纯保护 - 微分离管
*我们保证泄漏密封的保证应受我们的标准产品保修，如Thermo Fisher的科学条款和销售条件所述。我们的产品在环境温度和压力下与相应关闭时的压力下漏水。但是，为了确保安全使用，建议客户在计划申请的条件下测试我们的容器和关闭。如果您需要有关我们产品的其他信息，请联系技术support@thermofisher.com。
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©2024 Pure Storage，Pure Storage P徽标，常绿，Flasharray，Flasharray // C，FlashArray // X，FlashArray // XL，Pure1，Safemode，SafeMode和纯存储商标中的标记列表中的商标或纯存储公司的注册商标。可以在purestorage.com/trademarks找到商标列表。其他名称可能是其各自所有者的商标。
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未经本公司事先书面批准，不得以任何目的复制、重新分发或直接或间接向任何其他人传播本演示文稿，或全部或部分地将其出版。本演示文稿中包含的材料仅供参考。本演示文稿并非本公司证券的认购或购买要约或邀请，或有关建议，本演示文稿及其所载内容均不构成任何合同或承诺的基础。向澳大利亚人提供任何本公司证券均受澳大利亚证券法的约束。在澳大利亚以外的司法管辖区分发本文件可能受到法律限制，持有本文件的人士应了解并遵守所有此类限制。本投资者演示文稿并非在美国出售证券的要约。本公司证券未根据经修订的 1933 年美国证券法（“美国证券法”）注册，未经美国证券法注册或获得注册豁免，不得在美国提供或出售。该等证券并未在美国进行公开发售，且本文所含信息不构成在美国出售证券的要约。
“促进可再生能源（纯）项目”
纯项目是在不列颠群岛最北端岛的乌恩斯特（Unst）岛上的开创性项目。图1从英国的角度说明了Unst的岛屿。纯项目展示了如何合并风能和氢技术，以提供偏远农村工业庄园的能源需求。它是由UNST Partnership Ltd.开发的，该公司由UNST社区委员会建立，以支持当地的经济发展和再生。UNST合作伙伴关系认为该项目有助于满足社区的一些主要需求。在将基础奠定在胚胎氢经济的UNST中，纯项目创造了就业机会，新的商机，并吸引了新的技术技能。
纯和工业化学手册24.pdf
该部门的简短历史是化学系（初始名称）于1976年创建的，当时科学学院是根据联邦政府建立了七（7）所新第二代大学的政策 - 卡诺（Kano）包含的。该部门于1977年2月在B. J. Sulter-Duke教授的主管下开始，并于1980/81年毕业了15（15）名学生。两（2）个学生获得了头等荣誉学位。三（3）名学生获得了二等高级荣誉，八（8）个学生的下班级别是下层级的下班级，而两（2）名学生获得了三等荣誉学位。该部门在员工的力量和发展，学生入学和设施方面继续增长。到1984/85年，就教师而言，该部门被视为该国最好的人物之一，这是因为21个（21）个讲师在总共22（22）中具有博士学位。该部门于2004/05年创立B.Sc.工业化学计划，后来在2008年更名为Pure和Industrial Chemistrial Chemisty系，因为它既均在B.Sc.化学和B.Sc.工业化学。部门开始了学士学位在2021/22会议期间的法医科学计划，目前，该计划的学生已经进入了第三年。