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nirmatrelvir/ritonavir in Covid-19患有血液学恶性肿瘤的患者：Epicovideha注册中心的报告
SARS-COV-2大流行以及与不同变体相关的连续浪潮极大地影响了许多国家的卫生系统。鉴于疫苗接种的出现以及自然免疫的进展，情况有所改善，但患者护理和新疗法的发展也有所改善。尽管如此，仍然需要显着警惕。急性疾病具有广泛的临床表型，从无症状感染到呼吸衰竭和多个器官功能障碍。此外，在感染SARS-COV-2的一小部分人中可能会出现长期形式的疾病。这主要命名为SARS-COV-2感染（PASC）的“长长”或急性后遗症。这些并发症的发病机理是复杂的，并且取决于许多因素。长期杂化已被定义为无数的身体和心理症状，其中一些比其他人更具特征的特征，在初次感染后数周或几个月。所描述的体征或症状会影响广泛的器官，主要涉及神经和认知障碍，以及其他器官和系统，例如肺，肾脏，心血管和神经肌肉系统[1,2]。症状的巨大差异，长期旋转的定义并不总是很清楚，并且在国家之间可能会有所不同。 总体而言，通常认为，属于这一类别的患者通常会从COVID-19的开始后几个月，这些体征和症状在确认或可能的SARS-COV-2感染后出现，至少持续了2个月，并且无法通过另一种诊断来解释[3]。症状的巨大差异，长期旋转的定义并不总是很清楚，并且在国家之间可能会有所不同。总体而言，通常认为，属于这一类别的患者通常会从COVID-19的开始后几个月，这些体征和症状在确认或可能的SARS-COV-2感染后出现，至少持续了2个月，并且无法通过另一种诊断来解释[3]。长期杂交的常见症状包括呼吸急促，疲劳，抑郁，头痛，头晕，焦虑，脑雾和其他认知功能障碍[4]。症状可能是从SARS-COV-2感染的急性发作中恢复后的最新发作，或者以来可能是最初疾病以来一直存在的。症状也可能会随着患者而随着时间的流逝而复发或流动。可能会根据患者的免疫学状况，荷尔蒙因素，遗传背景，感染时的病毒载荷，甚至是负责
Duchenne和Becker肌肉营养不良的心脏功能的自然历史
抽象的心脏障碍在肌营养不良症中是经典的，其管理依赖于医疗药物。机械通气用于治疗呼吸衰竭，但会影响心脏功能。我们旨在研究杜钦（DMD）患者（DMD）和贝克尔（BMD）肌肉营养不良的患者心脏功能的自然史（HMV）。我们审查了在我们机构中遵循的DMD和BMD患者的图表，以在基线时在HMV启动和超声心动图数据上获得通风设置，并结束后跟进，以及发作心脏事件和胸腔机械并发症。我们分析了心脏事件的累积发生率以及超声心动图参数的演变及其与通风设置的关联。我们包括111例患者（101例DMD和10 BMD）。中位年龄为21岁[18-26]，肺中值生命力（VC）的预测[10-24] 15％。所有患者均使用HMV，使用气管切开术进行了46％的通风。After a median follow up of 6.3 years, we found a slight decrease of the left ventricular ejection fraction (LVEF) (45% at end follow up vs 50% at baseline P = .019) and a stabilization of the LV end diastolic diameter indexed (LVEDD indexed 29.4mm/m 2 vs 30.7mm/m 2 at end follow up, P = .17).潮汐体积（VT）水平与LVEF下降的年率成反比（r = 0.29，p = .025）。左心房（LA）直径随机械通气（24mm vs 20mm，p = .039）降低，我们发现收缩期肺压的降低（35mm Hg vs 25mm Hg，P = .011）。心脏事件的累积发生率为12.6％。气胸发生在4％的患者中。继发于气管插件的低氧逮捕发生在4％的侵入性通气患者中。HMV无害，降低肺部压力，除了心脏保护药物外，还可以保护心脏的心脏。在HMV上DMD和BMD的患者中，心脏事件的累积发生率仍然适中，气胸发生率很少。
