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血友病 – 基因治疗 – Beqvez
使用说明 以下承保政策适用于 Cigna 公司管理的健康福利计划。某些 Cigna 公司和/或业务线仅向客户提供使用情况审查服务，并不作出承保决定。对标准福利计划语言和承保决定的引用不适用于这些客户。承保政策旨在为解释 Cigna 公司管理的某些标准福利计划提供指导。请注意，客户的特定福利计划文件 [团体服务协议、承保证明、承保证书、计划概要 (SPD) 或类似计划文件] 的条款可能与这些承保政策所依据的标准福利计划有很大不同。例如，客户的福利计划文件可能包含与承保政策中涉及的主题相关的特定排除条款。如果发生冲突，客户的福利计划文件始终优先于承保政策中的信息。在没有控制联邦或州承保要求的情况下，福利最终由适用福利计划文件的条款决定。在每个特定情况下，承保范围的确定都需要考虑 1) 服务日期生效的适用福利计划文件的条款；2) 任何适用法律/法规；3) 任何相关附属源材料，包括承保政策；4) 特定情况的具体事实。每个承保请求都应根据其自身情况进行审查。医疗主任应运用临床判断并酌情做出个人承保范围决定。承保政策仅与健康福利计划的管理有关。承保政策不是治疗建议，绝不能用作治疗指南。在某些市场，委托供应商指南可用于支持医疗必要性和其他承保范围确定。
基因治疗及其未来前景
基因治疗是将核酸（通常是 DNA）引入细胞以治疗或预防疾病的过程。这是一种纠正导致疾病发展的缺陷基因的技术。基因现在可以被视为治疗疾病的药剂。基因治疗的目的是为受损基因引入功能性和可表达的基因拷贝，从而增加可以改变疾病或抑制受损基因活性的基因的可用性。基因治疗基本上有两种类型：i) 体细胞基因治疗，ii) 生殖系基因治疗。可以纠正疾病的基因需要通过载体递送到体内的目标细胞，这种载体称为载体。基因编辑是基因治疗领域正在研究的另一种工具。与传统基因治疗不同，基因编辑可以精确纠正点变异，破坏特定的突变基因，并将额外的健康基因放置在安全的基因组位置。基因治疗是生物医学研究领域最具创新性的领域之一，它开辟了医学的新领域，并为治疗遗传疾病提供了新方法。关键词: 基因治疗, 载体, 基因编辑, 体细胞基因治疗, 生殖细胞基因治疗
癌症和基因治疗：什么是 CRISPR？
想象一下，你是巴塞罗那医院分子遗传学部门的负责人，两天前才开始这份新工作。突然，您收到了有些令人担忧的血液检查结果，并决定去找出哪个患者进行了这些检查。他们是一名 55 岁的男子，几天前因为感到非常疲倦并且发烧了一段时间而来到医院。当医生给她做身体检查时，发现她腋下有一个肿块。这些症状让医生非常担心，他要求进行淋巴结活检、血液检查和其他影像学检查。最后，他们给了他一个诊断：淋巴瘤。并且请您帮助确定肿瘤的类型并决定哪种治疗方法最有效。您认为您可以使用 CRISPR 吗？
血液学 - 基因治疗 - Zynteglo
使用以下覆盖范围政策的说明适用于Cigna公司管理的健康福利计划。某些CIGNA公司和/或业务范围仅向客户提供利用审核服务，并且不做覆盖范围的确定。引用标准福利计划语言和覆盖范围确定不适用于这些客户。覆盖范围政策旨在为解释Cigna Companies管理的某些标准福利计划提供指导。请注意，客户的特定福利计划文件的条款[集团服务协议，覆盖范围证据，覆盖证证书，摘要计划描述（SPD）或类似计划文件]可能与这些承保范围政策所基于的标准福利计划有很大差异。例如，客户的福利计划文件可能包含与覆盖策略中涉及的主题相关的特定排除。发生冲突时，客户的福利计划文件始终取代覆盖策略中的信息。在没有控制联邦或州承保范围授权的情况下，福利最终取决于适用的福利计划文件的条款。在每个特定实例中的覆盖范围确定需要考虑1）根据服务日期生效的适用福利计划文件的条款； 2）任何适用的法律/法规； 3）任何相关的附带资料材料，包括覆盖范围政策； 4）特定情况的具体事实。应自行审查每个覆盖范围请求。医疗总监有望行使临床判断，并在做出个人覆盖范围确定方面有酌处权。覆盖范围政策与健康福利计划的管理仅有关。覆盖范围政策不是治疗的建议，绝不应用作治疗指南。在某些市场中，可以使用授权的供应商指南来支持医疗必要性和其他承保范围的确定。
申请基因治疗咨询委员会（...
