XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search System大疱
一种基于荧光的新型基因编辑分子筛选方法，用于治疗连接性大疱性表皮松解症
摘要：连接性大疱性表皮松解症 (JEB) 是一种严重的起泡性皮肤病，由编码皮肤完整性所必需的结构蛋白的基因突变引起。在本研究中，我们开发了一种适用于研究 JEB 相关 COL17A1 基因表达的细胞系，该基因编码 XVII 型胶原蛋白 (C17)，C17 是一种跨膜蛋白，参与连接基底角质形成细胞和皮肤下层真皮。利用化脓性链球菌的 CRISPR/Cas9 系统，我们将 GFP 的编码序列与 COL17A1 融合，导致 GFP-C17 融合蛋白在人类野生型和 JEB 角质形成细胞中在内源性启动子的控制下组成性表达。我们通过荧光显微镜和蛋白质印迹分析证实了 GFP-C17 的准确全长表达和定位到质膜。正如预期的那样，GFP-C17 mut 融合蛋白在 JEB 角质形成细胞中的表达未产生特定的 GFP 信号。然而，在表达 GFP-COL17A1 mut 的 JEB 细胞中，CRISPR/Cas9 介导的 JEB 相关移码突变修复导致 GFP-C17 恢复，这在融合蛋白的全长表达、其在角质形成细胞单层质膜内以及 3D 皮肤等效物的基底膜区内的准确定位中显而易见。因此，这种基于荧光的 JEB 细胞系有可能作为筛选个性化基因编辑分子和体外应用以及在适当的动物模型中体内应用的平台。
颈部脓肿是儿童水痘的罕见后遗症 - ...
水痘是由水痘-带状疱疹病毒 (VZV) 引起的，该病毒属于疱疹病毒家族的 DNA 病毒。虽然通常病情较轻且具有自限性，但传染风险很高。全身性瘙痒性皮疹是儿科人群的常见初始症状。并发症通常包括皮肤病变的细菌感染，主要是葡萄球菌或链球菌，可能发展为蜂窝织炎或大疱性脓疱疮。此外，它还可能导致更严重的并发症，如小脑共济失调、脑炎、病毒性肺炎、出血性疾病和关节受累。我们介绍了一个 17 个月大的男性病例，一周前被诊断出感染水痘-带状疱疹。他的症状包括左颈部弥漫性肿胀，伴有发烧和进食减少。临床和放射学评估证实左颈部脓肿伴有多发性颈部淋巴结炎。脓肿切开引流后，患者通过抗菌治疗完全缓解了症状。据我们所知，这是第一例报告的儿童水痘-带状疱疹感染并发继发性细菌性皮肤感染导致颈部脓肿的病例。这强调了临床医生对出现继发性皮肤病变感染的患者进行全面评估的重要性。尽早转诊至三级医疗机构是必要的，因为颈部脓肿虽然罕见，但需要及时治疗以避免潜在的并发症。
新闻稿 Dupixent 是首个也是唯一一个在治疗大疱性类天疱疮患者中实现疾病缓解和症状显著改善的生物制剂
• 研究达到了中度至重度疾病成人患者的主要终点和所有关键次要终点；使用 Dupixent 获得持续疾病缓解的患者比使用安慰剂的患者多五倍 • Dupixent 是第一个在这种使人衰弱并危及生命的疾病中显示出显着的类固醇减量作用的药物 • 如果获得批准，Dupixent 将成为美国和欧盟第一个也是唯一一个治疗 BP 的靶向药物 巴黎和纽约州塔里敦，2024 年 9 月 11 日。大疱性类天疱疮 (BP) 中的一项 Dupixent (dupilumab) 关键研究 (ADEPT) 达到了主要终点和所有关键次要终点，评估了其在中度至重度疾病成人患者中的研究用途。在研究中，与服用安慰剂的患者相比，使用 Dupixent 获得持续疾病缓解的患者多五倍。持续疾病缓解的定义是完全临床缓解，到第 16 周完成口服皮质类固醇 (OCS) 减量，没有复发，并且在 36 周治疗期间没有使用挽救疗法。 Dupixent 此前已获得美国食品药品管理局授予的 BP 孤儿药资格认定，该资格认定适用于治疗美国患病人数不足 20 万人的罕见病的在研药物。这项研究将支持全球监管提交，今年晚些时候将从美国开始。BP 是一种慢性复发性疾病，其特征是剧烈瘙痒和水泡、皮肤发红和疼痛的慢性病变。水泡和皮疹可覆盖身体大部分区域，导致皮肤出血和结痂，导致患者更容易感染并影响其日常功能。