mRNA疫苗在日本共同肺炎中预防Covid-19的严重肺炎的影响
2019年冠状病毒病的出现（Covid-19）催化了疫苗发育的新阶段。1关于mRNA疫苗对Covid-19的有效性的研究主要是在西方国家进行的，来自亚洲的数据相对有限。此外，先前的研究检查了未感染个体中mRNA疫苗的影响，但是很少有研究集中在被诊断的患者中的严重结果上。我们检查了mRNA疫苗在日本患者中与共同相关的严重预后的影响。研究人群是20岁及20岁以上的Covid-19岁患者，向冈山市的冈山市公共卫生中心报告了症状发作。使用聚合酶链反应或抗原测试将所有患者诊断为COVID-19。对于分类患者，检查日期用作发作日期。在研究期间，在冈山市发生的所有病例都报告给中心，其中超过90％的病例涉及向三角洲变体的感染。2在报告给该中心的3,616例病例中，由于疫苗接种范围较低和严重疾病的风险较低，我们排除了青少年和年幼的儿童，剩下2,882名成年患者。我们评估了这些患者的COVID-19，直到2021年10月14日。公共卫生中心确认了患者的疫苗接种状态，并评估了所有患者的COVID-19严重程度，并在患者住院后与医院确认。我们总共排除了174例未知疫苗接种状态和16例COVID-19患者的患者。最终，最终分析中总共仍有2,692名患者。我们将患者分为三个疫苗接种类别：完全疫苗接种（第二剂剂量后14天），部分接种疫苗（仅接受第二剂剂量或第二剂剂量后的第一个剂量或<14天），或在症状发作前未接种。在研究期间，冈山唯一可用的疫苗是mRNA疫苗BNT162B2和mRNA-1273。符合日本Covid-19的指南，3我们将研究的主要结果定义为COVID-COVID-COVID-COVID-COVID，呼吸衰竭（例如，氧气饱和度[SP0 2]在房间空气≤93％上[SP0 2]，需要补充氧气），需要补充护理单位入场，并进行机械肠内，并丧生。次要结局是通过成像诊断的19次肺炎。
一组患有风湿性疾病的 COVID-19 患者的临床病程、严重程度和死亡率
在这项描述性回顾性研究中，我们旨在描述这些患者的严重程度和死亡率相关特征以及免疫调节药物对感染病程的影响。研究对象为 2020 年 2 月 25 日至 2020 年 6 月 8 日期间在拉巴斯大学医院风湿病科就诊的患有 COVID-19 感染和风湿性炎症疾病的患者。共纳入 122 名患者。其中 100 名（82.0%）通过鼻咽拭子确诊。22 名患者（18.0%）表现出相符的症状，且肺部影像学检查结果相符和/或血清学检查呈阳性。患者特征如表 1 所示。单因素分析显示，与住院相关的变量（表 2）包括年龄（5 年间隔；OR 1.34，95% CI 1.17-1.55）、泼尼松剂量 >5 mg/天（OR 2.55，95% CI 1.07-5.59）、慢性肺部疾病（OR 5.34，95% CI 1.47-19.35）和高血压（OR 4.06，95% CI 1.79-9.19）。住院的独立危险因素是甲氨蝶呤（OR 2.06，95% CI 1.01-5.29）和年龄（5 年间隔；OR 1.31，95% CI 1.11-1.48）。未发现与羟氯喹、其他常规抗风湿药物 (cDMARDs)、靶向合成抗风湿药物或生物抗风湿药物 (bDMARDs) 或实验室参数有任何关联。甲氨蝶呤治疗与年龄、性别、糖皮质激素或风湿病亚型无关。14 名患者 (11.5%) 死于呼吸衰竭。9 名患者使用 cDMARDs（单药或联合治疗），1 名使用 bDMARD（利妥昔单抗），4 名仅服用口服糖皮质激素。羟氯喹在死亡率方面没有差异。