本文探讨了主要是拉丁美洲和加勒比海地区和加勒比海(LAC)地区的农业基因编辑(GED)调节的新发展和挑战:阿根廷,玻利维亚,巴西,哥伦比亚,哥伦比亚,哥伦比亚,洪多马拉,洪都拉斯,墨西哥,巴拉圭,巴拉圭和秘鲁。随着基因编辑技术的发展,拉丁美洲和加勒比海监管制度努力保持步伐。开发人员和监管机构面临诸如消费者看法,知识产权,研发资金(私人和公共),培训,环境和社会影响以及进入国内和国际市场等挑战。一些拉丁美洲和加勒比海国家(例如,阿根廷)将现有立法解释为颁布生物技术和遗传修饰的有机体(GMO)的法规(GMO),而其他法规(例如,巴西和洪都拉斯)具有针对遗传修改的法规法规。在这两种情况下,通常都会选择一种逐案的方法来确定基因编辑生物是否受到基因修饰的生物的规定。其他国家(例如秘鲁)因其与转基因基因修饰的生物相似而选择禁止该技术。在拉丁美洲和加勒比海地区介绍了农业基因编辑的监管格局之后,本文介绍了该地区的一些差异和相似性。我们建议,这些监管制度之间的差异和相似之处在某种程度上是由于政策企业家(积极参与政策制定的影响力的人)利用政策窗口(制定政策和监管的机会)。有些国家拥有更多的远见,并拥有专门的资源来提高能力和制定法规(例如,巴西,阿根廷,哥伦比亚,哥伦比亚,危地马拉,2018年之前墨西哥,墨西哥),而另一些国家则在官僚主义的限制和政策制定的官僚主义限制和党派制定方面挣扎(例如本研究的第三部分和其余部分讨论了我们的主要发现。基于对监管机构,科学家,产品开发人员,非政府组织和激进主义者的41个半结构化访谈,我们到达了三个主要发现。首先,在大多数受访者中似乎达成共识,即协调政权是
成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 介导的 Cas9 核酸酶系统已广泛用于真核细胞中的基因组编辑和基因修饰。CRISPR/Cas9 技术在各种应用中具有巨大潜力,包括纠正人类基因组内的遗传缺陷或突变。CRISPR/Cas9 基因组编辑系统在人类疾病研究中的应用有望解决生命科学研究中遇到的众多复杂的分子生物学挑战。在这里,我们回顾了 CRISPR/Cas9 技术的基本原理及其在神经退行性疾病、心血管疾病、自身免疫相关疾病和癌症中的最新应用,重点关注 CRISPR/Cas9 在这些疾病中的疾病建模和基因治疗潜力。最后,我们概述了使用 CRISPR/Cas9 技术进行疾病研究和治疗的局限性和未来前景。
背景:小胶质细胞是中枢神经系统不可或缺的一部分,但由于获取和培养原代人类小胶质细胞的挑战,我们对小胶质细胞生物学的了解有限。HMC3 是研究人类小胶质细胞的重要细胞系,因为它易于获取且易于在标准实验室中维护。尽管 HMC3 广泛用于小胶质细胞研究,但尚未描述强大的遗传方法。在这里,我们报告了一个 CRISPR 基因组编辑平台,通过电穿孔 Cas9 核糖核蛋白 (Cas9 RNP) 和合成 DNA 修复模板,实现 HMC3 的快速和精确的基因修饰。为了进行概念验证演示,我们针对了与调节小胶质细胞中的淀粉样蛋白 β (A b ) 和胶质母细胞瘤吞噬作用有关的基因。我们表明,CRISPR 基因组编辑可以增强 HMC3 的吞噬活性。
摘要本报告包括演示文稿的内容,并在讨论了德国马丁斯里里德(Martinsried)的德国心脏移植中心的讲习班,以心脏异种移植。描述了受体中基因修饰的供体猪的生产和当前可用性,器官收集期间的保存技术以及免疫抑制方案。针对合适的患者的选择标准,以及针对异种移植物过度生长问题的可能解决方案。显然,对于接收者而言,微生物学安全和密切联系至关重要,并且要解决公众接受临床应用的道德考虑。第一项临床试验将由保罗 - 埃里希(Paul-Ehrlich-Institute)作为德国的国家主管机构进行监督和监督,德国心脏移植中心同意合作选择第一名患者进行心脏异种繁殖。
