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新闻稿
• 根据 NICE 对 NHS 早期使用的加速建议，英格兰和威尔士患有 1 期或 2 期遗传性运甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性 (ATTR-PN) 多发性神经病的成年人现在可以使用 eplontersen 治疗。1 • NEURO-TTRansform 第三阶段临床试验的结果显示，在第 65/66 周，与外用安慰剂相比，eplontersen 治疗可降低血清运甲状腺素蛋白 (TTR) 浓度、减缓神经病变进展并改善患者的生活质量 (QoL)，这三个共同主要终点。2 • Eplontersen 是第一个也是唯一一个每月一次的 ATTR-PN 预充式注射笔，患者在经过合格医疗专业人员的培训后可自行注射。这凸显了阿斯利康的领导地位和对推动淀粉样变性科学创新的承诺，以改善受这种严重疾病影响的患者的生活。 1,3 英国伦敦，2024 年 10 月 29 日星期二——今天，阿斯利康宣布，英国国家健康与临床优化研究所 (NICE) 发布了其最终指南草案 (FDG)，推荐 Wainzua (eplontersen) 作为治疗英格兰和威尔士 1 期或 2 期多发性神经病成人遗传性转甲状腺素相关淀粉样变性 (ATTR) 的一种选择。1 NICE 通过其比例技术评估方法 (PATT) 流程提出的建议，遵循了英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 最近在英国范围内授予的营销授权，并促进了患者群体加速获得高度未满足需求的治疗。 3,4,5 伦敦大学学院医学部国家淀粉样变性中心心脏病学教授兼名誉顾问心脏病专家 Marianna Fontana 教授表示：“Eplontersen 提供了一种新的、可以改变病情的治疗选择，这对符合条件的 ATTR-PN 患者和英国更广泛的淀粉样变性社区来说都是好消息。如果不进行治疗，ATTR-PN 会导致严重的多发性神经病、严重残疾和过早死亡。在 NEURO-TTRansform III 期临床试验中，eplontersen 显著降低了血清转甲状腺素蛋白浓度，从而减少了神经病变并提高了患者的生活质量。” 遗传性 ATTR-PN 是一种罕见、严重且进行性疾病，由转甲状腺素蛋白 (TTR) 基因突变引起，该基因负责肝脏中 TTR 蛋白的产生。6,7 这种突变导致 TTR 蛋白错误折叠，从而导致淀粉样蛋白原纤维积聚，从而损害全身的周围神经。 8,9,10 由于其非特异性和异质性临床表现，它经常被低估。8,11,12 英国淀粉样变性协会主席 Paul Pozzo 表示：“ATTR 淀粉样变性是一种严重的罕见疾病，患者会出现神经病变症状，如疼痛、不适、腿部和手臂逐渐无力、失去知觉，行动不便。ATTR 淀粉样变性无法治愈，但今天的公告提供了一种替代治疗方案，以支持英国 ATTR 社区中患有这种疾病的人。”
遗嘱工作表 杰克逊堡法律援助办公室 (803) 751-4287 请确保完整准确地填写此工作表，然后交回法律援助办公室。在整个工作表中，您都是“立遗嘱人”。开始前请完整阅读：此工作表用于准备您的遗嘱、医疗保健授权书、生前遗嘱以及持久或生效的授权书。咨询律师时，请携带已填妥的工作表。请注意，这是一份“简单遗嘱”工作表；它不涵盖复杂的遗产和税务规划。如果您认为您的遗产价值超过 5,000,000 美元，包括人寿保险、个人和不动产以及投资，请告知您的律师，因为可能需要缴纳遗产税。还请注意，有些人的问题很复杂，可能需要本办公室无法提供的帮助。如果是这样，您的法律援助律师可能能够帮助您找到您所在地区的民事遗产规划专家。 遗嘱是一份法律文件，您可以在其中指示死后要执行的事情。例如，您可以指示资产（金钱和财产）的分配，并为您的孩子选择监护人。您还可以指定您的受益人和遗产的执行人/个人代表。您可以表达您对葬礼安排的愿望。遗嘱在您去世后不可撤销，但您可以在死前撤销
遗嘱工作表 杰克逊堡法律援助办公室 (803) 751-4287 请确保在返回法律援助办公室之前完整准确地填写此工作表。在本工作表中，您是“立遗嘱人”。开始前请完整阅读：本工作表用于准备您的遗嘱、医疗保健授权书、生前遗嘱以及持久或生效的授权书。咨询律师时，请携带已完成的工作表。请注意，这是一份“简单遗嘱”工作表；它不包括复杂的遗产和税收规划。如果您认为您的遗产价值超过 5,000,000 美元，包括人寿保险、个人和不动产以及投资，请告知您的律师，因为可能需要缴纳遗产税。还请注意，有些人提出的问题很复杂，可能需要本办公室无法提供的帮助。如果是这样，您的法律援助律师可能能够帮助您找到您所在地区的民事遗产规划专家。 遗嘱是一份法律文件，您在其中给出死后要执行的指示。例如，您可以指示资产（金钱和财产）的分配，并为您的孩子选择监护人。您还可以指定您的受益人和遗嘱执行人/遗产的个人代表。您可以表达您对葬礼安排的愿望。遗嘱在您去世后不可撤销，但您可以在去世前撤销。请注意，如果您之前有遗嘱，并且您的生活没有任何变化，那么旧遗嘱仍然有效（只要您知道它在哪里！）即使是多年前写的。遗嘱不会过期。 医疗保健授权书是一份文件，其中列出了您在病重或受伤/丧失行为能力而无法为自己说话时（例如如果您在事故后失去知觉）对医疗保健的愿望。该文件允许您选择某人（“代理人”）来监督您的医疗保健并在您无法做出医疗保健决定时为您做出决定。您的代理人将与医生和其他医疗保健提供者合作，以确保您获得您希望获得的医疗服务。在安排您的护理时，您的代理人有法律义务在他或她了解的范围内遵循您的治疗偏好。该文件在您去世后无效。 授权书 (POA) 是一份法律文件，允许其他人代表您发言和行动，就像他们就是您一样。 生前遗嘱（也称为“医疗指示”、“自然死亡意愿声明”或“预先医疗指示”）是一份文件，可让您陈述您对临终医疗护理的意愿。在南卡罗来纳州（以及其他州也类似），《尊严死亡法案》授权有行为能力的成年人在被诊断患有绝症或处于永久昏迷状态，以及在丧失行为能力或无法表达意愿的情况下，表达他们对使用或停止维持生命程序（包括人工营养和补水）的意愿。授予某人授权书是一件大事，因为他们将控制您的所有金融资产，可以出售您的财产等，因此请确保您选择您信任的人。出于无行为能力规划的目的，我们会准备持久或生效的授权书。我们准备的持久授权书是持久的，这意味着它在您创建文档后立即生效，并且如果您丧失行为能力（即使您后来恢复行为能力），它仍然有效。另一方面，有效授权书不会在您创建文档时生效。相反，它仅在授权书中指定的特定事件发生时“生效”，这通常是您丧失行为能力。如果您不确定应该拥有哪种类型的授权书，请咨询您的法律援助律师，但我们强烈建议您使用有效类型的授权书。注意：如果您的配偶希望立遗嘱，他/她必须填写单独的遗嘱工作表。1) 部署/PCS 日期（如果部署/PCSing）：____________________________________ 如果您需要在某个日期之前完成遗嘱，请告诉我们日期并解释原因：____________________________________________________________________________