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药品综合技术审评程序
综合技术评审的目标是预测决策者的需求，并通过最大限度地发挥现有技术的价值，在药物的整个生命周期内释放药物的价值。综合技术评审旨在识别和评估不断发展的药物格局中的发展；识别现有证据中的关键差距并预测卫生系统内的挑战。药物证据（临床有效性、安全性、利用率）在初始处方集上市后不断发展，这可能会影响当前的治疗模式和即将出现的新型药物的潜在使用。综合卫生技术评审提供了一种途径来预测对决策者的影响，让决策者充分了解情况，并支持卫生政策和处方集的变化。
FDA 的优先审评券计划
美国食品药品管理局 (FDA) 向开发用于热带疾病或罕见儿科疾病或用作医疗对策的药物的药物赞助商颁发优先审查券 (PRV)。PRV 可以出售给另一个药物赞助商，以后可以兑换以获得 FDA 的优先审查，目标审查时间为 6 个月，而不是 10 个月的标准审查，适用于 PRV 持有者选择的药物申请。通过提前约 4 个月营销药物或出售 PRV 来获得额外收入的潜在可能性可以激励药物赞助商开发用于这些疾病或病症的药物。从 2009 财年（第一个 PRV 被授予）到 2019 财年，FDA 授予了 31 个 PRV，主要是用于治疗罕见儿科疾病的药物。根据现有数据，在 FDA 授予的 31 个 PRV 中，有 17 个被出售给另一个药物赞助商，价格从约 6700 万美元到 3.5 亿美元不等。截至 2019 年 9 月 30 日，现有数据显示，药物赞助商已兑现 31 份 PRV 中的 16 份，以缩短 FDA 对治疗人类免疫缺陷病毒 (HIV)、2 型糖尿病和不同形式关节炎等疾病和病症的药物的审查时间。否则这些药物申请可能不符合优先审查资格。
附加当事人药品审评司，...
由日本医疗研究发展机构 (AMED) 资助的药品和医疗器械监管科学研究“审查有关国内主方案临床试验实施的监管、统计和实际问题并制定其正确使用的指南”（由东京医科齿科大学医学和齿科研究生院临床生物统计学系教授 Akihiro HIRAKAWA 博士领导）已汇编成附录，题为“在药物开发中使用主方案试验的考虑因素”。
放射性废物及废料综合审评服务...
• 政府应毫不拖延地批准 2023 年国家计划，该计划包括将地质处置作为乏燃料和高放射性废物的最终目的地。 • 政府应确保近地表处置设施关闭授权程序要求更新安全报告作为申请的一部分。 • 政府应编制和发布与国家计划中定义的活动明确相关的研发计划。 • ISIN 应实施自己的研发计划，以建立其专业知识来审查国家计划中活动的安全案例。 • 政府应审查和修改国家计划实施时间表（如有必要），并确认其切实可行。 • 政府应采取措施，确保对国家储存库安全案例和安全评估的准备和审查施加的时间限制不会损害安全性。 • 政府应确保改进与国家计划中所有活动相关的成本估算，同时考虑以下因素：
达格列净治疗慢性肾脏病的审评建议...
TA775 的额外临床证据来自两项随机对照试验，Wiviott 等人（2019 年）（DECLARE - TIMI - 58，n=17,160）和 McMurray 等人（2019 年）（DAPA - HF，n=4,744），以提供更广泛人群的肾脏结果数据。DECLARE - TIMI - 58 包括肌酐清除率为 60 ml/min 或更高的人群，DAPA - HF 包括 eGFR 为 30 ml/min/1.73 m2 或更高的人群。这些试验的结果表明，无论 uACR 和 eGFR 如何，对于广大 CKD 人群而言，达格列净联合标准治疗比单独使用标准治疗更有效。 DECLARE - TIMI - 58 研究表明，对于某些结果，达格列净的治疗效果在 uACR 低于 22.6 mg/mmol 的患者和 uACR 为 22.6 mg/mmol 或以上的患者之间是一致的。
和黄医学宣布其新药申请在中国获受理并被列为优先审评
