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World File Search System因后
单次静脉注射合成外泌体递送的 CRISPR 基因后，成功将阿尔茨海默病模型小鼠脑中的载脂蛋白 E4 编辑为 E3
图 1 . ApoE4 gRNA 变体、PAM 位点和 E4 ARG 到 E3 CYS 的碱基编辑。（A）显示的是 gRNA #1 和 #2，它们以 APOE4 序列“C”为目标，并分别在位置 #8 和 #5 处将其与胞嘧啶脱氨酶胞嘧啶编辑窗口对齐（框出）。密码子 112 中的“C”到“T”碱基编辑导致 ARG 到 CYS 替换，从而产生 ApoE3。（B）显示了 CBE（Cas9n、evoAPOBEC1 和 UGI）、E4 特异性 gRNA 和 sgRNA 以及 ApoE4 基因复合物。目标胞嘧啶“C”显示在胞嘧啶脱氨酶 evoAPOBEC1 酶附近。选择了两个候选 CBE，pBT375 和 pYE1BE4max，34 进行合成和测试，
CCR5基因后进行后湿夫的阈值...
摘要自体，CCR5基因编辑的造血茎和祖细胞（HSPC）移植是实现HIV缓解的有前途的策略。但是，只能在体内编辑一小部分HSPC，以防止感染。要投影HIV缓解所需的CCR5版本的阈值，我们开发了一种数学模型，该模型概述了SHIV-1157IPD3N4感染的Pigailed Macaques的血液T细胞重建和血浆Simian-HIV（SHIV）动力学，该动力学与CCR5 Genee Editie ccr5 Gene Editied。该模型预测，当分析治疗中断（ATI）可以获得病毒控制时：（1）移植的HSPC至少比全身辐照后残留的内源性HSPC高至至少五倍，并且（2）受保护的HSPC的分数在移植中触发了阈值（76–94-94-94％），以使跨度的差异得出了跨度的差异，以胜过跨度的跨度。在这些条件下，如果扣留了ATI，直到移植基因改性细胞植入并重构为稳定状态，则预计会发生自发的病毒控制。