单变量分析显示，与死亡相关的因素包括年龄（OR 1.60，95% CI 1.20- 2.01）、动脉高血压（OR 12.17，95% CI 2.58-57.38）、肺部疾病（OR 5.36，95% CI 1.60-17.94）和泼尼松剂量>5 mg/天（OR 5.70，95% CI 1.63-19.92）。最近爆发的 COVID-19 引起了人们对炎症性风湿病患者管理的担忧。然而，一些报告表明，通常用于治疗风湿病的治疗方法可能对 COVID-19 有效。 4 在我们的系列研究中，与其他群体相比，因感染严重而需要住院的患者比例较高 (56.6%)，这可能是由于合并症患病率较高，尤其是高血压，糖皮质激素的使用率较高或对更严重病例的潜在选择偏见。5 6
回顾人多能干细胞在肌萎缩性侧索硬化症中的作用：从生物学机制到实际意义
肌萎缩性侧性硬化症（ALS）是一种神经退行性疾病，其特征是上和下运动神经元逐渐丧失，导致临床特征，例如肌肉无力，麻痹，最终导致呼吸衰竭。如今，没有有效的治疗方法可以扭转疾病的进展，这会在发作后3 - 5年内导致死亡。 然而，诱导的多能干细胞（IPS）技术可能是答案，为这种病理提供疾病建模，药物测试和基于细胞的疗法。 这项工作的目的是对过去5年的文献进行了有关IPS在ALS中的作用的文献综述，以更好地定义与发病机理和潜在未来疗法有关的神经生物学机制。 该评论还涉及用于重新编程细胞系并在体外产生人类运动神经元的先进且目前可用的技术，这些技术代表了研究病理过程，表型与基因型之间的关系，疾病进展以及这些疾病的潜在治疗靶标之间的关系。 干细胞的特定治疗选择涉及旨在替代死亡或受损的神经细胞的预先基因编辑技术，神经保护剂以及细胞或外泌体移植。 总而言之，本综述全面解决了人类多能干细胞（HPSC）在运动神经元疾病（MND）中的作用，重点是生理病理学，诊断和预后的影响，特定和潜在的未来治疗方案。如今，没有有效的治疗方法可以扭转疾病的进展，这会在发作后3 - 5年内导致死亡。然而，诱导的多能干细胞（IPS）技术可能是答案，为这种病理提供疾病建模，药物测试和基于细胞的疗法。这项工作的目的是对过去5年的文献进行了有关IPS在ALS中的作用的文献综述，以更好地定义与发病机理和潜在未来疗法有关的神经生物学机制。该评论还涉及用于重新编程细胞系并在体外产生人类运动神经元的先进且目前可用的技术，这些技术代表了研究病理过程，表型与基因型之间的关系，疾病进展以及这些疾病的潜在治疗靶标之间的关系。干细胞的特定治疗选择涉及旨在替代死亡或受损的神经细胞的预先基因编辑技术，神经保护剂以及细胞或外泌体移植。总而言之，本综述全面解决了人类多能干细胞（HPSC）在运动神经元疾病（MND）中的作用，重点是生理病理学，诊断和预后的影响，特定和潜在的未来治疗方案。了解HPSC在MND中的生物学机制和实际意义对于推进治疗策略和改善受这些毁灭性疾病影响的患者的预后至关重要。
战斗环境中头部受伤后注射氨甲环酸：氨甲环酸是否会改善神经系统结果？
背景：研究表明氨甲环酸 (TXA) 能降低严重受伤患者的死亡率和血液制品需求量。还有人认为氨甲环酸能预防脑外伤患者的继发性脑损伤。虽然之前的研究表明，对于严重受伤的儿科患者，使用 TXA 能改善神经系统结果，但尚未对成人进行此类研究。方法：回顾性审查 2008 年至 2015 年期间伊拉克和阿富汗北大西洋公约组织医院所有成人创伤入院病例。使用单变量和多变量分析来确定与 TXA 给药相关的因素。没有记录头部简明损伤量表 (AIS) 的患者被排除在外。根据人口统计学、损伤机制、损伤严重程度评分 (AIS/ISS)、格拉斯哥昏迷量表 (GCS) 评分、初始生命体征/实验室值和初始输血需求对患者进行倾向匹配。主要结局是住院死亡率和以出院 GCS 评分衡量的神经系统结局。次要结局是呼吸衰竭和血栓栓塞事件发生率。结果：评估了 4476 名 18 岁或以上的受伤患者。