一线 EGFR 抑制剂治疗进展后出现 MET 扩增 香港、上海和新泽西州弗洛勒姆帕克 — 2025 年 1 月 2 日星期四：和记医疗（中国）有限公司（“和记医疗”）（纳斯达克/伦敦证券交易所代码：HCM；香港交易所代码：13）今天宣布，中国国家药品监督管理局（“NMPA”）已受理 ORPATHYS ®（沃利替尼）与 TAGRISSO ®（奥希替尼）联合用于治疗一线 EGFR 抑制剂治疗后出现 MET 扩增的局部晚期或转移性表皮生长因子受体（“EGFR”）突变阳性非小细胞肺癌（“NSCLC”）患者的新药申请（“NDA”），并已获优先审查。ORPATHYS ® 是一种口服、强效、高选择性 MET 酪氨酸激酶抑制剂（“TKI”）。 TAGRISSO ® 是第三代不可逆 EGFR TKI。此次获批还触发了阿斯利康的里程碑付款。该 NDA 以 SACHI 的数据为依据，SACHI 是一项多中心、开放标签、随机、对照的 III 期试验，该试验评估了 ORPATHYS ® 和 TAGRISSO ® 联合治疗与铂类双药化疗（培美曲塞加顺铂或卡铂）相比的疗效和安全性，铂类双药化疗是此类患者中的标准治疗方案。该研究的主要终点是研究者评估的无进展生存期（“PFS”）。其他终点包括独立审查委员会评估的 PFS、总体生存期 (OS)、客观缓解率 (ORR)、缓解持续时间 (DoR)、疾病控制率 (DCR)、缓解时间 (TTR) 和安全性。 SACHI 的独立数据监测委员会（“IDMC”）认为该研究在计划的中期分析中达到了预定的 PFS 主要终点，因此，该研究的患者入组工作已经结束。SACHI 的结果将提交给即将召开的科学会议（clinicaltrials.gov 标识符 NCT05015608）。“这是 ORPATHYS ® 和 TAGRISSO ® 组合的首次监管备案。该组合已提供明确证据解决 MET 驱动的 EGFR 抑制剂耐药性，并为口服治疗提供了持续的途径。”和记医疗研发主管兼首席医疗官 Michael Shi 博士表示。“凭借我们针对生物标志物的特定方法，我们希望能够为经历这一充满挑战的旅程的 NSCLC 患者提高治疗的连续性和生活质量。我们和我们的合作伙伴阿斯利康一直在全球范围内探索这种组合，通过一系列后期临床试验，包括 TATTON、SAVANNAH、SAFFRON 和 ORCHARD 研究，我们希望在不久的将来为 MET 驱动的肺癌患者提供这种全口服、无化疗的治疗选择。” NMPA 于 2024 年 12 月授予 ORPATHYS ®和 TAGRISSO ®组合针对这一潜在适应症的突破性疗法认定。NMPA 将此组合认定为一种可针对严重疾病的新疗法，临床证据表明其比现有疗法具有显著优势。
中国如何影响全球生物制药行业
监管一体化。自 2015 年以来，中国一直致力于使其监管体系与全球标准更加一致。例如，药品审评中心 (CDE) 的审评人员数量增加了四倍多，从约 150 人增加到 700 多人，2 这有助于减少等待批准的药品积压。2021 年，CDE 推出了更加强调以患者为中心和临床价值的指南。中国还于 2017 年加入了人用药品注册技术要求国际协调会 (ICH)，并努力实施 ICH 指南。截至 2022 年 7 月，中国已接近实施该计划的所有二级指南。3
FDA 关于创新制造技术的战略文件
作为《处方药用户付费法案》（PDUFA）2023-2027财年再授权绩效目标和程序（PDFUA VII）的一部分，美国食品药品管理局（FDA）致力于推进创新制造技术的使用和实施。为此，FDA承诺（1）就药品审评与研究中心（CDER）和生物制品审评与研究中心（CBER）监管的产品使用创新制造技术举办一次公开研讨会，包括其采用和提交策略面临的障碍，以及（2）发布一份战略文件草案，征求公众意见，该文件概述了该机构在 PDUFA VII 过程中将采取的具体行动，以促进创新制造技术的使用，包括解决其采用面临的障碍。战略文件草案中描述的行动将基于机构在涉及先进制造技术的提案方面的经验教训，以及研讨会的反馈和其他公众意见。该文件履行了发布战略文件草案的承诺。
新药和生物制品利益风险评估行业指南
I. 引言 本指导原则旨在向药品申办方和其他利益相关者阐明，在药品的获益、风险和风险管理方案的考虑如何影响美国食品药品管理局（FDA 或 Agency）对根据联邦食品药品和化妆品法案（FD&C Act）第 505(b) 节（21 USC 355(b)）提交的新药申请（NDA）以及根据公共卫生服务法案（PHS Act）第 351(a) 节提交的生物制品许可申请（BLA）所做出的某些上市前和上市后监管决策。本指导原则首先阐明了药品审评和研究中心（CDER）和生物制品审评和研究中心（CBER）进行获益-风险评估时需要考虑的重要因素，包括如何使用患者体验数据 4 为获益-风险评估提供信息。然后，指导原则讨论了申办方如何通过设计和实施开发计划为 FDA 的获益-风险评估提供信息，以及他们如何在临床试验中展示获益和风险。营销应用中的风险信息。它还讨论了