使用 - UCL Discovery 的体内 CRISPR-Cas9 递送
隐性营养不良型大疱性表皮松解症是一种破坏性的皮肤脆弱性疾病，其特征是皮肤反复起水疱、瘢痕，并且有较高的罹患鳞状细胞癌的风险，该病是由 COL7A1 基因突变引起的，COL7A1 基因编码 VII 型胶原蛋白，而 VII 型胶原蛋白是连接真皮和表皮的锚定纤维的主要成分。以前已经通过基因编辑在患者细胞中体外校正 COL7A1。然而，要想直接治疗这种疾病特有的水疱性病变，就必须采用体内编辑方法。我们现在已经生成了用于 CRISPR-Cas9 递送的腺病毒载体，以去除 COL7A1 的第 80 外显子，该外显子包含西班牙患者中非常普遍的移码突变。为了进行体内测试，使用了人源化皮肤小鼠模型。在用外科打孔器在再生患者皮肤移植上产生的切除伤口中填充嵌入纤维凝胶中的腺病毒载体后，观察到皮肤的有效病毒转导。用载体治疗的伤口区域基底膜区 VII 型胶原沉积与真皮-表皮粘连的恢复相关，表明隐性营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB) 患者的皮肤病变可以通过体内 CRISPR-Cas9 递送直接治疗。
您需要了解的天花疫苗知识
病毒通常通过与感染者长时间面对面接触、直接接触受感染的体液或受污染的物品（如衣服、毛巾或床上用品）传播。天花的症状始于高烧、头痛和身体疼痛以及疲劳。脓疱性皮疹通常在接触后 12 至 14 天出现，持续约 3 周。感染天花病毒的人从发烧开始就具有传染性，但皮疹开始时传染性最强。感染者可以传播疾病，直到最后一块结痂脱落。目前没有治愈天花感染的特定治疗方法，预防该疾病的唯一方法是接种疫苗。
在Variola / < / div>治疗中使用疫苗毛虫
治疗的影响。在这种处理下，脉冲的体积和脉冲数量增加；尿液中白蛋白的数量；温度升高，然后跌落。丘疹流产，脓疱干燥，几乎没有斑点。在使用血清时，还会给予其他治疗方法。在使用疫苗血清的五种情况下，一名患者在治疗开始并死于恶性毒龙时处于败血性状态。另外四个被固化为水手。然而，在用融合的水龙头治愈并从医院中排出后，我应该被我本来应该是牛波克的真实情况，化粪池感染或血清的不幸后遗症所接受的。她没有第二次攻击Variola Vera。
异维甲酸-最终-CHM-报告-2023 年 4 月 26 日.pdf
目前，尚无统一、标准化且可重复的痤疮严重程度分级系统。痤疮通常按类型（粉刺性/丘疹性、脓疱性/结节性囊性）和/或严重程度（轻度/中度/中度严重/极重度）进行分类。皮肤病变可描述为炎症性或非炎症性（Dellavalle & Howland，2017 年）。痤疮分级可能涉及病变计数和摄影方法。已经开发了许多定性和定量工具。然而，对于确切的分级标准缺乏共识，这妨碍了评估治疗和结果的随机对照临床试验的开展和比较（Moradi Tuchayi 等人，2015 年）。
双胃mTORC1选择性抑制剂优于雷帕霉素，并在肿瘤模型中诱导凋亡细胞死亡，并具有多活化的MTORC1
a包括痤疮皮肤炎，皮疹大绝语，皮疹，皮疹脓疱，红斑，皮疹红斑的首选术语；同一患者可能发生了多种类型的皮疹。 b减少剂量的最常见原因是皮疹。 C导致降低的3级TRAES是皮疹（n = 4），包括一名因皮疹和食欲减少而降低剂量的患者和口腔炎（n = 1）； D在80 mg剂量水平的患者中，有一个4级TRAE发生在浸润性肿瘤部位的80 mg剂量水平，在治疗时大小降低。alt，丙氨酸转氨酶； AST，天冬氨酸氨基转移酶； TRAE，与治疗相关的不良事件。