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抗体项目结果及孤儿药适应症
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beqvez™（fidanacogene elaparvovec-dzkt） - 新孤儿...
- 目前使用IX预防疗法，或者 - 具有当前或历史的威胁生命的出血，或者 - 重复，严重的自发性出血事件，并且 - 没有与腺相关病毒型RH74VAR（AAVRH74VAR）的抗体中和抗体中和抗体的中和抗体，该抗体被acpsed a app. apps a apps a apps。•血友病是一种罕见的遗传出血疾病，由于凝结因子IX缺乏，可防止正常血液凝结。血友病患者面临过度和复发性自发和/或创伤后出血的风险，这可能会危及生命，尤其是在严重的血友病患者中。•BEQVEZ是B. CSL Behring的Heivmgenix®（Etranacogene dezaparvovec-DRLB）的第二种基因疗法。•BEQVEZ的疗效是在正在进行的，前瞻性的，开放标签的单臂研究中，对45名中度严重至重度血友病B的成年男性患者进行了研究。所有患者在进入临床研究之前在通常的护理环境中接受常规的IX预防，对基线数据收集至少六个月进行了前瞻性介入研究。患者随后接受了单次静脉内（IV）输注BEQVEZ。主要疗效结果是在疗效评估期（EEP）（EEP）中对年度渗出率（ABR）的非效率（Ni）测试，在BEQVEZ处理后的数据截止第12周，与在领先期间的基线ABR相比。
ryoncil®（remestemcel-l-rknd） - 新的孤儿批准
- 总回应率为70％（95％CI：56.4，82.0）。- 响应的中间持续时间为54天（95％CI：7，159+）。•有关Ryoncil的警告和预防措施包括超敏反应/急性输注反应，传染剂的传播和异位组织形成。•最常见的非实验性不良反应（≥20％）与Ryoncil的使用是病毒感染性疾病，细菌感染性疾病，感染 - 病原体未指定的病原体，无指示，发作，出血，水肿，腹痛和高血压。•建议的Ryoncil剂量为2×10 6 MSC/kg体重，每周两次连续4周给出每周两次，总共8次输注。应至少相隔3天进行输注。•中材细胞针对Ryoncil的发射计划正在等待。ryoncil将作为细胞悬浮液，用于静脉输注，目标浓度为6.68×106 MSC，每毫升为6.8 mL，含有6 mL Cryovial中的3.8 mL。
Amtagvi™（Lifileucel） - 新的孤儿批准
- 在建议剂量接受Amtagvi治疗的73例患者中，ORR为31.5％（95％CI：21.1，43.4）。- 未达到中位数（95％CI：4.1，未达到）。•Amtagvi带有盒装警告，要求与治疗相关的死亡率；长时间的严重细胞质症；严重的感染；以及心肺和肾功能障碍。•最常见的不良反应（≥20％）非实验室不良反应在使用Amtagvi使用的频率下降的顺序是寒冷，发热，浮力，疲劳，心动过速，腹泻，发热性中性粒细胞增多症，水肿，浮力，皮疹，皮疹，皮疹，低血压，失败，感染，过度透露率和氧化，和dyspnea。•推荐的Amtagvi剂量作为单剂量输注，其中含有肿瘤衍生的T细胞的悬浮液。在单个保护性金属盒中的1至4个患者特异性静脉内（IV）输液袋中提供剂量。每个剂量包含7.5 x 10 9至72 x 10 9的活细胞。
CEP 罕见病孤儿药研发
尽管研究取得了重大进展，为了解罕见病的分子基础提供了必要的工具，而且立法提供了监管和经济激励措施以加快特定疗法的开发，但大多数罕见病（孤儿病）仍然缺乏获批的治疗选择。解决这一转化差距是一项多方面的挑战，其中一个关键方面是选择最佳治疗方式，将罕见病知识的进展转化为潜在的药物（即孤儿药）。开发罕见遗传病孤儿药的策略有多种，包括蛋白质替代疗法、小分子疗法（例如底物减少、化学伴侣、辅因子、表达修饰和通读疗法）、单克隆抗体、反义寡核苷酸、小干扰 RNA 或外显子跳跃疗法、基因替换和直接基因组编辑疗法、mRNA 疗法、细胞疗法和药物再利用。每种策略在孤儿药开发中都有自己的优势和局限性。此外，由于患者招募困难、分子生理学未知、疾病自然史、儿科患者的伦理问题以及监管挑战，罕见遗传病临床试验面临诸多障碍。为了解决这些障碍，罕见遗传病界（包括学术机构、行业、患者权益组织、基金会、付款人以及政府监管和研究组织）必须参与讨论这些问题。
孤儿井计划向国会提交的年度报告
