普通英语的摘要背景和研究目的是纤维肌痛综合征(FMS)的原因,这是一种广泛的慢性(持久)疼痛状况,目前尚不清楚。治疗通常无效,许多患者遭受无屈服的疼痛而没有缓解的疼痛。FMS与其他症状有关,包括在不同温度下的疼痛变化,应对身体各个部位的压力,肠子问题,睡眠不良,疲劳和记忆问题的疼痛。患者通常会因这些无法解释的症状而感到困惑和困扰。该研究小组的最新研究表明,许多患者的血液中有称为自身抗体的物质,引起FMS症状。这些自身抗体还会影响患者最舒适的温度。,但目前没有足够的证据使医生能够告知患者FMS的温度依赖性的普遍性。本研究旨在调查患者对自己最佳温度的看法,以及温度的变化如何影响他们的其他FMS症状及其对压力的敏感性。这项研究的结果以及先前的实验室测试的结果将使医生能够更好地解释症状对患者的温度依赖性。将患者的症状置于背景下,并了解其他患有相同疾病的患者的状况应减少患者的困扰。
肌腱病和肌病是影响大量个体的普遍肌肉骨骼疾病。理解肌腱病和肌病的新发展强调了对各种生物标志物,microRNA,LNCRNA和细胞反应的认可,这些反应涉及其发展。高级技术现在可以对组织血管,回声和弹性进行定量评估,从而提供详细而精确的数据,从而增强我们对各种疾病过程的理解。此外,即将进行的治疗方法包括干细胞,外泌体,生物材料和纳米材料。这个特刊“肌腱病和肌病”突出了肌腱病和肌病的发病机理,诊断和治疗的进展。我们邀请全世界的专家提交有关此主题的最新研究。原始文章和评论都是同样受到欢迎的贡献。
该Molina临床政策(MCP)旨在促进利用管理过程。政策不是治疗的补充或建议;提供者完全负责该成员的诊断,治疗和临床建议。它表达了莫利纳(Molina)确定某些服务或供应是为了确定付款适当性的目的,在医学上是必要的,实验性,研究或化妆品。在医学上有必要的特定服务或供应的结论不构成涵盖此服务或供应的代表或保证(例如,将由Molina支付给特定成员)。成员的福利计划确定覆盖范围 - 每个福利计划定义了涵盖哪些服务,哪些被排除在外,哪些受到美元上限或其他限制。成员及其提供者将需要咨询成员的福利计划,以确定是否存在适用于本服务或供应的任何排除或其他福利限制。如果该政策与成员的福利计划之间存在差异,则福利计划将管理。此外,可以根据州,联邦政府或医疗保险和医疗补助成员的适用法律要求要求承保范围。CMS的覆盖范围数据库可在CMS网站上找到。覆盖范围指令和现有国家承保范围确定(NCD)或地方覆盖范围确定(LCD)的标准将取代本MCP内容,并为所有Medicare成员提供指令。在政策批准和出版时所包含的参考文献是准确的。
1个风湿病学部门,IRCCS GALEAZZI SANT'AMBROGIO,意大利米兰; 2个临床研究单元,蒙库科,卢加诺,瑞士医院小组; 3风湿病学部门,意大利萨皮恩扎大学临床内部,肛门学和心血管科学系; 4助理塞斯特·拉格(Asst Sette Laghi)的内科医学部门4个风湿病学部门,意大利瓦雷斯市Macchi基金会的Circolo医院; 5意大利米兰大学生物医学和临床科学系。Laura Bazzichi,MD Valeria Giorgi,MD Manuela di Franco,MD Cristina Iannucchelli,MD,Phd Sara Bongiovanni,Phd Alberto Batticciotto,MD PELLEGRINO,MD PIECCARLOLOIMINGINI IRCCS医院Galeazzi医院的Ology。 Sant'Ambrogio,通过Cristina Belgioioso 173,20157 Italy,意大利米兰。电子邮件:l.bazzichi@gmail.com于2024年3月29日收到;于2024年5月21日以听觉表格接受。Clin expi风湿性2024; 42:1240-1247。©版权c Linical and e x Persiforment R Heumatology2024。
将来自22名参与者的ALS反转参与者与PGB主要队列(n = 103)和目标ALS验证队列(n = 140)进行了比较。两个遗传基因座符合统计显着性的预定标准(两侧置换p≤0.01),并在绘制细节后仍然是合理的。第一个基因座的铅单核苷酸变体(SNV)为rs4242007(主要同类gwas OR = 12.0,95%CI 4.1至34.6),它在IGFBP7内含子中,并且在近乎完美的链接中与Snnv in in In iN in igfbpp7 spection in igfbp7中。两个SNV都与EQTL数据集中的额叶皮层IGFBP7表达降低有关。值得注意的是,3个反转,但没有一个典型的进步个体(n = 243),对于RS4242007而言。鉴于附近基因转录的相关影响,位于Grip1附近的第二个基因座的重要性是不确定的。
