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19 针对囊性纤维化患者的疫苗是 COVID- ...
越来越多的证据基础可用于了解 CF 患者感染 COVID-19 的风险。最近有一份基于 22 个国家/地区推出 COVID-19 疫苗之前获得的数据的出版物报告了 1452 名 CF 患者并确诊感染了 COVID-19。在纳入研究的患者中，五分之一的患者需要住院治疗，三十分之一的患者需要进入重症监护病房 (ICU)，每 75 人中就有 1 人死亡。1 在未移植的个体中，年龄较大、非白种人、肺功能较低、体重指数低和同时患有糖尿病的人的预后更差；这为上面列出的假设合并症/临床特征提供了直接支持。CF 注册中心全球协调小组发布了一项关于 COVID-19 对 CF 儿童影响的全球研究结果。2 该研究包括来自 13 个国家/地区的 105 名 18 岁以下 CF 儿童；虽然大多数感染情况较轻，但患有晚期肺病或营养不良的患者住院次数较多。3
优先考虑多囊肾病药物靶点以及从囊前和囊性小鼠 Pkd2 模型基因表达逆转中重新利用候选药物
1. 美国阿拉巴马州伯明翰市阿拉巴马大学伯明翰分校赫尔辛克医学院细胞、发育和整合生物学系 2. 美国佐治亚州梅肯市默瑟大学生物医学科学系 3. 美国肯塔基州列克星敦市肯塔基大学医学院 4. 美国阿拉巴马州伯明翰市阿拉巴马大学伯明翰分校赫尔辛克医学院外科系 5. 美国阿拉巴马州伯明翰市阿拉巴马大学伯明翰分校赫尔辛克医学院医学系及美国阿拉巴马州伯明翰市退伍军人事务部医疗中心 * 通讯作者：bnp0001@uab.edu
囊性纤维化杂志
在英国利兹大学的圣詹姆斯大学医院利兹大学医院的利兹医学研究所，英国B勃兰登堡医学院，大学医院。Klinikum Westbrandenburg, Brandenburg an der Havel, Germany c Nutrition, Health & Environment, Leeds Beckett University, Leeds, United Kingdom d Department of Respiratory Medicine, Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Leeds, United Kingdom e Manchester Adult Cystic Fibrosis Centre, Wythenshawe Hospital, Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust, United Kingdom f West Midlands成人CF中心，大学医院伯明翰NHS，基金会信托基金会，英国伯明翰，G MRC G MRC分子生物学，分子免疫部，剑桥大学医学系分子免疫部门，英国剑桥大学H剑桥H坎布里奇H坎布里奇肺部感染中心，宾夕法尼亚州帕普里奇医院Cottbus-Senftenberg，Brandenburg医学院Theodor Fontane和德国波茨坦大学
晚期腺样囊性癌的药物治疗
腺样囊性癌 (ACC) 有大量患者需要有效的全身治疗，因为目前 FDA 尚未批准任何药物用于治疗。我们严格审查了在 ClinicalTrials.gov 网站上注册的 ACC 临床试验 (CT)，在病情或疾病下使用“ACC”。我们分析了专门设计用于测试 ACC 药物疗法的试验 (n = 33)，其中大多数是单臂 II 期试验，招募了晚期、复发性/转移性、无法治愈的 ACC 病例。根据纳入标准，部位限制、最大 ECOG 状态和疾病进展期各不相同。小分子抑制剂是最常见的研究药物，阿帕替尼、阿西替尼和仑伐替尼在严格的入组标准下显示出最佳效果。总体中位进展时间仍然很短，迫切需要在这一领域做出更多努力。旨在测试作用于与 ACC 侵袭性相关的关键途径的药物的 CT 正在进行中，如果证明有效，则代表着一种有希望的途径。
囊性纤维化气道的微生物流行病学
