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World File Search System基因治疗
骨关节炎的新疗法：基因治疗
骨关节炎是一种影响整个关节组织的复杂性疾病。目前，骨关节炎的非手术治疗重点是缓解疼痛。虽然可以用关节置换术治疗终阶段的骨关节炎，但与Sear c H相关的健康和经济成本可以用于替代性的非外科饮食，以延迟骨关节炎和pr omote cartila ge r e e Pair ta。与传统的TR饮食不同，基因疗法的ARCH允许在特定部位持续表达治疗蛋白。In this re vie w, we summarize the history of gene therapy in osteoarthritis, outlining the common expression vectors ( non-vir al, vir al ) , the genes deli v er ed ( transcription factors, gr o wth factors, inflammation-associated c ytokines, non-coding RNAs ) and the mode of gene deli v er y ( dir ect deli v er y, indir ect deli v er y）。我们强调了基因编辑技术CRISPR/CAS9在骨关节炎中的应用和开发。最后，我们确定了基因治疗骨关节炎的临床翻译中的当前问题和解决方案。
线粒体疾病的基因治疗
摘要：线粒体疾病 (MD) 是一组严重的遗传性疾病，由参与氧化磷酸化 (OXPHOS) 系统的蛋白质的核或线粒体基因组突变引起。MD 的症状范围广泛，从器官特异性到多系统功能障碍，临床结果也各不相同。缺乏自然史信息、目前可用的临床前模型的局限性以及 MD 患者表现出的广泛表型都阻碍了有效疗法的开发。过去十年来，越来越多的临床前和临床试验表明，基因治疗是治疗 MD 的可行精准医疗选择。然而，必须克服几个障碍，包括载体设计、靶向组织趋向性和有效递送、转基因表达和免疫毒性。本文全面概述了 MD 基因治疗的最新进展，解决了主要挑战、最可行的解决方案以及该领域的未来前景。
视紫红质突变的基因治疗
视紫红质基因 RHO 的突变是常染色体显性视网膜色素变性 (adRP) 的很大一部分原因。患者在临床上分为两类：一类是早发性全视网膜光感受器变性，另一类是病情缓慢进展的患者。后一类患者适合接受光感受器定向基因治疗，而前一类患者则适合将光反应蛋白递送至中间神经元或视网膜神经节细胞。RHO adRP 的基因治疗可能针对 DNA 或 RNA 水平的突变基因，而其他疗法则保留光感受器的活力而不解决潜在的突变。在动物模型中，纠正 RHO 基因和替换突变 RNA 显示出良好的前景，而维持可行的光感受器有可能延缓中央视力的丧失，并可能保留光感受器以进行基因定向治疗。
基因治疗和再生医学
•所有摘要都应在2025年4月1日之前提交。•只有通过国会网站上的在线摘要子任务平台www.hsgtrm2025.gr才有可能提交摘要。。•通过电子邮件，传真或帖子提交的摘要将不接受。•应指示所需的演示表（口头或海报）。•对于每个摘要，应提及相应的作者。（名称，电话号码，电子邮件）。相应的作者将获得国会秘书处的所有统治。•提交时通过电子邮件自动通过电子邮件将摘要的收到（每个摘要都有在提交时发送的唯一ID号）。还请检查您的垃圾电子邮件文件夹。如果您没有收到确认电子邮件，请通过电子邮件与国会秘书处联系：abvistms@hsgtrm2025.gr。•如果您需要在摘要中引入任何更改，请向国会秘书处的电子邮件发送一个信息，以参考摘要的ID号。•有关该过程的问题，可以通过电子邮件提交至：abvists@hsgtrm2025.gr。
有哪些不同的基因治疗方法？
RNA 疗法是使用 RNA 形式的较短遗传物质序列来治疗或预防疾病。由于 RNA 序列和大小的类型很多，会影响细胞功能，因此 RNA 疗法有很多种类型。这些类型包括 mRNA、ASO、miRNA、核糖体 RNA、siRNA 和 tRNA。这些疗法通常涉及基因沉默，即沉默基因以阻止其产生有毒蛋白质。这些类型的疗法通常需要重复给药，因为它们不会永久改变我们的任何 DNA。