BIL 两党基础设施法 BLM 土地管理局 BSEE 安全与环境执法局 CEJST 气候与经济正义筛查工具 CO2 二氧化碳部门 美国内政部 EJScreen EPA 环境正义筛查和绘图工具 EMIS 环境管理信息系统 EPA 美国环境保护署 FTE 全职员工 FWS 美国鱼类和野生动物服务局 FY 财政年度 g/hr 每小时克 GDP 国内生产总值 IDIQ 不定期交付 不定期数量 IIJA 基础设施投资和就业法案 IOGCC 州际石油和天然气契约委员会 LDNR 路易斯安那州自然资源部 LSU 路易斯安那州立大学 NAS 美国国家科学院 NPS 国家公园管理局 OWPO 孤井计划办公室 RBDMS 基于风险的数据管理解决方案 RFI 信息请求 SO 部长令模板 孤井数据报告模板 USFS 农业部 美国森林服务局 USGS 美国地质调查局
网站披露_Impilo 孤儿药_2024
Impilo 应确保其投资组合公司在对医疗保健公司至关重要的环境、社会和治理问题方面遵循良好的治理实践。这包括但不限于健全的管理结构、员工关系、员工薪酬和税务合规等问题。为此，投资组合公司应遵守 Impilo 的 ESG 最低要求（“最低要求”），这是 Impilo 投资组合公司可持续发展蓝图的核心组成部分。最低要求要求投资组合公司实施适当的“保障措施”，以便在其运营和业务关系中识别、缓解和持续监控关键的环境、社会和治理风险。
kebilidi（Eladocagene Exuparvovec-tneq） - 新孤儿批准
- 在一次手术课程中，通过四次输注进行了Kebilidi，以涉及运动控制的大脑中的大型结构。kebilidi应在专门从事小儿立体定向神经外科手术的医疗中心进行管理 - 一种使用成像和特殊设备将疗法运送到大脑特定区域的技术。- 输注Kebilidi后，治疗会导致AADC的表达，随后多巴胺的产生增加，多巴胺是大脑中与运动，注意力，学习和记忆有关的关键神经递质。•kebilidi的功效是在一项开放标签的单臂研究中建立的，该研究对患有AADC缺乏症的患者进行了神经影像学评估的头骨成熟度。主要结果指标是在第48周评估的总体运动里程碑成就，并使用Peabody发育量表（PDMS-2）进行评估。将接受Kebilidi治疗的患者与43例严重AADC缺乏症患者的外部未经治疗的自然病史队列进行了比较，这些患者在2岁后至少进行了至少一种运动里程碑评估。
孤儿药法案 40 周年回顾
ODA 承认孤儿药独占权的重要性，这是使药物开发可行的关键激励因素，尤其在公司试图在 COVID-19 公共卫生紧急事件后恢复临床试验的情况下，这一点尤为重要。由于高风险罕见病患者的健康问题，临床试验更难完成，公司面临着新的安全和后勤挑战以及试验继续的更大不确定性带来的额外财务挑战。延长在疫情期间中断的孤儿药独占权将激励公司完成这些试验，并为与罕见病作斗争的患者带来新的治疗方法和治愈方法。
确保孤儿疾病中的获取和批准：
在地理分散区域的患者人群有限，其特征是孤儿疾病，患者表型和相关医疗保健支出的差异显着。粘多糖糖型IIIA型（MPS III），也称为Sanfilippo综合征，是一种多系统溶酶体储存障碍（LSD），可导致中枢神经系统进行逐步退化，为影响官方的安置和重新预测的那些案例研究提供了案例研究。在MPS III中，存在严重的智力障碍，发育回归和各种神经系统症状，包括自闭症谱系障碍，行为挑战和睡眠障碍，所有这些都扩大了直接和间接成本，为报销机制提供了框架。FDA批准新疗法为患者提供了希望，但是付款人的限制和报销过程通常会阻碍其可及性。 如果包括商业保险计划或政府资助的计划（例如医疗补助计划和其他州派生）不包括新药或对其进行补偿，则该治疗的临床益处无法获得患者和家庭的临床益处。 诸如MPS III之类的罕见疾病加剧了这个问题，需要进行大量直接和间接成本，这些成本通常会导致政策决策，尤其是在美国 本白皮书探讨了当前LSD的地形，并探讨了增加付款人处置和报销的可能性的方法，最终改善了患者的访问。FDA批准新疗法为患者提供了希望，但是付款人的限制和报销过程通常会阻碍其可及性。如果包括商业保险计划或政府资助的计划（例如医疗补助计划和其他州派生）不包括新药或对其进行补偿，则该治疗的临床益处无法获得患者和家庭的临床益处。诸如MPS III之类的罕见疾病加剧了这个问题，需要进行大量直接和间接成本，这些成本通常会导致政策决策，尤其是在美国本白皮书探讨了当前LSD的地形，并探讨了增加付款人处置和报销的可能性的方法，最终改善了患者的访问。