注意:上面不包括学术机构。此外,还有更多公司处于发现阶段,但尚未公开其DM计划。单击绿色箭头以获取有关阶段1-3的临床试验信息。有关每个临床试验的位置和细节,请访问www.clinicaltrials.gov。该管道是由MDF设计的,并且正在基于公开信息的持续开发。特别感谢Nate UHL对DM研究景观的全面扫描和药物开发管道的原始愿景,有关问题或要求对管道的更新,请通过info@myotonic.org与MDF联系。要查看肌发育症研究地图访问:www.myotonic.org/myotonic-dystrophy-research-map。
摘要 炎症性肌病是罕见疾病,包括多发性肌炎 (PM)、皮肌炎 (DM)、包涵体肌炎 (IBM)、坏死性肌病 (NM)、抗合成酶综合征 (ASS) 和重叠性肌炎 (OM),简称肌炎。所有形式的肌炎都具有进行性肌肉无力的共同特征,每种亚型都具有不同的自身抗体谱、组织学发现和肌外表现。由于对肌炎肌肉炎症发病机制的了解越来越深入,人们发现了新的靶向治疗分子途径。当前的治疗方法针对先天性或适应性免疫反应的不同成分。此外,肌炎中的非炎症机制已成为可能的治疗靶点。各种临床研究都对治疗性抗体在肌炎中的应用进行了检验,其中一些是随机对照研究:利妥昔单抗消除 B 细胞已被证实可作为难治性肌炎的治疗方法。 IVIG 是一种广义上的抗体疗法,在最近的一次临床试验中取得了积极的效果,现已获准用于治疗糖尿病。英夫利昔单抗、西法木单抗和比马鲁单抗的随机试验报告了负面研究结果。巴利昔单抗和依库珠单抗的研究目前正在进行中,预计将在几年内产生结果。尽管抗体疗法在肌炎方面的临床研究取得了一些令人鼓舞的结果,但进一步的研究对于优化这种使人衰弱的疾病的治疗和为难治性患者找到治疗替代方案至关重要。
摘要。成年骨骼肌是一种相对稳定的组织,因为多核肌肉纤维中含有丝质后肌肌。在产后早期生活中,肌肉生长是通过添加骨骼肌干细胞(卫星细胞)或后代来增加肌肉的生长。在Duchenne肌肉营养不良中,我们将以肌肉dys虫为例,肌肉发作缺乏肌营养不良蛋白,并且发生坏死。卫星细胞介导的再生是为了修复和替换坏死的肌肉,但是随着再生肌肉纤维仍然缺乏肌营养不良蛋白,它们会发生进一步的变性和再生周期。AAV基因疗法是治疗杜钦肌营养不良症的有前途的方法。,但对于单剂量的AAV编码为微发育蛋白的AAV必须有效,必须持续存在处理的肌核中,必须靶向舒适的肌营养不良蛋白,并且必须针对数量的核。后一个点至关重要,因为AAV载体仍然是偶发性的,并且在分裂细胞中不会复制。在这里,我们描述和比较了啮齿动物和人类骨骼肌的生长,并讨论了肌肉坏死和再生导致骨骼肌内病毒基因组丧失的证据。此外,预计肌肉生长会导致转导的核稀释,尤其是在非常早期的干预下,但尚不清楚生长是否会导致不足的肌营养不良蛋白以防止肌肉折断。这应该是未来研究的重点。
研究人员正在研究OPMD的疾病改良治疗方法。BB-301的1B/2A期临床试验是一种与腺相关的病毒载体分割的基因治疗,最近对其第一位患者施加了。研究性药物旨在沉默和替代突变的多A结合蛋白核-1(PABPN1)基因。
随着全球COVID-19疫苗接种计划的推出,有报道称潜在的神经系统并发症可能归因于疫苗。这些包括脑静脉窦血栓形成(CVST)1,这似乎是血栓形成与血小板减少综合征(TTS)的并发症。这已被记录为阿斯利康和ad26.cov2.s(Janssen)covid-19疫苗3的罕见并发症3。guillain-barre综合征(GBS)是一种急性自身免疫性多神经病,其特征在于肌法和肌肉无力。颅神经可能受到影响。在严重的情况下,可能会有呼吸肌的参与,需要呼吸机支持。许多案例系列强调了GBS与阿斯利康联合19 Covid-19疫苗4-8之间的潜在关联。在这里,我们提出了一小部分GBS和一例A-CIDP Astrazeneca Covid-19疫苗接种,强调了这种疫苗的这种罕见但严重的并发症。在两项关于CIDP的小型研究中,已有1.5%至11%的患者报告了先前的疫苗接种,其中首次神经系统症状在疫苗接种的8周内出现9,10。案例1一名62岁的妇女向急诊室展示了左脸下垂的3天历史,散发性言语,吞咽困难,上背部疼痛以及随后在她的上肢和下肢上升的对称对称的弱点,以及整个她的整个