1992年的基因治疗伦理委员会（The Clothier委员会）的报告建议，基因治疗（人类基因工程）应仅限于威胁生命的疾病或疾病。GTAC批准必须在体细胞基因治疗之前先寻求（即对精子或卵细胞以外的任何细胞）或基因转移研究是对人类受试者进行的。这包括治疗和非治疗性研究。GTAC目前不考虑生殖系细胞（卵或精子）基因治疗的研究建议。基因治疗的指导道德审查要求和应用可以在基因治疗咨询委员会（于2023年7月13日引用）上找到，首席研究员（CI）的责任是确保在启动试验之前获得GTAC批准。也必须遵守所有其他关于使用基因治疗的法规和指导。例如，人体组织ACT或欧盟临床试验指令。
遗传综合征的基因治疗
那辆车发生的事情击中了我最深，最中心的部分。它在各个层面上都充满了我的照亮：我的思想，我的身体化学，中枢神经系统，情绪。普通的迈克从汽车上弹出，生存主义者穴居人迈克爆炸到了现场。我不再控制自己。更原始的东西接管了。这是我希望我们谈论的。
体内基因治疗肝脏和神经系统体内基因治疗肝脏和神经系统
体内基因工程最近显示出具有不断增长的疾病的新型有效治疗的巨大潜力，最近几种体内基因治疗产品的营销授权也见证了。体内基因工程既包括病毒载体介导的基因转移，也包括最近开发的基因组/表观基因组编辑策略，只要它们直接用于患者。在这里，我们首先回顾了商业可用或临床发育中最先进的体内基因疗法。然后，我们强调要克服的主要挑战，要全部和广泛利用体内基因疗法作为新药物，讨论了解决这些方法的一些方法，重点是将神经系统和肝脏作为范式实例。
血液学 - 基因治疗 - Casgevy
使用说明 以下承保政策适用于 Cigna 公司管理的健康福利计划。某些 Cigna 公司和/或业务线仅向客户提供使用情况审查服务，并不作出承保决定。对标准福利计划语言和承保决定的引用不适用于这些客户。承保政策旨在为解释 Cigna 公司管理的某些标准福利计划提供指导。请注意，客户的特定福利计划文件 [团体服务协议、承保证明、承保证书、计划概要 (SPD) 或类似计划文件] 的条款可能与这些承保政策所依据的标准福利计划有很大不同。例如，客户的福利计划文件可能包含与承保政策中涉及的主题相关的特定排除条款。如果发生冲突，客户的福利计划文件始终优先于承保政策中的信息。在没有控制联邦或州承保要求的情况下，福利最终由适用福利计划文件的条款决定。在每个特定情况下，承保范围的确定都需要考虑 1) 服务日期生效的适用福利计划文件的条款；2) 任何适用法律/法规；3) 任何相关附属源材料，包括承保政策；4) 特定情况的具体事实。每个承保请求都应根据其自身情况进行审查。医疗主任应运用临床判断并酌情做出个人承保范围决定。承保政策仅与健康福利计划的管理有关。承保政策不是治疗建议，绝不能用作治疗指南。在某些市场，委托供应商指南可用于支持医疗必要性和其他承保范围确定。