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2024 年 10 月 24 日，尊敬的 Robert Califf 医学博士......
2024 年 10 月 24 日 尊敬的 Robert Califf 医学博士 美国食品药品管理局局长 新罕布什尔大道 10903 号 马里兰州银泉 20993 亲爱的 Califf 医生： 我们写信是为了咨询美国食品药品管理局 (FDA) 罕见儿科优先审查券 (PRV) 计划的管理，特别是该计划适用于基因疗法等创新疗法。 对于镰状细胞病 (SCD) 社区来说，2023 年 12 月批准首批治疗 SCD 的基因疗法是数十年辛勤工作的成果——这项合作包括患者、提供者、研究人员、制造商和 FDA。 FDA 官员在公告中正确地指出了为其他罕见病患者做更多事情的潜力：“基因疗法有望提供更有针对性和更有效的治疗，特别是对于目前治疗选择有限的罕见病患者。” SCD 是一种遗传性血液疾病，影响着美国约 100,000 人。这种疾病会导致多种并发症，并引起急性和慢性剧烈疼痛。对于大约 20,000 名患有最严重疾病的患者来说，这些批准为患者的治疗选择提供了一种变革性的新工具。然而，将这些治疗带给患者还面临着另一组挑战。我们很高兴看到 FDA 官员早就意识到了这些挑战，我们需要确保我们正在用尽一切可用的手段来支持这个脆弱的罕见疾病创新生态系统。国会于 2012 年设立了罕见儿科疾病优先审查券 (PRV) 计划，以提供其中一种手段。PRV 计划旨在通过对另一项新药申请提供 6 个月的“优先”审查来激励罕见儿科疾病新疗法的开发。当时，该法案的一位发起人指出，该计划将“通过扩大成本中性的优先审查券计划，激励制药公司为患有儿童癌症和镰状细胞病等罕见儿科疾病的儿童开发新药。”然而，我们担心 FDA 最近对该计划的管理可能没有履行该计划的承诺、最初的愿景和意图。具体来说，我们了解到 FDA 已初步决定狭义解释 PRV 法规中“活性成分”的定义，导致意外拒绝了至少一项儿科 PRV。要获得 PRV，产品必须不含有“任何其他产品中之前已批准的活性成分”
Iona Munjal，医学博士，FAAP 辉瑞疫苗临床研究与开发
1. Belongia EA、King JP、Kieke BA 等。社区≥60 岁成人队列中连续 12 个季节呼吸道合胞病毒感染的临床特征、严重程度和发病率。Open Forum Infect Dis。2018；5(12)：ofy316。2. Wyffels V、Kariburyo F、Gavart S 等。美国 Medicare 受益人感染呼吸道合胞病毒后患者特征和住院预测因素的真实世界分析。Adv Ther。2020；37(3)：1203-17。3. 美国成人下呼吸道疾病发病率（按年龄和合并症情况）| 传染病和治疗 (springer.com)。
Sid Puri 医学博士 圣路易斯奥比斯波县行为健康及药物和酒精服务中心医疗主任
本演讲将探讨与物质使用障碍相关的风险因素，包括家族史、不良童年经历和共病，以强调物质使用障碍是一种儿童期发病的慢性脑部疾病。它将探讨青少年大脑发育如何影响决策过程，通常会导致尝试，并讨论父母通过减少伤害技术参与有关物质使用的支持性对话的策略。最后，它将强调授权父母与孩子进行有关健康和福祉的对话的重要性，考虑树立健康行为的榜样，以及在整个康复过程中寻求专业帮助以解决个人和家庭动态的价值。
改善手术室临床教学的策略 Christine L. Mai 医学博士、MS-HPEd 和 Keith H. Baker 医学博士、哲学博士，麻省总医院
• 手术室 (OR) 临床教学对于培训住院医生和研究员发展医学知识、临床技能和合理决策以提供安全有效的患者护理至关重要。 • 手术室教学面临的挑战包括时间限制、生产压力、教师工作量、患者护理优先事项、认知超负荷、环境干扰以及缺乏对教师的正式培训。1 • 手术室教学的最佳实践包括投入适当的时间进行临床相关教学、提供形成性反馈、创造心理上安全有效的学习环境、整合循证教学方法以及培养持续改进的文化（表 1）。2,3 • 经过验证的教学工具（例如“一分钟导师”4）可以改善临床教学。教师还可以专注于增加对表 1 中不同策略的使用。表 1。改善手术室教师临床教学的策略。
Charalambos Savakis，医学博士PhD
minos是果蝇海德（Drosophila Hydei）的TC 1型型2型转座元件，在克里特郡IMBB的Savakis实验室中发现。我小组的工作表明，MINOS可以在各种无脊椎动物，人培养细胞以及小鼠体细胞和生殖线细胞中转置。minos-主要的农业害虫塞拉蒂炎，ceratitis ceratiso ceratitis介导的生殖系转化，是转座子介导的果蝇和米诺斯以外的昆虫中转座介导的转基因的首次演示，用于转化蚊子蚊子和橄榄蝇菌（DACUS）。Minos基于果蝇中基于果蝇中的插入诱变现在被确定为该模型生物体中基因组功能分析的重要工具。
