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MB，医学博士David Fajgenbaum，MSC Cytokine Storm治疗中心和实验室副主任，宾夕法尼亚大学孤儿病中心，宾夕法尼亚大学联合创始人兼校长，Castleman Disease Cromblative Network网络联合创始人兼总裁，每位治疗MB，医学博士David Fajgenbaum，MSC Cytokine Storm治疗中心和实验室副主任，宾夕法尼亚大学孤儿病中心，宾夕法尼亚大学联合创始人兼校长，Castleman Disease Cromblative Network网络联合创始人兼总裁，每位治疗
in ata-200，一种用于治疗肢体的基因疗法...
批准的治疗•从美国FDA授予法国ATA-200的孤儿药物名称（2024年11月12日） - Atamyo Therapeutics临床阶段的生物技术公司的临床阶段生物技术公司致力于开发新一代基因治疗，重点是针对肌肉疾病的肌肉疾病和心脏病的肌肉疗法，该药物已宣布了次数，该药物已宣布了其疗法（大多），该药物已宣布（FDA）（FDA） ATA-200在1B/2B期临床试验中进行。ATA-200是一种一次性基因疗法，用于治疗2C/R5型γ-六面相关的肢体肌营养不良症（LGMD2C/R5），这是一种严重且令人衰弱的疾病，会影响儿童，并导致成年后的流动丧失。多中心相1b开放标签剂量升级研究（NCT05973630）将评估接受静脉注射ATA-200的儿童的安全性，药效学，功效和免疫原性，这是一种单剂量腺癌（AAV）载体（AAV）载体（AAV）载体，载有人类γ-sarcog sarcog-sarcog transgeen。ATAMYO在ATA-200的临床试验中的部署由DION基金会为罕见疾病儿童提供资金。这项研究已经在法国和意大利获得了监管清除。“这一重要步骤是将ATA-200带给患有这种高度使人衰弱的LGMD-2C/R5疾病的儿童的重要步骤。“我们很荣幸能成为LGMD-2C/R5进入美国临床开发的第一个治疗方法，我们致力于在年底之前开设第一个美国中心。” Atamyo首席执行官StéphaneDegove补充说。此外，Atamyo宣布，美国FDA已授予ATA-200的孤儿药物名称。FDA的孤儿名称授予了美国七年的市场独占性。 ATA-200后几周批准了ATA-200的孤儿药物名称，该孤儿被FDA收到了罕见的儿科疾病指定。 LGMD-2C/R5是一种罕见的遗传疾病，是由基因中的突变引起的，该突变会产生γ-sarcoglycan，sarcoglycan是一种跨膜蛋白，与肌肉纤维及其环境之间的联系有关。 它影响欧洲和美国的2,000人。 经典形式，症状出现在幼儿时期，患者患有进行性肌肉无力的弱点，导致成年前失去行动。 心脏受累通常以扩张性心肌病的呈现，大约有一半的患者，最终会影响预期寿命。 没有治疗方法。 LGMD-2C/R5的管理完全支持。FDA的孤儿名称授予了美国七年的市场独占性。ATA-200后几周批准了ATA-200的孤儿药物名称，该孤儿被FDA收到了罕见的儿科疾病指定。LGMD-2C/R5是一种罕见的遗传疾病，是由基因中的突变引起的，该突变会产生γ-sarcoglycan，sarcoglycan是一种跨膜蛋白，与肌肉纤维及其环境之间的联系有关。它影响欧洲和美国的2,000人。经典形式，症状出现在幼儿时期，患者患有进行性肌肉无力的弱点，导致成年前失去行动。心脏受累通常以扩张性心肌病的呈现，大约有一半的患者，最终会影响预期寿命。没有治疗方法。LGMD-2C/R5的管理完全支持。
稀有疾病的开创性解决方案
我们很高兴代表会议组织者Eurodis-rare疾病欧洲，共同组织者孤儿，以及所有其他会议伙伴参加第12届欧洲稀有疾病和孤儿产品2024会议，以混合形式举行，均在布鲁塞尔和在线的5月15日在2024年5月15日在布鲁塞尔和在线。全球公认是最大的，由患者主导的罕见疾病政策事件，ECRD 2024是在比利时欧盟理事会总统任职的主持下组织的。今年会议的总体主题是行动范围：罕见疾病的开创性解决方案。
HDSA 研究报告
2020 年 10 月，诺华公司宣布他们已获得 FDA 的特殊地位，即孤儿药资格认定，用于研究一种名为 branaplam 的实验性药物对亨廷顿氏病患者的疗效。孤儿药资格认定是一套财务激励措施，使公司开发罕见疾病的治疗方法变得更容易、更有吸引力、更有效。Branaplam 是为治疗儿童遗传性疾病脊髓性肌萎缩症 (SMA) 而开发的。在对动物和人类进行测试时，诺华发现它可以降低亨廷顿氏病的罪魁祸首亨廷顿蛋白的水平。令人兴奋的是：这种药物已知对 SMA 患者是安全的，并且是口服的。下一步将在更多人群中测试 branaplam，以确保它对亨廷顿氏病患者是安全的，并看看它是否有助于缓解亨廷顿氏病症状。诺华计划于 2021 年开始对亨廷顿氏病患者进行 branaplam 试验，获得孤儿药资格将帮助他们实现这一目标。
2024 年新药治疗审批年度报告
我们 2024 年批准的药物包括用于治疗各种疾病和病症的药物，包括罕见病。FDA 批准了大量具有孤儿药资格的罕见病疗法，用于治疗几乎没有或没有治疗选择的患者。具有孤儿药资格的疗法占我们新药批准的 50% 以上，凸显了我们坚定不移地致力于解决罕见病领域巨大的未满足医疗需求。今年，我们批准了 26 种具有此资格的新型疗法，其中两种用于治疗以前没有批准过的疾病，例如 Neimann-Pick 病 C 型和 WHIM 综合征（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常综合征）。
AVS 和 AI 的其他优势
如果满足以下条件，您就有权享受 PC： • 您有权享受 AVS 养老金（即使提前支付）、AVS 寡妇、鳏夫或孤儿养老金、AI 养老金、AI 残疾津贴（18 岁以后），或者如果您至少领取六个月的 AI 每日津贴，并且 • 您拥有的资产不超过 100,000 法郎（单身人士）或 200,000 法郎（夫妇）或 50,000 法郎（对于有权享受孤儿养老金或有权享受 AVS 或 AI 儿童养老金的子女），并且 • 您在瑞士拥有住所和惯常居住地； • 您具有瑞士国籍或欧盟/欧洲自由贸易联盟成员国的国民身份，或者 • 您具有外国国籍并已在瑞士连续居住十年。对于难民和无国籍者来说，这一期限为五年。