抽象进行性阻塞性肺部疾病继发于慢性气道感染，再加上宿主免疫，是囊性纤维化发病率和死亡率的主要原因（CF）。在患有CF（PWCF）的人的气道中发现的经典病原体包括铜绿假单胞菌，金黄色葡萄球菌，伯克霍尔德cepacia complect，Achromobacter物种和嗜血杆菌的富集。虽然传统的呼吸培养培养物集中在这种有限的病原体上，但使用综合文化和与文化无关的分子方法的使用表现出了复杂的高度个性化的微生物群落。流失细菌群落多样性和丰富性，与传统的CF病原体（如Burkholderia或pseudomonas）相对增加的分类单元相对增加，长期以来一直被认为是疾病进展的标志。这些经典病原体的获取被视为晚期疾病的预兆，并假定是由经常发生的急性肺部恶化驱动的反复和频繁的抗生素暴露驱动的。最近，CF跨膜电导调节剂（CFTR）调节仪，旨在增强或恢复蛋白质水平/功能降低的小分子，已成功开发并具有深远的影响疾病。尽管有多种临床益处，但在PWCF中持续存在结构性肺损伤和结构性慢性气道感染。在本文中，我们回顾了普华永道的微生物流行病学，重点是我们对调节剂时代中对这些感染的不断发展的理解，并确定感染监视和临床管理中未来的挑战。
五岁以下囊性纤维化患者妥布霉素药代动力学分析：通过模拟评估延长间隔给药的目标达成情况
摘要 对于患有囊性纤维化 (CF) 的成人和大龄儿童，建议延长妥布霉素给药间隔以治疗肺部症状加重，但 5 岁以下患者的数据有限。我们对 2011 年 3 月至 2018 年 9 月期间在我院因肺部症状加重而静脉注射妥布霉素的 5 岁 CF 住院儿童进行了回顾性群体药代动力学 (PK) 分析。研究对象包括肾功能正常且可提供 $1 妥布霉素浓度的儿童。使用 NONMEM，使用妥布霉素治疗前 48 小时的数据，进行非线性混合效应群体 PK 建模。采用蒙特卡洛模拟确定模拟患者中达到已发表治疗目标的患者比例，其给药方案为 10 – 15 mg/kg/天，每日一次。 58 位患者接受了 111 个妥布霉素疗程（范围为 1 – 9/位）。二室模型最能描述数据。年龄、肾小球滤过率和万古霉素合用是妥布霉素清除率的显著协变量。清除率和中心分布容积的典型值分别为 0.252 L/hr/kg^0.75 和 0.308 L/kg。在 0.75% 的模拟受试者中，没有一种每日一次的方案能够同时达到所有预先指定的目标。13 mg/kg/剂量的剂量最能满足预定目标 C max . 25 mg/L 和 AUC 24 80 – 120 mg h/L。根据我们的群体 PK 分析和模拟，每日一次服用妥布霉素无法实现年轻 CF 患者的所有治疗目标。然而，延长间隔给药方案可能对大多数年轻患者达到治疗目标。
囊性纤维化糖尿病和葡萄糖耐量受损
这涉及将Libre传感器连接到上臂（大约是两便士硬币的大小）。传感器具有稀薄的葡萄糖检测细丝，该丝测量了间隙液中的葡萄糖（围绕皮肤下方组织细胞的薄层液体薄层）。当传感器放入或之后，大多数儿童根本不会发现它根本不痛苦。智能手机可用于扫描传感器，它将显示您当前的葡萄糖水平（带有趋势箭头）。经常扫描，它在几天内提供了葡萄糖趋势。扫描还下载了前8小时的葡萄糖痕迹，如果至少每8小时对传感器进行扫描，则可以24小时葡萄糖痕迹。应与葡萄糖监测一起完成食物日记。
囊性纤维化糖尿病（CFD）
CFD症状包括体重减轻，需要更频繁地通过尿液并增加口渴。但是，在常规的糖尿病筛查中，大多数CFD病例在发生任何症状之前都会捡起，这是一件好事。如果未治疗，则高于目标葡萄糖水平与体重增加不良，胸部感染复发和肺功能降低有关。长期并发症会影响视力，并可能导致肾脏和神经损伤。
囊性纤维化调节剂疗法
囊性纤维化 (CF) 是一种遗传性疾病，由 7 号染色体上的 CFTR 基因突变导致囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR) 蛋白水平或功能不足引起 (1-3)。由于全身粘膜中 CFTR 蛋白缺陷或不足，盐和水失调会导致多个器官系统逐渐受损，而液体运输对器官系统的功能至关重要。因此，CF 是一种多系统疾病，最常影响呼吸系统（支气管扩张、鼻窦炎）、胰腺（内分泌功能障碍中的 CF 相关糖尿病、外分泌功能障碍中的吸收不良）、胃肠道（远端肠梗阻综合征、胆汁性肝病）、生殖系统（男性先天性输精管缺失、女性生育能力下降）和电解质失调（4、5）。