doz。医学博士。马库斯·埃克斯坦（Markus Eckstein） *16.03.1990，德国柏林
研究重点转化肿瘤免疫学（侧重于尿路上皮恶性肿瘤和头颈鳞状细胞癌）。癌症研究中的空间转录组学和单细胞空间技术。生物信息数据分析和数据可视化，包括人工智能。深层空间组织表型，具有多参数单细胞分析方法。Major Scientific Awards 2024: Science and Innovation Award in Urooncology of the german society of urology (DGU) 2024: Thiersch price for best habilitation at the Medical Faculty of the FAU Erlangen-Nürnberg in 2023 2021: Price of the CE Alken-Foundation for extraordinary scientific contributions to the field of urological research.2021：Hochgesand-Roundation的价格为病理学领域的非凡科学贡献。2021：EAU 2021 2019的最佳论文“基础研究”：德国有针对性和免疫疗法协会（DGFIT）邀请口头会议演讲（选定）
斯坦利·N·格雷文（Stanley N. Graven），医学博士：1932-2024
几位新生儿科先驱为重症监护病婴和早产儿的治疗奠定了基础。斯坦利·格雷文就是其中之一。他在 20 世纪 60 年代和 70 年代对该领域的贡献并不在于新的外科手术、新疗法的发现或技术进步。相反，他因开发医院系统而闻名，该系统开发了专门的新生儿病房，从而降低了婴儿死亡率。他进一步影响了对婴儿的护理，表明当时基层医院在产房护理、血糖和体温控制以及呼吸窘迫的早期识别和支持方面的教育可以显著改变婴儿的结果。他在美国开发的模型包括围产期护理的区域化和水平化。目前按敏锐度对 NICU 指定进行水平化仍然是美国和加拿大 NICU 的标准。格雷文博士还主持了新生儿学实践标准的制定，从而导致新生儿学作为公认的亚专科“诞生”。1
临床评论者：医学博士Patricia Beaston博士
提交有关该指南草案的评论，该指南宣布了指南草案的可用性。将电子评论提交https://www.regulations.gov。向码头管理人员（HFA-305）提交书面评论，食品和药物管理局，5630 Fishers Lane，RM。1061，Rockville，MD 20852。所有评论应使用Docket Number FDA-2000-D-0598标识。有关此文件的更多信息，请联系Li You，兽医医学中心，食品和药物管理局，7500 Standish Place，Rockville MD 20855，240-402-0828，电子邮件：li.you@fda.hhs.gov。Additional copies of this draft guidance document may be requested from the Policy and Regulations Staff, Center for Veterinary Medicine, Food and Drug Administration, 7500 Standish Place, Rockville MD 20855, and may be viewed on the Internet at https://www.fda.gov/animal-veterinary , https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-指导documents，或http://www.regulations.gov。
Karunesh Ganguly 医学博士、博士D.
Karunesh Ganguly 博士是一位神经病学家，专门从事神经康复，特别是针对患有步态或行走障碍的患者。他还治疗中风或其他脑损伤后的慢性神经损伤。在他的研究中，Ganguly 研究了针对从神经疾病和损伤中恢复的患者的新疗法。他特别感兴趣的是开发脑机接口，这种接口有可能通过允许电子设备直接与大脑交互来彻底改变神经损伤患者的护理。这些设备最终可以让瘫痪患者恢复肢体功能，并帮助在受伤后重新训练大脑。他撰写了许多关于这个主题的同行评审出版物。Ganguly 在加州大学圣地亚哥分校的医学科学家培训计划中获得医学学位和神经科学博士学位。他在加州大学旧金山分校完成了内科和神经病学培训。
作者：Devin Broadhead，DO；Nicholas Choe，医学博士；Kelly Hall，医学博士；Grant Williams，医学博士 布鲁克陆军医务所病理学和区域实验室服务部
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