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World File Search System基因治疗
靶向邻育素-2进行心力衰竭基因治疗
传记：朗兴（Long-Sheng）博士是爱荷华大学卡佛大学医学院（University of Iowa Carver College）心血管研究的教授兼伊迪丝·金·皮尔森（Edith King Pearson）主席。宋博士是国际心脏研究学会的当选研究员，是心脏激发 - 收缩（E-C）耦合方面的领先专家。他在高影响力期刊上撰写了120多个同行评审的出版物，包括科学，自然，细胞，流通等。他的研究为了解健康和疾病（包括心力衰竭和心律不齐）的E-C耦合做出了重大贡献。Notably, Dr. Song's work uncovered how ultrastructural remodeling of cardiomyocyte T-tubule system contributes to E-C coupling dysfunction and heart failure (PNAS, 2006) and how these changes are linked to the dysregulation of junctophilin-2, a key structural protein in E-C coupling (Circulation Research, 2010; PNAS, 2014; Circulation, 2014).在其具有里程碑意义的2018年科学论文中，Song博士证明了Calpain裂开的N末端片段的N末端片段可作为应激自适应的转录调节剂，可以防止在压力心脏中进行转录重编程和病理重塑。这一发现为心力衰竭的精确医学和有针对性的治疗策略开辟了新的途径（Circulation Research，2022； Cockulation，2024）。此外，Song的研究还提高了对心律不齐的理解，包括心房颤动（循环，2023； Heart Rhythm，2024），心律失常右心肌病（循环，2020年）和儿童素疗法多肌膜多态性的心态心态循环。
来自Makurdi Metropolis选定市场出售的未经糊化牛奶的细菌分离株的细菌学评估。遗传疾病治疗基因治疗的进步
基因治疗是一种有前途的治疗策略，旨在用健康的基因修复或替代有缺陷的基因，以预防和治疗遗传疾病。有7000种影响全球超过3.5亿儿童的遗传疾病，而这些疾病中只有5％可以接受治疗。[1]。突破性事件在1990年代首次成功的临床试验和2012年Glybera的批准标志着[2]。基因疗法在治疗各种疾病，从肌肉营养不良和神经系统疾病到血液疾病和罕见遗传疾病方面显示出希望。通过传递故障基因的功能副本，这种方法具有治疗以前无法保育的条件的潜力[3]。近年来，通过成功的临床试验，精制媒介技术和其他复杂的输送系统，基因治疗已取得了迅速的进步。这表明基因疗法可以彻底改变医学。但是，基因治疗仍然面临着诸如高成本，监管障碍，道德问题，长期疗效和安全性等挑战[4]。本综述概述了基因疗法的最新进展，重点是批准的药物及其临床应用。该评论涵盖了各个医学领域的认可基因疗法的范围，包括罕见的遗传疾病，肿瘤学和遗传疾病。通过检查这些批准的疗法，我们旨在强调将基因疗法研究转化为临床实践的切实进步。
细胞和基因治疗（D012528）
1. 细胞与基因治疗实践 2. 眼部疾病的基因治疗 3. 细胞、组织、器官在人体应用的法律框架：血液制品、组织与细胞、器官以及先进治疗药物相关的法律法规。 4. 供体适宜性：风险人群、传染性病原体、传染病标志物、病原体减量 5. 相容性：人体多态性、组织相容性、排斥反应、HLA、血型、耐受性、相容性和移植 6. 采集技术、处理和保存技术：血液、骨髓、脐带血、血液成分分离、干细胞动员、低温生物学、封闭系统处理、良好生产规范 (GMP)。 7. 血液制品：成分、输血前后检测、输血生理学、适应症 8. 造血干细胞和干细胞移植：造血干细胞的生物学和表型、干细胞微环境、自体和异基因干细胞移植、减低强度移植、干细胞扩增 9. 基因治疗：病毒载体、血友病基因治疗
审查论文揭示了基因治疗中抑制器tRNA的潜力
最初，tRNA仅被认为是氨基酸的转运蛋白。通过发现抑制器tRNA发生了变化。1965年，Engelhardt等人。 实验表明，抑制器tRNA可以识别停止密码子和插入氨基酸，从而绕过翻译终止过程。 随后的研究进一步揭示了真核生物中抑制器tRNA的读取机理，并在基因治疗中显示了其潜力。1965年，Engelhardt等人。实验表明，抑制器tRNA可以识别停止密码子和插入氨基酸，从而绕过翻译终止过程。随后的研究进一步揭示了真核生物中抑制器tRNA的读取机理，并在基因治疗中显示了其潜力。