其中 265 名（5.9%）患者在最初 24 小时内需要大量输血，174 名（3.9%）患者接受了 TXA。TXA 患者的 ISS 明显较高，穿透性损伤较多，GCS 较低，严重头部损伤发生率较高（AIS > 3），输血需求较高。92 名患者被纳入倾向匹配队列。其中，与未接受 TXA 的患者相比，接受 TXA 的患者死亡率明显降低（0% vs. 10.1%，p = 0.02），GCS 评分改善至 14 至 15，无论入院 GCS 如何（100% vs. 87%，p = 0.01）。两组记录的血栓栓塞事件数量没有显著差异。结论：成年战斗创伤患者使用 TXA 与死亡率降低和神经系统结果改善独立相关，且血栓栓塞事件没有增加。有必要进一步研究 TXA 对脑损伤和神经系统结果的可能机制和影响。（J Trauma Acute Care Surg。2019；87：125 – 129。版权所有 © 2019 Wolters Kluwer Health，Inc. 保留所有权利。）证据级别：治疗性，IV 级。关键词：氨甲环酸；军事；创伤；出血；TBI；神经系统结果。
丹佛地铁
新生儿重症监护病房（NICU）ANSCHUTZ校园我们的新生儿重症监护室（NICU）一直是全国认可的重症婴儿的领导者。我们的国立NICU机构允许婴儿3个月大的婴儿。我们关心影响新生儿的任何状况，无论稀有多么罕见。我们也拥有全国重症监护病房（NICU）患者量最高的人之一，为我们提供了更深层次的经验和专业知识，适用于各种各样的稀有和复杂条件。尽管数量和复杂性增加了，但我们的结果仍高于全国平均水平。我们在Aurora的Anschutz医疗校园上的NICU被美国儿科学会指定为IV级设施，这是最高的区别。NICU用以下诊断来治疗早产和期限婴儿：低氧呼吸衰竭，感染以及血液学，神经系统，心血管和/或代谢疾病。该组包括单个或多个需要诊断检查和/或手术干预的单个或多个异常的婴儿。我们具有用于先天性或可收到的疾病的手术能力。我们是全球16个中心之一，在铂金级别上被体外生命支持组织认可。这意味着我们已经达到了利用体外膜氧合（ECMO）来照顾具有各种威胁生命的心脏和肺部状况的新生儿的最高标准。我们还照顾科罗拉多胎儿护理中心的患者，以适当地管理出生后的高危患者需求。小儿重症监护病房（PICU）ANSCHUTZ校园儿科重症监护室（PICU）为患有威胁生命的疾病以及有严重威胁生命并发症风险的儿童提供护理。我们关心从出生到21岁的孩子。此处治疗的患者正在经历多器官系统衰竭，急性和慢性肺部疾病，脑膜炎，败血性休克，近乎溺水，糖尿病性酮症酸中毒，肾脏和/或肝衰竭，肿瘤学/骨髓移植或气道管理等。主要的诊断类别包括呼吸道，神经系统，损伤/中毒，创伤，肿瘤学和传染病。PICU还为接受固体器官移植以及神经外科，烧伤，骨科，ENT和一般儿科手术患者的患者提供护理。PICU中的患者由一支多学科团队提供护理，包括儿科浓缩师，RN和专门的PICU呼吸治疗师，药剂师，营养学家，社会工作者和儿童生活专家。，我们通过在住院期间确定和满足患者的需求来提供以家庭为中心的护理。
表现为暴发性心肌炎的急性风湿热
一名 35 岁女性因化脓性链球菌菌血症引起的脓毒症被送入社区医院，经血培养确诊。她因发烧、低血压和心动过速到急诊室就诊。她描述了在就诊前一个月内多次复发性咽炎。最近一次复发包括 3 天的喉咙痛、肌痛和发烧，经验性使用抗生素治疗。她独自住在一个急性风湿热患病率较低的地区。她没有服用任何药物，没有肌肉骨骼不适，也没有近期皮疹或运动障碍病史。在医院，她接受了静脉注射哌拉西林-他唑巴坦、万古霉素和克林霉素治疗。3 天后血培养呈无菌状态。入院三天后，患者出现胸骨后胸痛，心电图检查发现前壁 ST 段抬高，符合前壁 ST 段抬高型心肌梗死的标准（图 1）。她的高敏心脏肌钙蛋白 T 水平为 12 278（正常值 0-14）ng/L，C 反应蛋白（CRP）水平为 376（正常值 < 10）mg/L。