包含机密商业信息 尊敬的副局长 Juarez, CoverCress Inc. (CCI) 谨请求美国农业部动植物卫生检验局生物技术监管服务部 (BRS) 确认我们使用 CRISPR/Cas9 基因组编辑技术开发的基因组编辑菥蓂 (Thlaspi arvense) 植物品系的监管状态。CCI 正在开发可将菥蓂用作新型油籽作物的技术。菥蓂不在美国农业部联邦有害杂草名单上,在多个州被认定为作物。此请求描述了一种通过改变种子成分提高了产品质量的 CCI 产品。由此产生的植物将在 [ ] 基因中具有一个单一的基因修饰,该修饰通过过早的终止密码子导致基因功能丧失,这可以通过常规育种方法获得。
基因组编辑技术使得利用特定的分子剪刀对任何类型的细胞进行有针对性的基因修饰成为可能。他们提出了科学、技术、伦理和社会问题。在全球层面,“全球公民基因组编辑大会”项目的实施体现了公民参与讨论的重要性。作为法国参与该项目的一部分,INSERM 已要求地区伦理反思空间(ERER)组织有关基因组编辑的公民咨询,就像 2018 年在生物伦理一般国家框架内所做的那样。法兰西岛伦理空间和其他地区伦理反思空间对 INSERM 的请求做出了积极回应。该报告是提交给“全球基因组编辑公民大会”的法兰西岛公民咨询的综合报告,其中包括咨询的方法、参与者提出的问题的细节、争议的图谱和有关基因组编辑的文档文件。
田间试验中要研究的转基因植物是春大麦(Hordeum vulgare)品种 Golden Promise,其中参与感知和定植的基因之一已通过 CRISPR/Cas9 系统丧失功能或通过过度表达进行修改。该研究旨在进行田间试验,以检查 AMF 接种对低磷和富磷土壤中共生途径基因编辑和过表达基因修饰的春大麦品种 Golden Promise 的生物量和产量的影响。大麦品种 Golden Promise 的六个基因,即 SYMRK 、 CCamK 、 Cyclops 、 RAM1 、 NSP1 和 NSP2 已使用 CRISPR-Cas9 介导的基因编辑系统分别进行编辑。在实验室条件下,这些基因的基因编辑导致 AMF 定植失败或显著减少。此外,其中一个基因,即大麦NSP2 (HvNSP2) 及其来自蒺藜苜蓿 (MtNSP2) 的直系同源物,通过过度表达 (OX) 进行修改,从而促进了实验室环境中 AMF 的定植。
二、具体讨论要点 针对细胞内的核酸来控制碱基序列突变和基因表达的基因修饰技术传统上在临床上用作针对体细胞的基因治疗,被称为基因转移或基因重组技术。使用病毒载体或质粒将目的基因导入细胞,在染色体内或染色体外进行表达。但是,特别是具有整合到染色体中的功能的载体,由于整合到碱基序列中是随机的,因此可能会发生不希望的基因突变和基因表达,例如,由于整合到致癌基因附近,可能会发生恶性肿瘤,这被称为严重的不良事件。迄今为止,各国已开展的2918个体细胞基因治疗临床试验中,有3个方案报告了恶性肿瘤的发生3,这对体细胞基因治疗相关的基因重组技术来说是一个科学挑战。
二、具体讨论要点 针对细胞内的核酸来控制碱基序列突变和基因表达的基因修饰技术传统上在临床上用作针对体细胞的基因治疗,被称为基因转移或基因重组技术。使用病毒载体或质粒将目的基因导入细胞,在染色体内或染色体外进行表达。但是,特别是具有整合到染色体中的功能的载体,由于整合到碱基序列中是随机的,因此可能会发生不希望的基因突变和基因表达,例如,由于整合到致癌基因附近,可能会发生恶性肿瘤,这被称为严重的不良事件。迄今为止,各国已开展的2918个体细胞基因治疗临床试验中,有3个方案报告了恶性肿瘤的发生3,这对体细胞基因治疗相关的基因重组技术来说是一个科学挑战。
摘要:CRISPR/Cas 最初于 35 年前在大肠杆菌中被发现,是一种防止病毒(或其他外源)DNA 入侵基因组的防御系统,它开创了功能遗传学的新时代,并成为生命科学所有分支领域的一种多功能遗传工具。CRISPR/Cas 以简便快速的方式彻底改变了基因敲除方法,但它在基因敲入和基因修饰方面也非常有效。在海洋生物学和生态学领域,该工具在“暗”基因的功能表征和基因旁系同源物的功能分化记录中发挥了重要作用。尽管它非常强大,但仍存在一些挑战,阻碍了一些重要谱系中功能遗传学的进展。本综述探讨了 CRISPR/Cas 在海洋研究中的应用现状,并评估了迅速扩大这一强大工具的部署以解决无数基础海洋生物学和生物海洋学问题的前景。