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•CTG-INDUSTRY合作试验（CTG-ICT）•CTG访问者的启动试验（CTG-IIT）人才发展Lee Kuan Yew（LKY）博士后奖学金MOE社会科学与人文科学研究奖
申请基因治疗咨询委员会（...
1992年的基因治疗伦理委员会（The Clothier委员会）的报告建议，基因治疗（人类基因工程）应仅限于威胁生命的疾病或疾病。GTAC批准必须在体细胞基因治疗之前先寻求（即对精子或卵细胞以外的任何细胞）或基因转移研究是对人类受试者进行的。这包括治疗和非治疗性研究。GTAC目前不考虑生殖系细胞（卵或精子）基因治疗的研究建议。基因治疗的指导道德审查要求和应用可以在基因治疗咨询委员会（于2023年7月13日引用）上找到，首席研究员（CI）的责任是确保在启动试验之前获得GTAC批准。也必须遵守所有其他关于使用基因治疗的法规和指导。例如，人体组织ACT或欧盟临床试验指令。
三菱宇部水泥株式会社
• 联合开发环保混凝土 我们与清水建设株式会社合作开发了一种环保混凝土，用炼钢副产品高炉矿渣替代了约80%的水泥。与传统混凝土相比，这可减少生产过程中的二氧化碳排放量约80%。 • 在水泥制造过程中，利用实际设备启动全球首个氨混燃试验 我们利用宇部水泥工厂的现有设备，在水泥窑（燃烧炉）和煅烧炉中以氨为热能来源启动试验燃烧。氨在燃烧过程中不排放二氧化碳，因此作为下一代能源备受关注。在这次试验中，我们将逐步提高氨混燃率，目标是热值为30%，解决与能源转换相关的任何挑战，并实施适当的对策。 • 联合评估先进的碳捕获和储存* 1 和碳捕获、利用和储存* 2 项目 我们与三井物产株式会社联合开展研究，旨在马来西亚和日本之间针对水泥生产过程中的二氧化碳排放进行碳捕获和储存，以实现碳中和。我们还与大阪燃气株式会社联合开展了碳捕获、利用和储存研究。
ASX版本2025年3月3日
墨尔本，澳大利亚：Amplia Therapeutics Limited（ASX：ATX），（“ Amplia”或“ Company”），很高兴在与美国食品和药物管理局（FDA）会议之后，对其计划的美国临床试验进行监管更新。该公司以前已经披露了美国一流的FAK抑制剂Narmafotinib的临床试验计划，并结合了化学疗法法属毒素，在晚期胰腺癌患者中。folfirinox是四种不同药物的混合物，是美国晚期胰腺癌的首选一线治疗选择。该公司以前已经报道了1个纳尔莫非替尼在胰腺癌的临床前模型中增强了Folfirinox的活性。D型会议是公司向FDA寻求有关临床开发活动的具体问题的机会。该公司寻求FDA关于修改临床试验方案修改的反馈，以前是FDA在2024年1月清除的研究新药物应用程序的一部分中提交的。具体来说，该公司正在寻求有关研究的剂量降低和剂量优化阶段的变化的评论，并在试验中删除了对Folfirinox的药代动力学评估。在公司收到的书面响应中，FDA指出，拟议的更改“显得合理”，为公司完成研究方案的最终阶段并在开始研究之前启动试验计划的最后阶段。Amplia首席执行官和医学博士Chris Burns博士评论说：“我们感谢FDA对我们临床试验方案的修改的深思熟虑的投入。这些更改将使公司能够以更耗时和资本效率的方式进行试验，而我们现在处于最终计划阶段，以在未来几个月内开始审判。”伯恩斯博士继续说：“这项临床研究的积极数据，再加上当前的重音试验的有希望的数据 - 纳尔玛夫替尼与吉西他滨和Abraxane®结合使用，将Narmafotinib定位为与全球治疗胰腺癌治疗的两种主要化学疗法方案相结合的首选药物。”
新闻稿 iECURE_IND_Draft_v10 FINAL (1)
费城——2024 年 4 月 4 日——iECURE, Inc. 是一家基因编辑公司，专注于开发与突变无关的体内基因插入或敲入编辑疗法，用于治疗具有重大未满足需求的肝脏疾病。该公司今天宣布，其用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症的 ECUR-506 的新药临床试验 (IND) 申请已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的批准。ECUR-506 将在 OTC-HOPE 研究中接受评估，研究对象为经基因确认的新生儿发病 OTC 缺乏症的男性新生儿。此前，英国药品和保健品管理局 (MHRA) 和澳大利亚治疗用品管理局 (TGA) 已批准 OTC-HOPE 研究开始。