她被转至我院接受紧急冠状动脉造影。到院时，患者直立时血压为 66/54 mm Hg，平卧时血压为 92/62 mm Hg。她出现低氧血症，需要吸氧。冠状动脉造影显示没有阻塞性冠状动脉疾病。几个小时后，她出现血流动力学失代偿。我们在心尖听诊听到新的全收缩期杂音，符合二尖瓣返流。我们还在肺部听诊中检测到吸气性啰音、外周水肿和颈静脉压升高，这些都符合急性失代偿性心力衰竭的症状。我们为她插管以治疗低氧性呼吸衰竭，并将她转至心脏重症监护病房。经胸和经食道超声心动图显示左心室 (LV) 大小正常，左心室收缩功能障碍中度（左心室射血分数 30%–35%），右心室大小和功能正常，中度至重度功能性二尖瓣反流，以及二尖瓣瓣叶增厚。仅经食道超声心动图可见二尖瓣上可能有小赘生物。肺动脉导管插入术显示混合分布性和心源性休克的证据，因此我们用正性肌力药物和血管加压药对她进行治疗。此时，我们的诊断是暴发性心肌炎，可能是二尖瓣感染性心内膜炎，以及中毒性
pontocerebellar垂体下面板序列分析和外显子级缺失/重复测试19个基因面板基因列表ampd2，cask，chmp1a*，exos
pontocerebellar促发育不足序列序列分析和外显子级缺失/重复测试19个基因面板基因列表ampd2，cask，chmp1a*，exosc3，exosc3，ophn1，rars2，rars2，rars2，rars2，reln，reln，reln，sepsecs，sepsecs，sepsecs，sepsecs，sepsecs，tsen2，tsen2，tsen15，tsen1111a11a11a11a11a11a， TUBB2B，TUBB3，VLDLR，VPS53，VRK1 *只能检测到CHMP1A和TUBA1A基因临床特征Pontocerebellar低位症（PCH）的大删除/复制，这是一种罕见的疾病，是一种罕见的疾病，影响了ventral Pons and Cerebellum，两种结构，在两个结构中都在linea中发挥了相同的发育。PCH在大多数情况下都有胎儿发作，并且似乎是由于发育缺陷和小脑的进行性萎缩的结合而引起的。1-4由于子宫内发作和PON的参与，PCH可以与其他异常小脑发育障碍区分开，这些异常是由于产前感染，血管异常，退行性疾病，退化性疾病，或代谢异常而引起的。 PCH有三种主要类型。 1型PCH是一种婴儿致死型，会影响脊髓中的前角细胞，并引起脊柱肌肉萎缩，肌张力低下，染色和小头畸形。 2型PCH显示了脊柱运动神经元的保留，其特征是发育延迟，语言障碍，吞咽困难，进行性小头畸形和肌张力障碍或唱片。 在2型PCH中，还可以看到滋补性持续性癫痫发作，呼吸异常，低血压，共济失调和眼动异常。 4型PCH与2型PCH相似但更严重，受影响的儿童患有染色，严重的广泛性克隆和呼吸衰竭，导致新生儿时期死亡。1-4由于子宫内发作和PON的参与，PCH可以与其他异常小脑发育障碍区分开，这些异常是由于产前感染，血管异常，退行性疾病，退化性疾病，或代谢异常而引起的。PCH有三种主要类型。1型PCH是一种婴儿致死型，会影响脊髓中的前角细胞，并引起脊柱肌肉萎缩，肌张力低下，染色和小头畸形。2型PCH显示了脊柱运动神经元的保留，其特征是发育延迟，语言障碍，吞咽困难，进行性小头畸形和肌张力障碍或唱片。滋补性持续性癫痫发作，呼吸异常，低血压，共济失调和眼动异常。4型PCH与2型PCH相似但更严重，受影响的儿童患有染色，严重的广泛性克隆和呼吸衰竭，导致新生儿时期死亡。其他形式的PCH极为罕见，除了小脑发育不全外，还包括可变的临床体征。在PCH的鉴别诊断中，经常考虑小脑发育不全疾病。这些可能包括X连接的小脑发育不全疾病，而无需一致的POS参与，这也可以伴随着智力障碍（XLID），肌畸形，小头畸形和癫痫病。此外，常染色体显性微管蛋白相关的疾病存在多种脑畸形，包括小脑发育不全，是由异常的神经元迁移，分化和轴突指导引起的。