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•在ATA-100的LGMD-R9的临床试验中，该公司表示入学进度
布拉格世界肌肉协会（WMS）的年度国会（2024年10月8日至12日）。Evry, France (June 24, 2024) - Atamyo Therapeutics , a clinical-stage biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced the US Food and Drug Administration has awarded Fast Track Designation for ATA-100, an AAV-based gene therapy for the treatment of LGMD-R9 in Phase 1/2 clinical在美国和欧洲的审判。根据ATA-100解决未满足的LGMD-R9的医疗需求的潜力，要求该指定是一种严重而令人衰弱的状况，会影响年轻人，并导致10至15年内流动损失。提交了支持该申请的初步数据。临床试验（Eudract 2021-004276-33，NCT105224505）是一项多中心1/2阶段研究，评估了静脉静脉ATA-100的安全性，药效学，功效和免疫原性，单剂量腺体相关病毒（AAW）cranceence crancering andrand cranding and cranding and crancers and cranding。本研究将由两个阶段组成：开放标签剂量升级阶段（第1阶段）和双盲安慰剂受控的随机相（第2阶段）。在欧洲第一个低剂量队列的研究（协议代码ATA-001- FKRP）以有希望的初始功能结果完成，并且已经在高剂量队列中接受了两名患者。 ATA-100总体上在所有经过治疗的患者中都耐受性良好，没有意外的安全信号。 “我们期待在10月与社区分享ATA-100更新的临床试验结果，”他补充说。在欧洲第一个低剂量队列的研究（协议代码ATA-001- FKRP）以有希望的初始功能结果完成，并且已经在高剂量队列中接受了两名患者。ATA-100总体上在所有经过治疗的患者中都耐受性良好，没有意外的安全信号。“我们期待在10月与社区分享ATA-100更新的临床试验结果，”他补充说。临床试验的最新结果将通过在布拉格举行的第29届国际肌肉协会国际大会（WMS）的口头介绍，10月8日至12日，2024年。“在美国，这种新的快速轨道名称以及我们的LGMD-R9计划的良好临床进度证实了其改变生活的潜力，这对受LGMD-R9影响的患者的潜力。基于Atamyo首席科学官Isabelle Richard博士的研究，关于LGMD-R9计划ATA-100 ATA-100是LGMD-R9/2I的一次性基因置换疗法。ATA-100已被美国食品药品监督管理局和欧洲药品局授予孤儿药物名称。
辉瑞公布 2024 年全年业绩强劲，并重申 2025 年指引
2025 年 2 月。宣布了 Braftovi 联合西妥昔单抗（商品名 Erbitux® (9) ）和 mFOLFOX6（氟尿嘧啶、亚叶酸钙和奥沙利铂）治疗携带 BRAF V600E 突变的转移性结直肠癌 (mCRC) 患者的 III 期 BREAKWATER 研究的无进展生存期 (PFS) 分析的积极顶线结果。经盲法独立中央审查 (BICR) 评估，与接受联合或不联合贝伐单抗化疗的患者相比，该试验显示，PFS（其双重主要终点之一）具有统计学上显着和临床意义上的改善。此外，Braftovi 联合方案显示总生存期 (OS) 具有统计学上显着和临床意义上的改善，这是试验的一个关键次要终点。在客观缓解率 (ORR) 分析时，Braftovi 联合西妥昔单抗和 mFOLFOX6 的安全性继续与每种各自药物的已知安全性一致。未发现新的安全信号。这些结果将与美国食品药品管理局 (FDA) 分享，以支持可能转为全面批准。
世卫组织疫苗优先报告 - 乌干达埃博拉试验 - ...
