2023年5月24日,ME3208(贝尔鲁莫苏迪尔中酸),一种选择性岩石2抑制剂,在日本接受了孤儿药物,用于治疗CGVHD
粮食安全是发展中国家,特别是最不发达国家面临的主要挑战。在全球 78 亿人口中,约有 8.2 亿人遭受长期饥饿(www.un.org/,2020 年 6 月 9 日访问)。根据《2022 年全球粮食危机报告》(GRFC 2022),53 个国家/地区有 1.93 亿人生活在严重粮食不安全地区。尽管在一些发达国家,营养过剩而不是营养不足才是主要的公共卫生问题。然而,从全球角度来看,粮食不安全和营养不足是主要问题。此外,正在进行的 2019 年冠状病毒病 (COVID-19) 大流行和俄罗斯-乌克兰冲突将使这一数字进一步增加,因为发展中国家受到疾病、饥饿、供应链、经济后果以及农产品出口禁令的多重打击。过去几十年,大米、小麦和玉米这三种主要谷物占所有主食作物的 60%。然而,过度依赖少数作物品种会影响全球人口的粮食和营养安全,而作物生产多样化对于可持续的粮食系统至关重要。解决这些挑战的一个潜在方法是利用孤儿作物,它可以使作物生产多样化,提供更多的食物来源,并有助于遗传变异。孤儿作物也被称为未充分利用、丢失、次要或被忽视的作物,以及未来作物。一些孤儿作物的优势在于能够很好地适应当地和区域条件,即使在边缘地区和不利环境下,也需要较少的农业投入,并且可能受气候变化的影响较小。因此,孤儿作物对于保护农业生物多样性和农业生态系统非常重要,而这些对于粮食和农业生产的长期可持续性至关重要。红薯 [Ipomoea batatas (L.) Lam] 是旋花科(Convolvulaceae)的双子叶植物。继马铃薯(Solanum tuberosum L.)和木薯(Manihot esculenta Crantz)之后,红薯是世界第三大块根和块茎作物。传统上,红薯被视为“穷人的作物”,只有在饥荒或战争等紧急需要的时候才会吃,或是一种“孤儿作物”,与其他主要作物相比,它受到的关注有限。然而,在过去十年中,这种看法发生了变化,人们普遍承认红薯在缓解发展中国家的营养不良和饥饿方面具有巨大潜力。现在人们普遍认为,红薯是一种对营养和粮食安全很重要的作物,也是加工淀粉、生物乙醇和饲料用于各个领域的原料。重要的是,红薯具有比大多数主要粮食作物产生更多可食用能量的内在能力。如今,红薯被认为是一种营养价值很高的食物,因为其维生素A和C、β-胡萝卜素、花青素、钙和膳食纤维含量超过大多数其他主食。
尽管 2000 年的孤儿药 (OMP) 法规取得了成功,但欧洲各地患者获得 OMP 的机会仍然不完善、不公平,而且经常被推迟。这些获取问题引发了当前围绕孤儿药激励措施的争论,而这在 OMP 法规的修订中得到了体现。然而,患者无法获得 OMP 的根本原因是复杂且多方面的;因此,它们需要所有利益相关者采取量身定制的协调行动。这就是为什么 EURORDIS 和 EFPIA 联手提出有效解决方案的原因,它们的共同目标是确保所有欧洲患者都能更广泛、更快地获得 OMP。这份联合声明介绍了双方结构化对话的成果,该对话允许确定共同提案以推进这一目标(同时承认存在分歧)。
鉴于《通货膨胀削减法案》(IRA)和其他定价改革,参与美国临床阶段产品的早期定价分析。 随着临床试验进展并影响潜在的批准、孤儿药地位或未来产品适应症,定期重新审视临床阶段产品的价格分析。 鉴于 IRA 规定的最高限价(小分子药物为 9 年,生物制剂为 13 年),预计“价格悬崖”会更短,除非有例外情况。 评估 IRA 下固定组合产品、孤儿药地位、多种适应症的批准和其他产品特定特征对定价的影响。 继续评估晚期产品(包括授权仿制药)的定价策略和相关解决方案,特别是考虑到医疗保险和医疗补助通胀回扣、医疗补助回扣改革和政府实施的最高限价计划。
Ashley Winslow 博士,总裁兼首席科学官 • 剑桥大学医学遗传学博士 • 麻省总医院和哈佛医学院博士后 • 辉瑞研发、精准医学和人类遗传学及计算生物医学 • 宾夕法尼亚大学孤儿病中心
DAVID FAJGENBAUM,医学博士、工商管理硕士、理学硕士 细胞因子风暴治疗中心与实验室创始主任 宾夕法尼亚大学孤儿病中心副主任 Castleman 疾病协作网络联合创始人兼总裁 Every Cure 联合创始人兼总裁
neg -AI DU145 细胞中,strictinin 抑制 ROR1 表达并调节下游 AKT-GSK3β 信号传导。此外,strictinin 在 DU145 细胞中表现出抗迁移、抗侵袭但促凋亡作用最小,这可能是因为 DU145 与 PC3 细胞相比 ROR1 表达较少。在整个研究过程中,strictinin 对正常前列腺上皮细胞 RWPE-1 的表型影响最小(IC 50 为 658.5 µmol/L)。进一步确定 Strictinin 与多西他赛具有协同作用 [联合指数 (CI) = 0.311],发现联合治疗将 PC3 细胞中 strictinin 的 IC 50 降低至 38.71 µmol/L。结论:ROR1 是一种可用于治疗前列腺癌的新兴分子靶点。本研究的数据证实 strictinin 是一种靶向 AR 的潜在治疗剂
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5风险汇集和转移的历史可以追溯到有组织的社会早期,例如希腊社会和罗马大学(Black and Skipper(2000),第49页)。在美国,第一个人寿保险实体于1759年成立,为已故部长的寡妇和孤儿提供死亡福利(Naic和Cipr(Naic and Cipr(2013),第6页)。
附件 21 提供了有关孤儿场地评估、长期管理、河流走廊基线风险评估、汉福德向哥伦比亚河排放的补救调查以及文件审查展望的状态或信息。没有发现任何问题,没有记录任何协议,也没有记录任何行动项目。