5-7遗传学尚不清楚PCH的发生率。 这组疾病表现为常染色体主导，隐性或X连接的主要特征。 神经放射学表现，发病年龄和随附的临床体征通常足够不同，以允许PCH类型的临床分类并与分子诊断相关。 1-4 PCH尽管存在遗传异质性，但通常表现为真正的门德尔特征，但目前的文献表明，由于某些基因中的致病变异，可以看到临床异质性。 GenEDX的pontocerebellar发育不全面板包括对18个基因的测序和缺失/重复分析。 这些基因编码各种蛋白质，包括涉及微管组装的蛋白质（TUBB基因），转移RNA剪接蛋白复合物（TSEN基因）的成分以及负责所有线粒体蛋白（RARS2）翻译的转移RNA合成酶。 在Illumina平台上同时对富集的目标同时测序。5-7遗传学尚不清楚PCH的发生率。这组疾病表现为常染色体主导，隐性或X连接的主要特征。神经放射学表现，发病年龄和随附的临床体征通常足够不同，以允许PCH类型的临床分类并与分子诊断相关。1-4 PCH尽管存在遗传异质性，但通常表现为真正的门德尔特征，但目前的文献表明，由于某些基因中的致病变异，可以看到临床异质性。GenEDX的pontocerebellar发育不全面板包括对18个基因的测序和缺失/重复分析。这些基因编码各种蛋白质，包括涉及微管组装的蛋白质（TUBB基因），转移RNA剪接蛋白复合物（TSEN基因）的成分以及负责所有线粒体蛋白（RARS2）翻译的转移RNA合成酶。在Illumina平台上同时对富集的目标同时测序。使用来自提交样品的基因组DNA，该面板上基因的完整编码区域和剪接位点连接的测试方法富含GenEDX开发的专有靶向捕获系统，用于使用CNV调用（NGS-CNV）进行下一代测序。双向序列读取是基于NCBI refSEQ转录本的参考序列组装并对齐的，并且人类基因组构建了GRCH37/UCSC HG19。基因特异性过滤后，分析数据以识别涉及编码
同种异体加工的胸腺组织-AGDC（Rethymic®）
简介Rethymic®由培养的胸腺组织（CTT）组成，该组织被处理以保留胸腺上皮细胞并耗尽大多数供体胸腺细胞，然后再将胸膜细胞植入接受者Quadriceps肌肉中的口袋。ctt的作用与正常胸腺组织相似，产生免疫功能的幼稚T细胞（CD3+ CD4+ CD45RA+ CD62L+和CD3+ CD8+ CD8+ CD45RA+ CD62L+细胞），可以迁移到外围，并以CD3+ CD4+ CD4+ CD3+ CD3+ CD8+ CD8+ CD8+细胞迁移。在CTT移植后，受体骨髓干细胞转到移植组织以发展为受体T细胞。受体树突状细胞删除了与树突状细胞过于结合的任何发育中的胸腺细胞或CTT中供体胸上皮的结合。没有T细胞会攻击受体或CTT离开胸腺。 天真的T细胞出现在植入后6个月和12个月之间的外周血中出现（Markert，2022）。 再生剂量取决于组织切片的总表面积和受体的身体表面积（BSA）。 将切片定义为单个滤膜上的内容。 建议的剂量范围是每m 2受体BSA的再生表面积2至22,000 mm 2。 根据制造商预先计算的特定患者（FDA，Rethymic全处方信息，2021年），在单剂量单位中最多提供42片切片。 Markert及其同事（2022）在1993年至2020年中证明了10个前瞻性，单中心的开放标签研究的功效。 总共招募了105名患者并接受了CTT移植。 呼吸衰竭是负责的原因没有T细胞会攻击受体或CTT离开胸腺。天真的T细胞出现在植入后6个月和12个月之间的外周血中出现（Markert，2022）。再生剂量取决于组织切片的总表面积和受体的身体表面积（BSA）。将切片定义为单个滤膜上的内容。建议的剂量范围是每m 2受体BSA的再生表面积2至22,000 mm 2。根据制造商预先计算的特定患者（FDA，Rethymic全处方信息，2021年），在单剂量单位中最多提供42片切片。