和有效性的 rVSV ZEBOV GP（ERVEBO™）疫苗，该疫苗含有默克公司的扎伊尔毒株，IAVI 现已拥有该技术的许可权。ERVEBO 已在美国、英国、欧盟、瑞士和 10 个非洲国家获得许可。ERVEBO 的有效性在使用单次肌肉注射的关键环形疫苗接种试验中得到证实。1 rVSV ZEBOV GP 在现场使用方面拥有丰富的经验，作为疫情控制措施的一部分已接种近 400,000 剂，且有对一千多名孕妇进行同情使用的经验。SAGE 对这种疫苗的建议现在包括孕妇。除成人外，数万名儿童也接种了 ERVEBO 疫苗，其中大多数未满 10 岁。迄今为止，VSV 平台尚未出现任何安全信号。将 ERVEBO 的有效性和安全性经验推断到 VSV-SUDV 被认为是有效的，因为唯一的区别是糖蛋白插入物。 VSV-SUDV 的 NHP 数据支持保护，包括 NHP 在受到攻击后不久接种疫苗的情况。人们相信疫苗的产量和易于生长将使其成为一种负担得起的产品。2. 来自 Sabin Institute 的 ChAd3-SUDV。这排在第二位，因为有
2023年10月13日Meiji Seika Pharma在患者
总共将132名患者随机分配到ME3183（n = 26、26、26和27）或安慰剂（n = 27）。基线时的平均牛皮癣面积和严重程度指数（PASI）得分分别为ME3183和安慰剂组的15.9 - 17.6和16.8。在ME3183 5 mg BID，7.5 mg BID和15 mg QD组中，在第16周（PASI-75）中降低了75％的患者比例，在第16周（PASI-75）（主要终点）（主要终点）对安慰剂（58.3％，61.5％，61.5％和52.0％和52.0％vs 14.8％，PASI-75），QD 14.8％，P <0.8％，p <0.001，p <0.001 m。ME3183组与安慰剂的患者比例更大，达到了PASI-90，PASI-100和静态医师的全球评估0/1与2分降低（次要终点）相结合。早期PASI改善。最常见的治疗伴随不良事件是腹泻，恶心和头痛。在ME3183 5 mg竞标中，10 mg QD，7.5 mg竞标，15 mg QD和安慰剂组，2、2、4、3和1患者，由于不良事件而中断。ME3183的耐受性很好。未观察到意外的安全信号。
HSA 的 COVID-19 疫苗安全更新 #15（30 ...
2 新加坡使用的 COVID-19 疫苗* 包括： • mRNA 疫苗（单价和双价版本）：辉瑞-BioNTech/Comirnaty、Moderna/Spikevax • 蛋白质亚单位疫苗：Nuvaxovid • 灭活疫苗：科兴-CoronaVac、国药 3 自 2023 年 1 月以来，HSA 收到的 COVID-19 疫苗不良反应报告明显减少，且疫苗的安全性经审查一致，没有新的安全信号。在疫情期间，COVID-19 疫苗在全球范围内广泛接种，积累了大量安全数据，其安全性也得到了更加证实。因此，HSA 将停止发布有关 COVID-19 疫苗的定期安全更新报告。尽管如此，作为我们上市后监测计划的一部分，HSA 将继续密切监测新加坡使用的所有 COVID-19 疫苗的安全性，如有任何重大的新安全问题，将告知公众。 * 辉瑞-BioNTech/Comirnaty 疫苗已由 HSA 注册为治疗产品。Moderna/Spikevax、Nuvaxovid、Sinovac-CoronaVac 均根据疫情特别准入途径 (PSAR) 获得授权。辉瑞-BioNTech/Comirnaty 和 Moderna/Spikevax 的双价版本也根据 PSAR 获得授权。国药集团通过 HSA 的特别准入途径供应。重要更新（截至 2023 年 6 月 30 日）
美国风湿病学会关于 Janus 激酶抑制剂的黑框警告声明
JAK 抑制剂 [托法替尼 (Xeljanz/Xeljanz XR)、巴瑞替尼 (Olumiant) 和乌帕替尼 (Rinvoq)] 是靶向合成的疾病改良抗风湿药物 (DMARD)，广泛用于治疗类风湿关节炎 (RA) 和银屑病关节炎 (PsA)，其中托法替尼最近被批准用于治疗强直性脊柱炎 (AS) 和多关节型幼年特发性关节炎 (pcJIA)。2021 年 ACR RA 临床实践指南建议对甲氨蝶呤无反应者添加生物制剂或靶向合成的 DMARD，例如 JAK 抑制剂。[1] 然而，该指南指出了潜在的新出现的安全信号，并预计 FDA 强制要求对 RA 患者进行长期前瞻性开放标签非劣效性安全性临床试验的结果即将公布。这项研究最近完成，对比了两种剂量的托法替尼（5 毫克和 10 毫克，每日两次）与抗肿瘤坏死抑制剂 (TNFi)（阿达木单抗和依那西普）的效果，两个共同主要终点是主要不良心脏事件 (MACE) 和恶性肿瘤。这项国际研究针对 4,362 名年龄超过 50 岁且至少有一个额外心血管风险因素的 RA 患者进行。