iECURE 首席执行官 Joe Truitt 表示：“通过此次 IND 批准，我们现在正在三个国家不同地理区域（美国、英国和澳大利亚）启动试验点，这将方便家庭参加这项具有里程碑意义的临床试验。” “我们正在努力开放试验场地，以便开始招募患者进行给药。该试验将接受来自世界各地的符合条件的新生儿发病 OTC 缺乏症男婴，我们希望通过这次试验看到积极的安全数据和疗效迹象。” OTC-HOPE 研究是一项 1/2 期首次人体研究，研究对象为经基因证实的新生儿发病 OTC 缺乏症的新生男性。该研究的主要目的是评估 ECUR-506 单剂量静脉注射后的安全性和耐受性。次要目标是评估 ECUR-506 的药代动力学和疗效。此外，探索性终点将评估疾病特异性生物标志物、发育里程碑和生活质量。 ECUR-506 项目是美国首个获准在婴儿身上进行研究的体内基因插入项目，也是 ARCUS® 核酸酶首次用于在临床中为功能性基因提供体内插入点。 iECURE 首席医疗官 Gabriel M. Cohn 医学博士表示：“对于患有严重新生儿发病 OTC 缺乏症的新生儿，临床研究和治疗方案的需求非常大。”“对于许多孩子被诊断患有新生儿发病 OTC 缺乏症的家庭来说，肝移植是唯一的治愈选择，但它伴随着严重的风险，需要大量的免疫抑制疗法来防止移植排斥。 ECUR-506 代表着一种希望，即有可能让儿童在长期内产生功能性 OTC 酶，而无需移植。”“这一里程碑是我实验室 8 年多临床前研究的成果，旨在解决严重罕见肝脏代谢疾病的基因编辑策略，”Rose 医学博士 James M. Wilson 博士说。
新闻稿-iECURE_UK-CTA_v7_FINAL.pdf
费城——2024 年 3 月 6 日——iECURE, Inc. 是一家基因编辑公司，专注于开发与突变无关的体内基因插入或敲入编辑疗法，用于治疗具有重大未满足需求的肝脏疾病，该公司今天宣布，英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 批准该公司的临床试验授权申请 (CTA)，将 OTC-HOPE 研究扩展到英国。OTC-HOPE 研究正在研究 ECUR-506，这是一种基于基因编辑的试验性疗法，用于治疗婴儿的鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症。MHRA 批准的 CTA 是此前澳大利亚治疗用品管理局 (TGA) 批准开始 OTC-HOPE 研究的结果。 “ECUR-506 是有史以来第一个基于临床巨核酸酶的体内基因插入项目，随着我们继续推进 ECUR-506 首次人体给药，MHRA 和 TGA 对该项目充满信心，我们对此充满信心，”iECURE 首席执行官 Joe Truitt 表示。“在整个 2024 年，我们将继续与其他监管机构保持密切联系，寻求将 OTC-HOPE 研究扩展到更多地区。我们正在确保试验点准备好招募患者，并预计在未来几个月内启动试验点。” OTC-HOPE 研究是一项 1/2 期首次人体研究，研究对象为经基因证实患有新生儿发病 OTC 缺陷的新生男性。该研究主要旨在评估单剂量静脉注射 ECUR-506 后最多两个剂量水平的安全性和耐受性。次要目标是评估 ECUR-506 的药代动力学和疗效。此外，探索性终点将评估疾病特异性生物标志物、发育里程碑和生活质量。iECURE 首席医疗官 Gabriel M. Cohn 医学博士表示：“OTC 缺乏症是一种严重的遗传性代谢紊乱，在大多数严重情况下，需要肝移植。ECUR-506 如果获得批准，将作为一种替代治疗方法为受这种危及生命的疾病困扰的家庭带来希望。通过基因编辑，我们相信 ECUR-506 可以使这些儿童持久产生功能性 OTC 酶，从而提供持久的临床益处，并消除肝移植的需要和防止器官排斥所需的终生免疫抑制治疗。”关于 ECUR-506 iECURE 对其初始项目（包括 OTC 缺乏症）的基因编辑方法依赖于两种腺相关病毒 (AAV) 衣壳的递送，每种衣壳都携带不同的有效载荷。 ECUR-506 包含两个载体，一个是 ARCUS® 核酸酶载体，用于靶向已鉴定的 PCSK9 基因位点的基因编辑，另一个是供体载体，用于插入所需的功能性 OTC 基因。iECURE 已从 Precision BioSciences 获得 ECUR-506 的 ARCUS 核酸酶许可。1 PCSK9 位点的切口可作为 OTC 基因的插入位点，为健康基因的永久表达提供潜在途径。 ECUR-506 正在 OTC-HOPE 研究中进行研究，这是第一个基于临床巨核酸酶的体内基因插入计划。关于 OTC-HOPE 研究