Markert及其同事（2022）在1993年至2020年中证明了10个前瞻性，单中心的开放标签研究的功效。总共招募了105名患者并接受了CTT移植。呼吸衰竭是负责，除先天性小没有小没有小没有障碍和/或接受了先前的治疗外，有10名患者有诊断。中包括95例。For inclusion, patients had to have athymia as defined by flow cytometry demonstrating a circulating CD3+ CD45RA+CD62L+ T cell count lower than 50/mm 3 or less than 5% of the total T cell count on 2 separate flow cytometry analyses (1 performed within 3 months and 1 performed within 1 month before administration of CTT), unless they were enrolled in the expanded access protocol, according to which the naïve T cell计数可能高于50mm 3。其他关键资格标准包括CDGA或FOXN1缺乏症以及与SCID相关的遗传缺陷。排除标准包括在给药前4周内进行心脏手术，外科医生或麻醉医生确定的手术不良，HIV感染，事先尝试进行免疫结构，呼吸机依赖性和巨细胞病毒（CMV）感染，需要用于需要免疫抑制的患者。免疫抑制是根据对植物凝集素（PHA）的增生反应，无论典型或非典型表型。在疗效分析集（EAS）中，有95例先天性胸肌患者中有93例CDGA诊断和2例FOXN1缺乏症。Kaplan-Meier估计在收到CTT后1年和2年内EA的生存率分别为77％和76％。 EA的中位随访时间为7。6年，范围从0到25。5年。 CTT移植后约1-2年，T细胞计数达到了峰值。Kaplan-Meier估计在收到CTT后1年和2年内EA的生存率分别为77％和76％。EA的中位随访时间为7。6年，范围从0到25。5年。CTT移植后约1-2年，T细胞计数达到了峰值。对于收到CTT后1年活着的患者，中位随访时间为10.9岁的估计存活率为93％。幼稚的T细胞数量从所有患者开始为0，并在2年内增加到最高数量。通过对有丝分裂原和抗原的增生反应研究 T细胞功能。 在大多数患者中， b细胞和NK细胞计数保持在正常范围内，几乎所有患者都能够阻止IgG替代疗法（Markert，2022）。 有105例患者，有32例至少有1例严重不良事件的患者，35例至少有1例威胁生命的不良事件，以及26例与事件有关的死亡。 总共有53例患者被归类为严重，13例被归类为威胁生命，11例患有致命感染。 在CTT移植后的第一年，总共报道了78种新的病毒感染。 105例患者中共有28例死亡；由于CTT移植后进行了SCID诊断，因此认为26例与不良事件有关，另有2例报告在研究后报告。 在移植后的第一年，在28例死亡中，22例死亡（包括13例与感染有关的死亡中的12例）发生，而患者仍然是免疫缺陷的。T细胞功能。b细胞和NK细胞计数保持在正常范围内，几乎所有患者都能够阻止IgG替代疗法（Markert，2022）。有105例患者，有32例至少有1例严重不良事件的患者，35例至少有1例威胁生命的不良事件，以及26例与事件有关的死亡。总共有53例患者被归类为严重，13例被归类为威胁生命，11例患有致命感染。在CTT移植后的第一年，总共报道了78种新的病毒感染。105例患者中共有28例死亡；由于CTT移植后进行了SCID诊断，因此认为26例与不良事件有关，另有2例报告在研究后报告。在移植后的第一年，在28例死亡中，22例死亡（包括13例与感染有关的死亡中的12例）发生，而患者仍然是免疫缺陷的。