2 型糖尿病患者使用葡萄糖苷酶抑制剂
肠气肿 (PI)，也称为肠囊状气肿，被归类为一种胃肠道疾病，描述肠道内气体的积聚，由 Du Vernoi 于 1783 年首次记录，是理解胃肠道病理学的一个重要里程碑 ( 1 )。PI 被认为是一种罕见疾病，据报道在普通人群中的发病率约为 0.03% ( 2 )。PI 的分类可分为两种主要类型：特发性类型，约占病例的 15%，其特征是存在囊性气穴，表明病因是慢性、良性特发性的；继发性类型约占 85%，其特征是因多种诱因导致的线状、微泡状或环状壁内气体的特定放射学表现 ( 3 , 4 )。作为一类降血糖药，α 葡萄糖苷酶抑制剂 (a GI) 是治疗 2 型糖尿病的常用处方药，它通过拮抗作用延缓小肠对碳水化合物的吸收，或通过拮抗 α-葡萄糖苷酶的剂量依赖性抑制作用延缓小肠对水合物的吸收，从而非系统性地减缓碳水化合物的消化并降低餐后高血糖 ( 5 )。然而，使用 GI 通常会引起胃肠道副作用，这是最常见的报告不良反应，包括腹痛、腹胀和腹泻等症状 ( 6 , 7 )。这些胃肠道副作用是一些 2 型糖尿病患者停止 GI 治疗的主要原因 (8)。有趣的是，PI 已被认为是使用 GI 治疗糖尿病的一种罕见副作用，最近的一项研究利用美国食品和药物管理局不良事件报告系统的数据来识别表明 GI 和 PI 之间存在显著关联的安全信号，揭示了 GI 中 PI 的报告比值比明显较高，特别是伏格列波糖和米格列醇，而其他抗高血糖药物类别未检测到安全信号，从而强调了富含碳水化合物饮食的患者使用 GI 可能带来的生命危险 (9)。过去十年中也出现了一些病例报告记录了这种关联。例如，S. Tanabe 等人成功治疗了一名因使用 GI 而出现气腹的患者，强调了这种药物的潜在并发症 (10)。同样，A. Rottenstreich 等人报道了一例罕见的良性 PI 病例，伴有门静脉气体和气腹，具体诱发因素是药物阿卡波糖 ( 11 )。此外，A. Police 等人发表了一份病例报告，详细介绍了糖尿病患者乙状结肠扭转时胃肠道诱发的 PI ( 12 )。值得注意的是，S.Otsuka 等人描述了一名 59 岁的肺移植接受者，他在使用 α-葡萄糖苷酶抑制剂治疗糖尿病四年后出现了无症状 PI，这强调了医生需要认识到这种罕见的药物不良反应，以及立即停止胃肠道治疗并随后对此类患者进行保守治疗的重要性（13）。这些病例强调了临床医生有必要加强
双OREXIN受体拮抗剂Daridorexant
摘要：Daridorexant（Dari）是在欧洲销售的第一个双双甲甲蛋白受体拮抗剂（Dora），它为失眠提供了一种新颖的治疗方法。但是，有关其现实世界安全的数据很少。因此，这项研究旨在使用大规模的药物保护数据库评估其安全性。与DARI相关的不良药物反应（ADR）的报告不利事件报告系统进行了审查，并使用报告优势比（ROR）选择ADR作为衡量不成比例的量度。将与DARI相关的事件的频率与所有其他药物（参考组，RG1）进行了比较，仅与其他多拉斯（RG2）进行了比较。仅评估了对两个RGS的重大不良性。总共选择了845个与DARI相关的报告；噩梦（n = 146; dari vs. rg1：ror = 113.74; 95％ci [95.13，136]; dari vs. rg2：ror = 2.35; 95 ci％[1.93，2.85]），抑郁症CI％[1.45，3.67]）和宿醉（n = 20; dari vs. rg1：ror = 127.92; 95 ci％[81.98，199.62]; and dari vs. rg2：3.38; [2.04，5.61]）被视为安全信号。这些数据提供了对达里多德毒素的现实安全性概况的宝贵见解，支持与噩梦，抑郁和宿醉有关的安全信号的存在。
加拿大卫生部 加拿大
a. 间隔和累计报告数（严重和非严重），总体和按年龄组和特殊人群（如孕妇）划分 b. 每个 HLT 和 SOC 的间隔和累计报告数 c. 加拿大和全球暴露数据的报告数量，按国家、年龄组、种族和族裔分层 e. 间隔内参考安全信息的变化 f. 间隔内持续和已关闭的信号 g. 更新的特别关注的不良事件列表，包括紧急疫苗安全平台列表和风险管理计划 (RMP) 安全问题（包括额外的缺失信息）：报告——数量和相关病例、发病时间和观察/预期分析，包括因果关系评估 h. 死亡报告——数量和相关病例，包括观察/预期分析 i. 疫苗接种失败/缺乏疗效（包括确诊和疑似病例）和错误——相关病例数 j. 与其他疫苗/伴随治疗的潜在相互作用数量和相关病例 k.为了快速检测信号和进行沟通活动，应包括一些常规药物警戒活动的总结结果（如欧盟 RMP 第 III 部分所述，并适用于加拿大的情况）。所有正在进行的研究的总结都可以包含在第一个六个月的定期效益风险评估报告 (PBRER) 中，除非发现需要立即采取监管行动的安全信号。l. 总体风险/效益考虑