基因治疗景观中的病毒矢量平台
权利版权©作者2021。Open Access本文是根据Creative Commons Attribution 4.0 International许可获得许可的，该许可允许以任何媒介或格式使用，共享，适应，分发和复制，只要您对原始作者和来源提供适当的信誉，请提供与创意共享许可证的链接，并指出是否进行了更改。本文中的图像或其他第三方材料包含在文章的创意共享许可中，除非在信用额度中另有说明。如果本文的创意共享许可中未包含材料，并且您的预期用途不受法定法规的允许或超过允许的用途，则您需要直接从版权所有者那里获得许可。要查看此许可证的副本，请访问http://creativecommons.org/licenses/4.0/。
慢病毒载体假型：改善造血细胞基因修饰的珍贵工具用于研究和基因治疗
摘要：通过将病毒转化为病毒载体，已将病毒重新用于用于基因递送的工具。最常用的载体是慢病毒载体（LVS），这些载体源自人类免疫缺陷病毒，允许哺乳动物细胞中有效基因转移。它们代表了影响造血系统的最安全，最有效的治疗方法之一。LV通过不同的病毒信封（假型）进行修饰，以改变和改善其对不同原发性细胞类型的端主。囊泡口腔炎病毒糖蛋白（VSV-G）通常用于假型，因为它增强了基因转移到多种造血细胞类型中。然而，VSV-G假型LV无法在静态血细胞（例如造血干细胞（HSC），B和T细胞）中赋予有效的转导。为解决此问题，可以将VSV-G交换为其他异源病毒包膜糖蛋白，例如麻疹病毒，狒狒内源性逆转录病毒，Cocal病毒，Nipah病毒或仙境病毒的糖蛋白。在这里，我们提供了这些LV伪型如何改善HSC，B，T，T和自然杀伤（NK）细胞的转导效率，并通过多个体外和体内研究强调了拟型LV提供治疗基因或基因编辑工具的概括性遗传和癌细胞的概述。
AAV1.NT3基因治疗可缓解多发性硬化症的小鼠模型中自身免疫性脑脊髓炎的严重程度
多发性硬化症（MS）是一种免疫介导的中枢神经系统（CNS）的慢性炎症和神经退行性疾病，影响了全球超过250万患者。中枢神经系统中的慢性脱髓鞘在轴突丧失的延伸中具有重要作用，并且在促进延期性方面很难增加。因此，再生和神经保护策略对于克服这种障碍以挽救轴突完整性和功能至关重要。神经营养蛋白3（NT-3）具有免疫调节和抗炎性特性，除了其在神经系统发育，髓鞘化，神经保护和再生方面的良好识别功能外。在这项研究中，SCAAV1.TMCK.NT-3被输送到EAE诱导后3周的MS慢性复发小鼠模型的实验性自身免疫性脑脊髓炎（EAE）小鼠的腹骨肌。在基因输送后7周的血清中发现了可测量的NT-3水平。治疗的队列显示出提高的临床评分，并且在旋风中表现出色，并且与未经处理的对应物相比，握力强度测试的表现明显更好。组织病理学研究表明，透明度和轴突保护得到改善。这些数据与脑和脊髓中pro炎性细胞因子的表达降低相关，并且脾脏和淋巴结中调节性T细胞的百分比增加。共同证明了慢性进行性MS的AAV递送NT-3的翻译潜力。
利用 CRISPR-Cas9 切口酶进行遗传性非息肉病性结直肠癌的基因治疗
。CC-BY 4.0 国际许可证（未经同行评审认证）是作者/资助者，他已授予 bioRxiv 永久展示预印本的许可。
杜氏肌营养不良症患者接受高剂量 rAAV9 基因治疗后死亡
来自耶鲁大学医学院遗传学系、纽黑文（AL、KM、SH、KW、S. Pajusalu、ML）和治愈罕见疾病中心、伍德布里奇（RH）——均位于康涅狄格州；麻省大学陈医学院儿科（BW、AK、RA、DK、TF）和神经内科（ARB）以及 Horae 基因治疗中心和李伟博罕见疾病研究所（AK、MB、K. Sylvia、ARB、RA、DK、S. Parajuli、TG、TF）、伍斯特、波士顿儿童医院和哈佛医学院病理学系（JP、CKC、HL）、遗传学分部（JMS）和心脏病学系（JL）（JP、CKC、HL）、波士顿和威尔明顿 Charles River 实验室（LB、K. Sutton）——均位于马萨诸塞州；塔尔图大学临床医学研究所临床遗传学系（S. Pajusalu）和塔尔图大学医院遗传学与个性化医学诊所（S. Pajusalu）——均位于爱沙尼亚塔尔图；以及北卡罗来纳州罗利监管创新中心（DB）。Flotte 博士的联系方式为 terry.flotte@umassmed.edu。