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AAV-GBA1介导的基因替代基因用于治疗Gaucher病和GBA-PD
（a）在NHPS研究设计中描述了CBE诱导的脂质通量模型的例证。（b）在CBE给药之前的血浆样品中的Lyso-GL1和CBE后24小时（左）。肝组织中lyos-GL1的剂量依赖性增加（右）。（c）lyso-GL1（左）的剂量依赖性增加，而脑组织中GCASE酶活性的同时降低。中位数为47个脑冲孔，代表20个灰质区域。在3个不同的远端大脑区域，小脑，后脑和中脑。n =每剂量1 NHP。*** P <0.001，带有Tukey多重比较测试的双向方差分析。
Rohit Mauria BS； Randall Hlubek MD
患者在我们机构进行了回顾性确定。纳入标准：冠状Cobb> 20°，矢状垂直轴（SVA）> 5 cm，骨盆倾斜（PT）> 25°或胸腔后脑（TK）> 60°，并完成前瞻性收集的跌倒风险问卷。排除标准：无法行走，神经退行性疾病，脊髓损伤或中风。使用经过验证的Morse秋季量表（MFS）确定跌倒风险。人口统计学，射线照相和健康相关的生活质量（HRQOL）措施，例如Oswestry残疾指数（ODI）和脊柱侧弯研究协会（SRS-22）。单变量和逻辑回归分析用于评估跌落的独立预测指标。
精神分裂症的起源：起源故事
精神分裂症通常被称为神经发育障碍，但是大脑发育在成年早期通常被诊断出的疾病中的作用是神秘的。作者通过来自人类后术后脑研究的最新精神分裂症临床遗传关联研究，转录组和表观基因组分析的精神分裂症的洞察力来重新审视精神分裂症的神经发育模型，并分析了从细胞模型中分析的，这些模型可屈服于神经发育。对精神分裂症遗传风险的新见解继续融合到大脑发育，尤其是早期脑部的阶段，这些阶段可能会受到偏离典型的规范性过程，从而导致精神分裂症临床Symp tomatotology。作为作者的说明，精神分裂症的遗传风险可能是动态的，并且背景是
脑源性神经营养因子的微流体发育负载固体脂质纳米颗粒：创伤后脑损伤神经炎症模型中的体外评估
近年来，基于微流体的纳米级药物输送系统已在精密纳米医学领域的突出。这一有趣的创新可以在严重疾病作为创伤性脑损伤的治疗中提供独特的治疗前景，这是一种潜在的致命疾病，在儿童时期很普遍。根据当前的科学研究，神经营养蛋白对于损伤的脑实质的愈合至关重要，尤其是脑衍生的神经营养因子（BDNF）可能具有显着的再生作用。为了解决与BDNF相关的药代动力学约束，进行了微流体辅助的BDNF负载固体脂质脂质纳米颗粒（BDNF-SLNS）的制造，并进行了评估后，配方表明，配方表明了最佳特征（190.3±10.1 nm），0.1 nm），pdi（0.1 nm），pdi（0.1 nm），0.180±0.180 @ - 优势（ - 39.2±1.30 mV）。短期稳定性研究和溶血测定法验证了配方的生物相容性，而体外通透性分析显示，与9.31x10-6 cm/s相比，相比，包裹的BDNF（1.27x10 - 5 cm/s）的PAPP增加了。与普通的BDNF相比，使用BDNF-SLNS的基因产生和NOS mRNA水平的下降表明，与普通BDNF相比，降低了降低，从而证实了微富集型药物递送系统的熟练程度，作为先验和有价值的生物递送方法。
无反应患者的大脑活动保存识别MCS Star
目的：床边无反应的脑损伤患者（即，营养状态/无反应性的觉醒综合征 - VS/UWS）可能会表现出与最低意识状态（MCS）中患者相似的大脑活动。这种特殊的条件被称为“非行为MCS”或“ MCS *”。在本研究中，我们旨在研究MCS *患者的大脑特征和潜在的大脑特征。方法：脑18 F-氟脱氧葡萄糖正电子发射断层扫描（FDG-PET）是在长期VS/UWS（n = 48）或MC（n = 87）中诊断出的135名脑损伤患者（fdg-pet）。从现有的数据库中，额叶网络中的相对代谢前景（用标准化摄取值测量）由三名专家进行视觉检查。额叶网络缺乏代谢的患者被标记为“ VS/UWS”，而其（部分）保留的患者要么确认了“ MCS”的行为诊断，要么在没有意识的行为迹象的情况下，表明对“ MCS *”的诊断表明。在1年随访，功能连通性，灰质萎缩和区域脑代谢模式的临床结果（VS/UWS，MCS *和MCS）中进行了研究。结果：67％的行为与/UWS呈现了脑代谢的部分保存（即MCS *）。与VS/UWS患者相比，MCS *患者表现出更好的结果，全球功能连通性和灰质的前景与MCS的诊断更兼容。与MCS患者相比， MCS *患者在后脑区域中呈现较低的脑代谢。 Ann Neurol 2021; 90：89 - 100MCS *患者在后脑区域中呈现较低的脑代谢。Ann Neurol 2021; 90：89 - 100解释：MCS *是一种常见现象，与诊断VS/UWS的诊断相比，与更好的预后和更好的大脑保存相关。在做出医疗决定之前，应向所有反应迟钝的患者提供互补考试。
