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MPSIIIB 的造血干细胞基因治疗 (...
2025 年 1 月 23 日 回复：TRAN1-16907 - MPSIIIB（Sanfilippo B）综合征的造血干细胞基因疗法 致 CIRM 申请审查小组委员会， 针对 TRAN1-16907 - MPSIIIB（Sanfilippo B）综合征的造血干细胞基因疗法的申请审查，该申请获得了意外的 85 分，我们写信指出审稿人意见中的错误信息可能会对评分产生负面影响。同时，我们写信指出我们的重要研究值得资助的主要优势。我们的提案计划开发一种自体、离体慢病毒修饰的造血干细胞基因疗法，用于治疗 MPSIIIB（或 Sanfilippo B 综合征）。MPSIIIB 是一种致命的遗传性神经退行性疾病，被称为“儿童阿尔茨海默氏症”。 2-4 岁的儿童会受到影响，表现出认知里程碑和运动功能急剧下降，在青春期出现视力和听力障碍、无法说话、坐轮椅和完全依赖护理，并在青少年时期死亡。如果获得资助，我们提议的项目可能会产生重大影响：
基因治疗 - 商业 Caremark
体外基因治疗高度个性化且复杂，可能带来重大临床风险。在大多数情况下，治疗需要在医院环境中在医生监督下进行。例如，在 CAR-T 中，这是一种体外治疗，神经毒性和细胞因子释放综合征 (CRS) 是严重的并发症，可能导致危及生命的心脏和呼吸窘迫、需要重症监护病房入院的多器官衰竭，甚至死亡。6 通常，建议患者在接受治疗后至少四周内停留在治疗中心两小时内。迄今为止，已获批准的疗法仅在全国范围内的部分治疗中心提供，这些治疗中心拥有经过培训的专业人员，并已获得制造商对这些治疗的处理和管理的认证。鉴于管理这些药物的复杂性——以及经过充分培训可以提供这些药物的设施数量相对有限——患者获得治疗仍然是一个挑战。
爱尔兰的细胞和基因治疗
Sakis Mantalaris 都柏林圣三一学院和 NIBRT 研究兴趣：Sakis Mantalaris 目前是都柏林圣三一学院药学与制药科学学院的 Don Panoz 主席，也是国家生物加工研究与培训研究所的首席研究员。此前，他曾任美国佐治亚理工学院 WH Coulter 生物医学工程系教授（2018-2023 年）和伦敦帝国理工学院化学工程系教授（2000-2018 年）。他于 2000 年获得美国罗彻斯特大学化学工程博士学位。他曾获得过多个奖项：IChemE 最佳论文 Junior Moulton 奖（2004 年）、美国医学和生物工程研究所院士（2012 年）、ERC 高级研究员奖（2013 年）、IChemE 唐纳德奖章（2015 年）和 2023 年 SFI 研究教授奖。Karen English 梅努斯大学研究兴趣：Karen English 是梅努斯大学的免疫学教授。在过去 20 年里，Karen 一直致力于从根本上理解基于细胞的治疗间充质基质细胞 (MSCs) 的作用机制。她的研究重点是将 MSC 疗法转化为各种炎症疾病的最佳临床应用。她还通过 MAGIC 项目与一个大型欧洲研究人员联盟合作研究肌营养不良症的基因治疗。她于 2008 年在梅努斯大学获得博士学位，并获得了竞争激烈的玛丽居里奖学金，在牛津大学进行博士后培训，研究移植排斥的 MSC 治疗。她发表了 70 多篇研究文章，她的工作吸引了 5000 多次引用。Karen 获得了大量竞争性研究资金，包括 IRC 桂冠奖和 SFI FFP 奖。2018 年，Karen 荣获爱尔兰研究委员会年度早期职业研究员奖和梅努斯大学三个学院的 MU 早期职业研究成就奖。她是《干细胞研究与治疗》的编辑委员会成员。Karen 是国际细胞治疗学会 (ISCT) MSC 委员会成员，并于 2024 年在温哥华 ISCT 的科学与创新会议上就 MSC 发表了全体演讲。
了解血友病的基因治疗
有些患者可能会对基因疗法产生过敏反应。这是一种重组（合成）产品，各种蛋白质的痕迹可能会在输注后两天内引起过敏反应。这些反应通常很轻微，对抗组胺药和对乙酰氨基酚有反应。有时，它们还会引起发烧、短暂性皮疹和胸部不适。由于可能出现过敏反应，输注后您将在医院至少住院几个小时。血友病中心团队将指导您在家中感到不适时应该联系谁。
细胞和基因治疗（D012528）
1. 细胞与基因治疗实践 2. 眼部疾病的基因治疗 3. 细胞、组织、器官在人体应用的法律框架：血液制品、组织与细胞、器官以及先进治疗药物相关的法律法规。 4. 供体适宜性：风险人群、传染性病原体、传染病标志物、病原体减量 5. 相容性：人体多态性、组织相容性、排斥反应、HLA、血型、耐受性、相容性和移植 6. 采集技术、处理和保存技术：血液、骨髓、脐带血、血液成分分离、干细胞动员、低温生物学、封闭系统处理、良好生产规范 (GMP)。 7. 血液制品：成分、输血前后检测、输血生理学、适应症 8. 造血干细胞和干细胞移植：造血干细胞的生物学和表型、干细胞微环境、自体和异基因干细胞移植、减低强度移植、干细胞扩增 9. 基因治疗：病毒载体、血友病基因治疗