新闻稿的更新有关在欧盟斯德哥尔摩治疗早期阿尔茨海默氏病的监管审查的最新信息，2025年1月31日
新闻稿的。。 2025年1月31日在欧盟斯德哥尔摩治疗阿尔茨海默氏病的监管综述，2025年1月31日 - 生物北方AB（Publ）（Publ）（NASDAQ Stockholm：Bioa B）eisiai今天宣布欧盟委员会已宣布，欧盟委员会已要求该委员会对人类使用（CHMP）提出两种问题（CHMP）。 这些问题现在将在2025年2月的CHMP会议上进行讨论，然后该委员会才能最终决定针对欧盟早期阿尔茨海默氏病的营销授权申请作为待遇。 在2024年11月，从药物使用委员会（CHMP）收到了积极的意见（CHMP），建议批准LeCanemab。 作为其决策过程的一部分，欧洲委员会（EC）已要求CHMP考虑有关LeCanemab安全性的信息，这些信息在2024年11月采用CHMP意见之后就可以使用，并且这是否可能需要更新意见，并考虑对意见中的风险最小化措施的措辞是否足够明确，以确保正确实施。 这些将在2025年2月的CHMP会议上进行讨论。 发射后在美国，日本和其他国家 /地区报告的Lecanemab的安全性与批准标签中的临床实践报告相一致，尚未确定新的安全信号。 eisai认为，现有信息清晰且足够，允许CHMP解决和评估EC的请求。 eisai将继续与当局在欧盟获得批准。。 2025年1月31日在欧盟斯德哥尔摩治疗阿尔茨海默氏病的监管综述，2025年1月31日 - 生物北方AB（Publ）（Publ）（NASDAQ Stockholm：Bioa B）eisiai今天宣布欧盟委员会已宣布，欧盟委员会已要求该委员会对人类使用（CHMP）提出两种问题（CHMP）。 这些问题现在将在2025年2月的CHMP会议上进行讨论，然后该委员会才能最终决定针对欧盟早期阿尔茨海默氏病的营销授权申请作为待遇。 在2024年11月，从药物使用委员会（CHMP）收到了积极的意见（CHMP），建议批准LeCanemab。 作为其决策过程的一部分，欧洲委员会（EC）已要求CHMP考虑有关LeCanemab安全性的信息，这些信息在2024年11月采用CHMP意见之后就可以使用，并且这是否可能需要更新意见，并考虑对意见中的风险最小化措施的措辞是否足够明确，以确保正确实施。 这些将在2025年2月的CHMP会议上进行讨论。 发射后在美国，日本和其他国家 /地区报告的Lecanemab的安全性与批准标签中的临床实践报告相一致，尚未确定新的安全信号。 eisai认为，现有信息清晰且足够，允许CHMP解决和评估EC的请求。 eisai将继续与当局在欧盟获得批准。2025年1月31日在欧盟斯德哥尔摩治疗阿尔茨海默氏病的监管综述，2025年1月31日 - 生物北方AB（Publ）（Publ）（NASDAQ Stockholm：Bioa B）eisiai今天宣布欧盟委员会已宣布，欧盟委员会已要求该委员会对人类使用（CHMP）提出两种问题（CHMP）。这些问题现在将在2025年2月的CHMP会议上进行讨论，然后该委员会才能最终决定针对欧盟早期阿尔茨海默氏病的营销授权申请作为待遇。在2024年11月，从药物使用委员会（CHMP）收到了积极的意见（CHMP），建议批准LeCanemab。作为其决策过程的一部分，欧洲委员会（EC）已要求CHMP考虑有关LeCanemab安全性的信息，这些信息在2024年11月采用CHMP意见之后就可以使用，并且这是否可能需要更新意见，并考虑对意见中的风险最小化措施的措辞是否足够明确，以确保正确实施。这些将在2025年2月的CHMP会议上进行讨论。发射后在美国，日本和其他国家 /地区报告的Lecanemab的安全性与批准标签中的临床实践报告相一致，尚未确定新的安全信号。eisai认为，现有信息清晰且足够，允许CHMP解决和评估EC的请求。eisai将继续与当局在欧盟获得批准。eisai将继续努力尽快向欧盟国家早期广告患者提供lecanemab。leqembi是生物二极管与Eisai之间长期合作的结果，该抗体最初是由生物二级生物基于Lars Lannfelt教授的工作以及他在阿尔茨海默氏病中发现北极突变的工作而开发的。eisai负责临床开发，市场批准的应用以及lecanemab在阿尔茨海默氏病中的商业化。生物学有权与Eisai一起在北欧地区进行商业化Leqembi，目前两家公司正在为该地区的共同商业化做准备。---此信息是生物北极义务根据《金融工具贸易法》公开公开的信息。该信息已于2025年1月31日在CET 12:30发布以下联系人的代理。