(a)使用SUP-B15 Cas9单克隆,SGRNA库的慢病毒转导效率。(b)使用KOPN-8 CAS9单个克隆在CRISPR屏幕的“初始”和“最终”点收集的NGS样品中SGRNA读数的分布。(c)使用SUP-B15 Cas9单个克隆在CRISPR屏幕的“初始”和“最终”点收集的NGS样品中SGRNA读数的分布。(d)使用KOPN-8 CAS9单个克隆在CRISPR屏幕上收集的NGS样品的PCA分析。(E)使用SUP-B15 Cas9单个克隆在CRISPR屏幕的“初始”和“最终”点收集的NGS样品的PCA分析。(f)使用KOPN-8 CAS9单个克隆,针对CRISPR屏幕中36个RNA和DNA甲基化机械基因的SGRNA的CRISPR得分。CRISPR得分已针对阴性对照SGRNA的平均得分进行标准化(设置为0.0)。(g)使用SUP-B15 Cas9单克隆,针对CRISPR筛选中36个RNA和DNA甲基化机械基因的SGRNA的CRISPR得分。CRISPR得分已针对阴性对照SGRNA的平均得分进行标准化(设置为0.0)。(h)在KOPN-8 CAS9克隆#2中靶向Znf217的25个SGRNA的计数。(i)读取针对SUP-B15 Cas9克隆#1中Znf217的25个SGRNA的计数。(j)读取25个针对Znf217的SGRNA的计数,SUP-B15 Cas9克隆#2。(k)ZnF217在不同的B-ALL亚型和健康的骨髓中的表达。Znf217表达数据来自白血病(MILE)研究的微阵列创新(登录GSE13159)。n = 70,MLL-R; BCR-ABL1 n = 122; n = 237,类似于bcr- abl1; n = 40用于高二倍体; TCF3-PBx1的n = 36; ETV6-RUNX1的n = 58; n = 73用于健康的BM。使用两尾t检验计算p值。** p <0.01; *** p <0.001。
。cc-by-nd 4.0国际许可证可永久提供。是作者/资助者,他已授予Medrxiv的许可证,以显示预印本(未通过PEER REVIVE的认证)Preprint preprint the本版本的版权所有者于2025年2月18日发布。 https://doi.org/10.1101/2025.02.10.25322038 doi:medrxiv preprint
•高剂量的TSHA-102通常耐受性良好。TSHA-102通常在前两个青少年/成年患者中,最多20周,在最高六个星期的第一批儿科患者中,在前两个青少年/成年患者中,没有严重的不良事件(SAE)或剂量限制性毒性(DLT)。对第三个高剂量的成人/青春期患者进行了给药,并招募了第二个高剂量儿科患者。•持续入学高剂量队列。独立数据监测委员会(IDMC)审查了来自两个高剂量的成人/青少年参与者的可用临床数据,以及第一个高剂量的儿科参与者,并批准了在高剂量水平的青少年/成人和儿科研究中招收的程序。•完成了阳性再生医学高级治疗(RMAT)B型会议。与食品药品监督管理局(FDA)一致,在该机构对可用数据的审查之后,关于TSHA-102的持续开发方法以及B部分试验设计,端点以及既定自然历史数据集的潜在使用。•提出的生物分布数据进一步支持鞘内递送的临床潜力。在2024年10月在欧洲欧洲基因和细胞疗法欧洲欧洲基因和细胞治疗学会的第31届年度大会上,介绍了评估AAV9基因治疗递送的五项非人类灵长类动物(NHP)研究的分析的数据。请在下面找到一些常见问题的答案列表。揭示青少年和成人(12岁以上)的目标是什么?
我们描述了一种从聚合图统计数据(而不是图邻接矩阵)学习深度图生成模型 (GGM) 的新设置。匹配观察到的训练图的统计数据是学习传统 GGM(例如 BTER、Chung-Lu 和 Erdos-Renyi 模型)的主要方法。隐私研究人员已提出从图统计数据中学习作为保护隐私的一种方式。我们开发了一种架构来训练深度 GGM 以匹配统计数据,同时保留局部差异隐私保证。对 8 个数据集的实证评估表明,当两者都仅从图统计数据中学习时,我们的深度 GGM 比传统的非神经 GGM 生成更逼真的图。我们还将仅在统计数据上训练的深度 GGM 与在整个邻接矩阵上训练的最先进的深度 GGM 进行了比较。结果表明,图统计数据通常足以构建具有竞争力的深度 GGM,该深度 GGM 可生成逼真的图,同时保护本地隐私。
摘要该项目提出了三种用于为EEG Net数据集创建神经网络模型的方法 - 使用CNN,CNN+LSTM和变异自动编码器(VAE)。研究评估并比较了两种方法在分类运动图像中的性能。结果表明,CNN+LSTM方法在准确性方面优于VAE方法。但是,VAE方法具有保留脑电图信号的关键特征的优势,同时降低其尺寸。两种方法都有其各自的优势和局限性,可以根据应用程序的特定要求使用。除了上述两种方法外,我们还为该数据集实施了随机森林,以对ML和DL模型的准确性成就进行比较分析。索引术语:机器学习(ML),深度学习(DL),VAE(变异自动编码器),长期短期存储网络(LSTM),脑电图(EEG)(EEG)