无反应患者的大脑活动保存识别MCS Star
目的：床边无反应的脑损伤患者（即，营养状态/无反应性的觉醒综合征 - VS/UWS）可能会表现出与最低意识状态（MCS）中患者相似的大脑活动。这种特殊的条件被称为“非行为MCS”或“ MCS *”。在本研究中，我们旨在研究MCS *患者的大脑特征和潜在的大脑特征。方法：脑18 F-氟脱氧葡萄糖正电子发射断层扫描（FDG-PET）是在长期VS/UWS（n = 48）或MC（n = 87）中诊断出的135名脑损伤患者（fdg-pet）。从现有的数据库中，额叶网络中的相对代谢前景（用标准化摄取值测量）由三名专家进行视觉检查。额叶网络缺乏代谢的患者被标记为“ VS/UWS”，而其（部分）保留的患者要么确认了“ MCS”的行为诊断，要么在没有意识的行为迹象的情况下，表明对“ MCS *”的诊断表明。在1年随访，功能连通性，灰质萎缩和区域脑代谢模式的临床结果（VS/UWS，MCS *和MCS）中进行了研究。结果：67％的行为与/UWS呈现了脑代谢的部分保存（即MCS *）。与VS/UWS患者相比，MCS *患者表现出更好的结果，全球功能连通性和灰质的前景与MCS的诊断更兼容。与MCS患者相比， MCS *患者在后脑区域中呈现较低的脑代谢。 Ann Neurol 2021; 00：1 - 12MCS *患者在后脑区域中呈现较低的脑代谢。Ann Neurol 2021; 00：1 - 12解释：MCS *是一种常见现象，与诊断VS/UWS的诊断相比，与更好的预后和更好的大脑保存相关。在做出医疗决定之前，应向所有反应迟钝的患者提供互补考试。
桅杆试验：脑损伤后的抗癫痫药物使用
名称：彼得·哈钦森教授签名：_________________________________________________________________________________________________________________网站签名我已阅读了题为“创伤后脑损伤后癫痫发作的药理学管理（MAST试验）（MAST试验）”，日期为2021年9月22日，并同意由所有规定遵守。我同意遵守《欧洲临床试验指令2001/20/EC和2005/28/ec》，《人类使用药物（临床试验》）2004（SI 2004/1031）的良好临床实践的条件和原理，以及临床试验法规的任何修正案（临床试验法规），并在临床试验法规的后续修正案中进行了监管。I agree to ensure that the confidential information contained in this document will not be used for any other purpose other than the evaluation or conduct of the clinical investigation without the prior written consent of the Sponsor Principal Investigator Name: Signature: ________________________________________ Date: ____________________________
母体二甲双胍在Pre
引言脑缺血/再灌注（I/R）是一种病理生理状况，全球死亡率很高。可以表达当身体或身体区域面对减少血液供应时，这与减少氧气和养分向组织的转移有关。1基于谁的静态，全球约有1500万人经历中风，其中550万人每年都会死亡。2动脉粥样硬化，血凝块，血管收缩，先天性心脏缺陷，栓塞，头部外伤，低血压，镰状细胞性贫血，窒息，心动过速，一些癌症和某些癌症是导致这种现象的疾病。3缺血后脑血流的再灌注会导致产生和ROS的侵袭。4,5全球脑缺血减少流向海马，纹状体和脑新皮层的血液。这些大脑区域参与了